Efgartigimod para síndrome da pessoa rígida (ESPS) (ESPS)
10 de abril de 2025 atualizado por: University of South Florida
O objetivo deste ensaio clínico é examinar a proporção de pacientes com síndrome da pessoa rígida sem piora na rigidez e/ou espasmos durante o uso de efgartigimod-hialuronidase (EFD) quando comparado ao tratamento atual. As principais questões que pretende responder são:
- proporção de pacientes com síndrome da pessoa rígida sem piora nos escores DSI e HSS
- se há alterações nos valores laboratoriais, sinais vitais, eletrocardiograma ou depressão e risco de suicídio durante o estudo, bem como a incidência de quaisquer eventos adversos.
Os participantes comparecerão à clínica até 18 vezes e terão até 5 ligações telefônicas durante o estudo. Durante essas visitas, uma variedade de medidas serão coletadas, incluindo amostras de sangue, exames neurológicos e físicos, resultados relatados pelo paciente sobre rigidez, espasmos, depressão e risco de suicídio.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Tuan H Vu, MD
- Número de telefone: 813-974-9413
- E-mail: tvu6@usf.edu
Estude backup de contato
- Nome: Jessica D Shaw, MPH
- Número de telefone: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
Locais de estudo
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
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Contato:
- Jessica D Shaw, MPH
- Número de telefone: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
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Investigador principal:
- Tuan H Vu, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade entre 18 e 80 anos, homens e mulheres, capazes de dar consentimento informado.
- Deve apresentar rigidez inexplicável dos músculos dos membros e axiais (tronco) e espasmos musculares estriados involuntários.
- DSI e HHS devem ser >=2 (para permitir a detecção de melhorias).
- Presença de anticorpos anti-GAD séricos (ou LCR), independentemente dos títulos.
- Dosagem estável por pelo menos dois meses antes da consulta de triagem com antiespasmódicos (relaxantes musculares, benzodiazepínicos, baclofeno).
- Mulheres com filhos com potencial devem estar dispostas a usar métodos contraceptivos altamente eficazes durante e por um mínimo de 90 dias após a última dose de IP.
Critério de exclusão:
1. Condições de exclusão:
1a. tipo 1 DM
1b. Câncer, exceto câncer de pele basocelular
1c. Infecções: HIV, Hepatite B ou C, infecção ativa clinicamente significativa não suficientemente resolvida na opinião do investigador
1d. IgG sérica (<6 g/L) na triagem
1e. gravidez/amamentação. 2. Medicamentos exclusivos: rituximabe em até 6 meses após a triagem. 3. Tratamento IVIG ou PLEX 4 semanas antes da triagem. 4. História de qualquer tipo de transplante de órgão sólido ou medula óssea.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Efgartigimod-hialuronidase subcutânea (EFG)
Os participantes com SPS positivo para anticorpo GAD65 receberão Efgartigimod-hialuronidase (EFG) subcutâneo.
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Efgartigiomd-hialuroidase (EFG) é um inibidor do receptor Fc neonatal (FcRn), que bloqueia a reciclagem da imunoglobulina G (IgG), incluindo IgG patogênica
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Distribuição do Índice de Rigidez (DSI)
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 13
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DSI é um indicador ou rigidez validado.
As pontuações variam de 0 a 6 e refletem a extensão da rigidez.
É atribuído um ponto para rigidez em cada uma das seguintes áreas: parte inferior do tronco, parte superior do tronco, pernas, braços, face e abdômen.
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Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 13
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pontuação de sensibilidade aumentada (HSS)
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 13
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O HSS mede as mudanças na frequência dos espasmos.
As pontuações variam de 1 a 7; um ponto dado para cada fonte ou tipo de espasmo: ruídos inesperados, estímulos visuais, estímulos somatossensoriais, atividades voluntárias, transtornos emocionais ou estresse, nenhum estímulo específico ou espasmos noturnos.
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Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 13
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de pacientes com SPS que respondem ao tratamento
Prazo: inscrição até o final de 13 semanas
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Proporção de pacientes com SPS que respondem ao tratamento, definida como: >= redução de 2 pontos na distribuição do índice de rigidez (DSI) E >= redução de 1 ponto na pontuação de sensibilidade aumentada (HSS)
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inscrição até o final de 13 semanas
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A duração do tempo que os pacientes mantêm o status de resposta
Prazo: desde a inscrição até o final do tratamento na semana 13
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Um respondedor é definido como alguém que tem >= 2 pontos de redução na distribuição do índice de rigidez (DSI) E >= 1 ponto de redução na pontuação de sensibilidade elevada (HSS)
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desde a inscrição até o final do tratamento na semana 13
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Escala de Rankin Modificada
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 13
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Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 13
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de abril de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
30 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY006922
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
O IPD será compartilhado entre os locais de estudo designados durante o ensaio.
Após o final do ensaio, os dados poderão ser compartilhados, mas isso ainda não foi determinado.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .