Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Efgartigimod voor het Stiff Person Syndroom (ESPS) (ESPS)

10 april 2025 bijgewerkt door: University of South Florida

Het doel van deze klinische studie is om het percentage patiënten met het ‘stijf persoon syndroom’ te onderzoeken zonder verergering van de stijfheid en/of spasmen tijdens behandeling met efgartigimod-hyaluronidase (EFD) in vergelijking met hun huidige behandeling. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • percentage patiënten met het ‘stiff person’-syndroom zonder verslechtering van de DSI- en HSS-scores
  • of er veranderingen zijn in laboratoriumwaarden, vitale functies, elektrocardiogram of depressie, en zelfmoordrisico tijdens de proef, evenals de incidentie van eventuele bijwerkingen.

Deelnemers komen maximaal 18 keer naar de kliniek en krijgen tijdens de proef maximaal 5 telefoontjes. Tijdens deze bezoeken zal een verscheidenheid aan maatregelen worden verzameld, waaronder bloedmonsters, neurologische en fysieke onderzoeken, door de patiënt gerapporteerde resultaten op het gebied van stijfheid, spasmen, depressie en het risico op zelfmoord.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Tuan H Vu, MD
  • Telefoonnummer: 813-974-9413
  • E-mail: tvu6@usf.edu

Studie Contact Back-up

  • Naam: Jessica D Shaw, MPH
  • Telefoonnummer: 813-974-9413
  • E-mail: jessshaw@usf.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tuan H Vu, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18-80 jaar, mannen en vrouwen, in staat geïnformeerde toestemming te geven.
  2. Moet onverklaarbare stijfheid van de ledematen en axiale (romp)spieren en onwillekeurige dwarsgestreepte spierspasmen hebben.
  3. DSI en HHS moeten >=2 zijn (om detectie van verbetering mogelijk te maken).
  4. Aanwezigheid van anti-GAD-antilichamen in serum (of CSF), ongeacht de titers.
  5. Stabiele dosering gedurende minimaal twee maanden vóór het screeningsbezoek met krampstillende middelen (spierverslappers, benzodiazepinen, baclofen).
  6. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens en gedurende minimaal 90 dagen na de laatste dosis IP.

Uitsluitingscriteria:

1. Uitsluitingsvoorwaarden:

1a. typ 1 DM

1b. Kanker, behalve basaalcelkanker

1c. Infecties: HIV, Hepatitis B of C, klinisch significante actieve infectie die naar het oordeel van de onderzoeker niet voldoende is opgelost

1d. Serum IgG (<6 g/l) bij screening

1e. zwangerschap/borstvoeding. 2. Exclusieve medicatie: rituximab binnen 6 maanden na screening. 3. IVIG- of PLEX-behandeling 4 weken voorafgaand aan de screening. 4. Geschiedenis van elk type solide orgaan- of beenmergtransplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: subcutaan Efgartigimod-hyaluronidase (EFG)
Deelnemers met GAD65-antilichaam-positieve SPS zullen subcutaan Efgartigimod-hyaluronidase (EFG) krijgen.
Biologisch: Efgartigimod
Efgartigiomd-hyaluroidase (EFG) is een neonatale Fc-receptor (FcRn)-remmer, die de recycling van immunoglobuline G (IgG), inclusief pathogene IgG, blokkeert

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verdeling van de stijfheidsindex (DSI)
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot einde behandeling in week 13
DSI is een gevalideerde indicator voor stijfheid. Scores variëren van 0 tot 6 en weerspiegelen de mate van stijfheid. Er wordt één punt gegeven voor stijfheid op elk van de volgende gebieden: onderlichaam, bovenlichaam, benen, armen, gezicht en buik.
Vanaf inschrijving tot einde behandeling in week 13
verhoogde gevoeligheidsscore (HSS)
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot einde behandeling in week 13
HSS meet veranderingen in de frequentie van spasmen. Scores variëren van 1 tot 7; één punt gegeven voor elke bron of soort spasmen: onverwachte geluiden, visuele prikkels, somatosensorische prikkels, vrijwillige activiteiten, emotionele klachten of stress, geen specifieke prikkels, of nachtelijke spasmen.
Vanaf inschrijving tot einde behandeling in week 13

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met SPS dat op de behandeling reageert
Tijdsspanne: inschrijving tot het einde van 13 weken
Percentage patiënten met SPS dat op de behandeling reageert, gedefinieerd als: >= 2 punten reductie in de distributie van stijfheidsindex (DSI) EN >= 1 punt reductie in verhoogde gevoeligheidsscore (HSS)
inschrijving tot het einde van 13 weken
De tijdsduur waarin patiënten de responderstatus behouden
Tijdsspanne: vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling in week 13
Een responder wordt gedefinieerd als iemand met >= 2 punten reductie in de verdeling van de stijfheidsindex (DSI) EN >= 1 punt reductie in de verhoogde gevoeligheidsscore (HSS)
vanaf de inschrijving tot het einde van de behandeling in week 13
Gemodificeerde Rankin-schaal
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot einde behandeling in week 13
Vanaf inschrijving tot einde behandeling in week 13

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of South Florida

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Tuan H Vu, MD, University of South Florida

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY006922

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

IPD zal tijdens de proef worden gedeeld tussen aangewezen onderzoekslocaties. Na afloop van de proef kunnen gegevens worden gedeeld, maar dit moet nog worden bepaald.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren