Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению эффективности, безопасности и переносимости иптакопана по сравнению с плацебо у участников в возрасте от 18 до 75 лет, получающих gMG.

10 августа 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы для оценки эффективности, безопасности и переносимости иптакопана у пациентов с генерализованной миастенией гравис (gMG) с последующей открытой фазой продления

Исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование фазы III с целью оценки эффективности, безопасности и переносимости иптакопана у пациентов с AChR+ gMG, находящихся на стабильном лечении SOC. Участники, соответствующие критериям отбора, будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения иптакопана или соответствующего плацебо в течение 6 месяцев (180 дней), продолжая при этом стабильное лечение SOC. Рандомизация будет стратифицирована в зависимости от региона.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование состоит из 6-месячного двойного слепого периода лечения для первичного анализа эффективности и безопасности с последующим 24-месячным открытым периодом продления. Последующая оценка безопасности будет проведена: одна через 7 дней после последнего введения исследуемого препарата и одна через 30 дней после последнего введения исследуемого лечения для всех участников.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

146

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Австралия, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Аргентина, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Аргентина, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Аргентина, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Аргентина, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Аргентина, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Аргентина, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Бразилия
      • Bahia, Бразилия, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Бразилия, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Бразилия, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Германия, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Германия, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Германия, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Германия, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Германия, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Греция
      • Athens, Греция, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Греция, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Греция, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Греция, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Израиль, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Alicante, Испания, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Испания, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Испания, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Испания, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Испания, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Испания, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Испания, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
    • BO
      • Bologna, BO, Италия, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Италия, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Италия, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Италия, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Италия, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Италия, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Италия, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Италия, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Китай, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Китай, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Китай, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Китай, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Китай, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Китай, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Китай, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Китай, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Китай, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Польша
      • Bydgoszcz, Польша, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Польша, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Польша, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Польша, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Польша, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Польша, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Польша, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Польша, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Польша, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Польша, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Португалия, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Португалия, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Португалия, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Сербия, 18108
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Соединенное Королевство, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Соединенное Королевство, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Соединенные Штаты, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Франция, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Франция, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Южная Корея, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Южная Корея, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • Япония
      • Fukuoka, Япония, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Япония, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Япония, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Япония, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Япония, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Япония, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Япония, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Япония, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Япония, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Япония, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Япония, 160-0023
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые пациенты с генерализованной миастенией гравис (возраст 18-75 лет)
  • Положительный серологический тест на антитела AChR+ при скрининге
  • Американский фонд миастении гравис (MGFA) Класс II-IV gMG и, по мнению исследователя, вероятно, не нуждается в респираторе на время исследования.
  • Подтверждение диагноза gMG должно быть документировано и подтверждено ≥1 из следующих 3 тестов:
  • Аномальная нервно-мышечная передача в анамнезе, подтвержденная электромиографией одного волокна или повторяющейся стимуляцией нерва.
  • История положительного теста на хлорид эдрофония
  • По оценке лечащего врача у пациента наблюдалось улучшение показателей МГ при приеме пероральных ингибиторов ацетилхолинэстеразы.
  • Исходный показатель MG-ADL ≥6, при этом ≥50% общего балла обусловлено неглазными симптомами.
  • Участники не получали оптимального контроля в течение ≥ 6 месяцев
  • только один НСИСТ; или
  • два или более NSIST; или
  • на частом (по крайней мере ежеквартальном) плазмаферезе, обмене плазмы или внутривенном введении иммуноглобулина для контроля симптомов, несмотря на лечение стероидами и NSIST; или
  • один из следующих методов лечения gMG:
  • антагонист FcRN, одобренный для gMG
  • ритуксимаб
  • другие одобренные методы лечения gMG, за исключением ингибиторов комплемента.
  • Как и во всех других исследованиях иптакопана, участники должны быть вакцинированы против Neisseria meningitidis и Streptococcus pneumoniae. Кроме того, участники будут вакцинированы против Haemophilus influenzae, в зависимости от местных правил и наличия этой вакцины в странах проведения исследования. Вакцинация будет проводиться как минимум за 2 недели до первого введения иптакопана, охватывая максимально возможное количество серотипов. Если лечение иптакопаном начнется раньше, чем через 2 недели после вакцинации, необходимо начать профилактическое лечение антибиотиками и проводить его в течение 2 недель после вакцинации.

Критерий исключения:

  • Получали лечение внутривенным иммуноглобулином (ВВИГ)/плазмаферезом (ПЛЕКС) в течение последнего месяца, ритуксимабом в течение последних 6 месяцев, экулизумабом в течение последних 2 месяцев, равулизумабом или другими ингибиторами комплемента в течение последних 3 месяцев, эфгартигимодом или другими анти - Терапия FcRn в течение последних 3 месяцев или перенесенная тимэктомия в течение последних 6 месяцев или плановая тимэктомия в течение испытательного периода.

  • Участники с клинически значимой активной или хронической неконтролируемой бактериальной, вирусной или грибковой инфекцией при скрининге, включая пациентов с положительным результатом теста на активную вирусную инфекцию при скрининге на: Активный вирус гепатита В (ВГВ): результаты серологического панельного анализа указывают на активную (острую) или хроническая) инфекция; Активный вирус гепатита С (HCV): серология положительна на антитела к HCV; Положительная серология на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), связанная с состоянием, определяющим синдром приобретенного иммунодефицита (СПИД), или с количеством кластеров дифференциации 4 (CD4)

    • 200 клеток/мм3
  • Участницы женского пола, беременные, кормящие грудью или планирующие забеременеть.
  • Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, если только они не используют эффективные методы контрацепции во время приема исследуемого препарата.
  • Активная системная бактериальная, вирусная (включая COVID-19) или грибковая инфекция или любой крупный эпизод инфекции, потребовавший госпитализации или инъекционной противомикробной терапии в течение 14 дней до введения исследуемого препарата.
  • Рецидивирующие инвазивные инфекции в анамнезе, вызванные инкапсулированными микроорганизмами, например, N. meningitidis и S. pneumoniae.
  • Наличие лихорадки ≥ 38 °C (100,4 °F) в течение 7 дней до введения исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Иптакопан
Иптакопан перорально в течение 6 месяцев (двойное слепое исследование) с последующим открытым приемом иптакопана до 60 месяцев
Лекарство: Иптакопан
Твердая желатиновая капсула
Плацебо Компаратор: Соответствующий плацебо
Плацебо перорально в течение 6 месяцев (двойное слепое исследование) с последующим открытым применением иптакопана до 60 месяцев
Другой: Соответствующее плацебо
Твердая желатиновая капсула

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего показателя повседневной активности жизни (MG-ADL) по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
MG-ADL представляет собой шкалу сообщений пациентов, состоящую из 8 пунктов, которая оценивает симптомы MG и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональной инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубым двигательным нарушениям или нарушениям конечностей (2 пункта), связанным с эффектами MG. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где балл 0 соответствует нормальной функции, а балл 3 означает утрату способности выполнять эту функцию. Баллы варьируются от 0 до 24, причем более высокий балл указывает на большую инвалидность.
Базовый уровень до 6-го месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла количественного MG (QMG) по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
Количественная оценка миастении гравис (QMG) представляет собой систему прямой оценки врачом, состоящую из 13 пунктов, которая количественно определяет тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма. Общий балл QMG варьируется от 0 до 39, где более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовый уровень до 6-го месяца
Изменение общего балла по миастении гравис (MGC) по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
MGC представляет собой инструмент из 10 пунктов, который измеряет симптомы и признаки МГ на основе осмотра врача и истории болезни пациента. Вопросы касаются птоза, двоения в глазах, закрытия глаз, разговора, жевания, глотания, дыхания, сгибания шеи, отведения плеч и сгибания бедра. Каждый элемент оценивается по порядковой шкале с 4 возможными категориями и взвешивается. Общий балл варьируется от 0 до 50, где более высокие баллы указывают на более серьезные нарушения.
Базовый уровень до 6-го месяца
Изменение результатов опроса по пересмотренному опроснику качества жизни MG (MG-QOL15r) по сравнению с исходным уровнем к 6-му месяцу
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
Пересмотренный MG-QoL15 представляет собой опросник качества жизни, связанный со здоровьем, из 15 пунктов, заполняемый участниками и предназначенный для измерения качества жизни при gMG. Пункты MG-QoL15 относятся к физическому, социальному и психологическому компонентам и оцениваются от 0 (совсем нет) до 2 (очень много). Совокупные баллы варьируются от 0 до 30, причем более высокие баллы отражают худшее качество жизни и неудовлетворенность дисфункцией, связанной с МГ.
Базовый уровень до 6-го месяца
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
Любые значительные и заметные изменения в клинических лабораторных показателях, показателях жизнедеятельности, электрокардиограммах и шкале оценки тяжести суицидальных настроений Колумбийского университета.
Базовый уровень до 6-го месяца
Доля ранних ответивших на MG-ADL во время лечения (ранние ответившие на лечение с первым улучшением MG-ADL по сравнению с исходным уровнем на ≥ 2 баллов, произошедшим к 4-й неделе)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
MG-ADL представляет собой шкалу сообщений пациентов, состоящую из 8 пунктов, которая оценивает симптомы MG и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональной инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубым двигательным нарушениям или нарушениям конечностей (2 пункта), связанным с эффектами MG. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где балл 0 соответствует нормальной функции, а балл 3 означает утрату способности выполнять эту функцию. Баллы варьируются от 0 до 24, причем более высокий балл указывает на большую инвалидность.
Базовый уровень до 6-го месяца
Изменение от базового уровня к 6-му месяцу уровня EuroQol-5 Dimensions-5 (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го месяца
Данный опросник предназначен для оценки состояния здоровья взрослых. Показатель разделен на два отдельных раздела: описательную систему и визуальную аналоговую шкалу EQ (EQ VAS). Первый раздел включает по одному пункту, касающемуся каждого из пяти измерений (мобильность, уход за собой, обычная активность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия). Участники оценивают каждый из этих пунктов по одному из пяти уровней: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы или невозможно/экстремально. Затем определяется составное состояние здоровья путем объединения уровней каждого измерения в пятизначное число. Второй раздел включает визуальную аналоговую шкалу EQ (EQ VAS), которая измеряет самооценку состояния здоровья с использованием вертикально ориентированной визуальной аналоговой шкалы, где 100 представляет собой «наилучшее мыслимое состояние здоровья», а 0 представляет собой «наихудшее мыслимое состояние здоровья». Респондентам предлагается оценить свое текущее состояние здоровья, поставив отметку на этом континууме.
Базовый уровень до 6-го месяца
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Базовый уровень до 30-го месяца (конец фазы продления)
Любые значительные и заметные изменения в клинических лабораторных показателях, показателях жизнедеятельности, электрокардиограммах и шкале оценки тяжести суицидальных настроений Колумбийского университета.
Базовый уровень до 30-го месяца (конец фазы продления)
Доля участников со снижением ≥ 5 баллов от исходного уровня до 6-го месяца по общей шкале QMG без применения препаратов для экстренной помощи и/или строго запрещенных препаратов, способных существенно искажать результаты
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-го месяца
Количественная оценка миастении (QMG) представляет собой систему оценки из 13 пунктов, проводимую непосредственно врачом, которая количественно определяет тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма. Общий балл QMG варьируется от 0 до 39, причем более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
От исходного уровня до 6-го месяца
Доля участников со снижением на ≥ 3 балла с исходного уровня до 6-го месяца по суммарному баллу MG-ADL без применения препаратов неотложной помощи и/или сильно искажающих запрещенных препаратов
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-го месяца
Шкала MG-ADL представляет собой 8-пунктовый опросник для пациентов, оценивающий симптомы миастении гравис (MG) и их влияние на повседневную деятельность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональных ограничений, обусловленных глазными (2 пункта), бульбарными (3 пункта), дыхательными (1 пункт) и двигательными или конечностными (2 пункта) нарушениями, вызванными MG. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где 0 баллов означает нормальную функцию, а 3 балла — утрату способности выполнять эту функцию. Общий балл колеблется от 0 до 24, причём более высокий балл указывает на большую степень инвалидизации.
От исходного уровня до 6-го месяца
Доля участников, достигших MSE к 6-му месяцу, определяемая как балл по шкале MG-ADL 0 или 1 на 6-м месяце без применения спасательной терапии и/или сильно искажающих результатов приема запрещенных лекарственных препаратов
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-го месяца
MG-ADL — это 8-пунктовая шкала оценки симптомов миастении гравис и их влияния на повседневную деятельность, заполняемая пациентом с помощью интервьюера. Шкала MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональных ограничений, вызванных глазными (2 пункта), бульбарными (3 пункта), дыхательными (1 пункт) и двигательными или конечностными (2 пункта) нарушениями вследствие миастении гравис. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где 0 баллов означает нормальную функцию, а 3 балла — потерю способности выполнять эту функцию. Общий балл варьируется от 0 до 24, причём более высокий балл указывает на большую степень инвалидности.
От исходного уровня до 6-го месяца
Доля времени, в течение которого у участников наблюдалось снижение суммарного балла по MG-ADL на ≥ 2 балла, сохранявшееся до 6-го месяца
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяца
Шкала MG-ADL представляет собой опросник из 8 пунктов, заполняемый пациентом, который оценивает симптомы миастении гравис (MG) и их влияние на повседневную активность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональных ограничений, вызванных глазными (2 пункта), бульбарными (3 пункта), дыхательными (1 пункт) и грубыми двигательными или конечностными (2 пункта) нарушениями, связанными с MG. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где 0 баллов означает нормальную функцию, а 3 балла — полную неспособность выполнить эту функцию. Общий балл колеблется от 0 до 24, причём более высокий балл указывает на большую степень инвалидизации.
От исходного уровня до 6 месяца
Доля участников со снижением общего балла по шкале MGC на ≥3 балла с момента начала исследования до 6-го месяца
Временное ограничение: С момента включения в исследование до 6-го месяца
MGC — это инструмент из 10 пунктов, который измеряет симптомы и признаки миастении гравис на основе обследования врачом и истории болезни пациента. Пункты касаются птоза, двоения в глазах, закрытия глаз, речи, жевания, глотания, дыхания, сгибания шеи, отведения плеча и сгибания бедра. Каждый пункт оценивается по порядковой шкале с 4 возможными категориями и взвешивается. Общий балл варьируется от 0 до 50, где более высокие баллы указывают на более тяжелые нарушения.
С момента включения в исследование до 6-го месяца
Изменение от исходного уровня в общем балле MG-ADL
Временное ограничение: От исходного уровня до 66-го месяца (конец фазы продления)
Шкала MG-ADL представляет собой 8-пунктовый опросник для пациентов, который оценивает симптомы миастении гравис и их влияние на повседневную активность. MG-ADL состоит из пунктов, связанных с оценкой пациентом функциональных ограничений, вызванных глазными (2 пункта), бульбарными (3 пункта), дыхательными (1 пункт) и двигательными или конечностными (2 пункта) нарушениями, связанными с миастенией гравис. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале, где 0 баллов соответствует нормальной функции, а 3 балла – потере способности выполнять эту функцию. Общий балл варьируется от 0 до 24, причем более высокий балл указывает на большую степень инвалидизации.
От исходного уровня до 66-го месяца (конец фазы продления)
Доля участников, достигших снижения дозы пероральных кортикостероидов (ПКС) по сравнению с Основной частью, которое поддерживалось до конца Расширенной части
Временное ограничение: Месяц 6 (конец основной фазы) до Месяца 30 (конец фазы продления)
Долгосрочный эффект иптакопана у пациентов с gMG будет оцениваться по доле пациентов, у которых наблюдалось снижение дозы или отмена пероральных кортикостероидов; более высокая доля будет указывать на больший долгосрочный эффект.
Месяц 6 (конец основной фазы) до Месяца 30 (конец фазы продления)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

27 мая 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Другой идентификатор: EUCTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis стремится предоставлять квалифицированным внешним исследователям доступ к данным на уровне пациентов и подтверждающим клиническим документам из соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и одобряются независимой экспертной комиссией на основании научной значимости. Все предоставленные данные анонимизированы в целях соблюдения конфиденциальности пациентов, принявших участие в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных этого исследования соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться