Efgartigimod for Stiff Person Syndrome (ESPS) (ESPS)
10. april 2025 oppdatert av: University of South Florida
Målet med denne kliniske studien er å undersøke andelen pasienter med stiv person-syndrom uten forverring av stivhet og/eller spasmer mens de er på efgartigimod-hyaluronidase (EFD) sammenlignet med deres nåværende behandling. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:
- andel pasienter med stiv person-syndrom uten forverring i DSI- og HSS-skåre
- om det er endringer i laboratorieverdier, vitale tegn, elektrokardiogram eller depresjon, og selvmordsrisiko under forsøket, samt forekomsten av eventuelle uønskede hendelser.
Deltakerne vil komme til klinikken opptil 18 ganger og ha opptil 5 telefonbesøk i løpet av forsøket. Under disse besøkene vil en rekke tiltak bli samlet inn, inkludert blodprøver, nevrologiske og fysiske undersøkelser, pasientrapporterte utfall på stivhet, spasmer, depresjon og selvmordsrisiko.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Tuan H Vu, MD
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-post: tvu6@usf.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Jessica D Shaw, MPH
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-post: jessshaw@usf.edu
Studiesteder
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
-
Ta kontakt med:
- Jessica D Shaw, MPH
- Telefonnummer: 813-974-9413
- E-post: jessshaw@usf.edu
-
Hovedetterforsker:
- Tuan H Vu, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 18-80, menn og kvinner, i stand til å gi informert samtykke.
- Må ha uforklarlig stivhet i lemmer og aksiale (trunk) muskler og ufrivillige tverte muskelspasmer.
- DSI og HHS må være >=2 (for å tillate oppdagelse av forbedring).
- Tilstedeværelse av serum (eller CSF) anti-GAD-antistoffer uavhengig av titere.
- Stabil dosering i minst to måneder før screeningbesøk med antispasmodika (muskelavslappende midler, benzodiazepiner, baklofen).
- Kvinner med fødedyktige barn må være villige til å bruke svært effektiv prevensjonsmetode under og i minimum 90 dager etter siste dose av IP.
Ekskluderingskriterier:
1. Ekskluderende betingelser:
1a. type 1 DM
1b. Kreft, unntatt hudkreft i basalceller
1c. Infeksjoner: HIV, hepatitt B eller C, klinisk signifikant aktiv infeksjon som ikke er tilstrekkelig løst etter etterforskerens mening
1d. Serum IgG (<6 g/L) ved screening
1e. graviditet/amming. 2. Ekskluderende medisiner: rituximab innen 6 måneder etter screening. 3. IVIG- eller PLEX-behandling 4 uker før screening. 4. Historie om alle typer solid organ- eller benmargstransplantasjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: subkutan Efgartigimod-hyaluronidase (EFG)
Deltakere med GAD65-antistoff positiv SPS vil få subkutan Efgartigimod-hyaluronidase (EFG).
|
Efgartigiomd-hyaluroidase (EFG) er en neonatal Fc-reseptor (FcRn)-hemmer, som blokkerer resirkuleringen av Immunoglobulin G (IgG), inkludert patogen IgG
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fordeling av stivhetsindeks (DSI)
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling i uke 13
|
DSI er en validert indikator eller stivhet.
Poeng varierer fra 0 til 6 og gjenspeiler graden av stivhet.
Ett poeng gis for stivhet i hvert av følgende områder: nedre del av kroppen, øvre del av kroppen, ben, armer, ansikt og mage.
|
Fra påmelding til avsluttet behandling i uke 13
|
|
økt sensitivitetsscore (HSS)
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling i uke 13
|
HSS måler endringer i frekvensen av spasmer.
Poeng varierer fra 1 til 7; ett poeng gitt for hver kilde eller type spasme: uventede lyder, visuelle stimuli, somatosensoriske stimuli, frivillige aktiviteter, følelsesmessig opprørt eller stress, ingen spesifikke stimuli eller nattlige spasmer.
|
Fra påmelding til avsluttet behandling i uke 13
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel pasienter med SPS som responderer på behandling
Tidsramme: påmelding til slutten av 13 uker
|
Andel pasienter med SPS som responderer på behandling, definert som: >= 2 poeng reduksjon i fordelingen av stivhetsindeks (DSI) OG >= 1 poeng reduksjon i økt sensitivitetsscore (HSS)
|
påmelding til slutten av 13 uker
|
|
Varigheten av tiden pasienter opprettholder responderstatus
Tidsramme: fra påmelding til avsluttet behandling i uke 13
|
En responder er definert som en med >= 2 poeng reduksjon i fordelingen av stivhetsindeks (DSI) OG >= 1 poeng reduksjon i økt sensitivitetsscore (HSS)
|
fra påmelding til avsluttet behandling i uke 13
|
|
Modifisert Rankin-skala
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling i uke 13
|
Fra påmelding til avsluttet behandling i uke 13
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Tuan H Vu, MD, University of South Florida
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. april 2025
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. juli 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. juli 2024
Først lagt ut (Faktiske)
30. juli 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STUDY006922
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
IPD-planbeskrivelse
IPD vil bli delt mellom utpekte studiesteder under forsøket.
Etter slutten av prøveperioden kan data deles, men dette er ennå ikke bestemt.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .