Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Iptacopan te onderzoeken in vergelijking met Placebo bij deelnemers van 18 tot 75 jaar met gMG.

10 augustus 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Iptacopan te evalueren bij patiënten met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG), gevolgd door een open-label verlengingsfase

De studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische fase III-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van iptacopan te evalueren bij patiënten met AChR+ gMG die een stabiele SOC-behandeling krijgen. Deelnemers die aan de geschiktheidscriteria voldoen, worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 en krijgen iptacopan of een bijpassende placebo gedurende 6 maanden (180 dagen), terwijl ze een stabiele SOC-behandeling voortzetten. De randomisatie zal gestratificeerd zijn op basis van regio.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoek bestaat uit een dubbelblinde behandelingsperiode van 6 maanden voor de primaire werkzaamheids- en veiligheidsanalyse, gevolgd door een open-label verlengingsperiode van 24 maanden. Er zal voor alle deelnemers een veiligheidsfollow-upbeoordeling worden uitgevoerd, één zeven dagen na de laatste toediening van de onderzoeksbehandeling en één 30 dagen na de laatste toediening van de onderzoeksbehandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

146

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentinië, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentinië, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentinië, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentinië, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinië, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinië, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australië
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australië, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Brazilië
      • Bahia, Brazilië, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brazilië, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brazilië, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, China, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, China, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, China, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Duitsland, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Duitsland, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Duitsland, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Duitsland, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Frankrijk, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Griekenland, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Griekenland, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Griekenland, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • BO
      • Bologna, BO, Italië, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italië, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italië, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italië, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italië, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italië, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italië, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italië, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Servië, 18108
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Alicante, Spanje, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spanje, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanje, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Verenigd Koninkrijk, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Verenigde Staten, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • Zuid -Korea
      • Daegu, Zuid -Korea, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Zuid -Korea, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 04763
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen patiënten met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (leeftijd 18-75 jaar)
  • Positieve serologische tests voor AChR+-antilichaam bij screening
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IV gMG en heeft waarschijnlijk geen beademingsapparaat nodig tijdens de duur van het onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • De bevestiging van de diagnose gMG moet worden gedocumenteerd en ondersteund door ≥1 van de volgende 3 tests:
  • Voorgeschiedenis van abnormale neuromusculaire transmissie aangetoond door elektromyografie met één vezel of herhaalde zenuwstimulatie.
  • Geschiedenis van positieve edrofoniumchloridetest
  • De patiënt heeft verbetering in de MG-symptomen aangetoond met orale acetylcholinesteraseremmers, zoals beoordeeld door de behandelende arts.
  • MG-ADL-score bij baseline ≥6, waarbij ≥50% van de totale score te wijten is aan niet-oculaire symptomen
  • Deelnemers ≥ 6 maanden niet optimaal gecontroleerd
  • slechts één NSIST; of
  • twee of meer NSIST's; of
  • bij frequente (minstens driemaandelijkse) plasmaferese, plasma-uitwisseling of intraveneus immunoglobuline om de symptomen onder controle te houden ondanks behandeling met steroïden en NSIST's; of
  • een van de volgende gMG-behandelingen:
  • een FcRN-antagonist goedgekeurd voor gMG
  • rituximab
  • andere goedgekeurde gMG-therapieën met uitzondering van complementremmers.
  • In overeenstemming met alle andere onderzoeken met iptacopan zullen deelnemers moeten worden gevaccineerd tegen Neisseria meningitidis en Streptococcus pneumoniae. Bovendien zullen de deelnemers worden gevaccineerd tegen Haemophilus influenzae, afhankelijk van de lokale regelgeving en van de beschikbaarheid van dit vaccin in de landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd. De vaccinatie zal ten minste 2 weken vóór de eerste dosis iptacopan worden uitgevoerd, waarbij zoveel mogelijk serotypen worden gedekt. Als de behandeling met iptacopan eerder dan 2 weken na de vaccinatie start, moet een profylactische behandeling met antibiotica worden gestart en toegediend tot 2 weken na de vaccinatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Bent u in de afgelopen maand behandeld met intraveneus immunoglobuline (IVIG)/plasma-uitwisseling (PLEX), in de afgelopen 6 maanden met rituximab, in de afgelopen 2 maanden met eculizumab, in de afgelopen 3 maanden met ravulizumab of andere complementremmers, met efgartigimod of andere anti-remmers - FcRn-therapieën in de afgelopen 3 maanden, of een thymectomie ondergaan in de afgelopen 6 maanden of een geplande thymectomie tijdens de proefperiode.

  • Deelnemers met een klinisch significante actieve of chronische ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfectie bij screening, inclusief patiënten die bij screening positief testen op een actieve virale infectie met: Actief Hepatitis B-virus (HBV): serologische paneltestresultaten die wijzen op een actieve (acute of chronische) infectie; Actief Hepatitis C-virus (HCV): serologie positief voor HCV-Ab; Humaan Immunodeficiëntie Virus (HIV) positieve serologie geassocieerd met een Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS)-definiërende aandoening of met een cluster van differentiatie 4 (CD4) telling

    • 200 cellen/mm3
  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn zwanger te worden, tenzij zij effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de dosering van de onderzoeksbehandeling.
  • Actieve systemische bacteriële, virale (inclusief COVID-19) of schimmelinfectie of een ernstige infectie-episode waarvoor ziekenhuisopname of injecteerbare antimicrobiële therapie nodig was binnen 14 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, bijv. N. meningitidis en S. pneumoniae.
  • Aanwezigheid van koorts ≥ 38 °C (100,4 °F) binnen 7 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Iptacopan
Iptacopan oraal gedurende 6 maanden (dubbelblind) gevolgd door open-label iptacopan gedurende maximaal 60 maanden
Geneesmiddel: Iptacopan
Harde gelatinecapsule
Placebo-vergelijker: Overeenkomend Placebo
Placebo oraal gedurende 6 maanden (dubbelblind) gevolgd door open-label iptacopan voor maximaal 60 maanden
Ander: Bijpassende placebo
Harde gelatinecapsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot maand 6 in de totale score van Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL).
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De MG-ADL is een door een interviewer geleide patiëntrapportageschaal met 8 items die MG-symptomen en hun effecten op de dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen secundair aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledematen (2 items) stoornissen gerelateerd aan de effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal, waarbij een score 0 staat voor normaal functioneren en een score 3 voor verlies van vermogen om die functie uit te voeren. De scores variëren van 0 tot 24, waarbij een hogere score duidt op een grotere handicap.
Basislijn tot maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot maand 6 in kwantitatieve MG (QMG) totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score is een uit 13 items bestaand scoresysteem voor directe beoordeling door artsen, dat de ernst van de ziekte kwantificeert, op basis van beperkingen van lichaamsfuncties en -structuren. De totale QMG-score varieert van 0 tot 39, waarbij hogere scores een grotere ernst van de ziekte aanduiden.
Basislijn tot maand 6
Verandering van baseline tot maand 6 in de totale score van Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De MGC is een instrument uit 10 items dat de symptomen en tekenen van MG meet op basis van onderzoek door een arts en de geschiedenis van de patiënt. Items hebben betrekking op ptosis, dubbelzien, oogsluiting, praten, kauwen, slikken, ademen, nekflexie, schouderabductie en heupflexie. Elk item wordt gescoord op een ordinale schaal met 4 mogelijke categorieën en gewogen. De totaalscore varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere beperkingen.
Basislijn tot maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot maand 6 in de herziene enquêtescore van de MG Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De herziene MG-QoL15 is een gezondheidsgerelateerde vragenlijst over de kwaliteit van leven van 15 items, ingevuld door deelnemers, ontworpen om de kwaliteit van leven bij gMG te meten. Items op de MG-QoL15 hebben betrekking op fysieke, sociale en psychologische componenten en worden gescoord van 0 (helemaal niet) tot 2 (heel erg). De cumulatieve scores variëren van 0 tot 30, waarbij hogere scores een slechtere levenskwaliteit en ontevredenheid over MG-gerelateerde disfunctie vertegenwoordigen.
Basislijn tot maand 6
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Alle significante en opmerkelijke veranderingen in klinische laboratoriumwaarden, vitale functies, elektrocardiogrammen en Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Basislijn tot maand 6
Percentage vroege MG-ADL-responders tijdens de behandeling (vroege responders met een eerste MG-ADL-verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 2 punten die optrad in week 4)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De MG-ADL is een patiëntrapportageschaal met 8 items die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen secundair aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledematen (2 items) stoornissen gerelateerd aan de effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een vierpuntsschaal, waarbij een score 0 staat voor normaal functioneren en een score 3 voor verlies van vermogen om die functie uit te voeren. De scores variëren van 0 tot 24, waarbij een hogere score duidt op een grotere handicap.
Basislijn tot maand 6
Verandering van uitgangswaarde naar maand 6 in EuroQol-5 Dimensions-5-niveau (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Deze vragenlijst is ontworpen om de gezondheidsstatus van volwassenen te beoordelen. De maatregel is verdeeld in twee afzonderlijke secties, het beschrijvende systeem en de EQ visueel analoge schaal (EQ VAS). Het eerste deel bevat één item dat elk van de vijf dimensies behandelt (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteit, pijn/ongemak en angst/depressie). Deelnemers beoordelen elk van deze items op 1 van de 5 niveaus: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen of niet in staat/extreem. Vervolgens wordt een samengestelde gezondheidstoestand gedefinieerd door de niveaus voor elke dimensie te combineren tot een getal van vijf cijfers. Het tweede deel omvat de EQ visueel analoge schaal (EQ VAS) die de zelfgerapporteerde gezondheidsstatus meet met behulp van een verticaal georiënteerde visuele analoge schaal waarbij 100 de "best denkbare gezondheidstoestand" vertegenwoordigt en 0 de "slechtst denkbare gezondheidstoestand". Respondenten wordt gevraagd hun huidige gezondheid te beoordelen door een kruisje te plaatsen op dit continuüm.
Basislijn tot maand 6
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30 (einde verlengingsfase)
Alle significante en opmerkelijke veranderingen in klinische laboratoriumwaarden, vitale functies, elektrocardiogrammen en Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Basislijn tot maand 30 (einde verlengingsfase)
Aandeel deelnemers met ≥ 5 punten vermindering van baseline tot maand 6 in de totale QMG-score zonder reddingsmedicatie en/of sterk verstorende verboden medicatie
Tijdsspanne: Baseline tot maand 6
De Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score is een directe artsenbeoordeling van 13 onderdelen die de ernst van de ziekte kwantificeert, gebaseerd op beperkingen in lichaamsfuncties en -structuren. De totale QMG-score varieert van 0 tot 39, waarbij hogere scores wijzen op een grotere ernst van de ziekte.
Baseline tot maand 6
Aandeel deelnemers met ≥ 3 punten vermindering van baseline tot maand 6 in MG-ADL totaalscore zonder redmiddel en/of sterk verstorend verboden medicijn
Tijdsspanne: Baseline tot maand 6
De MG-ADL is een schaal van 8 items voor patiëntrapportage die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. De MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen als gevolg van oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledemaat (2 items) beperkingen gerelateerd aan effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een 4-puntsschaal waarbij een score van 0 normale functie vertegenwoordigt en een score van 3 het verlies van het vermogen om die functie uit te voeren. De scores variëren van 0 tot 24, waarbij een hogere score meer beperkingen aangeeft.
Baseline tot maand 6
Aandeel deelnemers dat MSE bereikt bij Maand 6, gedefinieerd als een MG-ADL-score van 0 of 1 bij Maand 6 zonder reddingstherapie en/of sterk verstorende verboden medicatie
Tijdsspanne: Baseline tot maand 6
De MG-ADL is een interviewergestuurde patiëntenrapportageschaal met 8 items die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. De MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen als gevolg van oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledemaataandoeningen (2 items) in verband met de effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een 4-puntsschaal waarbij een score van 0 normale functie vertegenwoordigt en een score van 3 het verlies van het vermogen om die functie uit te voeren. De scores variëren van 0 tot 24, waarbij een hogere score meer beperking aangeeft.
Baseline tot maand 6
Aandeel van de tijd waarin deelnemers een vermindering van ≥ 2 punten in de MG-ADL totale score lieten zien die tot maand 6 werd gehandhaafd
Tijdsspanne: Baseline tot maand 6
De MG-ADL is een 8-item patiëntenrapportageschaal die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen als gevolg van oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grofmotorische of ledematen (2 items) beperkingen die verband houden met de effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een 4-puntsschaal waarbij een score 0 normale functie vertegenwoordigt en een score 3 het verlies van het vermogen om die functie uit te voeren. De scores variëren van 0 tot 24, waarbij een hogere score meer beperking aangeeft.
Baseline tot maand 6
Aandeel deelnemers met een daling van ≥ 3 punten van baseline tot maand 6 in de totale MGC-score
Tijdsspanne: Baseline tot maand 6
De MGC is een 10-item instrument dat de symptomen en tekenen van MG meet op basis van lichamelijk onderzoek door een arts en de medische voorgeschiedenis van de patiënt. Items hebben betrekking op ptosis, dubbelzien, oogsluiting, praten, kauwen, slikken, ademen, nekflexie, schouderabductie en heupflexie. Elk item wordt gescoord op een ordinale schaal met 4 mogelijke categorieën en gewogen. De totale score varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere beperkingen.
Baseline tot maand 6
Verandering vanaf baseline in MG-ADL totale score
Tijdsspanne: Baseline tot maand 66 (einde verlengingsfase)
De MG-ADL is een schaal met 8 items die door patiënten wordt ingevuld en die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. De MG-ADL bestaat uit items die verband houden met de beoordeling door de patiënt van functionele beperkingen als gevolg van oculaire (2 items), bulbaire (3 items), respiratoire (1 item) en grove motorische of ledemaat (2 items) beperkingen die verband houden met de effecten van MG. Elk item wordt beoordeeld op een 4-puntsschaal waarbij een score van 0 een normale functie vertegenwoordigt en een score van 3 het verlies van het vermogen om die functie uit te voeren. De scores variëren van 0 tot 24, waarbij een hogere score meer beperking aangeeft.
Baseline tot maand 66 (einde verlengingsfase)
Aandeel deelnemers met een verlaging van de dosis orale corticosteroïden (OCS) ten opzichte van het Kernonderdeel dat tot het einde van het Verlengingsonderdeel werd volgehouden
Tijdsspanne: Maand 6 (einde van de kernfase) tot Maand 30 (einde van de verlengingsfase)
Het langetermijneffect van iptacopan bij patiënten met gMG zal worden beoordeeld aan de hand van het aandeel patiënten bij wie de dosis orale corticosteroïden werd verlaagd of die ermee stopten, waarbij een hoger aandeel wijst op een groter langetermijneffect.
Maand 6 (einde van de kernfase) tot Maand 30 (einde van de verlengingsfase)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

27 mei 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Andere identificatie: EUCTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis streeft ernaar om toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren