강직한 사람 증후군(ESPS)에 대한 Efgartigimod (ESPS)
2025년 4월 10일 업데이트: University of South Florida
이 임상 시험의 목표는 efgartigimod-hyaluronidase(EFD)를 복용하는 동안 강직 및/또는 경련이 악화되지 않고 강직인증후군 환자의 비율을 현재 치료법과 비교하여 조사하는 것입니다. 답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- DSI 및 HSS 점수가 악화되지 않은 강직증후군 환자의 비율
- 시험 중 실험실 수치, 활력 징후, 심전도 또는 우울증의 변화, 자살 위험 및 부작용 발생 여부.
참가자는 임상 시험 기간 동안 최대 18회 클리닉에 방문하고 최대 5회 전화 통화를 할 수 있습니다. 이러한 방문 동안 혈액 샘플, 신경학적 및 신체 검사, 경직, 경련, 우울증 및 자살 위험에 대한 환자 보고 결과를 포함한 다양한 측정이 수집됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Tuan H Vu, MD
- 전화번호: 813-974-9413
- 이메일: tvu6@usf.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Jessica D Shaw, MPH
- 전화번호: 813-974-9413
- 이메일: jessshaw@usf.edu
연구 장소
-
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
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연락하다:
- Jessica D Shaw, MPH
- 전화번호: 813-974-9413
- 이메일: jessshaw@usf.edu
-
수석 연구원:
- Tuan H Vu, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18~80세, 남성 및 여성, 사전 동의가 가능합니다.
- 설명할 수 없는 사지 및 축(몸통) 근육의 경직과 비자발적인 줄무늬 근육 경련이 있어야 합니다.
- DSI 및 HHS는 2보다 커야 합니다(개선 감지를 허용하려면).
- 역가에 관계없이 혈청(또는 CSF) 항-GAD 항체의 존재.
- 진경제(근육 이완제, 벤조디아제핀, 바클로펜)를 사용하여 스크리닝 방문 전 최소 2개월 동안 안정적인 용량을 투여합니다.
- 임신 가능성이 있는 여성은 IP 마지막 투여 중 및 마지막 투여 후 최소 90일 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
제외 기준:
1. 제외 조건:
1a. 1번 DM
1b. 기저세포 피부암을 제외한 암
1c. 감염: HIV, B형 또는 C형 간염, 연구자의 의견으로는 충분히 해결되지 않은 임상적으로 중요한 활성 감염
1d. 스크리닝 시 혈청 IgG(<6g/L)
1e. 임신/수유. 2. 제외 약물: 스크리닝 6개월 이내에 리툭시맙. 3. 스크리닝 4주 전 IVIG 또는 PLEX 치료. 4. 모든 유형의 고형 장기 또는 골수 이식 이력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 피하 Efgartigimod-hyaluronidase(EFG)
GAD65 항체 양성 SPS를 가진 참가자에게는 피하 Efgartigimod-hyaluronidase(EFG)가 투여됩니다.
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Efgartigiomd-hyaluroidase(EFG)는 병원성 IgG를 포함한 면역글로불린 G(IgG)의 재활용을 차단하는 신생아 Fc 수용체(FcRn) 억제제입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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강성 지수(DSI) 분포
기간: 등록부터 13주차 치료 종료까지
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DSI는 검증된 지표 또는 강성입니다.
점수 범위는 0에서 6까지이며 강성의 정도를 반영합니다.
몸통 아래쪽, 몸통 위쪽, 다리, 팔, 얼굴, 복부 각 부위의 강직에 대해 1점을 부여합니다.
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등록부터 13주차 치료 종료까지
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향상된 민감도 점수(HSS)
기간: 등록부터 13주차 치료 종료까지
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HSS는 경련 빈도의 변화를 측정합니다.
점수 범위는 1~7입니다. 각 원인 또는 경련 유형에 대해 1점을 부여합니다: 예상치 못한 소음, 시각적 자극, 체성감각 자극, 자발적인 활동, 정서적 동요 또는 스트레스, 특정 자극 없음 또는 야간 경련.
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등록부터 13주차 치료 종료까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 반응자인 SPS 환자의 비율
기간: 13주 말까지 등록
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치료 반응자인 SPS 환자의 비율은 다음과 같이 정의됩니다. 강성 지수(DSI) 분포의 2점 감소 및 HSS(고조된 민감도 점수)의 1점 감소
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13주 말까지 등록
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환자가 반응자 상태를 유지하는 기간
기간: 등록부터 13주차 치료 종료까지
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응답자는 강성 지수 분포(DSI)가 2점 이상 감소하고 HSS(고감도 점수)가 1점 이상 감소한 자로 정의됩니다.
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등록부터 13주차 치료 종료까지
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수정된 랜킨 척도
기간: 등록부터 13주차 치료 종료까지
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등록부터 13주차 치료 종료까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 7월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 7월 25일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- STUDY006922
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
IPD는 시험 기간 동안 지정된 연구 장소 간에 공유됩니다.
시험 종료 후 데이터가 공유될 수 있지만 아직 결정되지 않았습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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