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Uno studio per indagare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Iptacopan rispetto al placebo in partecipanti di età compresa tra 18 e 75 anni affetti da gMG.

25 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di iptacopan in pazienti con miastenia grave generalizzata (MGg), seguito da una fase di estensione in aperto

Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, di Fase III, volto a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di iptacopan in pazienti con AChR+ gMG in trattamento SOC stabile. I partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno randomizzati in un rapporto 1:1, per ricevere iptacopan o placebo corrispondente, per 6 mesi (180 giorni) continuando un trattamento SOC stabile. La randomizzazione sarà stratificata in base alla regione.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consiste in un periodo di trattamento in doppio cieco di 6 mesi per l'analisi primaria di efficacia e sicurezza, seguito da un periodo di estensione in aperto di 24 mesi. Verrà eseguita una valutazione di follow-up sulla sicurezza, una 7 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento in studio e una 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento in studio per tutti i partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

146

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004CDT
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004AOA
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 04038-002
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90560-030
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brasile, 89202-165
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 065001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Cina, 350001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Cina, 250012
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518053
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina, 50030
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215004
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Cina, 710075
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Cina, 712000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41404
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Corea del Sud, 61469
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 04763
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, DK-2100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francia, 06001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75940
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Francia, 87000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Germania, 44789
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, 81675
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Germania, 93053
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Germania, 97070
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 2608677
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Giappone, 8128582
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Giappone, 9601295
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Giappone, 7348551
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Giappone, 286-8520
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 0630005
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Giappone, 6638501
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Giappone, 0250082
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 9838520
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Giappone, 355-0005
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Grecia, 124 62
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Grecia, 411 10
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Pátrai, Grecia, 265 04
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecia, 54636
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40139
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16132
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00189
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00135
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-065
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polonia, 31-870
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polonia, 20-410
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polonia, 61-731
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polonia, 35-055
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 01-684
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-064
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-676
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polonia, 31-505
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polonia, 40-650
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portogallo, 1349-019
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portogallo, 4434 502
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7LT
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SW17 0QT
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Regno Unito, IV2 3RE
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • London
      • Ilford, London, Regno Unito, IG1 4HP
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Regno Unito, M27 8FF
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B15 2TH
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbia, 18108
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spagna, 25198
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spagna, 15706
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Reclutamento
        • Honor Health Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Suraj Muley
        • Contatto:
    • California
      • Fullerton, California, Stati Uniti, 92835
        • Reclutamento
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Investigatore principale:
          • Jack H Florin
        • Contatto:
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 94115
        • Reclutamento
        • California Pacific Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Liberty Jenkins
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 415-600-3604
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33428
        • Ritirato
        • Neurology Offices of South Florida
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33012
        • Ritirato
        • Superior Associates in Research LLC
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University Georgia
        • Investigatore principale:
          • Benjamin Barnes
        • Contatto:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96817
        • Ritirato
        • Hawaii Pacific Neuroscience LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago Medical Centr
        • Investigatore principale:
          • Kourosh Rezania
        • Contatto:
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62769
        • Reclutamento
        • Prairie Heart Institute
        • Investigatore principale:
          • Raghav Govindarajan
        • Contatto:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817-1807
        • Reclutamento
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Amanda Guidon
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Health System
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 313-916-6781
        • Investigatore principale:
          • Kavita Grover
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Shruti Raja
        • Contatto:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Ritirato
        • Neuroscience Research Ctr
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ritirato
        • Ohio State University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Penn Presbyterian Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Sami Khella
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37221
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Investigatore principale:
          • Amanda Peltier
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aziz Shaibani.
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • Ritirato
        • Central TX Neuro Consultants P A
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Stati Uniti, 53228-1321
        • Reclutamento
        • Center for Neurological Disorders G
        • Investigatore principale:
          • Bhupendra Khatri
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti con Miastenia Gravis generalizzata (età 18-75 anni)
  • Test sierologico positivo per anticorpi AChR+ allo screening
  • Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II-IV gMG e probabilmente non necessita di un respiratore per la durata dello studio, a giudizio dello sperimentatore.
  • La conferma della diagnosi di MGg deve essere documentata e supportata da ≥ 1 dei seguenti 3 test:
  • Anamnesi di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata mediante elettromiografia a fibra singola o stimolazione nervosa ripetitiva.
  • Anamnesi positiva al test del cloruro di edrofonio
  • Il paziente ha dimostrato un miglioramento dei segni della MG con gli inibitori orali dell'acetilcolinesterasi, come valutato dal medico curante.
  • Punteggio MG-ADL al basale ≥ 6, con ≥ 50% del punteggio totale dovuto a sintomi non oculari
  • Partecipanti non controllati in modo ottimale per ≥ 6 mesi
  • solo un NSIST; O
  • due o più NSIST; O
  • su plasmaferesi frequente (almeno trimestrale), plasmaferesi o immunoglobulina endovenosa per controllare i sintomi nonostante il trattamento con steroidi e NSIST; O
  • uno dei seguenti trattamenti GMG:
  • un antagonista dell’FcRN approvato per la gMG
  • rituximab
  • altre terapie approvate per la MGg esclusi gli inibitori del complemento.
  • Coerentemente con tutti gli altri studi con iptacopan, i partecipanti dovranno essere vaccinati contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae. Inoltre, i partecipanti verranno vaccinati contro l'Haemophilus influenzae, a seconda delle normative locali e della disponibilità di questo vaccino nei paesi in cui si conduce lo studio. La vaccinazione verrà eseguita almeno 2 settimane prima della prima somministrazione di iptacopan, coprendo il maggior numero possibile di sierotipi. Se il trattamento con iptacopan inizierà prima di 2 settimane dopo la vaccinazione, il trattamento antibiotico profilattico deve essere iniziato e somministrato fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.

Criteri di esclusione:

  • Sono stati trattati con immunoglobuline endovenose (IVIG)/plasma exchange (PLEX) nell'ultimo mese, con rituximab negli ultimi 6 mesi, eculizumab negli ultimi 2 mesi, ravulizumab o altri inibitori del complemento negli ultimi 3 mesi, efgartigimod o altri anti - Terapie FcRn negli ultimi 3 mesi o timectomia negli ultimi 6 mesi o timectomia pianificata durante il periodo di prova.

  • Partecipanti con infezione batterica, virale o fungina attiva o cronica non controllata clinicamente significativa allo screening, compresi i pazienti che risultano positivi per un'infezione virale attiva allo screening con: Virus dell'epatite B attivo (HBV): risultati dei test del pannello sierologico indicativi di un'infezione attiva (acuta) o cronica) infezione; Virus dell'epatite C attivo (HCV): sierologia positiva per HCV-Ab; Sierologia positiva al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) associata a una condizione che definisce la sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) o con un cluster di differenziazione 4 (CD4)

    • 200 cellule/mm3
  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza.
  • Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinte, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi efficaci durante la somministrazione del trattamento in studio.
  • Infezione sistemica batterica, virale (incluso COVID-19) o fungina o qualsiasi episodio importante di infezione che abbia richiesto il ricovero ospedaliero o la terapia antimicrobica iniettabile entro 14 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio.
  • Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da organismi incapsulati, ad esempio N. meningitidis e S. pneumoniae.
  • Presenza di febbre ≥ 38 °C (100,4 °F) entro 7 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Iptacopan
Iptacopan somministrato per via orale per 6 mesi (in doppio cieco) seguito da iptacopan a etichetta aperta per un massimo di 60 mesi
Droga: Iptacopan
Capsula di gelatina dura
Comparatore placebo: Placebo Corrispondente
Placebo per via orale per 6 mesi (in doppio cieco) seguito da iptacopan in aperto per un massimo di 60 mesi
Altro: Placebo corrispondente
Capsula di gelatina dura

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 6 del punteggio totale della miastenia grave nell'attività della vita quotidiana (MG-ADL).
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
La MG-ADL è una scala di segnalazione dei pazienti composta da 8 elementi condotta da intervistatori che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. MG-ADL è composto da elementi relativi alla valutazione del paziente della disabilità funzionale secondaria a compromissione oculare (2 elementi), bulbare (3 elementi), respiratoria (1 elemento) e motoria o degli arti (2 elementi) correlata agli effetti della MG. Ciascun item viene valutato su una scala a 4 punti dove un punteggio 0 rappresenta la funzione normale e un punteggio 3 rappresenta la perdita della capacità di svolgere quella funzione. I punteggi vanno da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Riferimento al mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 6 nel punteggio totale della MG quantitativa (QMG).
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
Il punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) è un sistema di punteggio di valutazione diretta del medico composto da 13 elementi che quantifica la gravità della malattia, sulla base delle menomazioni delle funzioni e delle strutture corporee. Il punteggio QMG totale varia da 0 a 39, dove i punteggi più alti indicavano una maggiore gravità della malattia.
Riferimento al mese 6
Variazione dal basale al mese 6 nel punteggio totale della Miastenia Gravis Composite (MGC).
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
L'MGC è uno strumento composto da 10 elementi che misura i sintomi e i segni della MG in base all'esame medico e all'anamnesi del paziente. Gli item riguardano la ptosi, la visione doppia, la chiusura degli occhi, il parlare, la masticazione, la deglutizione, la respirazione, la flessione del collo, l'abduzione della spalla e la flessione dell'anca. Ogni elemento viene valutato su una scala ordinale con 4 possibili categorie e ponderato. Il punteggio totale varia da 0 a 50, dove i punteggi più alti indicano menomazioni più gravi.
Riferimento al mese 6
Variazione dal basale al mese 6 nel punteggio rivisto del sondaggio MG Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
L'MG-QoL15 rivisto è un questionario sulla qualità della vita correlata alla salute composto da 15 voci completato dai partecipanti, progettato per misurare la qualità della vita nella MGg. Gli item dell'MG-QoL15 si riferiscono a componenti fisiche, sociali e psicologiche e hanno un punteggio da 0 (per niente) a 2 (molto). I punteggi cumulativi vanno da 0 a 30, con punteggi più alti che rappresentano una peggiore qualità della vita e insoddisfazione per la disfunzione correlata alla MG.
Riferimento al mese 6
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
Qualsiasi cambiamento significativo e notevole nei valori clinici di laboratorio, nei segni vitali, negli elettrocardiogrammi e nella Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Riferimento al mese 6
Proporzione di pazienti che hanno risposto precocemente a MG-ADL durante il trattamento (risponditori precoci con il primo miglioramento di MG-ADL rispetto al basale di ≥ 2 punti verificatosi entro la settimana 4）
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
La MG-ADL è una scala di segnalazione del paziente composta da 8 elementi che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. MG-ADL è composto da elementi relativi alla valutazione del paziente della disabilità funzionale secondaria a compromissione oculare (2 elementi), bulbare (3 elementi), respiratoria (1 elemento) e motoria o degli arti (2 elementi) correlata agli effetti della MG. Ciascun item viene valutato su una scala a 4 punti dove un punteggio 0 rappresenta la funzione normale e un punteggio 3 rappresenta la perdita della capacità di svolgere quella funzione. I punteggi vanno da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Riferimento al mese 6
Variazione dal basale al mese 6 nel livello EuroQol-5 Dimensioni-5 (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
Questo questionario è progettato per valutare lo stato di salute negli adulti. La misura è articolata in due sezioni distinte, il sistema descrittivo e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS). La prima sezione comprende un item che affronta ciascuna delle cinque dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione). I partecipanti valutano ciascuno di questi elementi da 1 dei 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi o incapace/estremo. Uno stato di integrità composito viene quindi definito combinando i livelli di ciascuna dimensione in un numero di 5 cifre. La seconda sezione include la scala analogica visiva EQ (EQ VAS) che misura lo stato di salute auto-valutato utilizzando una scala analogica visiva orientata verticalmente dove 100 rappresenta il "miglior stato di salute immaginabile" e 0 rappresenta il "peggiore stato di salute immaginabile". Agli intervistati viene chiesto di valutare la loro salute attuale posizionando un segno lungo questo continuum.
Riferimento al mese 6
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal riferimento al mese 30 (fine della fase di estensione)
Qualsiasi cambiamento significativo e notevole nei valori clinici di laboratorio, nei segni vitali, negli elettrocardiogrammi e nella Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Dal riferimento al mese 30 (fine della fase di estensione)
Proporzione di partecipanti con riduzione ≥ 5 punti rispetto al basale al Mese 6 del punteggio totale QMG senza farmaco di salvataggio e/o farmaci proibiti fortemente confondenti
Lasso di tempo: Baseline a Mese 6
Il punteggio QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) è un sistema di valutazione diretta del medico composto da 13 elementi che quantifica la gravità della malattia, basandosi su compromissioni delle funzioni e strutture corporee. Il punteggio QMG totale varia da 0 a 39, dove punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline a Mese 6
Proporzione di partecipanti con riduzione di ≥ 3 punti dal basale al mese 6 del punteggio totale MG-ADL senza farmaci di salvataggio e/o farmaci fortemente confondenti proibiti
Lasso di tempo: Da baseline a mese 6
La MG-ADL è una scala di valutazione composta da 8 voci che misura i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. La MG-ADL è composta da voci relative alla valutazione del paziente della disabilità funzionale secondaria a deficit oculari (2 voci), bulbari (3 voci), respiratori (1 voce) e motori grossolani o degli arti (2 voci) correlati agli effetti della MG. Ogni voce è valutata su una scala a 4 punti, dove un punteggio 0 rappresenta una funzione normale e un punteggio 3 rappresenta la perdita della capacità di svolgere quella funzione. Il punteggio varia da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Da baseline a mese 6
Proporzione di partecipanti che raggiungono la MSE al Mese 6, definita come punteggio MG-ADL di 0 o 1 al Mese 6 senza terapia di salvataggio e/o farmaci proibiti fortemente confondenti
Lasso di tempo: Baseline a 6 mesi
La MG-ADL è una scala di valutazione di 8 voci, condotta da un intervistatore e basata sul resoconto del paziente, che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. La MG-ADL è composta da voci relative alla valutazione del paziente della disabilità funzionale secondaria a menomazioni oculari (2 voci), bulbari (3 voci), respiratorie (1 voce) e motorie grossolane o degli arti (2 voci) correlate agli effetti della MG. Ciascuna voce è valutata su una scala a 4 punti in cui un punteggio 0 rappresenta una funzione normale e un punteggio 3 rappresenta la perdita della capacità di svolgere quella funzione. I punteggi vanno da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Baseline a 6 mesi
Proporzione di tempo durante il quale i partecipanti hanno mostrato una riduzione di ≥ 2 punti nel punteggio totale MG-ADL che è stata mantenuta fino al mese 6
Lasso di tempo: Da baseline a 6 mesi
La MG-ADL è una scala di 8 voci riportate dal paziente che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. La MG-ADL è composta da voci relative alla valutazione del paziente della disabilità funzionale secondaria a menomazione oculare (2 voci), bulbare (3 voci), respiratoria (1 voce) e motoria grossolana o degli arti (2 voci) correlata agli effetti della MG. Ogni voce è valutata su una scala a 4 punti in cui un punteggio 0 rappresenta una funzione normale e un punteggio 3 rappresenta la perdita della capacità di eseguire tale funzione. I punteggi vanno da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Da baseline a 6 mesi
Proporzione di partecipanti con una riduzione di ≥ 3 punti dal basale al mese 6 nel punteggio totale MGC
Lasso di tempo: Da baseline a 6 mesi
La MGC è uno strumento di 10 voci che misura i sintomi e i segni della MG basandosi sull'esame del medico e sulla storia del paziente. Le voci riguardano la ptosi, la diplopia, la chiusura degli occhi, il parlare, la masticazione, la deglutizione, la respirazione, la flessione del collo, l'abduzione della spalla e la flessione dell'anca. Ogni voce viene valutata su una scala ordinale con 4 possibili categorie e ponderata. Il punteggio totale varia da 0 a 50, dove punteggi più alti indicano compromissioni più gravi.
Da baseline a 6 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale MG-ADL
Lasso di tempo: Dalla baseline al mese 66 (fine della fase di estensione)
La MG-ADL è una scala di valutazione di 8 voci riportata dal paziente che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. La MG-ADL è composta da voci relative alla valutazione del paziente della disabilità funzionale secondaria a deficit oculari (2 voci), bulbari (3 voci), respiratori (1 voce) e motori generali o degli arti (2 voci) correlati agli effetti della MG. Ogni voce è valutata su una scala a 4 punti, dove un punteggio di 0 rappresenta una funzione normale e un punteggio di 3 rappresenta la perdita della capacità di svolgere quella funzione. I punteggi vanno da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Dalla baseline al mese 66 (fine della fase di estensione)
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione della dose di corticosteroidi orali (OCS) rispetto alla Parte Principale mantenuta fino alla fine della Parte di Estensione
Lasso di tempo: Mese 6 (fine della fase principale) a Mese 30 (fine della fase di estensione)
L'effetto a lungo termine di iptacopan nei pazienti con gMG sarà valutato dalla proporzione di pazienti che hanno avuto una riduzione della dose o l'interruzione dei corticosteroidi orali, una proporzione più alta indicherebbe un maggiore effetto a lungo termine.
Mese 6 (fine della fase principale) a Mese 30 (fine della fase di estensione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

27 maggio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Altro identificatore: EUCTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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