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Une étude visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'iptacopan par rapport au placebo chez des participants âgés de 18 à 75 ans atteints de gMG.

10 août 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de phase III randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'iptacopan chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée (gMG), suivie d'une phase d'extension ouverte

L'étude est une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'iptacopan chez les patients atteints d'AChR+ gMG qui suivent un traitement SOC stable. Les participants qui répondent aux critères d'éligibilité seront randomisés dans un rapport de 1:1, pour recevoir soit de l'iptacopan, soit un placebo correspondant, pendant 6 mois (180 jours) tout en poursuivant un traitement SOC stable. La randomisation sera stratifiée en fonction de la région.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude consiste en une période de traitement en double aveugle de 6 mois pour l'analyse primaire d'efficacité et de sécurité, suivie d'une période d'extension ouverte de 24 mois. Une évaluation de suivi de sécurité sera effectuée, une 7 jours après la dernière administration du traitement à l'étude et une 30 jours après la dernière administration du traitement à l'étude pour tous les participants.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

146

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Allemagne, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Allemagne, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Allemagne, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Allemagne, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentine, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentine, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentine, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentine, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentine, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentine, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australie, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Brésil
      • Bahia, Brésil, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brésil, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brésil, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chine, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chine, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Chine, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Chine, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chine, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Chine, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Chine, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Corée du Sud
      • Daegu, Corée du Sud, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Corée du Sud, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corée du Sud, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corée du Sud, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Alicante, Espagne, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Espagne, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Espagne, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Garches, France, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, France, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, France, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Grèce, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Grèce, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grèce, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • BO
      • Bologna, BO, Italie, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italie, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italie, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italie, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italie, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italie, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italie, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Japon
      • Fukuoka, Japon, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japon, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japon, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japon, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Japon, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japon, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japon, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japon, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japon, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japon, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Le Portugal, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Le Portugal, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Le Portugal, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Pologne, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Pologne, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Pologne, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Pologne, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Pologne, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Pologne, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Pologne, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Pologne, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Pologne, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Pologne, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Royaume-Uni, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Royaume-Uni, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbie, 18108
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, États-Unis, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, États-Unis, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, États-Unis, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (âgés de 18 à 75 ans)
  • Test sérologique positif pour les anticorps AChR+ lors du dépistage
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) gMG de classe II-IV et n'a probablement pas besoin d'un respirateur pendant la durée de l'étude, selon l'avis de l'enquêteur.
  • La confirmation du diagnostic de gMG doit être documentée et étayée par ≥1 des 3 tests suivants :
  • Antécédents de transmission neuromusculaire anormale démontrés par électromyographie monofibre ou stimulation nerveuse répétitive.
  • Antécédents de test positif au chlorure d'édrophonium
  • Le patient a démontré une amélioration des signes de MG sous inhibiteurs oraux de l'acétylcholinestérase, telle qu'évaluée par le médecin traitant.
  • Score MG-ADL initial ≥6, avec ≥50 % du score total dû à des symptômes non oculaires
  • Les participants n'ont pas été contrôlés de manière optimale pendant ≥ 6 mois
  • un seul NSIST ; ou
  • deux NSIST ou plus ; ou
  • sur des plasmaphérèses fréquentes (au moins trimestrielles), des échanges plasmatiques ou des immunoglobulines intraveineuses pour contrôler les symptômes malgré le traitement par stéroïdes et NSIST ; ou
  • l'un des traitements gMG suivants :
  • un antagoniste du FcRN approuvé pour le gMG
  • rituximab
  • autres thérapies gMG approuvées, à l'exclusion des inhibiteurs du complément.
  • Conformément à tous les autres essais sur l'iptacopan, les participants devront être vaccinés contre Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae. De plus, les participants seront vaccinés contre Haemophilus influenzae, en fonction de la réglementation locale et de la disponibilité de ce vaccin dans les pays où se déroule l'étude. La vaccination sera effectuée au moins 2 semaines avant la première administration d'iptacopan, couvrant autant de sérotypes que possible. Si le traitement par l'iptacopan doit commencer plus tôt que 2 semaines après la vaccination, un traitement antibiotique prophylactique doit être instauré et administré jusqu'à 2 semaines après la vaccination.

Critère d'exclusion:

  • Avez-vous été traité par immunoglobuline intraveineuse (IVIG)/échange plasmatique (PLEX) au cours du dernier mois, par rituximab au cours des 6 derniers mois, par éculizumab au cours des 2 derniers mois, par ravulizumab ou d'autres inhibiteurs du complément au cours des 3 derniers mois, par efgartigimod ou d'autres anti - Thérapies FcRn au cours des 3 derniers mois, ou a subi une thymectomie au cours des 6 derniers mois ou une thymectomie planifiée pendant la période d'essai.

  • Les participants présentant une infection bactérienne, virale ou fongique active ou chronique incontrôlée cliniquement significative au moment du dépistage, y compris les patients dont le test est positif pour une infection virale active au moment du dépistage avec : Virus de l'hépatite B actif (VHB) : les résultats des tests sérologiques indiquent une infection active (aiguë). ou chronique) ; Virus de l'hépatite C actif (VHC) : sérologie positive pour le VHC-Ab ; Sérologie positive pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) associée à une affection définissant le syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) ou à un nombre de groupes de différenciation 4 (CD4)

    • 200 cellules/mm3
  • Les participantes qui sont enceintes ou qui allaitent, ou qui ont l'intention de devenir enceintes.
  • Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception efficaces pendant l'administration du traitement à l'étude.
  • Infection bactérienne systémique active, virale (y compris COVID-19) ou fongique ou tout épisode majeur d'infection ayant nécessité une hospitalisation ou un traitement antimicrobien injectable dans les 14 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
  • Antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des organismes encapsulés, par exemple N. meningitidis et S. pneumoniae.
  • Présence de fièvre ≥ 38 °C (100,4 °F) dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Iptacopan
Iptacopan par voie orale pendant 6 mois (en double aveugle) suivi d'iptacopan en ouvert pendant jusqu'à 60 mois
Médicament: Iptacopan
Gélule de gélatine dure
Comparateur placebo: Placebo correspondant
Placebo par voie orale pendant 6 mois (en double aveugle) suivi d'iptacopan en ouvert jusqu'à 60 mois
Autre: Placebo correspondant
Gélule de gélatine dure

