Efgartigimod na zespół sztywnej osoby (ESPS) (ESPS)
10 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: University of South Florida
Celem tego badania klinicznego jest zbadanie odsetka pacjentów z zespołem sztywnego człowieka, u których sztywność i (lub) skurcze nie uległy pogorszeniu podczas leczenia efgartigimodem-hialuronidazą (EFD) w porównaniu z obecnym leczeniem. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:
- odsetek pacjentów z zespołem sztywnego człowieka bez pogorszenia wyników w DSI i HSS
- czy w trakcie badania występują zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych, elektrokardiogramie lub depresji oraz ryzyko samobójstwa, a także występowanie jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych.
W trakcie trwania badania uczestnicy zgłaszają się do kliniki maksymalnie 18 razy i odbywają do 5 wizyt telefonicznych. Podczas tych wizyt zbierane będą różnorodne pomiary, w tym próbki krwi, badania neurologiczne i fizykalne, raportowane przez pacjenta wyniki dotyczące sztywności, skurczów, depresji i ryzyka samobójstwa.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
10
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Tuan H Vu, MD
- Numer telefonu: 813-974-9413
- E-mail: tvu6@usf.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Jessica D Shaw, MPH
- Numer telefonu: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
-
Kontakt:
- Jessica D Shaw, MPH
- Numer telefonu: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
-
Główny śledczy:
- Tuan H Vu, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18–80 lat, mężczyźni i kobiety, zdolni do wyrażenia świadomej zgody.
- Musi mieć niewyjaśnioną sztywność mięśni kończyn i osiowych (tułowia) oraz mimowolne skurcze mięśni poprzecznie prążkowanych.
- DSI i HHS muszą wynosić >=2 (aby umożliwić wykrycie poprawy).
- Obecność przeciwciał anty-GAD w surowicy (lub płynie mózgowo-rdzeniowym) niezależnie od miana.
- Stałe dawkowanie przez co najmniej dwa miesiące przed wizytą przesiewową z lekami przeciwskurczowymi (leki zwiotczające mięśnie, benzodiazepiny, baklofen).
- Kobiety mogące mieć dzieci muszą chcieć stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji w trakcie i przez co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki IP.
Kryteria wyłączenia:
1. Warunki wykluczające:
1a. typ 1 DM
1b. Rak, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry
1c. Zakażenia: HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, klinicznie istotne aktywne zakażenie, które w opinii badacza nie zostało dostatecznie wyleczone
1d. IgG w surowicy (<6 g/l) podczas badania przesiewowego
1e. ciąża/karmienie piersią. 2. Leki wykluczające: rytuksymab w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego. 3. Leczenie IVIG lub PLEX 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym. 4. Historia dowolnego rodzaju przeszczepu narządu litego lub szpiku kostnego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: podskórnie Efgartigimod-hialuronidaza (EFG)
Uczestnikom z SPS dodatnim pod względem przeciwciał GAD65 zostanie podana podskórnie efgartigimod-hialuronidaza (EFG).
|
Efgartigiomd-hialuroidaza (EFG) jest noworodkowym inhibitorem receptora Fc (FcRn), który blokuje recykling immunoglobuliny G (IgG), w tym patogennej IgG
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rozkład wskaźnika sztywności (DSI)
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia w 13. tygodniu
|
DSI to zatwierdzony wskaźnik lub sztywność.
Wyniki wahają się od 0 do 6 i odzwierciedlają stopień sztywności.
Po jednym punkcie przyznaje się sztywność w każdym z następujących obszarów: dolny tułów, górny tułów, nogi, ramiona, twarz i brzuch.
|
Od włączenia do zakończenia leczenia w 13. tygodniu
|
|
podwyższony wynik wrażliwości (HSS)
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia w 13. tygodniu
|
HSS mierzy zmiany częstotliwości skurczów.
Wyniki wahają się od 1 do 7; jeden punkt za każde źródło lub rodzaj skurczu: nieoczekiwane dźwięki, bodźce wzrokowe, bodźce somatosensoryczne, dobrowolne działania, rozstrój emocjonalny lub stres, brak konkretnych bodźców lub nocne skurcze.
|
Od włączenia do zakończenia leczenia w 13. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z SPS, którzy odpowiadają na leczenie
Ramy czasowe: rejestracja do końca 13 tygodni
|
Odsetek pacjentów z SPS, którzy zareagowali na leczenie, zdefiniowany jako: >= 2 punkty zmniejszenie rozkładu wskaźnika sztywności (DSI) ORAZ >= 1 punkt zmniejszenie wyniku podwyższonej wrażliwości (HSS)
|
rejestracja do końca 13 tygodni
|
|
Czas, przez jaki pacjenci utrzymują stan odpowiadający na leczenie
Ramy czasowe: od włączenia do zakończenia leczenia w 13. tygodniu
|
Osoba reagująca jest definiowana jako osoba posiadająca >= 2 punkty redukcji w rozkładzie wskaźnika sztywności (DSI) ORAZ >= 1 punkt redukcji w podwyższonym wyniku wrażliwości (HSS)
|
od włączenia do zakończenia leczenia w 13. tygodniu
|
|
Zmodyfikowana skala Rankina
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia w 13. tygodniu
|
Od włączenia do zakończenia leczenia w 13. tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 lipca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 lipca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 lipca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STUDY006922
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Opis planu IPD
Podczas badania IPD będą dzielone pomiędzy wyznaczonymi ośrodkami badawczymi.
Po zakończeniu okresu próbnego dane mogą zostać udostępnione, ale nie zostało to jeszcze ustalone.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .