スティフパーソン症候群（ESPS）に対するEfgartigimod (ESPS)
2025年4月10日 更新者：University of South Florida
この臨床試験の目的は、エフガルチギモド ヒアルロニダーゼ (EFD) の投与中に、現在の治療法と比較して、こわばりやけいれんが悪化しないスティフ パーソン 症候群の患者の割合を調べることです。 回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- DSIおよびHSSスコアが悪化していないスティフパーソン症候群患者の割合
- 臨床検査値、バイタルサイン、心電図、うつ病、自殺リスクの変化が試験中にあるかどうか、および有害事象の発生率。
参加者は治験期間中、最大18回来院し、最大5回の電話診察を受けることになる。 これらの訪問中に、血液サンプル、神経学的検査および身体検査、硬直、けいれん、うつ病、自殺リスクに関する患者の報告結果など、さまざまな測定値が収集されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Tuan H Vu, MD
- 電話番号：813-974-9413
- メール：tvu6@usf.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jessica D Shaw, MPH
- 電話番号：813-974-9413
- メール：jessshaw@usf.edu
研究場所
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
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コンタクト：
- Jessica D Shaw, MPH
- 電話番号：813-974-9413
- メール：jessshaw@usf.edu
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主任研究者：
- Tuan H Vu, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18～80歳、男女、インフォームドコンセントが可能な方。
- 四肢および軸（体幹）の筋肉の原因不明の硬直、および不随意の横紋筋のけいれんがある必要があります。
- DSI と HHS は 2 以上である必要があります (改善の検出を可能にするため)。
- 力価に関係なく、血清（またはCSF）抗GAD抗体の存在。
- 鎮痙剤（筋弛緩剤、ベンゾジアゼピン、バクロフェン）のスクリーニング来院前の少なくとも2か月間は安定した用量。
- 妊娠の可能性のある子供を持つ女性は、IP の最後の投与中および最後の投与後少なくとも 90 日間、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります。
除外基準:
1. 除外条件:
1a.タイプ 1 DM
1b.基底細胞皮膚がんを除くがん
1c.感染症: HIV、B型肝炎またはC型肝炎、研究者の意見では十分に解決されていない臨床的に重大な活動性感染症
1d。スクリーニング時の血清 IgG (<6 g/L)
1e.妊娠/授乳中。 2. 除外薬剤: スクリーニング後 6 か月以内のリツキシマブ。 3. スクリーニングの4週間前にIVIGまたはPLEX治療。 4. あらゆる種類の固形臓器または骨髄移植の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：皮下エフガルチギモドヒアルロニダーゼ (EFG)
GAD65 抗体陽性 SPS の参加者には、エフガルチギモド ヒアルロニダーゼ (EFG) が皮下投与されます。
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エフガルチジオムド ヒアルロイダーゼ (EFG) は新生児 Fc 受容体 (FcRn) 阻害剤で、病原性 IgG を含む免疫グロブリン G (IgG) のリサイクルをブロックします。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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剛性指数 (DSI) の分布
時間枠：登録から13週目の治療終了まで
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DSI は検証された指標または剛性です。
スコアの範囲は 0 ～ 6 で、硬さの程度を反映します。
体幹下部、体幹上部、脚、腕、顔、腹部の各領域のコリに対して 1 ポイントが与えられます。
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登録から13週目の治療終了まで
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高められた感度スコア (HSS)
時間枠：登録から13週目の治療終了まで
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HSS は、けいれんの頻度の変化を測定します。
スコアの範囲は 1 ～ 7 です。けいれんの原因または種類ごとに 1 点が与えられます。予期せぬ騒音、視覚的刺激、体性感覚の刺激、自発的な活動、感情的な動揺またはストレス、特定の刺激がない、または夜間のけいれん。
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登録から13週目の治療終了まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療反応のある SPS 患者の割合
時間枠：登録から13週間の終わりまで
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治療反応者である SPS 患者の割合。次のように定義されます: 剛性指数 (DSI) の分布が 2 ポイント以上減少し、かつ感度の上昇スコア (HSS) が 1 ポイント以上減少
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登録から13週間の終わりまで
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患者がレスポンダー状態を維持する期間
時間枠：登録から13週目の治療終了まで
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レスポンダーは、剛性指数 (DSI) の分布が 2 ポイント以上減少し、かつ高感度スコア (HSS) が 1 ポイント以上減少している人と定義されます。
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登録から13週目の治療終了まで
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修正されたランキンスケール
時間枠：登録から13週目の治療終了まで
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登録から13週目の治療終了まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Tuan H Vu, MD、University of South Florida
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年4月1日
一次修了 (推定)
2026年12月31日
研究の完了 (推定)
2027年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年7月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年7月25日
最初の投稿 (実際)
2024年7月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月10日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- STUDY006922
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
IPD は治験中、指定された治験施設間で共有されます。
試験終了後にデータが共有される可能性はあるが、それはまだ決定されていない。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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