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre le départ et le mois 6 du score total de la myasthénie grave de l'activité de la vie quotidienne (MG-ADL)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le MG-ADL est une échelle de rapport des patients dirigée par un intervieweur en 8 éléments qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'éléments liés à l'évaluation par le patient de l'incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 éléments), bulbaire (3 éléments), respiratoire (1 élément) et motrice globale ou des membres (2 éléments) liée aux effets de la MG. Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score 0 représente une fonction normale et un score 3 représente une perte de capacité à remplir cette fonction. Les scores vont de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
Base de référence jusqu'au mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre le départ et le mois 6 du score total quantitatif MG (QMG)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le score quantitatif de myasthénie grave (QMG) est un système de notation d'évaluation directe par le médecin en 13 éléments qui quantifie la gravité de la maladie, en fonction des déficiences des fonctions et des structures corporelles. Le score QMG total varie de 0 à 39, les scores les plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie.
Base de référence jusqu'au mois 6
Changement entre le départ et le mois 6 du score total de myasthénie grave composite (MGC)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le MGC est un instrument en 10 éléments qui mesure les symptômes et les signes de MG sur la base d'un examen médical et des antécédents du patient. Les éléments concernent le ptosis, la vision double, la fermeture des yeux, la parole, la mastication, la déglutition, la respiration, la flexion du cou, l'abduction de l'épaule et la flexion de la hanche. Chaque élément est noté sur une échelle ordinale avec 4 catégories possibles et pondérée. Le score total varie de 0 à 50, les scores les plus élevés indiquant des déficiences plus graves.
Base de référence jusqu'au mois 6
Changement entre l'inclusion et le mois 6 dans le score révisé de l'enquête MG Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le MG-QoL15 révisé est un questionnaire de 15 éléments sur la qualité de vie lié à la santé rempli par les participants, conçu pour mesurer la qualité de vie des gMG. Les items du MG-QoL15 concernent les composantes physiques, sociales et psychologiques et sont notés de 0 (pas du tout) à 2 (beaucoup). Les scores cumulés vont de 0 à 30, les scores plus élevés représentant une moins bonne qualité de vie et une insatisfaction à l'égard du dysfonctionnement lié à la MG.
Base de référence jusqu'au mois 6
Incidence des événements indésirables
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Tout changement significatif et notable dans les valeurs de laboratoire clinique, les signes vitaux, les électrocardiogrammes et l'échelle d'évaluation de la gravité suicidaire de Columbia.
Base de référence jusqu'au mois 6
Proportion de répondeurs précoces à la MG-ADL pendant le traitement (répondeurs précoces avec une première amélioration de la MG-ADL par rapport au départ de ≥ 2 points survenant à la semaine 4)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Le MG-ADL est une échelle de rapport des patients en 8 éléments qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'éléments liés à l'évaluation par le patient de l'incapacité fonctionnelle secondaire à une déficience oculaire (2 éléments), bulbaire (3 éléments), respiratoire (1 élément) et motrice globale ou des membres (2 éléments) liée aux effets de la MG. Chaque élément est évalué sur une échelle de 4 points où un score 0 représente une fonction normale et un score 3 représente une perte de capacité à remplir cette fonction. Les scores vont de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
Base de référence jusqu'au mois 6
Changement entre la ligne de base et le mois 6 au niveau EuroQol-5 Dimensions-5 (EQ-5D-5L)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 6
Ce questionnaire conçu pour évaluer l'état de santé des adultes. La mesure est divisée en deux sections distinctes, le système descriptif et l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS). La première section comprend un élément traitant de chacune des cinq dimensions (mobilité, soins personnels, activité habituelle, douleur/inconfort et anxiété/dépression). Les participants évaluent chacun de ces éléments selon 1 des 5 niveaux : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves ou incapable/extrême. Un état de santé composite est ensuite défini en combinant les niveaux de chaque dimension en un nombre à 5 chiffres. La deuxième section comprend l'échelle visuelle analogique EQ (EQ VAS) qui mesure l'état de santé auto-évalué à l'aide d'une échelle visuelle analogique orientée verticalement où 100 représente le « meilleur état de santé imaginable » et 0 représente le « pire état de santé imaginable ». Les répondants sont invités à évaluer leur état de santé actuel en plaçant une note tout au long de ce continuum.
Base de référence jusqu'au mois 6
Incidence des événements indésirables
Délai: Base de référence jusqu'au mois 30 (fin de la phase d'extension)
Tout changement significatif et notable dans les valeurs de laboratoire clinique, les signes vitaux, les électrocardiogrammes et l'échelle d'évaluation de la gravité suicidaire de Columbia.
Base de référence jusqu'au mois 30 (fin de la phase d'extension)
Proportion de participants présentant une réduction de ≥ 5 points par rapport à la valeur initiale à 6 mois du score total QMG sans médicament de secours et/ou médicament interdit fortement confondant
Délai: De la ligne de base au mois 6
Le score de myasthénie grave quantitative (QMG) est un système d'évaluation directe par le médecin composé de 13 items qui quantifie la sévérité de la maladie, basé sur les déficiences des fonctions et structures corporelles. Le score QMG total varie de 0 à 39, où des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité de la maladie.
De la ligne de base au mois 6
Proportion de participants avec une réduction ≥ 3 points par rapport à la valeur de base jusqu'au mois 6 du score total MG-ADL sans médicament de secours et/ou médicament interdit fortement confondant
Délai: De la ligne de base au mois 6
Le MG-ADL est une échelle de déclaration du patient composée de 8 items qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'items liés à l'évaluation par le patient du handicap fonctionnel secondaire aux troubles oculaires (2 items), bulbaires (3 items), respiratoires (1 item) et moteurs globaux ou des membres (2 items) liés aux effets de la MG. Chaque item est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à effectuer cette fonction. Les scores vont de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
De la ligne de base au mois 6
Proportion de participants atteignant l'état de symptômes minimes (MSE) à 6 mois, définie comme un score MG-ADL de 0 ou 1 à 6 mois sans traitement de secours et/ou médicaments interdits fortement confondants
Délai: Du départ au 6e mois
Le MG-ADL est une échelle d'évaluation de 8 items, menée par un intervieweur et rapportée par le patient, qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'items liés à l'évaluation par le patient du handicap fonctionnel secondaire aux atteintes oculaires (2 items), bulbaires (3 items), respiratoires (1 item) et motrices globales ou des membres (2 items) liées aux effets de la MG. Chaque item est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de la capacité à effectuer cette fonction. Les scores vont de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
Du départ au 6e mois
Proportion du temps pendant lequel les participants ont montré une réduction ≥ 2 points du score total MG-ADL maintenue jusqu'au mois 6
Délai: De la ligne de base au mois 6
L'échelle MG-ADL est un outil d'auto-évaluation en 8 items qui évalue les symptômes de la myasthénie grave (MG) et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'items liés à l'évaluation par le patient du handicap fonctionnel secondaire à une atteinte oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) et motrice globale ou des membres (2 items) liée aux effets de la MG. Chaque item est évalué sur une échelle en 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente l'incapacité à effectuer cette fonction. Les scores vont de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
De la ligne de base au mois 6
Proportion de participants présentant une réduction de ≥ 3 points par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 6 du score total MGC
Délai: De la ligne de base au mois 6
Le MGC est un instrument de 10 items qui mesure les symptômes et signes de la MG sur la base de l'examen médical et de l'histoire du patient.
Les items concernent le ptosis, la vision double, la fermeture des yeux, la parole, la mastication, la déglutition, la respiration, la flexion du cou, l'abduction de l'épaule et la flexion de la hanche.
Chaque item est noté sur une échelle ordinale avec 4 catégories possibles et pondéré.
Le score total varie de 0 à 50, les scores plus élevés indiquant des déficiences plus sévères.
De la ligne de base au mois 6
Variation par rapport au score total de base du MG-ADL
Délai: De la ligne de base au mois 66 (fin de la phase d'extension)
L'échelle MG-ADL est un outil d'évaluation en 8 points rapporté par le patient qui évalue les symptômes de la myasthénie grave (MG) et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le MG-ADL est composé d'items liés à l'évaluation par le patient du handicap fonctionnel secondaire aux troubles oculaires (2 items), bulbaires (3 items), respiratoires (1 item) et moteurs globaux ou des membres (2 items) liés aux effets de la MG. Chaque item est évalué sur une échelle de 4 points où un score de 0 représente une fonction normale et un score de 3 représente une perte de capacité à effectuer cette fonction. Les scores vont de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
De la ligne de base au mois 66 (fin de la phase d'extension)
Proportion de participants ayant obtenu une réduction de la dose de corticostéroïdes oraux (CSO) par rapport à la partie principale qui a été maintenue jusqu'à la fin de la partie d'extension
Délai: Du mois 6 (fin de la phase principale) au mois 30 (fin de la phase d'extension)
L'effet à long terme de l'iptacopan chez les patients atteints de gMG sera évalué par la proportion de patients ayant obtenu une réduction de dose ou un arrêt des corticostéroïdes oraux, une proportion plus élevée indiquant un effet à long terme plus important.
Du mois 6 (fin de la phase principale) au mois 30 (fin de la phase d'extension)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

27 mai 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2024

Première publication (Réel)

24 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Autre identifiant: EUCTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base de leur mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité de ces données d'essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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