Efgartigimod für das Stiff-Person-Syndrom (ESPS) (ESPS)
10. April 2025 aktualisiert von: University of South Florida
Ziel dieser klinischen Studie ist es, den Anteil der Patienten mit Stiff-Person-Syndrom ohne Verschlechterung der Steifheit und/oder Krämpfe während der Behandlung mit Efgartigimod-Hyaluronidase (EFD) im Vergleich zu ihrer aktuellen Behandlung zu untersuchen. Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:
- Anteil der Patienten mit Stiff-Person-Syndrom ohne Verschlechterung der DSI- und HSS-Scores
- ob es während der Studie zu Veränderungen der Laborwerte, der Vitalfunktionen, des Elektrokardiogramms oder der Depression und des Suizidrisikos kommt, sowie das Auftreten unerwünschter Ereignisse.
Die Teilnehmer kommen bis zu 18 Mal in die Klinik und haben im Verlauf der Studie bis zu fünf Telefonbesuche. Während dieser Besuche werden verschiedene Maßnahmen erhoben, darunter Blutproben, neurologische und körperliche Untersuchungen sowie vom Patienten berichtete Ergebnisse zu Steifheit, Krämpfen, Depressionen und Suizidrisiko.
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
10
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Tuan H Vu, MD
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-Mail: tvu6@usf.edu
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Jessica D Shaw, MPH
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-Mail: jessshaw@usf.edu
Studienorte
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Florida
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
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Kontakt:
- Jessica D Shaw, MPH
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-Mail: jessshaw@usf.edu
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Hauptermittler:
- Tuan H Vu, MD
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 18–80, Männer und Frauen, fähig zur Einwilligung nach Aufklärung.
- Es muss eine unerklärliche Steifheit der Gliedmaßen- und Axialmuskeln (Rumpfmuskulatur) sowie unwillkürliche Krämpfe der quergestreiften Muskulatur vorliegen.
- DSI und HHS müssen >=2 sein (um die Erkennung einer Verbesserung zu ermöglichen).
- Vorhandensein von Anti-GAD-Antikörpern im Serum (oder Liquor), unabhängig vom Titer.
- Stabile Dosierung für mindestens zwei Monate vor dem Screening-Besuch mit krampflösenden Mitteln (Muskelrelaxantien, Benzodiazepine, Baclofen).
- Frauen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während und für mindestens 90 Tage nach der letzten IP-Dosis eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
Ausschlusskriterien:
1. Ausschlussbedingungen:
1a. Typ 1 DM
1b. Krebs, außer Basalzell-Hautkrebs
1c. Infektionen: HIV, Hepatitis B oder C, klinisch signifikante aktive Infektion, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht ausreichend abgeklungen ist
1d. Serum-IgG (<6 g/L) beim Screening
1e. Schwangerschaft/Stillen. 2. Ausschlussmedikamente: Rituximab innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening. 3. IVIG- oder PLEX-Behandlung 4 Wochen vor dem Screening. 4. Vorgeschichte jeglicher Art von Organ- oder Knochenmarktransplantation.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: subkutane Efgartigimod-Hyaluronidase (EFG)
Teilnehmer mit GAD65-Antikörper-positivem SPS erhalten subkutane Efgartigimod-Hyaluronidase (EFG).
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Efgartigiomd-Hyaluroidase (EFG) ist ein neonataler Fc-Rezeptor (FcRn)-Inhibitor, der das Recycling von Immunglobulin G (IgG), einschließlich pathogenem IgG, blockiert
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Verteilung des Steifigkeitsindex (DSI)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung in Woche 13
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DSI ist ein validierter Indikator für die Steifigkeit.
Die Werte reichen von 0 bis 6 und spiegeln das Ausmaß der Steifheit wider.
Für die Steifheit in den folgenden Bereichen wird jeweils ein Punkt vergeben: Unterkörper, Oberkörper, Beine, Arme, Gesicht und Bauch.
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung in Woche 13
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Erhöhter Empfindlichkeitswert (HSS)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung in Woche 13
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HSS misst Veränderungen in der Häufigkeit von Krämpfen.
Die Punktzahlen reichen von 1 bis 7; Für jede Ursache oder Art des Krampfes wird ein Punkt vergeben: unerwartete Geräusche, visuelle Reize, somatosensorische Reize, freiwillige Aktivitäten, emotionale Verstimmung oder Stress, keine spezifischen Reize oder nächtliche Krämpfe.
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung in Woche 13
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anteil der Patienten mit SPS, die auf die Behandlung ansprachen
Zeitfenster: Einschreibung bis zum Ende der 13 Wochen
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Anteil der Patienten mit SPS, die auf die Behandlung ansprachen, definiert als: >= 2 Punkte Reduzierung des Verteilungs-Steifigkeits-Index (DSI) UND >= 1 Punkt Reduzierung des erhöhten Sensitivitätsscores (HSS)
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Einschreibung bis zum Ende der 13 Wochen
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Die Zeitspanne, in der Patienten den Responder-Status beibehalten
Zeitfenster: von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung in Woche 13
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Ein Responder ist definiert als jemand mit einer Reduzierung um >= 2 Punkte im Verteilungs-Steifheitsindex (DSI) UND >= 1 Punkt Reduzierung im erhöhten Sensitivitätsscore (HSS).
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von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung in Woche 13
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Modifizierte Rankin-Skala
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung in Woche 13
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung in Woche 13
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
1. April 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Juli 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
25. Juli 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
30. Juli 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
11. April 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. April 2025
Zuletzt verifiziert
1. April 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- STUDY006922
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
UNENTSCHIEDEN
Beschreibung des IPD-Plans
IPD wird während der Studie zwischen den ausgewählten Studienstandorten geteilt.
Nach dem Ende des Versuchs können Daten weitergegeben werden, dies muss jedoch noch festgelegt werden.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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