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Um estudo para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade do Iptacopan em comparação com o placebo em participantes de 18 a 75 anos com gMG.

10 de agosto de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de fase III randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do iptacopan em pacientes com miastenia gravis generalizada (gMG), seguido por uma fase de extensão aberta

O estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, de Fase III, para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do iptacopan em pacientes com AChR+ gMG que estão em tratamento SOC estável. Os participantes que atenderem aos critérios de elegibilidade serão randomizados em uma proporção de 1:1, para receber iptacopan ou placebo correspondente, por 6 meses (180 dias), continuando com um tratamento SOC estável. A randomização será estratificada com base na região.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consiste em um período de tratamento duplo-cego de 6 meses para a análise primária de eficácia e segurança, seguido por um período de extensão aberto de 24 meses. Uma avaliação de acompanhamento de segurança será realizada, uma 7 dias após a última administração do tratamento do estudo e outra 30 dias após a última administração do tratamento do estudo para todos os participantes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

146

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Alemanha, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Alemanha, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Alemanha, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Austrália, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Bahia, Brasil, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasil, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brasil, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, China, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, China, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, China, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Coréia do Sul, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • Alicante, Espanha, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Espanha, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Espanha, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • França
      • Garches, França, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, França, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, França, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Grécia, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Grécia, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grécia, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • BO
      • Bologna, BO, Itália, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Itália, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itália, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Itália, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Itália, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Itália, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itália, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itália, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Itália, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Japão
      • Fukuoka, Japão, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japão, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japão, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japão, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Japão, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japão, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japão, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japão, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japão, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japão, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polônia, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polônia, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polônia, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polônia, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polônia, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polônia, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polônia, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polônia, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polônia, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Reino Unido, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Reino Unido, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Sérvia, 18108
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes adultos com Miastenia Gravis generalizada (idade 18-75 anos)
  • Teste sorológico positivo para anticorpo AChR+ na triagem
  • Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II-IV gMG e provavelmente não necessita de um respirador durante o estudo, conforme julgado pelo Investigador.
  • A confirmação do diagnóstico de gMG deve ser documentada e apoiada por ≥1 dos 3 testes seguintes:
  • História de transmissão neuromuscular anormal demonstrada por eletromiografia de fibra única ou estimulação nervosa repetitiva.
  • História de teste de cloreto de edrofônio positivo
  • O paciente demonstrou melhora nos sinais de MG com inibidores orais da acetilcolinesterase, conforme avaliado pelo médico assistente.
  • Pontuação basal do MG-ADL ≥6, com ≥50% da pontuação total devido a sintomas não oculares
  • Participantes não controlados de forma ideal por ≥ 6 meses em
  • apenas um NSIST; ou
  • dois ou mais NSISTs; ou
  • em plasmaférese frequente (pelo menos trimestralmente), troca de plasma ou imunoglobulina intravenosa para controlar os sintomas, apesar do tratamento com esteróides e NSISTs; ou
  • um dos seguintes tratamentos gMG:
  • um antagonista de FcRN aprovado para gMG
  • rituximabe
  • outras terapias gMG aprovadas, excluindo inibidores do complemento.
  • Consistente com todos os outros ensaios com iptacopan, os participantes terão de ser vacinados contra Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae. Além disso, os participantes serão vacinados contra Haemophilus influenzae, dependendo da regulamentação local e da disponibilidade desta vacina nos países onde o estudo será realizado. A vacinação será realizada pelo menos 2 semanas antes da primeira administração de iptacopan, abrangendo o maior número possível de serotipos. Se o tratamento com iptacopan for iniciado antes de 2 semanas após a vacinação, o tratamento profilático com antibióticos deve ser iniciado e administrado até 2 semanas após a vacinação.

Critério de exclusão:

  • Foram tratados com imunoglobulina intravenosa (IVIG)/plasma exchange (PLEX) no último mês, com rituximabe nos últimos 6 meses, eculizumabe nos últimos 2 meses, ravulizumabe ou outros inibidores do complemento nos últimos 3 meses, efgartigimod ou outro anti - Terapias com FcRn nos últimos 3 meses, ou fez uma timectomia nos últimos 6 meses ou uma timectomia planejada durante o período experimental.

  • Participantes com infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica não controlada clinicamente significativa na triagem, incluindo pacientes com teste positivo para uma infecção viral ativa na triagem com: Vírus ativo da hepatite B (HBV): resultados do teste do painel sorológico indicativos de uma infecção ativa (aguda). ou crônica) infecção; Vírus da Hepatite C (HCV) ativo: sorologia positiva para HCV-Ab; Sorologia positiva para o Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV) associada a uma condição definidora da Síndrome da Imunodeficiência Adquirida (AIDS) ou a uma contagem de cluster de diferenciação 4 (CD4)

    • 200 células/mm3
  • Participantes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando, ou que pretendem engravidar.
  • Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos eficazes durante a dosagem do tratamento do estudo.
  • Infecção bacteriana, viral (incluindo COVID-19) ou fúngica sistêmica ativa ou qualquer episódio importante de infecção que exigiu hospitalização ou terapia antimicrobiana injetável dentro de 14 dias antes da administração do medicamento em estudo.
  • História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por exemplo, N. meningitidis e S. pneumoniae.
  • Presença de febre ≥ 38 °C (100,4 °F) nos 7 dias anteriores à administração do medicamento em estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Iptacopan
Iptacopan oral durante 6 meses (duplo-cego) seguido de iptacopan em aberto até 60 meses
Medicamento: Iptacopan
Cápsula de gelatina dura
Comparador de Placebo: Placebo Correspondente
Placebo por via oral durante 6 meses (duplamente cego) seguido de iptacopan de etiqueta aberta até 60 meses
Outro: Placebo correspondente
Cápsula de gelatina dura

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base até o mês 6 na pontuação total da Atividade de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL)
Prazo: Linha de base até o mês 6
A MG-ADL é uma escala de relatos de pacientes conduzida por um entrevistador de 8 itens que avalia os sintomas de MG e seus efeitos nas atividades diárias. MG-ADL é composto por itens relacionados à avaliação do paciente sobre incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens) relacionados aos efeitos da MG. Cada item é avaliado em uma escala de 4 pontos, onde a pontuação 0 representa a função normal e a pontuação 3 representa a perda da capacidade de desempenhar essa função. A pontuação varia de 0 a 24, sendo que uma pontuação mais alta indica mais incapacidade.
Linha de base até o mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base até o mês 6 na pontuação total do MG Quantitativo (QMG)
Prazo: Linha de base até o mês 6
A pontuação quantitativa de miastenia gravis (QMG) é um sistema de pontuação de avaliação direta do médico com 13 itens que quantifica a gravidade da doença, com base em deficiências de funções e estruturas corporais. A pontuação total do QMG varia de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Linha de base até o mês 6
Alteração da linha de base até o mês 6 na pontuação total do Myasthenia Gravis Composite (MGC)
Prazo: Linha de base até o mês 6
O MGC é um instrumento de 10 itens que mede os sintomas e sinais da MG com base no exame médico e no histórico do paciente. Os itens referem-se a ptose, visão dupla, fechamento ocular, fala, mastigação, deglutição, respiração, flexão de pescoço, abdução de ombros e flexão de quadril. Cada item é pontuado em uma escala ordinal com 4 categorias possíveis e ponderado. A pontuação total varia de 0 a 50, onde pontuações mais altas indicam comprometimentos mais graves.
Linha de base até o mês 6
Mudança da linha de base até o mês 6 na pontuação revisada da pesquisa do Questionário de Qualidade de Vida MG (MG-QOL15r)
Prazo: Linha de base até o mês 6
O MG-QoL15 revisado é um questionário de qualidade de vida relacionado à saúde de 15 itens preenchido pelos participantes, projetado para medir a qualidade de vida em gMG. Os itens do MG-QoL15 referem-se aos componentes físicos, sociais e psicológicos e são pontuados de 0 (nada) a 2 (muito). Os escores cumulativos variam de 0 a 30, sendo que escores mais altos representam pior qualidade de vida e insatisfação com a disfunção relacionada à MG.
Linha de base até o mês 6
Incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base até o mês 6
Quaisquer alterações significativas e notáveis ​​​​nos valores laboratoriais clínicos, sinais vitais, eletrocardiogramas e Escala de Avaliação de Gravidade Suicida Columbia.
Linha de base até o mês 6
Proporção de respondedores precoces de MG-ADL durante o tratamento (respondedores precoces com primeira melhora de MG-ADL desde o início de ≥ 2 pontos ocorrendo na semana 4）
Prazo: Linha de base até o mês 6
A MG-ADL é uma escala de relato de pacientes com 8 itens que avalia os sintomas de MG e seus efeitos nas atividades diárias. MG-ADL é composto por itens relacionados à avaliação do paciente sobre incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens) relacionados aos efeitos da MG. Cada item é avaliado em uma escala de 4 pontos, onde a pontuação 0 representa a função normal e a pontuação 3 representa a perda da capacidade de desempenhar essa função. A pontuação varia de 0 a 24, sendo que uma pontuação mais alta indica mais incapacidade.
Linha de base até o mês 6
Mudança da linha de base para o mês 6 no nível EuroQol-5 Dimensions-5 (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base até o mês 6
Este questionário foi desenvolvido para avaliar o estado de saúde em adultos. A medida é dividida em duas seções distintas, o sistema descritivo e a escala visual analógica EQ (EQ VAS). A primeira seção inclui um item que aborda cada uma das cinco dimensões (mobilidade, autocuidado, atividade habitual, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Os participantes avaliam cada um desses itens em 1 dos 5 níveis: sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves ou incapaz/extremo. Um estado de saúde composto é então definido combinando os níveis de cada dimensão em um número de 5 dígitos. A segunda seção inclui a escala visual analógica EQ (EQ VAS) que mede o estado de saúde autoavaliado utilizando uma escala visual analógica orientada verticalmente, onde 100 representa o "melhor estado de saúde imaginável" e 0 representa o "pior estado de saúde imaginável". Os entrevistados são convidados a avaliar a sua saúde atual, colocando uma marca ao longo deste continuum.
Linha de base até o mês 6
Incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base até o mês 30 (fim da fase de extensão)
Quaisquer alterações significativas e notáveis ​​​​nos valores laboratoriais clínicos, sinais vitais, eletrocardiogramas e Escala de Avaliação de Gravidade Suicida Columbia.
Linha de base até o mês 30 (fim da fase de extensão)
Proporção de participantes com redução de ≥ 5 pontos da pontuação total QMG desde a linha de base até ao Mês 6, sem medicação de resgate e/ou medicação proibida fortemente confundente
Prazo: Baseline até ao Mês 6
O Score Quantitativo de Miastenia Gravis (QMG) é um sistema de avaliação de 13 itens realizado diretamente pelo médico que quantifica a gravidade da doença, baseado em deficiências de funções e estruturas corporais. A pontuação total do QMG varia entre 0 e 39, em que pontuações mais elevadas indicam maior gravidade da doença.
Baseline até ao Mês 6
Proporção de participantes com redução ≥ 3 pontos do basal até ao Mês 6 na pontuação total do MG-ADL sem medicação de resgate e/ou medicação proibida fortemente confundidora
Prazo: Do início do estudo até ao mês 6
A MG-ADL é uma escala de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas da MG e os seus efeitos nas atividades diárias. A MG-ADL é composta por itens relacionados com a avaliação do paciente da incapacidade funcional secundária a deficiência ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratória (1 item) e motora grosseira ou dos membros (2 itens) relacionada com os efeitos da MG. Cada item é avaliado numa escala de 4 pontos, em que uma pontuação de 0 representa função normal e uma pontuação de 3 representa perda da capacidade de realizar essa função. As pontuações variam de 0 a 24, sendo que uma pontuação mais elevada indica maior incapacidade.
Do início do estudo até ao mês 6
Proporção de participantes que atingem MSE no Mês 6, definida como pontuação MG-ADL de 0 ou 1 no Mês 6 sem terapia de resgate e/ou medicação proibida fortemente confundidora
Prazo: Baseline até ao Mês 6
A MG-ADL é uma escala de 8 itens, conduzida por entrevistador e reportada pelo paciente, que avalia os sintomas de MG e os seus efeitos nas atividades diárias. A MG-ADL é composta por itens relacionados com a avaliação do paciente sobre a incapacidade funcional secundária a défices ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e motor grosseiro ou dos membros (2 itens) relacionados com os efeitos da MG. Cada item é avaliado numa escala de 4 pontos, em que uma pontuação de 0 representa função normal e uma pontuação de 3 representa a perda da capacidade de realizar essa função. As pontuações variam de 0 a 24, sendo que uma pontuação mais elevada indica maior incapacidade.
Baseline até ao Mês 6
Proporção de tempo durante a qual os participantes apresentaram uma redução de ≥ 2 pontos na pontuação total do MG-ADL que foi mantida até ao mês 6
Prazo: Baseline ao Mês 6
A MG-ADL é uma escala de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas de MG e os seus efeitos nas atividades diárias. A MG-ADL é composta por itens relacionados com a avaliação do paciente da incapacidade funcional secundária a deficiência ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratória (1 item) e motora grossa ou dos membros (2 itens) relacionada com os efeitos da MG. Cada item é avaliado numa escala de 4 pontos, em que uma pontuação de 0 representa função normal e uma pontuação de 3 representa perda da capacidade de realizar essa função. As pontuações variam de 0 a 24, sendo que uma pontuação mais elevada indica maior incapacidade.
Baseline ao Mês 6
Proporção de participantes com uma redução de ≥ 3 pontos desde a linha de base até ao Mês 6 na pontuação total do MGC
Prazo: Baseline até ao mês 6
O MGC é um instrumento de 10 itens que mede os sintomas e sinais de MG com base no exame médico e no histórico do paciente. Os itens relacionam-se com ptose, visão dupla, encerramento ocular, fala, mastigação, deglutição, respiração, flexão do pescoço, abdução do ombro e flexão da anca. Cada item é pontuado numa escala ordinal com 4 categorias possíveis e ponderado. A pontuação total varia de 0 a 50, em que pontuações mais elevadas indicam deficiências mais graves.
Baseline até ao mês 6
Alteração em relação à linha de base na pontuação total do MG-ADL
Prazo: Baseline até ao Mês 66 (fim da fase de extensão)
A MG-ADL é uma escala de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas da MG e os seus efeitos nas atividades diárias. A MG-ADL é composta por itens relacionados com a avaliação do paciente sobre a incapacidade funcional secundária a comprometimento ocular (2 itens), bulbar (3 itens), respiratório (1 item) e motor grosso ou dos membros (2 itens) relacionados com os efeitos da MG. Cada item é avaliado numa escala de 4 pontos, em que uma pontuação de 0 representa função normal e uma pontuação de 3 representa perda da capacidade de realizar essa função. As pontuações variam de 0 a 24, sendo que uma pontuação mais alta indica maior incapacidade.
Baseline até ao Mês 66 (fim da fase de extensão)
Proporção de participantes que atingiram uma redução na dose de corticosteroides orais (OCS) em comparação com a Parte Principal, que foi mantida até ao final da Parte de Extensão
Prazo: Mês 6 (fim da fase central) até ao Mês 30 (fim da fase de extensão)
O efeito a longo prazo do iptacopan em doentes com gMG será avaliado pela proporção de doentes que tiveram uma redução na dose ou descontinuação de corticosteroides orais, uma proporção mais elevada indicaria um maior efeito a longo prazo.
Mês 6 (fim da fase central) até ao Mês 30 (fim da fase de extensão)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de julho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

27 de maio de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

24 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Outro identificador: EUCTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados o acesso a dados de pacientes e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados deste ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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