Efgartigimod for Stiff Person Syndrome (ESPS) (ESPS)
torstai 10. huhtikuuta 2025 päivittänyt: University of South Florida
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia niiden potilaiden osuutta, joilla on jäykkyyden ja/tai kouristuksen paheneminen efgartigimodi-hyaluronidaasi (EFD) -hoidon aikana verrattuna heidän nykyiseen hoitoon. Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:
- osuus potilaista, joilla on jäykkä persoona -oireyhtymä ilman DSI- ja HSS-pisteiden pahenemista
- onko laboratorioarvoissa, elintoimintojen, EKG:n tai masennuksen muutoksia ja itsemurhariskiä tutkimuksen aikana sekä mahdollisten haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Osallistujat tulevat klinikalle enintään 18 kertaa ja heillä on enintään 5 puhelinkäyntiä kokeen aikana. Näiden käyntien aikana kerätään erilaisia toimenpiteitä, kuten verinäytteitä, neurologisia ja fyysisiä tutkimuksia, potilaiden raportoimia tuloksia jäykkyydestä, kouristuksia, masennusta ja itsemurhariskiä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Tuan H Vu, MD
- Puhelinnumero: 813-974-9413
- Sähköposti: tvu6@usf.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jessica D Shaw, MPH
- Puhelinnumero: 813-974-9413
- Sähköposti: jessshaw@usf.edu
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica D Shaw, MPH
- Puhelinnumero: 813-974-9413
- Sähköposti: jessshaw@usf.edu
-
Päätutkija:
- Tuan H Vu, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18-80, miehet ja naiset, jotka kykenevät antamaan tietoisen suostumuksen.
- Raajojen ja aksiaalisten (vartalon) lihasten selittämätön jäykkyys ja tahattomat poikkijuovaiset lihasspasmit.
- DSI:n ja HHS:n on oltava >=2 (parannusten havaitsemiseksi).
- Seerumin (tai CSF:n) anti-GAD-vasta-aineiden läsnäolo tiittereistä riippumatta.
- Vakaa annos vähintään kaksi kuukautta ennen seulontakäyntiä kouristuksia vähentävien lääkkeiden (lihasrelaksantit, bentsodiatsepiinit, baklofeeni) kanssa.
- Naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää viimeisen IP-annoksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan sen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
1. Poissulkevat ehdot:
1a. tyyppi 1 DM
1b. Syöpä, paitsi tyvisolusyöpä
1c. Infektiot: HIV, hepatiitti B tai C, kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio, joka ei ole tutkijan mielestä ratkaistu riittävästi
1d. Seerumin IgG (<6 g/l) seulonnassa
1e. raskaus/imettäminen. 2. Poissulkevat lääkkeet: rituksimabi 6 kuukauden sisällä seulonnasta. 3. IVIG- tai PLEX-hoito 4 viikkoa ennen seulontaa. 4. Aiemmat kiinteän elimen tai luuytimen siirrot.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ihonalainen efgartigimod-hyaluronidaasi (EFG)
Osallistujille, joilla on GAD65-vasta-ainepositiivinen SPS, annetaan ihonalaista efgartigimod-hyaluronidaasia (EFG).
|
Efgartigiomd-hyaluroidaasi (EFG) on vastasyntyneen Fc-reseptorin (FcRn) estäjä, joka estää immunoglobuliini G:n (IgG), mukaan lukien patogeenisen IgG:n, kierrätyksen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Jäykkyysindeksin jakautuma (DSI)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun viikolla 13
|
DSI on validoitu ilmaisin tai jäykkyys.
Pisteet vaihtelevat 0-6 ja heijastavat jäykkyyden laajuutta.
Yksi piste annetaan jäykkyydestä jokaisella seuraavista alueista: alavartalo, ylävartalo, jalat, käsivarret, kasvot ja vatsa.
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun viikolla 13
|
|
kohonnut herkkyyspisteet (HSS)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun viikolla 13
|
HSS mittaa muutoksia kouristusten tiheydessä.
Pisteet vaihtelevat 1-7; yksi piste jokaisesta kouristuksen lähteestä tai tyypistä: odottamattomat äänet, visuaaliset ärsykkeet, somatosensoriset ärsykkeet, vapaaehtoiset toiminnot, tunnehäiriö tai stressi, ei erityisiä ärsykkeitä tai yölliset kouristukset.
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun viikolla 13
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon reagoivien SPS-potilaiden osuus
Aikaikkuna: ilmoittautuminen 13 viikon loppuun asti
|
Niiden SPS-potilaiden osuus, jotka reagoivat hoitoon: >= 2 pisteen lasku jäykkyysindeksin jakautumisessa (DSI) JA >= 1 pisteen lasku kohonneen herkkyyspisteen (HSS) arvossa
|
ilmoittautuminen 13 viikon loppuun asti
|
|
Aika, jonka potilaat ylläpitävät vasteen tilaa
Aikaikkuna: ilmoittautumisesta hoidon loppuun viikolla 13
|
Vastaaja määritellään henkilöksi, jolla on >= 2 pisteen lasku jäykkyysindeksin (DSI) jakautumisessa JA >= 1 pisteen aleneminen kohonneessa herkkyyspisteessä (HSS)
|
ilmoittautumisesta hoidon loppuun viikolla 13
|
|
Muokattu Rankin-asteikko
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun viikolla 13
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun viikolla 13
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 25. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 30. heinäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY006922
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD jaetaan nimettyjen tutkimuspaikkojen kesken kokeen aikana.
Kokeilujakson päätyttyä tietoja voidaan jakaa, mutta sitä ei ole vielä päätetty.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .