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Praxisnahe Datenstudie von mit Troriluzol behandelten Patienten mit spinozerebellärer Ataxie (SCA) im Vergleich zu einer passenden natürlichen Verlaufskontrolle

7. Juni 2026 aktualisiert von: Biohaven Therapeutics Ltd.

Praxisnahe Datenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit von mit Troriluzol behandelten Probanden mit spinozerebellärer Ataxie (SCA) im Vergleich zu einer passenden externen SCA-Kontrolle unter Verwendung naturkundlicher Kohortendaten

Der Zweck dieser Studie besteht darin, zwei Quellen realer Daten (RWD) zu nutzen, um die Wirksamkeit von Troriluzol nach dreijähriger Behandlung bei Patienten mit plötzlichem Herzstillstand im Vergleich zu einer externen Kontrolle unbehandelter Patienten zu bewerten, die in einer natürlichen Verlaufskohorte beobachtet wurden .

Anhand der RWD-Quellen werden reale Wirksamkeitsnachweise ausgewertet, um die Behandlungseffekte von Toriluzol bei plötzlichem Herzstillstand über einen Zeitraum von bis zu drei Jahren zu untersuchen. Die Progressionsraten von SCA unterscheiden sich je nach Genotyp und eine langfristige Nachbeobachtung ist erforderlich, um die potenzielle Wirksamkeit bei dieser seltenen Krankheit zu beurteilen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie umfasst mehrere RWD-Quellen, darunter: 1) das Clinical Research Consortium for the Study of Cerebellar Ataxia (CRC-SCA/US SCA Natural History Cohort); 2) das European Integrated Project on Spinocerebellar Ataxias (EUROSCA/European SCA Natural History Cohort) ; und 3) die 3-Jahres-OLE-Daten von mit Troriluzol behandelten Probanden in der Studie BHV4157-206 (NCT03701399). Für jeden Studienteilnehmer werden die Wirksamkeits- und/oder Sicherheitsdaten erfasst, wie in den Originalprotokollen der RWD-Quellen festgelegt.

Die Wirksamkeit von Troriluzol bei plötzlichem Herzstillstand nach dreijähriger Behandlung aus der langfristigen, offenen Verlängerung der Studie BHV4157-206 wird mit externen Kontrollpersonen aus CRC-SCA (US SCA Natural History Kohorte) und EUROSCA (European SCA) verglichen Naturhistorische Kohorte). Eine Propensity Score Matching (PSM)-Analyse wird verwendet, um ein Gleichgewicht zwischen den in der Analyse untersuchten Gruppen herzustellen.

Das primäre Ergebnis wird eine Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der modifizierten Funktionsskala zur Beurteilung und Bewertung von Ataxie (f-SARA) sein. Ein weiterer untersuchter Endpunkt wird ein neu entwickelter und validierter zusammengesetzter Endpunkt für SCA sein, der Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

909

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Biohaven

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studie umfasst die Analyse von Daten, die in drei Forschungsumgebungen gesammelt wurden: 1) Europäisches Register von SCA-Patienten (2005–2008) (NCT02440763); 2) US-Register von SCA-Patienten (seit 2010) (NCT01060371); 3) Probanden, die ursprünglich in BHV4157-206 mit 3-Jahres-Behandlungsdaten (NCT03701399) auf Troriluzol randomisiert wurden.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien für mit Troriluzol behandelte Teilnehmer (BHV4157-206):

  • Im Alter zwischen 18 und 75 Jahren
  • Genetische Bestätigung der folgenden spezifischen erblichen Ataxien: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 und SCA10
  • Screening-f-SARA-Gesamtpunktzahl von ≥3 und Punktzahl von ≥1 für das Gangelement des f-SARA.
  • Fähigkeit, 8 Meter ohne menschliche Hilfe zu gehen (Stöcke und andere Hilfsmittel waren erlaubt)
  • Die Probanden wurden zunächst randomisiert auf Troriluzol umgestellt

Wichtige Einschlusskriterien für Teilnehmer, die aus den naturhistorischen Studien ausgewählt wurden:

  • Im Alter zwischen 18 und 75 Jahren
  • CRC-SCA: entweder eine genetische Bestätigung oder eine Diagnose von SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 und 10 bei sich selbst oder einem Familienmitglied; EUROSCA: genetische Bestätigung der SCA-Genotypen 1, 2, 3 und 6.

Wichtige Ausschlusskriterien für mit Troriluzol behandelte Teilnehmer (Studie BHV4157-206):

  • Screening-f-SARA-Score von 4 für jedes Element des f-SARA
  • Jeder andere medizinische Zustand, der die Ataxie-Symptome der Probanden überwiegend erklären oder wesentlich dazu beitragen könnte oder die Beurteilung der Ataxie-Symptome erschweren könnte

Wichtige Ausschlusskriterien für Teilnehmer, die aus den naturhistorischen Studien ausgewählt wurden:

• Behandlung mit Troriluzol

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Mit Troriluzol behandelte Patienten mit plötzlichem Herzstillstand
Bei der BHV4157-206-Studie handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, zweiarmige, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase III, die darauf abzielt, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Troriluzol bei einer Population von Patienten mit plötzlichem Herzstillstand zu bewerten. Die Probanden wurden randomisiert und erhielten entweder Placebo (QD) oder Troriluzol (200 mg QD). BHV4157-206 bestand aus einer Randomisierungsphase und einer OLE-Phase. Die Probanden in der mit Trorilzuol behandelten Kohorte stammen aus der Studie BHV4157-206, wurden ursprünglich auf Troriluzol randomisiert und erhielten die Möglichkeit, die Behandlung in einer offenen Verlängerungsphase (OLE) fortzusetzen. Alle Probanden hatten die Möglichkeit, eine dreijährige Behandlung abzuschließen.
Arzneimittel: BHV-4157
BHV-4157 (Troriluzol) 200 mg einmal täglich
SCA Natural History Comparator
Die naturkundliche Vergleichsgruppe umfasst SCA-Probanden aus den naturkundlichen Studien CRC-SCA und EUROSCA. Die CRC-SCA-Studie umfasst Personen mit SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 und 10, wobei der Zeitraum der Datenerhebung das Jahr 2010 bis heute umfasst. Patienten, die in der CRC-SCA-Studie Riluzol oder Troriluzol einnahmen, wurden in dieser Analyse nicht berücksichtigt. Die EUROSCA-Studie umfasste Personen mit den SCA-Genotypen 1, 2, 3 und 6, wobei der Zeitraum der Datenerfassung den Zeitraum 2005–2009 umfasste. Die naturhistorischen Protokolle wurden vor der Durchführung der vorliegenden Analyse fertiggestellt, da jedes für unabhängige Forschungszwecke konzipiert wurde.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderung des Gesamtscores der modifizierten Funktionsskala zur Beurteilung und Bewertung von Ataxie (f-SARA) gegenüber dem Ausgangswert im dritten Jahr bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit naturhistorischen Probanden aus CRC-SCA verglichen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre Behandlung
Vergleich der Wirksamkeit von Troriluzol bei der Behandlung von SCA, gemessen anhand der modifizierten Funktionsskala zur Beurteilung und Bewertung von Ataxie (f-SARA), bei Probanden, die randomisiert einer Behandlung mit Troriluzol unterzogen wurden, im Vergleich zu natürlichen Verlaufskontrollen aus dem natürlichen Verlaufsdatensatz nach 3 Jahren der Behandlung. Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 3 Jahre Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Änderung des f-SARA gegenüber dem Ausgangswert im zweiten Jahr bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Änderung des kartierten f-SARA im zweiten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei naturhistorischen Probanden aus CRC-SCA verglichen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre Behandlung
Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 2 Jahre Behandlung
Die Veränderung des f-SARA gegenüber dem Ausgangswert im ersten Jahr bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Veränderung des kartierten f-SARA im ersten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei naturhistorischen Probanden aus CRC-SCA verglichen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr Behandlung
Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 1 Jahr Behandlung
Die Veränderung des f-SARA im dritten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Veränderung des kartierten f-SARA im dritten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei naturhistorischen Probanden aus EUROSCA verglichen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre Behandlung
Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 3 Jahre Behandlung
Die Veränderung des f-SARA gegenüber dem Ausgangswert im zweiten Jahr bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Veränderung des kartierten f-SARA im zweiten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei naturhistorischen Probanden aus EUROSCA verglichen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre Behandlung
Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 2 Jahre Behandlung
Die Veränderung des f-SARA gegenüber dem Ausgangswert im ersten Jahr bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Veränderung des kartierten f-SARA im ersten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei naturhistorischen Probanden aus EUROSCA verglichen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr Behandlung
Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 1 Jahr Behandlung
Die Änderung des f-SARA im dritten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Änderung des kartierten f-SARA im dritten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei gepoolten (CRC-SCA und EUROSCA) naturhistorischen Probanden verglichen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre Behandlung
Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 3 Jahre Behandlung
Die Veränderung des f-SARA gegenüber dem Ausgangswert im zweiten Jahr bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Veränderung des kartierten f-SARA im zweiten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei gepoolten (CRC-SCA und EUROSCA) naturhistorischen Probanden verglichen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre Behandlung
Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 2 Jahre Behandlung
Die Veränderung des f-SARA gegenüber dem Ausgangswert im ersten Jahr bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Veränderung des kartierten f-SARA im ersten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei gepoolten (CRC-SCA und EUROSCA) naturhistorischen Probanden verglichen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr Behandlung
Der f-SARA ist eine Skala mit einem Bereich von 0 bis 16, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 1 Jahr Behandlung
Die Veränderung des Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS) gegenüber dem Ausgangswert im dritten Jahr bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der Veränderung bei CRC-SCA-Probanden mit natürlicher Vorgeschichte verglichen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre Behandlung
Die SCACOMS (SCA Composite Scale) ist ein neu entwickelter und validierter Endpunkt für SCA, der aus einer Analyse zweier SCA-Naturgeschichtestudien (CRC-SCA und EUROSCA) abgeleitet wurde. Der Score-Bereich von SCACOMS liegt zwischen 0 und 50, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 3 Jahre Behandlung
Die Veränderung des SCACOMS im zweiten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der bei CRC-SCA-Patienten mit natürlicher Vorgeschichte verglichen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre Behandlung
Die SCACOMS (SCA Composite Scale) ist ein neu entwickelter und validierter Endpunkt für SCA, der aus einer Analyse zweier SCA-Naturgeschichtestudien (CRC-SCA und EUROSCA) abgeleitet wurde. Der Score-Bereich von SCACOMS liegt zwischen 0 und 50, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 2 Jahre Behandlung
Die Veränderung des SCACOMS im ersten Jahr gegenüber dem Ausgangswert bei mit Troriluzol behandelten Probanden wird mit der bei CRC-SCA-Patienten mit natürlicher Vorgeschichte verglichen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr Behandlung
Die SCACOMS (SCA Composite Scale) ist ein neu entwickelter und validierter Endpunkt für SCA, der aus einer Analyse zweier SCA-Naturgeschichtestudien (CRC-SCA und EUROSCA) abgeleitet wurde. Der Score-Bereich von SCACOMS liegt zwischen 0 und 50, wobei ein Anstieg des Gesamtscores auf eine Verschlechterung der Symptome hinweist.
Bis zu 1 Jahr Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biohaven Therapeutics Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BHV4157-206-RWE

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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