Efgartigimod per la sindrome della persona rigida (ESPS) (ESPS)
10 aprile 2025 aggiornato da: University of South Florida
L'obiettivo di questo studio clinico è esaminare la percentuale di pazienti con sindrome della persona rigida senza peggioramento della rigidità e/o degli spasmi durante il trattamento con efgartigimod-ialuronidasi (EFD) rispetto al trattamento attuale. Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:
- percentuale di pazienti con sindrome della persona rigida senza peggioramento dei punteggi DSI e HSS
- se si sono verificati cambiamenti nei valori di laboratorio, nei segni vitali, nell'elettrocardiogramma o nella depressione e nel rischio di suicidio durante lo studio, nonché l'incidenza di eventuali eventi avversi.
I partecipanti verranno in clinica fino a 18 volte e riceveranno fino a 5 visite telefoniche nel corso della sperimentazione. Durante queste visite verranno raccolte una serie di misurazioni, inclusi campioni di sangue, esami neurologici e fisici, risultati riferiti dai pazienti su rigidità, spasmi, depressione e rischio di suicidio.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Tuan H Vu, MD
- Numero di telefono: 813-974-9413
- Email: tvu6@usf.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Jessica D Shaw, MPH
- Numero di telefono: 813-974-9413
- Email: jessshaw@usf.edu
Luoghi di studio
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
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Contatto:
- Jessica D Shaw, MPH
- Numero di telefono: 813-974-9413
- Email: jessshaw@usf.edu
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Investigatore principale:
- Tuan H Vu, MD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18-80, uomini e donne, in grado di dare il consenso informato.
- Deve presentare rigidità inspiegabile degli arti e dei muscoli assiali (tronco) e spasmi muscolari striati involontari.
- DSI e HHS devono essere >=2 (per consentire il rilevamento del miglioramento).
- Presenza di anticorpi anti-GAD nel siero (o nel liquido cerebrospinale) indipendentemente dal titolo.
- Dosaggio stabile per almeno due mesi prima della visita di screening con antispastici (miorilassanti, benzodiazepine, baclofene).
- Le donne con bambini potenzialmente fertili devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante e per un minimo di 90 giorni dopo l'ultima dose di IP.
Criteri di esclusione:
1. Condizioni di esclusione:
1a. tipo 1 DM
1b. Cancro, eccetto il cancro della pelle basocellulare
1c. Infezioni: HIV, epatite B o C, infezione attiva clinicamente significativa non sufficientemente risolta secondo il parere dello sperimentatore
1d. IgG sieriche (<6 g/L) allo screening
1e. gravidanza/allattamento al seno. 2. Farmaci da escludere: rituximab entro 6 mesi dallo screening. 3. Trattamento IVIG o PLEX 4 settimane prima dello screening. 4. Storia di qualsiasi tipo di trapianto di organo solido o midollo osseo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Efgartigimod-ialuronidasi (EFG) sottocutanea
Ai partecipanti con SPS positivo per gli anticorpi GAD65 verrà somministrata Efgartigimod-ialuronidasi (EFG) per via sottocutanea.
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L'efgartigiomd-ialuroidasi (EFG) è un inibitore neonatale del recettore Fc (FcRn), che blocca il riciclo delle immunoglobuline G (IgG), comprese le IgG patogene
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Distribuzione dell'indice di rigidità (DSI)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 13
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Il DSI è un indicatore o rigidità validato.
I punteggi vanno da 0 a 6 e riflettono l’entità della rigidità.
Viene assegnato un punto per la rigidità in ciascuna delle seguenti aree: parte inferiore del tronco, parte superiore del tronco, gambe, braccia, viso e addome.
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 13
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punteggio di sensibilità elevato (HSS)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 13
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L'HSS misura i cambiamenti nella frequenza degli spasmi.
I punteggi vanno da 1 a 7; un punto assegnato per ogni fonte o tipo di spasmo: rumori inaspettati, stimoli visivi, stimoli somatosensoriali, attività volontarie, turbamento emotivo o stress, nessuno stimolo specifico o spasmi notturni.
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 13
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di pazienti con SPS che hanno risposto al trattamento
Lasso di tempo: iscrizione alla fine delle 13 settimane
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Proporzione di pazienti con SPS che hanno risposto al trattamento, definita come: >= riduzione di 2 punti nella distribuzione dell'indice di rigidità (DSI) E >= riduzione di 1 punto nel punteggio di sensibilità aumentata (HSS)
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iscrizione alla fine delle 13 settimane
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Il periodo di tempo durante il quale i pazienti mantengono lo stato di risponditore
Lasso di tempo: dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 13
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Un risponditore è definito come colui che ha una riduzione >= di 2 punti nella distribuzione dell'indice di rigidità (DSI) E una riduzione >= di 1 punto nel punteggio di sensibilità aumentata (HSS)
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dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 13
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Scala Rankin modificata
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 13
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Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 13
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 aprile 2025
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 luglio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 luglio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
30 luglio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STUDY006922
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Descrizione del piano IPD
L'IPD sarà condiviso tra i siti di studio designati durante lo studio.
Dopo la fine della sperimentazione i dati potrebbero essere condivisi, ma ciò deve ancora essere determinato.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .