Эфгартигимод при синдроме скованности (ESPS) (ESPS)
10 апреля 2025 г. обновлено: University of South Florida
Цель этого клинического исследования — изучить долю пациентов с синдромом скованности лица, у которых не ухудшалась скованность и/или спазмы при приеме эфгартигимод-гиалуронидазы (EFD) по сравнению с их текущим лечением. Основные вопросы, на которые он призван ответить:
- доля пациентов с синдромом скованности лица без ухудшения показателей DSI и HSS
- есть ли изменения лабораторных показателей, показателей жизнедеятельности, электрокардиограммы или депрессии, а также риск самоубийства во время исследования, а также частота каких-либо нежелательных явлений.
В ходе исследования участники будут приходить в клинику до 18 раз и совершать до 5 телефонных звонков. Во время этих посещений будут собраны различные показатели, включая образцы крови, неврологические и физические обследования, результаты сообщаемых пациентами показателей скованности, спазмов, депрессии и риска самоубийства.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
10
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Tuan H Vu, MD
- Номер телефона: 813-974-9413
- Электронная почта: tvu6@usf.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Jessica D Shaw, MPH
- Номер телефона: 813-974-9413
- Электронная почта: jessshaw@usf.edu
Места учебы
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
-
Контакт:
- Jessica D Shaw, MPH
- Номер телефона: 813-974-9413
- Электронная почта: jessshaw@usf.edu
-
Главный следователь:
- Tuan H Vu, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст 18-80 лет, мужчины и женщины, способные дать информированное согласие.
- Должна наблюдаться необъяснимая ригидность конечностей и осевых мышц (туловища) и непроизвольные спазмы поперечно-полосатых мышц.
- DSI и HHS должны быть >=2 (чтобы можно было обнаружить улучшение).
- Наличие антител к GAD в сыворотке (или спинномозговой жидкости) независимо от титров.
- Стабильная дозировка в течение как минимум двух месяцев до скринингового визита к спазмолитикам (миорелаксанты, бензодиазепины, баклофен).
- Женщины с потенциальными детьми должны быть готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции во время и в течение как минимум 90 дней после последней дозы IP.
Критерий исключения:
1. Исключительные условия:
1а. тип 1 ДМ
1б. Рак, кроме базальноклеточного рака кожи
1с. Инфекции: ВИЧ, гепатит В или С, клинически значимая активная инфекция, недостаточно разрешенная, по мнению исследователя.
1д. Сывороточный IgG (<6 г/л) при скрининге
1е. беременность/кормление грудью. 2. Исключительные препараты: ритуксимаб в течение 6 месяцев после скрининга. 3. Лечение IVIG или PLEX за 4 недели до скрининга. 4. История любого типа трансплантации паренхиматозных органов или костного мозга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: подкожно эфгартигимод-гиалуронидаза (EFG)
Участникам с SPS-положительным антителом к GAD65 будет введена эфгартигимод-гиалуронидаза (EFG) подкожно.
|
Эфгартигиомд-гиалуроидаза (EFG) представляет собой ингибитор неонатальных рецепторов Fc (FcRn), который блокирует рециркуляцию иммуноглобулина G (IgG), включая патогенные IgG.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Распределение индекса жесткости (DSI)
Временное ограничение: От поступления до окончания лечения на 13-й неделе.
|
DSI — это проверенный показатель жесткости.
Оценки варьируются от 0 до 6 и отражают степень жесткости.
По одному баллу дается за жесткость в каждой из следующих областей: нижняя часть туловища, верхняя часть туловища, ноги, руки, лицо и живот.
|
От поступления до окончания лечения на 13-й неделе.
|
|
показатель повышенной чувствительности (HSS)
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения на 13-й неделе.
|
HSS измеряет изменения частоты спазмов.
Баллы варьируются от 1 до 7; по одному баллу за каждый источник или тип спазма: неожиданные шумы, зрительные стимулы, соматосенсорные стимулы, произвольная деятельность, эмоциональное расстройство или стресс, отсутствие специфических стимулов или ночные спазмы.
|
От регистрации до окончания лечения на 13-й неделе.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля пациентов с СПС, ответивших на лечение
Временное ограничение: зачисление до конца 13 недель
|
Доля пациентов с СПС, отвечающих на лечение, определяется как: >= снижение на 2 балла распределения индекса жесткости (DSI) И >= снижение на 1 балл показателя повышенной чувствительности (HSS)
|
зачисление до конца 13 недель
|
|
Продолжительность времени, в течение которого пациенты поддерживают статус респондента
Временное ограничение: от поступления до окончания лечения на 13-й неделе
|
Респондент определяется как человек, имеющий >= 2 балла снижения распределения индекса жесткости (DSI) И >= 1 балл снижения показателя повышенной чувствительности (HSS).
|
от поступления до окончания лечения на 13-й неделе
|
|
Модифицированная шкала Рэнкина
Временное ограничение: От регистрации до окончания лечения на 13-й неделе.
|
От регистрации до окончания лечения на 13-й неделе.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 апреля 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 июля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 июля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 июля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 апреля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2025 г.
Последняя проверка
1 апреля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY006922
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
IPD будет передаваться между назначенными исследовательскими центрами во время исследования.
После окончания испытания данные могут быть переданы, но это еще не определено.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .