Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Real-World Data Study af Troriluzol-behandlede patienter med spinocerebellar ataksi (SCA) sammenlignet med en matchet naturhistorisk kontrol

7. juni 2026 opdateret af: Biohaven Therapeutics Ltd.

Real-World Data Study, der vurderer effektiviteten af ​​troriluzol-behandlede forsøgspersoner med spinocerebellar ataksi (SCA) sammenlignet med en matchet ekstern SCA-kontrol ved hjælp af naturhistoriske kohortedata

Formålet med denne undersøgelse er at udnytte to kilder til data fra den virkelige verden (RWD) til at vurdere effektiviteten af ​​troriluzole efter tre års behandling hos patienter med SCA sammenlignet med en ekstern kontrol af ubehandlede patienter, som blev fulgt i en naturlig kohorte. .

Reelle beviser for effektivitet vil blive vurderet fra RWD-kilderne for at undersøge behandlingseffekterne af toriluzol i SCA ud til 3 år. Progressionsrater for SCA varierer efter genotype, og langsigtet opfølgning er nødvendig for at vurdere potentiel effekt i denne sjældne sygdom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse omfatter flere kilder til RWD, herunder: 1) Clinical Research Consortium for the Study of Cerebellar Ataxia (CRC-SCA/US SCA Natural History-kohorte; 2) European Integrated Project on Spinocerebellar Ataxias (EUROSCA/European SCA Natural History Cohort) ; og 3) de 3-årige OLE-data fra troriluzol-behandlede forsøgspersoner i undersøgelse BHV4157-206 (NCT03701399). Hver deltager i undersøgelsen vil få deres effektivitet og/eller sikkerhedsdata indsamlet som forudspecificeret i de originale protokoller fra RWD-kilderne.

Effektiviteten af ​​troriluzole i SCA efter 3 års behandling fra den langsigtede, åbne udvidelse fra undersøgelse BHV4157-206 vil blive sammenlignet med eksterne kontrolpersoner indsamlet fra CRC-SCA (US SCA Natural History kohorte) og EUROSCA (European SCA) Naturhistorisk kohorte). En PSM-analyse (propensity score matching) vil blive brugt til at skabe ligevægt på tværs af grupper, der undersøges i analysen.

Det primære resultat vil være ændring fra baseline i den modificerede funktionelle skala for vurdering og vurdering af ataksi (f-SARA). Et andet undersøgt endepunkt vil være et nyudviklet og valideret sammensat endepunkt for SCA, Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

909

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Biohaven

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen involverer analyse af data indsamlet blandt tre forskningsmiljøer: 1) Europæisk register over SCA-patienter (2005-2008) (NCT02440763); 2) amerikansk register over SCA-patienter (2010-nu) (NCT01060371); 3) Individer oprindeligt randomiseret til troriluzol i BHV4157-206 med 3-års behandlingsdata (NCT03701399).

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier for troriluzol-behandlede deltagere (BHV4157-206):

  • I alderen 18-75 år
  • Genetisk bekræftelse af følgende specifikke arvelige ataksier: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 og SCA10
  • Screening af f-SARA totalscore på ≥3 og score på ≥1 på gangart af f-SARA.
  • Evne til at bevæge sig 8 meter uden menneskelig assistance (stokke og andre enheder var tilladt)
  • Forsøgspersoner blev oprindeligt randomiseret til troriluzol

Nøgleinklusionskriterier for deltagere udvalgt fra de naturhistoriske studier:

  • Mellem 18-75 år
  • CRC-SCA: enten en genetisk bekræftelse eller en diagnose af SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 og 10 hos sig selv eller et familiemedlem; EUROSCA: genetisk bekræftelse af SCA genotype 1, 2, 3 og 6.

Nøgleudelukkelseskriterier for troriluzol-behandlede deltagere (BHV4157-206 undersøgelse):

  • Screening af f-SARA-score på 4 på ethvert element i f-SARA
  • Enhver anden medicinsk tilstand, der overvejende kan forklare eller bidrage væsentligt til forsøgspersonernes symptomer på ataksi, eller som kan forvirre vurderingen af ​​ataksisymptomer

Nøgleudelukkelseskriterier for deltagere udvalgt fra de naturhistoriske undersøgelser:

• Behandling med troriluzol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Troriluzol-behandlede SCA-personer
BHV4157-206-studiet er et fase III, multicenter, randomiseret, dobbelt-blindt, 2-arm, placebokontrolleret parallelgruppestudie designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​troriluzol i en population af patienter med SCA. Forsøgspersoner blev randomiseret til at modtage placebo (QD) eller troriluzol (200 mg QD). BHV4157-206 bestod af en randomiseringsfase og en OLE-fase. Forsøgspersoner i den trorilzuole-behandlede kohorte er fra undersøgelse BHV4157-206, blev oprindeligt randomiseret til troriluzole og udvidede en mulighed for at fortsætte behandlingen i en åben-label forlængelsesfase (OLE). Alle forsøgspersoner havde mulighed for at gennemføre 3-års behandling.
Medicin: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzol) 200 mg QD
SCA Natural History Comparator
Den naturhistoriske sammenligningsgruppe omfatter SCA-emner fra CRC-SCA og EUROSCA naturhistoriske studier. CRC-SCA-undersøgelsen omfatter personer med SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 og 10, med tidsperioden for dataindsamling, der strækker sig fra 2010 til i dag. Patienter, der tog riluzol eller troriluzol i CRC-SCA-undersøgelsen, blev ikke inkluderet i denne analyse. EUROSCA-undersøgelsen omfattede individer med SCA-genotype 1, 2, 3 og 6, med tidsperioden for dataindsamling, der spænder over 2005-2009. De naturhistoriske protokoller blev færdiggjort forud for vores gennemførelse af denne analyse, da hver var designet til uafhængige forskningsformål.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den samlede score for den modificerede funktionelle skala for vurdering og vurdering af ataksi (f-SARA) på år 3 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med naturhistoriske forsøgspersoner fra CRC-SCA
Tidsramme: Op til 3 års behandling
At sammenligne effektiviteten af ​​troriluzol til behandling af SCA, som mål ved den modificerede funktionelle skala for vurdering og vurdering af ataksi (f-SARA), hos forsøgspersoner randomiseret til behandling med troriluzol i forhold til naturhistoriske kontroller fra det naturhistoriske datasæt efter 3 år af behandling. f-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 3 års behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i f-SARA på år 2 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen fra baseline i den kortlagte f-SARA på år 2 i naturhistoriske forsøgspersoner fra CRC-SCA
Tidsramme: Op til 2 års behandling
F-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 2 års behandling
Ændring fra baseline i f-SARA på år 1 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen fra baseline i den kortlagte f-SARA på år 1 i naturhistoriske forsøgspersoner fra CRC-SCA
Tidsramme: Op til 1 års behandling
F-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 1 års behandling
Ændring fra baseline i f-SARA på år 3 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen fra baseline i den kortlagte f-SARA på år 3 i naturhistoriske emner fra EUROSCA
Tidsramme: Op til 3 års behandling
F-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 3 års behandling
Ændring fra baseline i f-SARA på år 2 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen fra baseline i den kortlagte f-SARA på år 2 i naturhistoriske emner fra EUROSCA
Tidsramme: Op til 2 års behandling
F-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 2 års behandling
Ændring fra baseline i f-SARA på år 1 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen fra baseline i den kortlagte f-SARA på år 1 i naturhistoriske emner fra EUROSCA
Tidsramme: Op til 1 års behandling
F-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 1 års behandling
Ændring fra baseline i f-SARA på år 3 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen fra baseline i den kortlagte f-SARA på år 3 i poolede (CRC-SCA og EUROSCA) naturhistoriske forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 3 års behandling
F-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 3 års behandling
Ændring fra baseline i f-SARA på år 2 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen fra baseline i den kortlagte f-SARA på år 2 i poolede (CRC-SCA og EUROSCA) naturhistoriske forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 2 års behandling
F-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 2 års behandling
Ændring fra baseline i f-SARA på år 1 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen fra baseline i den kortlagte f-SARA på år 1 i poolede (CRC-SCA og EUROSCA) naturhistoriske forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 1 års behandling
F-SARA er en skala med et interval fra 0 til 16, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 1 års behandling
Ændring fra baseline i Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS) på år 3 hos troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med den hos CRC-SCA naturhistoriske forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 3 års behandling
SCACOMS (SCA Composite Scale) er et nyudviklet og valideret endepunkt for SCA, afledt af en analyse af to SCA naturhistoriske studier (CRC-SCA og EUROSCA). SCACOMS' scoreområde er 0-50, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 3 års behandling
Ændring fra baseline i SCACOMS på år 2 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen i CRC-SCA naturhistoriske forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 2 års behandling
SCACOMS (SCA Composite Scale) er et nyudviklet og valideret endepunkt for SCA, afledt af en analyse af to SCA naturhistoriske studier (CRC-SCA og EUROSCA). SCACOMS' scoreområde er 0-50, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 2 års behandling
Ændring fra baseline i SCACOMS på år 1 i troriluzol-behandlede forsøgspersoner sammenlignes med ændringen i CRC-SCA naturhistoriske forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 1 års behandling
SCACOMS (SCA Composite Scale) er et nyudviklet og valideret endepunkt for SCA, afledt af en analyse af to SCA naturhistoriske studier (CRC-SCA og EUROSCA). SCACOMS' scoreområde er 0-50, hvor en stigning i den samlede score indikerer en forværring af symptomer.
Op til 1 års behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biohaven Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

31. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BHV4157-206-RWE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellære ataksier

Kliniske forsøg med BHV-4157

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner