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GMG를 사용하는 18~75세 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 입타코판의 효능, 안전성 및 내약성을 조사하기 위한 연구.

2026년 8월 10일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

일반화 중증 근무력증(gMG) 환자에서 입타코판의 효능, 안전성 및 내약성을 평가한 후 공개 라벨 확장 단계를 수행하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 제3상 연구

이 연구는 안정적인 SOC 치료를 받고 있는 AChR+ gMG 환자를 대상으로 입타코판의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관, 3상 연구입니다. 자격 기준을 충족하는 참가자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 안정적인 SOC 치료를 계속하면서 6개월(180일) 동안 입타코판 또는 그에 맞는 위약을 투여받게 됩니다. 무작위 배정은 지역을 기준으로 계층화됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 1차 효능 및 안전성 분석을 위한 6개월의 이중맹검 치료 기간과 24개월의 공개 라벨 연장 기간으로 구성됩니다. 모든 참가자에 대해 마지막 연구 치료제 투여 후 7일 및 마지막 연구 치료제 투여 후 30일에 안전성 추적 평가가 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

146

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, 그리스, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, 그리스, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, 그리스, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • 대한민국
      • Daegu, 대한민국, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, 대한민국, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, 대한민국, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Bochum, 독일, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, 독일, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, 독일, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, 독일, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, 독일, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, 독일, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, 미국, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, 미국, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, 미국, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • 브라질
      • Bahia, 브라질, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, 브라질, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, 브라질, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, 세르비아, 18108
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
      • Alicante, 스페인, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, 스페인, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, 스페인, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, 스페인, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, 스페인, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, 아르헨티나, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, 아르헨티나, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, 아르헨티나, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, 아르헨티나, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, 아르헨티나, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, 아르헨티나, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • London, 영국, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, 영국, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, 영국, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, 영국, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, 영국, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, 영국, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, 이스라엘, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • BO
      • Bologna, BO, 이탈리아, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, 이탈리아, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, 이탈리아, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, 이탈리아, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, 이탈리아, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, 이탈리아, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, 이탈리아, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, 이탈리아, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, 이탈리아, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, 이탈리아, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • 일본
      • Fukuoka, 일본, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, 일본, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, 일본, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, 일본, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, 일본, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, 일본, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, 일본, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, 일본, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, 일본, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, 일본, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, 일본, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, 일본, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, 중국, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, 중국, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, 중국, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, 중국, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, 중국, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, 중국, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, 중국, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, 중국, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, 중국, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, 중국, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, 중국, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • 포르투갈
      • Lisbon, 포르투갈, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, 포르투갈, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, 포르투갈, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, 포르투갈, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • 폴란드
      • Bydgoszcz, 폴란드, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, 폴란드, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, 폴란드, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, 폴란드, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, 폴란드, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, 폴란드, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, 폴란드, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, 폴란드, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, 폴란드, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, 폴란드, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Garches, 프랑스, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, 프랑스, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, 프랑스, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, 호주, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 일반화된 중증근육무력증 성인 환자(18~75세)
  • 스크리닝 시 AChR+ 항체에 대한 양성 혈청학 테스트
  • 미국 중증근육무력증 재단(MGFA) 클래스 II-IV gMG이며 조사자의 판단에 따라 연구 기간 동안 인공호흡기가 필요하지 않을 가능성이 높습니다.
  • gMG 진단의 확인은 다음 3가지 테스트 중 1개 이상을 통해 문서화되고 뒷받침되어야 합니다.
  • 단일 섬유 근전도검사 또는 반복적인 신경 자극으로 입증된 비정상적인 신경근 전달의 병력.
  • 염화에드로포늄 검사 양성 병력
  • 환자는 치료 의사의 평가에 따라 경구용 아세틸콜린에스테라제 억제제 사용 시 MG 징후가 개선된 것으로 나타났습니다.
  • 기준 MG-ADL 점수 ≥6(총 점수의 ≥50%가 비안구 증상으로 인한 것임)
  • 참가자가 6개월 이상 동안 최적으로 통제되지 않았습니다.
  • 단 하나의 NSIST; 또는
  • 둘 이상의 NSIST; 또는
  • 스테로이드 및 NSIST 치료에도 불구하고 증상을 조절하기 위해 빈번한(최소 분기별) 혈장분리교환술, 혈장 교환 또는 정맥 내 면역글로불린을 투여합니다. 또는
  • 다음 gMG 치료법 중 하나:
  • gMG에 대해 승인된 FcRN 길항제
  • 리툭시맙
  • 보체 억제제를 제외한 기타 승인된 gMG 치료법.
  • 다른 모든 iptacopan 임상시험과 마찬가지로 참가자는 Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae에 대한 백신 접종을 받아야 합니다. 또한 참가자는 현지 규정과 연구 수행 국가에서 이 백신의 가용성에 따라 헤모필루스 인플루엔자균에 대한 예방접종을 받게 됩니다. 예방접종은 가능한 한 많은 혈청형을 대상으로 입타코판을 처음 투여하기 최소 2주 전에 수행됩니다. 접종 후 2주보다 일찍 입타코판 치료를 시작할 경우 예방적 항생제 치료를 시작하고 접종 후 2주까지 투여해야 한다.

제외 기준:

  • 지난 한 달 동안 정맥내 면역글로불린(IVIG)/혈장 교환(PLEX) 치료를 받았고, 지난 6개월 동안 리툭시맙, 지난 2개월 동안 에쿨리주맙, 지난 3개월 동안 라불리주맙 또는 기타 보체 억제제, 에가르티기모드 또는 기타 항약으로 치료받았습니다. - 지난 3개월 동안 FcRn 요법을 받았거나, 지난 6개월 동안 흉선절제술을 받았거나 시험 기간 동안 흉선절제술을 계획한 경우.

  • 다음과 같은 활동성 B형 간염 바이러스(HBV): 활동성 B형 간염 바이러스(HBV): 활성(급성)을 나타내는 혈청학적 패널 테스트 결과 또는 만성) 감염; 활성 C형 간염 바이러스(HCV): HCV-Ab에 대한 혈청학적 양성; 후천성 면역 결핍 증후군(AIDS) 정의 질환 또는 분화 4(CD4) 클러스터 수와 관련된 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 혈청학

    • 200셀/mm3
  • 임신, 수유 중이거나 임신을 계획하고 있는 여성 참가자.
  • 가임기 여성. 연구 치료제 투여 중 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의됩니다.
  • 활동성 전신 박테리아, 바이러스(COVID-19 포함) 또는 진균 감염 또는 연구 약물 투여 전 14일 이내에 입원 또는 주사 가능한 항균 요법이 필요한 주요 감염 사례.
  • 캡슐화 유기체(예: N. meningitidis 및 S. pneumoniae)로 인한 재발성 침습성 감염의 병력.
  • 연구 약물 투여 전 7일 이내에 38°C(100.4°F) 이상의 발열이 있음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 입타코팬
이프타코판 6개월 경구 투여(이중맹검) 후 최대 60개월까지 개방형 이프타코판 투여
의약품: 입타코판
경질 젤라틴 캡슐
위약 비교기: 대조 위약
6개월간 경구용 위약(이중맹검) 후 최대 60개월간 오픈라벨 iptacopan 투여
다른: 일치하는 위약
경질 젤라틴 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중증근육무력증 일상생활 활동(MG-ADL) 총점의 기준선에서 6개월까지의 변화
기간: 6개월까지의 기준선
MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목 면접관 주도의 환자 보고 척도입니다. MG-ADL은 MG로 인한 영향과 관련된 눈(2항목), 연수(3항목), 호흡(1항목), 대운동 또는 사지(2항목) 장애에 따른 이차적 기능 장애에 대한 환자의 평가와 관련된 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 4점 척도로 평가되며, 0점은 정상적인 기능을 나타내고 3점은 해당 기능 수행 능력의 상실을 나타냅니다. 점수 범위는 0~24점이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 심한 것을 의미합니다.
6개월까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
정량적 MG(QMG) 총 점수의 기준선에서 6개월차까지의 변화
기간: 6개월까지의 기준선
QMG(정량적 중증근육무력증) 점수는 신체 기능 및 구조의 손상을 기반으로 질병 심각도를 정량화하는 13개 항목의 의사 직접 평가 채점 시스템입니다. 총 QMG 점수의 범위는 0에서 39까지이며, 점수가 높을수록 질병의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
6개월까지의 기준선
중증근육무력증 종합(MGC) 총 점수의 기준선에서 6개월차까지의 변화
기간: 6개월까지의 기준선
MGC는 의사의 진찰과 환자 병력을 바탕으로 MG의 증상과 징후를 측정하는 10개 항목으로 구성된 도구입니다. 항목은 눈꺼풀처짐, 복시, 눈 감음, 말하기, 씹기, 삼키기, 호흡, 목 굴곡, 어깨 외전 및 고관절 굴곡과 관련됩니다. 각 항목은 4가지 범주로 구성된 순서 척도에 따라 점수가 매겨지고 가중치가 적용됩니다. 총점의 범위는 0~50점이며, 점수가 높을수록 장애가 더 심각한 것을 의미합니다.
6개월까지의 기준선
수정된 MG 삶의 질 설문지(MG-QOL15r) 설문조사 점수의 기준선에서 6개월차까지의 변화
기간: 6개월까지의 기준선
개정된 MG-QoL15는 gMG에서 삶의 질을 측정하기 위해 고안된 참가자가 작성한 15개 항목의 건강 관련 삶의 질 설문지입니다. MG-QoL15의 항목은 신체적, 사회적, 심리적 구성요소와 관련되어 있으며 0(전혀 없음)부터 2(매우 있음)까지 점수가 매겨집니다. 누적 점수의 범위는 0에서 30까지이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 나쁘고 MG 관련 기능 장애에 대한 불만족을 나타냅니다.
6개월까지의 기준선
부작용 발생률
기간: 6개월까지의 기준선
임상 실험실 값, 활력 징후, 심전도 및 컬럼비아 자살 심각도 등급 척도의 중요하고 주목할만한 변화.
6개월까지의 기준선
치료 중 초기 MG-ADL 반응자의 비율(4주차까지 초기 MG-ADL이 기준선보다 2점 이상 개선된 초기 반응자)
기간: 6개월까지의 기준선
MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 척도입니다. MG-ADL은 MG로 인한 영향과 관련된 눈(2항목), 연수(3항목), 호흡(1항목), 대운동 또는 사지(2항목) 장애에 따른 이차적 기능 장애에 대한 환자의 평가와 관련된 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 4점 척도로 평가되며, 0점은 정상적인 기능을 나타내고 3점은 해당 기능 수행 능력의 상실을 나타냅니다. 점수 범위는 0~24점이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 심한 것을 의미합니다.
6개월까지의 기준선
EuroQol-5 차원-5 수준(EQ-5D-5L)의 기준선에서 6개월차로의 변화
기간: 6개월까지의 기준선
본 설문지는 성인의 건강상태를 평가하기 위해 제작되었습니다. 측정값은 설명 시스템과 EQ 시각적 아날로그 척도(EQ VAS)의 두 가지 개별 섹션으로 나뉩니다. 첫 번째 섹션에는 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)을 각각 다루는 하나의 항목이 포함되어 있습니다. 참가자들은 각 항목을 문제 없음, 약간의 문제, 보통의 문제, 심각한 문제, 수행할 수 없음/극심함의 5개 수준 중 1개로 평가합니다. 그런 다음 각 차원의 수준을 5자리 숫자로 결합하여 복합 상태를 정의합니다. 두 번째 섹션에는 100이 "상상할 수 있는 최고의 건강 상태"를 나타내고 0이 "상상할 수 있는 최악의 건강 상태"를 나타내는 수직 방향의 시각적 아날로그 척도를 활용하여 자가 평가 건강 상태를 측정하는 EQ 시각 아날로그 척도(EQ VAS)가 포함되어 있습니다. 응답자들은 이 연속체를 따라 표시를 하여 현재 건강 상태를 평가해야 합니다.
6개월까지의 기준선
부작용 발생률
기간: 30개월까지의 기준선(연장 단계 종료)
임상 실험실 값, 활력 징후, 심전도 및 컬럼비아 자살 심각도 등급 척도의 중요하고 주목할만한 변화.
30개월까지의 기준선(연장 단계 종료)
기저선 대비 6개월 시점의 QMG 총점이 5점 이상 감소하고, 긴급 투약 및/또는 강력한 교란 금지 약물을 사용하지 않은 참가자의 비율
기간: 기준점부터 6개월까지
정량적 중증 근무력증(QMG) 점수는 신체 기능 및 구조 장애를 기반으로 질병 중증도를 정량화하는 13개 항목의 직접 의사 평가 점수 체계입니다. 총 QMG 점수는 0에서 39까지이며, 점수가 높을수록 질병 중증도가 더 높음을 나타냅니다.
기준점부터 6개월까지
구제 약물 및/또는 강력한 교란 금지 약물 없이 기준선부터 6개월까지 MG-ADL 총 점수가 ≥ 3점 감소한 참가자 비율
기간: 기초치부터 6개월까지
MG-ADL은 근무력증 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목으로 구성된 환자 보고 척도입니다. MG-ADL은 근무력증의 영향으로 인한 기능적 장애에 대한 환자의 평가와 관련된 항목으로 구성되어 있으며, 이는 안구(2항목), 구음(3항목), 호흡(1항목), 그리고 대운동 또는 사지 기능(2항목)의 장애를 포함합니다. 각 항목은 4점 척도로 평가되며, 0점은 정상 기능을, 3점은 해당 기능 수행 능력의 상실을 나타냅니다. 점수 범위는 0에서 24점까지이며, 점수가 높을수록 더 많은 장애를 의미합니다.
기초치부터 6개월까지
구조요법 및/또는 강력한 혼란을 유발하는 금지 약물 없이 6개월 시점에 MG-ADL 점수가 0 또는 1인 것으로 정의된, 6개월 시점에서 MSE를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준 시점부터 6개월까지
MG-ADL은 근무력증 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 면접자 주도 환자 보고 척도입니다. MG-ADL은 근무력증의 영향과 관련된 안구(2항목), 구음(3항목), 호흡(1항목), 대근육 운동 또는 사지(2항목) 장애로 인한 기능적 장애에 대한 환자의 평가와 관련된 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 0점이 정상 기능을 나타내고 3점이 해당 기능 수행 능력 상실을 나타내는 4점 척도로 평가됩니다. 점수 범위는 0에서 24까지이며, 점수가 높을수록 더 많은 장애를 나타냅니다.
기준 시점부터 6개월까지
참가자가 6개월까지 유지된 MG-ADL 총점 2점 이상 감소를 보인 시간 비율
기간: 기준 시점부터 6개월까지
MG-ADL은 근무력증 증상 및 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 척도입니다. MG-ADL은 근무력증으로 인한 영향과 관련된 안구(2항목), 구음(3항목), 호흡(1항목), 그리고 대근육 또는 사지(2항목) 기능 장애에 대한 환자의 평가와 관련된 항목들로 구성되어 있습니다. 각 항목은 4점 척도로 평가되며, 0점은 정상 기능을 나타내고 3점은 해당 기능 수행 능력 상실을 나타냅니다. 점수 범위는 0에서 24점까지이며, 점수가 높을수록 더 많은 장애를 나타냅니다.
기준 시점부터 6개월까지
기저치 대비 6개월 시점에서 MGC 총점이 3점 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 기준선부터 6개월까지
MGC는 의사의 검사와 환자 병력에 기반하여 중증 근무력증의 증상과 징후를 측정하는 10개 항목의 평가 도구입니다. 항목은 안검하수, 복시, 안검 폐쇄, 발화, 저작, 삼킴, 호흡, 목 굴곡, 어깨 외전, 고관절 굴곡과 관련이 있습니다. 각 항목은 4개의 가능한 범주와 가중치를 가진 서열 척도로 채점됩니다. 총 점수 범위는 0에서 50이며, 점수가 높을수록 더 심각한 장애를 나타냅니다.
기준선부터 6개월까지
기준치 대비 MG-ADL 총점 변화
기간: 기저선부터 66개월(확장 단계 종료 시점)
MG-ADL은 근무력증 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 척도입니다. MG-ADL은 근무력증의 영향과 관련된 안구(2개 항목), 구인두(3개 항목), 호흡(1개 항목) 및 대운동 또는 사지(2개 항목) 장애로 인한 기능적 장애에 대한 환자의 평가와 관련된 항목으로 구성됩니다. 각 항목은 4점 척도로 평가되며, 점수 0은 정상 기능을 나타내고 점수 3은 해당 기능을 수행할 수 있는 능력의 상실을 나타냅니다. 점수 범위는 0에서 24까지이며, 점수가 높을수록 더 많은 장애를 나타냅니다.
기저선부터 66개월(확장 단계 종료 시점)
코어 파트 대비 경구 코르티코스테로이드(OCS) 용량 감소를 달성한 참가자의 비율 (확장 파트 종료 시까지 유지됨)
기간: 6개월(코어 단계 종료)부터 30개월(확장 단계 종료)까지
gMG 환자에서 iptacopan의 장기적 효과는 경구 스테로이드 약물의 용량 감소 또는 중단을 경험한 환자의 비율로 평가되며, 높은 비율은 더 큰 장기적 효과를 나타냅니다.
6개월(코어 단계 종료)부터 30개월(확장 단계 종료)까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 7월 31일

기본 완료 (추정된)

2027년 4월 30일

연구 완료 (추정된)

2032년 5월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 18일

처음 게시됨 (실제)

2024년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (기타 식별자: EUCTIS)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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예

IPD 계획 설명

노바티스는 자격을 갖춘 외부 연구자와 공유하고 환자 수준 데이터에 접근하며 적격 연구의 임상 문서를 뒷받침하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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