トロリルゾール治療を受けた脊髄小脳失調症（SCA）患者の実世界データ研究を、対応する自然史対照群と比較した
2026年6月7日 更新者：Biohaven Therapeutics Ltd.
自然史コホートデータを使用して、トロリルゾール治療を受けた脊髄小脳失調症（SCA）患者の有効性を、対応する外部SCA対照と比較して評価する実世界データ研究
この研究の目的は、2 つの現実世界データ (RWD) ソースを活用して、SCA 患者における 3 年間の治療後のトロリルゾールの有効性を、自然史コホートで追跡された未治療患者の外部対照と比較して評価することです。 。
有効性の実際の証拠は、SCA におけるトリルゾールの 3 年間の治療効果を調べるために、RWD 情報源から評価されます。 SCAの進行速度は遺伝子型によって異なるため、この希少疾患における潜在的な有効性を評価するには長期的な追跡調査が必要です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、以下を含む複数の RWD ソースで構成されています: 1) 小脳失調症研究のための臨床研究コンソーシアム (CRC-SCA/米国 SCA 自然史コホート; 2) 脊髄小脳失調症に関する欧州統合プロジェクト (EUROSCA/欧州 SCA 自然史コホート) ; 3) 研究 BHV4157-206 (NCT03701399) におけるトロリルゾール治療を受けた被験者からの 3 年間の OLE データ。 研究の各参加者は、元のプロトコルで事前に指定されたとおりに RWD 情報源から収集された有効性および/または安全性データを取得します。
BHV4157-206試験による長期非盲検延長による3年間の治療後のSCAにおけるトロリルゾールの有効性を、CRC-SCA（米国SCA自然史コホート）およびEUROSCA（欧州SCA）から収集した外部対照被験者と比較する自然史コホート）。 傾向スコア マッチング (PSM) 分析は、分析で調査されるグループ間の均衡を作成するために利用されます。
主要な結果は、運動失調症の評価および評価のための修正された機能的スケール（f-SARA）におけるベースラインからの変化となります。 検査されるもう 1 つのエンドポイントは、SCA について新しく開発され検証された複合エンドポイントである脊髄小脳失調症複合スコア (SCACOMS) です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
909
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Biohaven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究には、3 つの研究設定間で収集されたデータの分析が含まれます。1) SCA 患者の欧州登録 (2005 ～ 2008 年) (NCT02440763)。 2) 米国のSCA患者登録(2010年～現在)(NCT01060371)。 3) 被験者は当初、3年間の治療データ(NCT03701399)を用いてBHV4157-206のトロリルゾールに無作為に割り付けられました。
説明
トロリルゾール治療を受けた参加者の主な参加基準 (BHV4157-206):
- 18歳から75歳まで
- 以下の特定の遺伝性運動失調症の遺伝的確認: SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA8、およびSCA10
- f-SARAの合計スコアが3以上、かつf-SARAの歩行項目のスコアが1以上をスクリーニングする。
- 人間の補助なしで 8 メートルの距離を歩行できる (杖やその他の器具の使用は許可される)
- 被験者は最初にトロリルゾールに無作為に割り付けられた
自然史研究から選ばれた参加者の主要な参加基準:
- 18歳から75歳まで
- CRC-SCA: SCA 1、2、3、6、7、8、および 10 自体または家族の遺伝的確認または診断。 EUROSCA: SCA 遺伝子型 1、2、3、および 6 の遺伝的確認。
トロリルゾール治療を受けた参加者の主な除外基準（BHV4157-206 研究）：
- f-SARA のいずれかの項目で f-SARA スコア 4 をスクリーニングする
- 被験者の運動失調症状を主に説明または大きく寄与する可能性がある、または運動失調症状の評価を混乱させる可能性があるその他の病状
自然史研究から選ばれた参加者に対する主な除外基準:
• トロリルゾールによる治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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トロリルゾールで治療されたSCA被験者
BHV4157-206試験は、SCA患者集団におけるトロリルゾールの安全性、忍容性、有効性を評価することを目的とした第III相、多施設共同、無作為化、二重盲検、2群プラセボ対照並行群間試験である。
被験者は、プラセボ (QD) またはトロリルゾール (200 mg QD) を受ける群に無作為に割り付けられました。
BHV4157-206 は、ランダム化フェーズと OLE フェーズで構成されています。
トロリルゾール治療コホートの被験者はBHV4157-206研究の被験者で、当初はトロリルゾールに無作為に割り付けられ、非盲検延長（OLE）相で治療を継続する機会が延長された。
すべての被験者には 3 年間の治療を完了する機会がありました。
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BHV-4157 (トロリルゾール) 200 mg QD
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SCA自然史比較器
自然史比較グループには、CRC-SCA および EUROSCA 自然史研究からの SCA 被験者が含まれます。
CRC-SCA 研究には、SCA 1、2、3、6、7、8、および 10 の患者が含まれており、データ収集期間は 2010 年から現在までとなっています。
CRC-SCA 研究でリルゾールまたはトロリルゾールを服用している患者は、この分析には含まれていません。
EUROSCA 研究には、SCA 遺伝子型 1、2、3、および 6 を持つ個人が含まれており、データ収集期間は 2005 年から 2009 年に及びました。
自然史プロトコルは、それぞれが独立した研究目的のために設計されていたため、本分析を実施する前に完成しました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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トロリルゾール治療を受けた被験者の3年目における運動失調の評価および評価のための修正機能的スケール（f-SARA）の合計スコアのベースラインからの変化を、CRC-SCAの自然歴被験者と比較する
時間枠：最長3年の治療期間
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トロリルゾールによる治療に無作為に割り付けられた対象者において、3年後の自然史データセットからの自然史対照と比較して、運動失調の評価および評価のための修正機能的スケール（f-SARA）によって測定される、SCAの治療におけるトロリルゾールの有効性を比較する。治療の。
f-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長3年の治療期間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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トロリルゾール治療を受けた被験者における 2 年目の f-SARA のベースラインからの変化を、CRC-SCA の自然歴被験者におけるマップされた 2 年目の f-SARA のベースラインからの変化と比較する
時間枠：最長2年の治療期間
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F-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長2年の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者における 1 年目の f-SARA のベースラインからの変化を、CRC-SCA の自然歴被験者におけるマッピングされた 1 年目の f-SARA のベースラインからの変化と比較する
時間枠：最長1年間の治療期間
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F-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長1年間の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者の 3 年目の f-SARA のベースラインからの変化を、EUROSCA の自然歴被験者のマッピングされた 3 年目の f-SARA のベースラインからの変化と比較します。
時間枠：最長3年の治療期間
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F-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長3年の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者の 2 年目の f-SARA のベースラインからの変化を、EUROSCA の自然歴被験者のマッピングされた 2 年目の f-SARA のベースラインからの変化と比較します。
時間枠：最長2年の治療期間
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F-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長2年の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者の 1 年目の f-SARA のベースラインからの変化を、EUROSCA の自然歴被験者のマッピングされた 1 年目の f-SARA のベースラインからの変化と比較します。
時間枠：最長1年間の治療期間
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F-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長1年間の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者における 3 年目の f-SARA のベースラインからの変化を、プールされた (CRC-SCA および EUROSCA) 自然歴被験者における 3 年目のマッピングされた f-SARA のベースラインからの変化と比較します。
時間枠：最長3年の治療期間
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F-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長3年の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者における 2 年目の f-SARA のベースラインからの変化を、プールされた (CRC-SCA および EUROSCA) 自然歴被験者における 2 年目のマッピングされた f-SARA のベースラインからの変化と比較します。
時間枠：最長2年の治療期間
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F-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長2年の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者の 1 年目の f-SARA のベースラインからの変化を、プールされた (CRC-SCA および EUROSCA) 自然歴被験者の 1 年目のマッピングされた f-SARA のベースラインからの変化と比較します。
時間枠：最長1年間の治療期間
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F-SARA は 0 ～ 16 の範囲のスケールで、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長1年間の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者の3年目の脊髄小脳失調症複合スコア（SCACOMS）のベースラインからの変化を、CRC-SCA自然歴被験者のそれと比較する
時間枠：最長3年の治療期間
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SCACOMS (SCA Composite Scale) は、SCA の 2 つの自然史研究 (CRC-SCA および EUROSCA) の分析から導出された、SCA の新たに開発および検証されたエンドポイントです。
SCACOMS のスコア範囲は 0 ～ 50 で、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長3年の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者の2年目のSCACOMSのベースラインからの変化をCRC-SCA自然歴被験者のそれと比較する
時間枠：最長2年の治療期間
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SCACOMS (SCA Composite Scale) は、SCA の 2 つの自然史研究 (CRC-SCA および EUROSCA) の分析から導出された、SCA の新たに開発および検証されたエンドポイントです。
SCACOMS のスコア範囲は 0 ～ 50 で、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長2年の治療期間
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トロリルゾール治療を受けた被験者の1年目のSCACOMSのベースラインからの変化をCRC-SCA自然歴被験者のそれと比較する
時間枠：最長1年間の治療期間
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SCACOMS (SCA Composite Scale) は、SCA の 2 つの自然史研究 (CRC-SCA および EUROSCA) の分析から導出された、SCA の新たに開発および検証されたエンドポイントです。
SCACOMS のスコア範囲は 0 ～ 50 で、合計スコアの増加は症状の悪化を示します。
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最長1年間の治療期間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月18日
一次修了 (実際)
2024年9月6日
研究の完了 (推定)
2026年8月1日
試験登録日
最初に提出
2024年7月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年7月30日
最初の投稿 (実際)
2024年7月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月7日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。