Efgartigimod for Stiff Person Syndrome (ESPS) (ESPS)
10. april 2025 opdateret af: University of South Florida
Målet med dette kliniske forsøg er at undersøge andelen af patienter med stiv person-syndrom uden forværring af stivhed og/eller spasmer, mens de er på efgartigimod-hyaluronidase (EFD) sammenlignet med deres nuværende behandling. De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:
- andel af patienter med stiff person syndrome uden forværring i DSI og HSS score
- om der er ændringer i laboratorieværdier, vitale tegn, elektrokardiogram eller depression og selvmordsrisiko under forsøget, samt forekomsten af eventuelle bivirkninger.
Deltagerne kommer til klinikken op til 18 gange og har op til 5 telefonbesøg i løbet af forsøget. Under disse besøg vil der blive indsamlet en række foranstaltninger, herunder blodprøver, neurologiske og fysiske undersøgelser, patientrapporterede resultater vedrørende stivhed, spasmer, depression og selvmordsrisiko.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Tuan H Vu, MD
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-mail: tvu6@usf.edu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Jessica D Shaw, MPH
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
Studiesteder
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
-
Kontakt:
- Jessica D Shaw, MPH
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
-
Ledende efterforsker:
- Tuan H Vu, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18-80, mænd og kvinder, i stand til at give informeret samtykke.
- Skal have uforklarlig stivhed i lemmer og aksiale (stamme) muskler og ufrivillige tværstribede muskelspasmer.
- DSI og HHS skal være >=2 (for at tillade detektering af forbedring).
- Tilstedeværelse af serum (eller CSF) anti-GAD antistoffer uanset titere.
- Stabil dosering i mindst to måneder før screeningsbesøg med antispasmodika (muskelafslappende midler, benzodiazepiner, baclofen).
- Kvinder med fødedygtige børn skal være villige til at anvende højeffektiv præventionsmetode under og i minimum 90 dage efter den sidste dosis af IP.
Ekskluderingskriterier:
1. Eksklusive betingelser:
1a. type 1 DM
1b. Kræft, undtagen basalcellehudkræft
1c. Infektioner: HIV, Hepatitis B eller C, klinisk signifikant aktiv infektion ikke tilstrækkeligt løst efter investigators mening
1d. Serum IgG (<6 g/L) ved screening
1e. graviditet/amning. 2. Eksklusiv medicin: rituximab inden for 6 måneder efter screening. 3. IVIG- eller PLEX-behandling 4 uger før screening. 4. Historie om enhver form for solid organ- eller knoglemarvstransplantation.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: subkutan Efgartigimod-hyaluronidase (EFG)
Deltagere med GAD65-antistof positiv SPS vil få subkutan Efgartigimod-hyaluronidase (EFG).
|
Efgartigiomd-hyaluroidase (EFG) er en neonatal Fc-receptor (FcRn) hæmmer, som blokerer genanvendelsen af immunoglobulin G (IgG), herunder patogent IgG
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fordeling af stivhedsindeks (DSI)
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 13
|
DSI er en valideret indikator eller stivhed.
Score varierer fra 0 til 6 og afspejler omfanget af stivhed.
Der gives et point for stivhed i hvert af følgende områder: nedre krop, øvre krop, ben, arme, ansigt og mave.
|
Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 13
|
|
øget følsomhedsscore (HSS)
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 13
|
HSS måler ændringer i hyppigheden af spasmer.
Score varierer fra 1 til 7; et point givet for hver kilde eller type spasmer: uventede lyde, visuelle stimuli, somatosensoriske stimuli, frivillige aktiviteter, følelsesmæssig forstyrrelse eller stress, ingen specifikke stimuli eller natlige spasmer.
|
Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 13
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af patienter med SPS, som reagerer på behandling
Tidsramme: tilmelding til udgangen af 13 uger
|
Andel af patienter med SPS, som responderer på behandling, defineret som: >= 2 point reduktion i fordelingen af stivhedsindeks (DSI) OG >= 1 point reduktion i forhøjet sensitivitetsscore (HSS)
|
tilmelding til udgangen af 13 uger
|
|
Varigheden af den tid, patienter opretholder responderstatus
Tidsramme: fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 13
|
En responder er defineret som en med >= 2 point reduktion i fordelingen af stivhedsindeks (DSI) OG >= 1 point reduktion i forhøjet sensitivitetsscore (HSS)
|
fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 13
|
|
Modificeret Rankin-skala
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 13
|
Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 13
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. april 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. juli 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. juli 2024
Først opslået (Faktiske)
30. juli 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. april 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. april 2025
Sidst verificeret
1. april 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- STUDY006922
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
IPD-planbeskrivelse
IPD vil blive delt mellem udpegede undersøgelsessteder under forsøget.
Efter afslutningen af forsøget kan data blive delt, men det er endnu ikke fastlagt.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .