Efgartigimod pour le syndrome de la personne raide (ESPS) (ESPS)
10 avril 2025 mis à jour par: University of South Florida
Le but de cet essai clinique est d'examiner la proportion de patients atteints du syndrome de la personne raide sans aggravation de la raideur et/ou des spasmes sous efgartigimod-hyaluronidase (EFD) par rapport à leur traitement actuel. Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :
- proportion de patients présentant un syndrome de la personne raide sans aggravation des scores DSI et HSS
- s'il y a des changements dans les valeurs de laboratoire, les signes vitaux, l'électrocardiogramme ou la dépression et le risque de suicide pendant l'essai, ainsi que l'incidence de tout événement indésirable.
Les participants viendront à la clinique jusqu'à 18 fois et auront jusqu'à 5 visites téléphoniques au cours de l'essai. Au cours de ces visites, diverses mesures seront collectées, notamment des échantillons de sang, des examens neurologiques et physiques, les résultats rapportés par les patients concernant la raideur, les spasmes, la dépression et le risque de suicide.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
10
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Tuan H Vu, MD
- Numéro de téléphone: 813-974-9413
- E-mail: tvu6@usf.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Jessica D Shaw, MPH
- Numéro de téléphone: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
Lieux d'étude
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
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Contact:
- Jessica D Shaw, MPH
- Numéro de téléphone: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
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Chercheur principal:
- Tuan H Vu, MD
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âgés de 18 à 80 ans, hommes et femmes, capables de donner leur consentement éclairé.
- Doit présenter une raideur inexpliquée des muscles des membres et des muscles axiaux (tronc) et des spasmes involontaires des muscles striés.
- DSI et HHS doivent être >=2 (pour permettre la détection d'une amélioration).
- Présence d'anticorps anti-GAD sériques (ou LCR) quels que soient les titres.
- Posologie stable pendant au moins deux mois avant la visite de dépistage avec des antispasmodiques (relaxants musculaires, benzodiazépines, baclofène).
- Les femmes ayant des enfants en âge de procréer doivent être disposées à utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant et pendant au moins 90 jours après la dernière dose d'IP.
Critère d'exclusion:
1. Conditions d'exclusion :
1a. DM de type 1
1b. Cancer, à l'exception du cancer basocellulaire de la peau
1c. Infections : VIH, hépatite B ou C, infection active cliniquement significative non suffisamment résolue de l'avis de l'investigateur.
1j. IgG sériques (<6 g/L) au moment du dépistage
1e. grossesse/allaitement. 2. Médicaments d'exclusion : rituximab dans les 6 mois suivant le dépistage. 3. Traitement IVIG ou PLEX 4 semaines avant le dépistage. 4. Antécédents de tout type de greffe d'organe solide ou de moelle osseuse.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Efgartigimod-hyaluronidase (EFG) sous-cutanée
Les participants avec un SPS positif aux anticorps GAD65 recevront de l'Efgartigimod-hyaluronidase (EFG) sous-cutanée.
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L'efgartigiomd-hyaluroidase (EFG) est un inhibiteur néonatal du récepteur Fc (FcRn), qui bloque le recyclage des immunoglobulines G (IgG), y compris les IgG pathogènes.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Distribution de l'indice de rigidité (DSI)
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 13
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DSI est un indicateur de rigidité validé.
Les scores vont de 0 à 6 et reflètent l’étendue de la raideur.
Un point est accordé pour la raideur dans chacune des zones suivantes : bas du tronc, haut du tronc, jambes, bras, visage et abdomen.
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De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 13
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score de sensibilité accrue (HSS)
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 13
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HSS mesure les changements dans la fréquence des spasmes.
Les scores vont de 1 à 7 ; un point attribué pour chaque source ou type de spasme : bruits inattendus, stimuli visuels, stimuli somatosensoriels, activités volontaires, bouleversements émotionnels ou stress, aucun stimuli spécifique ou spasmes nocturnes.
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De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 13
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de patients atteints de SPS qui répondent au traitement
Délai: inscription jusqu'à la fin des 13 semaines
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Proportion de patients atteints de SPS qui répondent au traitement, définie comme : >= 2 points de réduction de la distribution de l'indice de rigidité (DSI) ET >= 1 point de réduction du score de sensibilité accrue (HSS).
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inscription jusqu'à la fin des 13 semaines
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La durée pendant laquelle les patients conservent leur statut de répondeur
Délai: de l'inscription à la fin du traitement à la semaine 13
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Un répondeur est défini comme quelqu'un ayant >= 2 points de réduction dans la distribution de l'indice de rigidité (DSI) ET >= 1 point de réduction dans le score de sensibilité accrue (HSS).
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de l'inscription à la fin du traitement à la semaine 13
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Échelle de Rankin modifiée
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 13
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De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 13
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 avril 2025
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 juillet 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 juillet 2024
Première publication (Réel)
30 juillet 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 avril 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2025
Dernière vérification
1 avril 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STUDY006922
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
L'IPD sera partagé entre les sites d'étude désignés pendant l'essai.
Après la fin de l'essai, les données pourront être partagées, mais cela reste à déterminer.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .