Efgartigimod pro syndrom ztuhlé osoby (ESPS) (ESPS)
10. dubna 2025 aktualizováno: University of South Florida
Cílem této klinické studie je prozkoumat podíl pacientů se syndromem ztuhlé osoby bez zhoršení ztuhlosti a/nebo křečí při léčbě efgartigimod-hyaluronidázou (EFD) ve srovnání s jejich současnou léčbou. Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:
- podíl pacientů se syndromem tuhé osoby bez zhoršení skóre DSI a HSS
- zda během studie došlo ke změnám laboratorních hodnot, vitálních funkcí, elektrokardiogramu nebo deprese a rizika sebevraždy, stejně jako výskyt jakýchkoli nežádoucích příhod.
Účastníci přijdou na kliniku až 18krát a budou mít až 5 telefonických návštěv v průběhu studie. Během těchto návštěv budou shromážděna různá opatření, včetně vzorků krve, neurologických a fyzických vyšetření, pacientem hlášených výsledků ztuhlosti, křečí, deprese a rizika sebevraždy.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Tuan H Vu, MD
- Telefonní číslo: 813-974-9413
- E-mail: tvu6@usf.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jessica D Shaw, MPH
- Telefonní číslo: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
Studijní místa
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
-
Kontakt:
- Jessica D Shaw, MPH
- Telefonní číslo: 813-974-9413
- E-mail: jessshaw@usf.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tuan H Vu, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18-80 let, muži a ženy, schopni dát informovaný souhlas.
- Musí mít nevysvětlitelnou ztuhlost končetinových a axiálních svalů (trup) a mimovolní křeče příčně pruhovaných svalů.
- DSI a HHS musí být >=2 (aby bylo možné zjistit zlepšení).
- Přítomnost sérových (nebo CSF) anti-GAD protilátek bez ohledu na titry.
- Stabilní dávkování po dobu nejméně dvou měsíců před screeningovou návštěvou spazmolytik (svalové relaxancia, benzodiazepiny, baklofen).
- Ženy ve fertilním věku musí být ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce během a minimálně 90 dnů po poslední dávce IP.
Kritéria vyloučení:
1. Vylučující podmínky:
1a. typ 1 DM
1b. Rakovina, kromě rakoviny bazálních buněk kůže
1c. Infekce: HIV, hepatitida B nebo C, klinicky významná aktivní infekce není podle názoru zkoušejícího dostatečně vyřešena
1d. Sérový IgG (<6 g/l) při screeningu
1e. těhotenství/kojení. 2. Vylučující léky: rituximab do 6 měsíců od screeningu. 3. Léčba IVIG nebo PLEX 4 týdny před screeningem. 4. Anamnéza jakéhokoli typu transplantace solidního orgánu nebo kostní dřeně.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: subkutánní efgartigimod-hyaluronidáza (EFG)
Účastníkům s GAD65-protilátkou pozitivní SPS bude podána subkutánní efgartigimod-hyaluronidáza (EFG).
|
Efgartigiomd-hyaluroidase (EFG) je neonatální inhibitor Fc receptoru (FcRn), který blokuje recyklaci imunoglobulinu G (IgG), včetně patogenních IgG
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Distribuce indexu tuhosti (DSI)
Časové okno: Od zařazení do 13. týdne do ukončení léčby
|
DSI je ověřený indikátor nebo tuhost.
Skóre se pohybuje od 0 do 6 a odráží rozsah tuhosti.
Jeden bod se uděluje za ztuhlost v každé z následujících oblastí: dolní část trupu, horní část trupu, nohy, paže, obličej a břicho.
|
Od zařazení do 13. týdne do ukončení léčby
|
|
zvýšené skóre citlivosti (HSS)
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby ve 13. týdnu
|
HSS měří změny ve frekvenci spasmů.
Skóre se pohybuje od 1 do 7; jeden bod za každý zdroj nebo typ křeče: neočekávané zvuky, vizuální podněty, somatosenzorické podněty, dobrovolné aktivity, emoční rozrušení nebo stres, žádné specifické podněty nebo noční křeče.
|
Od zařazení do ukončení léčby ve 13. týdnu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů s SPS, kteří reagují na léčbu
Časové okno: zápis do konce 13 týdnů
|
Podíl pacientů s SPS, kteří reagují na léčbu, definovaný jako: >= 2 body snížení indexu distribuce tuhosti (DSI) A >= 1 bod snížení skóre zvýšené citlivosti (HSS)
|
zápis do konce 13 týdnů
|
|
Doba, po kterou si pacienti udržují stav respondéru
Časové okno: od zařazení do ukončení léčby ve 13. týdnu
|
Reagující osoba je definována jako osoba, která má >= 2 body snížení distribuce indexu tuhosti (DSI) A >= 1 bod snížení zvýšeného skóre citlivosti (HSS).
|
od zařazení do ukončení léčby ve 13. týdnu
|
|
Upravená Rankinova stupnice
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby ve 13. týdnu
|
Od zařazení do ukončení léčby ve 13. týdnu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. dubna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. července 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. července 2024
První zveřejněno (Aktuální)
30. července 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STUDY006922
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Popis plánu IPD
IPD bude během studie sdílena mezi určenými studijními místy.
Po skončení zkušebního období mohou být data sdílena, ale to ještě nebylo určeno.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .