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Efgartigimod para el síndrome de la persona rígida (ESPS) (ESPS)

10 de abril de 2025 actualizado por: University of South Florida

El objetivo de este ensayo clínico es examinar la proporción de pacientes con síndrome de persona rígida sin empeoramiento de la rigidez y/o los espasmos mientras reciben efgartigimod-hialuronidasa (EFD) en comparación con su tratamiento actual. Las principales preguntas que pretende responder son:

  • proporción de pacientes con síndrome de persona rígida sin empeoramiento en las puntuaciones DSI y HSS
  • si hay cambios en los valores de laboratorio, signos vitales, electrocardiograma o depresión y riesgo de suicidio durante el ensayo, así como la incidencia de cualquier evento adverso.

Los participantes acudirán a la clínica hasta 18 veces y tendrán hasta 5 visitas telefónicas durante el transcurso del ensayo. Durante estas visitas se recolectarán una variedad de medidas, incluidas muestras de sangre, exámenes físicos y neurológicos, resultados informados por el paciente sobre rigidez, espasmos, depresión y riesgo de suicidio.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Tuan H Vu, MD
  • Número de teléfono: 813-974-9413
  • Correo electrónico: tvu6@usf.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Jessica D Shaw, MPH
  • Número de teléfono: 813-974-9413
  • Correo electrónico: jessshaw@usf.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
        • Contacto:
          • Jessica D Shaw, MPH
          • Número de teléfono: 813-974-9413
          • Correo electrónico: jessshaw@usf.edu
        • Investigador principal:
          • Tuan H Vu, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad 18-80, hombres y mujeres, capaces de dar consentimiento informado.
  2. Debe tener rigidez inexplicable de los músculos de las extremidades y axiales (tronco) y espasmos involuntarios de los músculos estriados.
  3. DSI y HHS deben ser >=2 (para permitir la detección de mejoras).
  4. Presencia de anticuerpos anti-GAD en suero (o LCR) independientemente de los títulos.
  5. Dosis estable durante al menos dos meses antes de la visita de selección con antiespasmódicos (relajantes musculares, benzodiacepinas, baclofeno).
  6. Las mujeres con hijos en edad fértil deben estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante y durante un mínimo de 90 días después de la última dosis de IP.

Criterio de exclusión:

1. Condiciones de exclusión:

1a. DM tipo 1

1b. Cáncer, excepto cáncer de piel de células basales.

1c. Infecciones: VIH, hepatitis B o C, infección activa clínicamente significativa no suficientemente resuelta en opinión del investigador.

1d. IgG sérica (<6 g/l) en el momento del cribado

1e. embarazo/lactancia. 2. Medicamentos de exclusión: rituximab dentro de los 6 meses posteriores a la selección. 3. Tratamiento con IVIG o PLEX 4 semanas antes de la selección. 4. Historia de cualquier tipo de trasplante de órgano sólido o de médula ósea.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod-hialuronidasa (EFG) subcutáneo
Los participantes con SPS positivo para anticuerpos GAD65 recibirán efgartigimod-hialuronidasa (EFG) subcutáneo.
Biológico: Efgartigimod
La efgartigiomd-hialuroidasa (EFG) es un inhibidor del receptor Fc neonatal (FcRn) que bloquea el reciclaje de la inmunoglobulina G (IgG), incluida la IgG patógena.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Distribución del índice de rigidez (DSI)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 13
DSI es un indicador validado de rigidez. Las puntuaciones varían de 0 a 6 y reflejan el grado de rigidez. Se otorga un punto por rigidez en cada una de las siguientes áreas: parte inferior del tronco, parte superior del tronco, piernas, brazos, cara y abdomen.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 13
puntuación de sensibilidad elevada (HSS)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 13
HSS mide los cambios en la frecuencia de los espasmos. Las puntuaciones varían de 1 a 7; Se otorga un punto por cada fuente o tipo de espasmo: ruidos inesperados, estímulos visuales, estímulos somatosensoriales, actividades voluntarias, malestar emocional o estrés, estímulos no específicos o espasmos nocturnos.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 13

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes con SPS que responden al tratamiento
Periodo de tiempo: inscripción hasta el final de las 13 semanas
Proporción de pacientes con SPS que responden al tratamiento, definido como: >= 2 puntos de reducción en la distribución del índice de rigidez (DSI) Y >= 1 punto de reducción en la puntuación de sensibilidad aumentada (HSS)
inscripción hasta el final de las 13 semanas
La duración del tiempo que los pacientes mantienen el estado de respondedor.
Periodo de tiempo: desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 13
Un respondedor se define como aquel que tiene una reducción >= 2 puntos en la distribución del índice de rigidez (DSI) Y una reducción >= 1 punto en la puntuación de sensibilidad aumentada (HSS)
desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 13
Escala de Rankin modificada
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 13
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 13

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of South Florida

Investigadores

  • Investigador principal: Tuan H Vu, MD, University of South Florida

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

30 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY006922

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Los IPD se compartirán entre los sitios de estudio designados durante la prueba. Una vez finalizada la prueba, es posible que se compartan los datos, pero esto aún no se ha determinado.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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