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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern im Alter von 18 bis 75 Jahren mit gMG.

10. August 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase

Bei der Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan bei Patienten mit AChR+ gMG, die eine stabile SOC-Behandlung erhalten. Teilnehmer, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten für 6 Monate (180 Tage) entweder Iptacopan oder ein passendes Placebo, während sie gleichzeitig eine stabile SOC-Behandlung fortsetzen. Die Randomisierung wird nach Region geschichtet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus einem 6-monatigen doppelblinden Behandlungszeitraum für die primäre Wirksamkeits- und Sicherheitsanalyse, gefolgt von einem 24-monatigen offenen Verlängerungszeitraum. Für alle Teilnehmer wird eine Sicherheitsnachuntersuchung durchgeführt, einmal 7 Tage nach der letzten Verabreichung der Studienbehandlung und einmal 30 Tage nach der letzten Verabreichung der Studienbehandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

146

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentinien, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentinien, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentinien, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentinien, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentinien, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinien, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinien, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
      • Bahia, Brasilien, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brasilien, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, China, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, China, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, China, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Deutschland, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Deutschland, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Deutschland, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankreich, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Frankreich, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Griechenland, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Griechenland, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Griechenland, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italien, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbien, 18108
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spanien, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Südkorea, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Vereinigte Staaten, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Vereinigtes Königreich, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Vereinigtes Königreich, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten mit generalisierter Myasthenia Gravis (Alter 18–75 Jahre)
  • Positiver serologischer Test auf AChR+-Antikörper beim Screening
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IV gMG und nach Einschätzung des Prüfarztes für die Dauer der Studie wahrscheinlich kein Beatmungsgerät erforderlich.
  • Die Bestätigung der Diagnose einer gMG sollte dokumentiert und durch ≥1 der folgenden 3 Tests gestützt werden:
  • Vorgeschichte einer abnormalen neuromuskulären Übertragung, nachgewiesen durch Einzelfaser-Elektromyographie oder wiederholte Nervenstimulation.
  • Vorgeschichte eines positiven Edrophoniumchlorid-Tests
  • Der Patient zeigte nach Beurteilung durch den behandelnden Arzt eine Verbesserung der MG-Anzeichen unter oralen Acetylcholinesterasehemmern.
  • MG-ADL-Ausgangswert ≥6, wobei ≥50 % des Gesamtscores auf nicht-okuläre Symptome zurückzuführen sind
  • Teilnehmer, die seit ≥ 6 Monaten nicht optimal kontrolliert sind
  • nur ein NSIST; oder
  • zwei oder mehr NSISTs; oder
  • auf häufige (mindestens vierteljährliche) Plasmapherese, Plasmaaustausch oder intravenöse Immunglobulingabe zur Kontrolle der Symptome trotz Behandlung mit Steroiden und NSISTs; oder
  • eine der folgenden gMG-Behandlungen:
  • ein für gMG zugelassener FcRN-Antagonist
  • Rituximab
  • andere zugelassene gMG-Therapien mit Ausnahme von Komplementinhibitoren.
  • Wie bei allen anderen Iptacopan-Studien müssen die Teilnehmer gegen Neisseria meningitidis und Streptococcus pneumoniae geimpft sein. Darüber hinaus werden die Teilnehmer je nach den örtlichen Vorschriften und der Verfügbarkeit dieses Impfstoffs in den Ländern, in denen die Studie durchgeführt wird, gegen Haemophilus influenzae geimpft. Die Impfung wird mindestens 2 Wochen vor der ersten Iptacopan-Gabe durchgeführt und deckt möglichst viele Serotypen ab. Wenn die Behandlung mit Iptacopan früher als 2 Wochen nach der Impfung beginnt, muss eine prophylaktische Antibiotikabehandlung eingeleitet und bis 2 Wochen nach der Impfung verabreicht werden.

Ausschlusskriterien:

  • Wurden im letzten Monat mit intravenösem Immunglobulin (IVIG)/Plasmaaustausch (PLEX), in den letzten 6 Monaten mit Rituximab, in den letzten 2 Monaten mit Eculizumab, in den letzten 3 Monaten mit Ravulizumab oder anderen Komplementinhibitoren, mit Efgartigimod oder einem anderen Antibiotikum behandelt - FcRn-Therapien in den letzten 3 Monaten oder eine Thymektomie in den letzten 6 Monaten oder eine geplante Thymektomie während des Versuchszeitraums.

  • Teilnehmer mit klinisch signifikanter aktiver oder chronischer unkontrollierter bakterieller, viraler oder Pilzinfektion beim Screening, einschließlich Patienten, die beim Screening positiv auf eine aktive Virusinfektion getestet wurden mit: Aktivem Hepatitis-B-Virus (HBV): serologische Paneltestergebnisse, die auf eine aktive (akute) Infektion hinweisen oder chronische) Infektion; Aktives Hepatitis-C-Virus (HCV): Serologie positiv für HCV-Ab; Positive Serologie für das humane Immundefizienz-Virus (HIV) im Zusammenhang mit einer Erkrankung, die das erworbene Immunschwächesyndrom (AIDS) definiert, oder mit einer Cluster-of-Differenzierung 4 (CD4)-Zählung

    • 200 Zellen/mm3
  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind oder stillen oder eine Schwangerschaft planen.
  • Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Dosierung des Studienmedikaments wirksame Verhütungsmethoden an.
  • Aktive systemische bakterielle, virale (einschließlich COVID-19) oder Pilzinfektion oder jede schwere Infektionsepisode, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine injizierbare antimikrobielle Therapie innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments erforderte.
  • Vorgeschichte wiederkehrender invasiver Infektionen durch bekapselte Organismen, z. B. N. meningitidis und S. pneumoniae.
  • Vorliegen von Fieber ≥ 38 °C (100,4 °F) innerhalb von 7 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Iptacopan
Iptacopan oral für 6 Monate (doppelblind) gefolgt von offenem Iptacopan für bis zu 60 Monate
Arzneimittel: Iptacopan
Hartgelatinekapsel
Placebo-Komparator: Matching Placebo
Placebo oral für 6 Monate (doppelblind), gefolgt von offenem Iptacopan für bis zu 60 Monate
Sonstiges: Passendes Placebo
Hartgelatinekapsel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores der Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Bei der MG-ADL handelt es sich um eine von einem Interviewer geleitete Patientenberichtsskala mit 8 Punkten, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. MG-ADL setzt sich aus Items zusammen, die sich auf die Einschätzung des Patienten hinsichtlich funktioneller Beeinträchtigungen infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßen- (2 Items) Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit Auswirkungen von MG beziehen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei ein Wert von 0 eine normale Funktion und ein Wert von 3 einen Verlust der Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt. Die Werte reichen von 0 bis 24, wobei ein höherer Wert auf eine stärkere Behinderung hinweist.
Ausgangswert bis Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Quantitative MG (QMG)-Gesamtpunktzahl vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score ist ein 13 Punkte umfassendes Bewertungssystem zur direkten ärztlichen Beurteilung, das die Schwere der Erkrankung auf der Grundlage von Beeinträchtigungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Der QMG-Gesamtwert reicht von 0 bis 39, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen.
Ausgangswert bis Monat 6
Änderung des Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Gesamtscores vom Ausgangswert bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der MGC ist ein 10-Punkte-Instrument, das die Symptome und Anzeichen von MG auf der Grundlage einer ärztlichen Untersuchung und der Anamnese des Patienten misst. Die Elemente beziehen sich auf Ptosis, Doppeltsehen, Augenschluss, Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmen, Nackenbeugung, Schulterabduktion und Hüftbeugung. Jedes Item wird auf einer Ordinalskala mit 4 möglichen Kategorien bewertet und gewichtet. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Beeinträchtigungen hinweisen.
Ausgangswert bis Monat 6
Änderung des überarbeiteten Umfrageergebnisses des MG-Fragebogens zur Lebensqualität (MG-QOL15r) vom Ausgangswert zum 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der überarbeitete MG-QoL15 ist ein von Teilnehmern ausgefüllter 15-Punkte-Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der die Lebensqualität bei gMG messen soll. Die Elemente im MG-QoL15 beziehen sich auf physische, soziale und psychologische Komponenten und werden mit einer Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 2 (sehr) bewertet. Die kumulativen Werte reichen von 0 bis 30, wobei höhere Werte eine schlechtere Lebensqualität und Unzufriedenheit mit MG-bedingten Funktionsstörungen bedeuten.
Ausgangswert bis Monat 6
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Alle signifikanten und bemerkenswerten Änderungen der klinischen Laborwerte, Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme und der Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Ausgangswert bis Monat 6
Anteil der frühen MG-ADL-Responder während der Behandlung (frühe Responder mit der ersten MG-ADL-Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 2 Punkten, die in Woche 4 auftritt)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Der MG-ADL ist eine 8-Punkte-Patientenberichtsskala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. MG-ADL setzt sich aus Items zusammen, die sich auf die Einschätzung des Patienten hinsichtlich funktioneller Beeinträchtigungen infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßen- (2 Items) Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit Auswirkungen von MG beziehen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei ein Wert von 0 eine normale Funktion und ein Wert von 3 einen Verlust der Fähigkeit zur Ausführung dieser Funktion darstellt. Die Werte reichen von 0 bis 24, wobei ein höherer Wert auf eine stärkere Behinderung hinweist.
Ausgangswert bis Monat 6
Wechsel vom Ausgangswert zum 6. Monat im EuroQol-5-Dimensionen-5-Niveau (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Dieser Fragebogen dient zur Beurteilung des Gesundheitszustands bei Erwachsenen. Das Maß ist in zwei verschiedene Abschnitte unterteilt, das beschreibende System und die visuelle Analogskala des EQ (EQ VAS). Der erste Abschnitt enthält einen Punkt zu jeder der fünf Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivität, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression). Die Teilnehmer bewerten jedes dieser Elemente anhand einer der fünf Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, schwere Probleme oder nicht in der Lage/extrem. Anschließend wird ein zusammengesetzter Gesundheitszustand definiert, indem die Ebenen für jede Dimension zu einer fünfstelligen Zahl kombiniert werden. Der zweite Abschnitt umfasst die visuelle Analogskala des EQ (EQ VAS), die den selbst eingeschätzten Gesundheitszustand mithilfe einer vertikal ausgerichteten visuellen Analogskala misst, wobei 100 den „besten vorstellbaren Gesundheitszustand“ und 0 den „schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand“ darstellt. Die Befragten werden gebeten, ihren aktuellen Gesundheitszustand zu bewerten, indem sie entlang dieses Kontinuums eine Markierung setzen.
Ausgangswert bis Monat 6
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Monat 30 (Ende der Verlängerungsphase)
Alle signifikanten und bemerkenswerten Änderungen der klinischen Laborwerte, Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme und der Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Baseline bis Monat 30 (Ende der Verlängerungsphase)
Anteil der Teilnehmer mit einer Verringerung von ≥ 5 Punkten vom Ausgangswert bis zum Monat 6 des QMG-Gesamtscores ohne Rettungsmedikation und/oder stark verwirrende verbotene Medikation
Zeitfenster: Baseline bis Monat 6
Der Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Score ist ein 13-Punkte-Bewertungssystem zur direkten ärztlichen Beurteilung, das den Schweregrad der Erkrankung quantifiziert, basierend auf Beeinträchtigungen von Körperfunktionen und -strukturen. Der Gesamt-QMG-Score reicht von 0 bis 39, wobei höhere Werte einen größeren Schweregrad der Erkrankung anzeigen.
Baseline bis Monat 6
Anteil der Teilnehmer mit einer Verringerung des MG-ADL-Gesamtscores um ≥ 3 Punkte vom Ausgangswert bis zum Monat 6 ohne Rettungsmedikation und/oder stark verwirrende verbotene Medikation
Zeitfenster: Baseline bis Monat 6
Die MG-ADL ist eine 8-Punkte-Patientenberichtsskala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. Die MG-ADL besteht aus Punkten, die sich auf die Einschätzung der funktionellen Behinderung durch den Patienten beziehen, die sekundär zu okulären (2 Punkte), bulbären (3 Punkte), respiratorischen (1 Punkt) und grobmotorischen oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Punkte) im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG auftritt. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei eine Punktzahl von 0 eine normale Funktion darstellt und eine Punktzahl von 3 den Verlust der Fähigkeit zur Ausübung dieser Funktion bedeutet. Die Punktzahl liegt zwischen 0 und 24, wobei eine höhere Punktzahl auf eine stärkere Behinderung hinweist.
Baseline bis Monat 6
Anteil der Teilnehmer, die nach 6 Monaten ein MSE erreichen, definiert als MG-ADL-Score von 0 oder 1 nach 6 Monaten ohne Rettungstherapie und/oder stark verwirrende verbotene Medikation
Zeitfenster: Basiswert bis Monat 6
Die MG-ADL ist eine 8-Item-Interviewer-geführte Patientenbefragungsskala, die MG-Symptome und deren Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. Die MG-ADL besteht aus Items, die sich auf die Einschätzung des Patienten zur funktionellen Beeinträchtigung beziehen, die sekundär auf okuläre (2 Items), bulbäre (3 Items), respiratorische (1 Item) und grobmotorische oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Items) im Zusammenhang mit MG-Auswirkungen zurückzuführen ist. Jedes Item wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei eine Punktzahl von 0 für normale Funktion steht und eine Punktzahl von 3 für den Verlust der Fähigkeit, diese Funktion auszuführen. Die Punktzahl liegt zwischen 0 und 24, wobei eine höhere Punktzahl auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweist.
Basiswert bis Monat 6
Anteil der Zeit, während der Teilnehmer eine Reduktion von ≥ 2 Punkten im MG-ADL-Gesamtscore zeigten, die bis zum Monat 6 aufrechterhalten wurde
Zeitfenster: Baseline bis Monat 6
Die MG-ADL ist eine 8-Item-Patientenberichtsskala, die MG-Symptome und deren Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. Die MG-ADL besteht aus Items, die sich auf die Bewertung der funktionellen Behinderung des Patienten beziehen, die sekundär zu okulären (2 Items), bulbären (3 Items), respiratorischen (1 Item) und grobmotorischen oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Items) im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG auftritt. Jedes Item wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei eine Punktzahl von 0 eine normale Funktion darstellt und eine Punktzahl von 3 den Verlust der Fähigkeit, diese Funktion auszuführen. Die Punktzahl reicht von 0 bis 24, wobei eine höhere Punktzahl auf eine größere Behinderung hinweist.
Baseline bis Monat 6
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduktion von ≥ 3 Punkten von der Ausgangsbewertung bis Monat 6 im MGC-Gesamtscore
Zeitfenster: Baseline bis Monat 6
Das MGC ist ein 10-Punkte-Instrument, das die Symptome und Anzeichen von MG basierend auf ärztlicher Untersuchung und Patientengeschichte misst. Die Punkte beziehen sich auf Ptosis, Doppeltsehen, Augenschluss, Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmung, Nackenbeugung, Schulterabduktion und Hüftbeugung. Jeder Punkt wird auf einer ordinalen Skala mit 4 möglichen Kategorien bewertet und gewichtet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Beeinträchtigungen hinweisen.
Baseline bis Monat 6
Änderung vom Ausgangswert im MG-ADL-Gesamtscore
Zeitfenster: Baseline bis Monat 66 (Ende der Verlängerungsphase)
Die MG-ADL ist eine 8-Punkte-Patientenberichtsskala, die MG-Symptome und deren Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten bewertet. Die MG-ADL besteht aus Punkten, die sich auf die Einschätzung der funktionellen Beeinträchtigung des Patienten beziehen, die sekundär zu okulären (2 Punkte), bulbären (3 Punkte), respiratorischen (1 Punkt) und grobmotorischen oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Punkte) im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG auftritt. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, wobei eine Punktzahl von 0 eine normale Funktion darstellt und eine Punktzahl von 3 den Verlust der Fähigkeit, diese Funktion auszuführen, bedeutet. Die Punktzahl reicht von 0 bis 24, wobei eine höhere Punktzahl auf eine größere Behinderung hinweist.
Baseline bis Monat 66 (Ende der Verlängerungsphase)
Anteil der Teilnehmer, die eine Verringerung der oralen Kortikosteroiddosis (OCS) im Vergleich zum Kernstudienteil erreichten, die bis zum Ende des Verlängerungsteils aufrechterhalten wurde
Zeitfenster: Monat 6 (Ende der Kernphase) bis Monat 30 (Ende der Verlängerungsphase)
Der langfristige Effekt von Iptacopan bei Patienten mit gMG wird durch den Anteil der Patienten bewertet, bei denen eine Dosisreduktion oder ein Absetzen oraler Kortikosteroide erfolgte. Ein höherer Anteil würde auf einen größeren langfristigen Effekt hindeuten.
Monat 6 (Ende der Kernphase) bis Monat 30 (Ende der Verlängerungsphase)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

27. Mai 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Andere Kennung: EUCTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Verfahren

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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