Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Reaalimaailman datatutkimus trorilutsolilla hoidetuista potilaista, joilla on spinocerebellaarinen ataksia (SCA) verrattuna vastaavaan luonnonhistorialliseen kontrolliin

sunnuntai 7. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Biohaven Therapeutics Ltd.

Reaalimaailman tietotutkimus, jossa arvioidaan trorilutsolilla hoidettujen potilaiden tehokkuutta, joilla on spinocerebellaarinen ataksia (SCA) verrattuna vastaavaan ulkoiseen SCA-kontrolliin käyttämällä luonnonhistorian kohorttitietoja

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on hyödyntää kahta reaalimaailman datalähdettä arvioidakseen trorilutsolin tehokkuutta kolmen vuoden hoidon jälkeen SCA-potilailla verrattuna ulkoiseen kontrolliin hoitamattomilla potilailla, joita seurattiin luontaisessa kohortissa. .

Todelliset todisteet tehokkuudesta arvioidaan RWD-lähteistä, jotta voidaan tutkia torilutsolin hoitovaikutuksia SCA:ssa kolmen vuoden ajan. SCA:n etenemisnopeudet vaihtelevat genotyypin mukaan, ja pitkän aikavälin seurantaa tarvitaan mahdollisen tehon arvioimiseksi tässä harvinaisessa sairaudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus sisältää useita RWD-lähteitä, mukaan lukien: 1) Clinical Research Consortium for the Study of Cerebellar Ataxia (CRC-SCA/US SCA Natural History kohortti; 2) European Integrated Project on Spinocerebellar Ataxias (EUROSCA/European SCA Natural History Cohort) ; ja 3) 3 vuoden OLE-tiedot trorilutsolilla hoidetuilta koehenkilöiltä tutkimuksessa BHV4157-206 (NCT03701399). Jokaiselle tutkimukseen osallistujalle kerätään teho- ja/tai turvallisuustietonsa RWD-lähteistä alkuperäisissä protokollissa ennalta määrätyllä tavalla.

Trorilutsolin tehokkuutta SCA:ssa 3 vuoden hoidon jälkeen tutkimuksen BHV4157-206 pitkäaikaisesta avoimesta laajennuksesta verrataan ulkoisiin kontrollihenkilöihin, jotka on kerätty CRC-SCA:sta (US SCA Natural History -kohortti) ja EUROSCAsta (European SCA) Natural History Cohort). PSM-analyysiä (Propensity Score Matching) käytetään tasapainon luomiseen analyysissä tutkittavien ryhmien välillä.

Ensisijainen tulos on muutos lähtötilanteesta ataksian arvioinnin ja arvioinnin muokatussa toiminnallisessa asteikossa (f-SARA). Toinen tutkittava päätepiste on äskettäin kehitetty ja validoitu SCA:n yhdistetty päätepiste, Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

909

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Biohaven

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuksessa analysoidaan kolmessa tutkimusympäristössä kerättyjä tietoja: 1) Euroopan SCA-potilaiden rekisteri (2005-2008) (NCT02440763 ); 2) Yhdysvaltain SCA-potilaiden rekisteri (vuodesta 2010) (NCT01060371); 3) Koehenkilöt, jotka alun perin satunnaistettiin saamaan trorilutsolia BHV4157-206:ssa kolmen vuoden hoitotiedoilla (NCT03701399).

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit trorilutsolilla hoidetuille osallistujille (BHV4157-206):

  • Ikäraja 18-75
  • Seuraavien tiettyjen perinnöllisten ataksioiden geneettinen vahvistus: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 ja SCA10
  • Seulotaan f-SARA:n kokonaispistemäärä ≥3 ja pistemäärä ≥1 f-SARA:n kävelykohdassa.
  • Kyky liikkua 8 metriä ilman ihmisen apua (kepit ja muut laitteet olivat sallittuja)
  • Koehenkilöt satunnaistettiin aluksi trorilutsoliin

Keskeiset osallistumiskriteerit luonnontieteellisistä opinnoista valituille osallistujille:

  • Ikäraja 18-75
  • CRC-SCA: joko geneettinen vahvistus tai diagnoosi SCA:sta 1, 2, 3, 6, 7, 8 ja 10 itsessään tai perheenjäsenellä; EUROSCA: SCA-genotyyppien 1, 2, 3 ja 6 geneettinen vahvistus.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit trorilutsolilla hoidetuille osallistujille (tutkimus BHV4157-206):

  • Seulonta f-SARA-pisteet 4 millä tahansa f-SARA-tuotteella
  • Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, joka voi pääasiallisesti selittää tai edistää merkittävästi koehenkilön ataksia-oireita tai joka voi hämmentää ataksia-oireiden arviointia

Keskeiset poissulkemiskriteerit luonnontieteellisistä opinnoista valituille osallistujille:

• Hoito trorilutsolilla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Trorilutsolilla hoidetut SCA-potilaat
BHV4157-206-tutkimus on vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, 2-haarainen, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida trorilutsolin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa SCA-potilaiden populaatiossa. Koehenkilöt satunnaistettiin saamaan lumelääkettä (QD) tai trorilutsolia (200 mg QD). BHV4157-206 koostui satunnaistusvaiheesta ja OLE-vaiheesta. Trorilzuolilla hoidetun kohortin koehenkilöt ovat tutkimuksesta BHV4157-206, alun perin satunnaistettiin saamaan trorilutsolia, ja heille tarjottiin mahdollisuus jatkaa hoitoa avoimessa pidennysvaiheessa (OLE). Kaikilla koehenkilöillä oli mahdollisuus suorittaa 3 vuoden hoito.
Lääke: BHV-4157
BHV-4157 (trorilutsoli) 200 mg QD
SCA Natural History Comparator
Luonnontieteellinen vertailuryhmä sisältää SCA-kohteita CRC-SCA- ja EUROSCA-luonnontieteellisistä tutkimuksista. CRC-SCA-tutkimuksessa on mukana henkilöitä, joilla on SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 ja 10, ja tiedonkeruujakso ulottuu vuodesta 2010 tähän päivään. Potilaita, jotka käyttivät rilutsolia tai trorilutsolia CRC-SCA-tutkimuksessa, ei otettu mukaan tähän analyysiin. EUROSCA-tutkimukseen osallistui henkilöitä, joilla oli SCA-genotyypit 1, 2, 3 ja 6, ja tiedonkeruuaika ulottui 2005-2009. Luonnonhistorialliset pöytäkirjat viimeisteltiin ennen tämän analyysin suorittamista, koska jokainen oli suunniteltu itsenäistä tutkimusta varten.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutosta lähtötasosta muokatun funktionaalisen ataksian arvioinnin ja arvioinnin asteikon (f-SARA) kokonaispistemäärässä vuonna 3 trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan CRC-SCA:n luonnonhistorian koehenkilöihin.
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta hoitoa
Trorilutsolin tehokkuuden vertaaminen SCA:n hoidossa mitattuna modifioidulla toiminnallisella ataksian arvioinnin ja arvioinnin asteikolla (f-SARA) potilailla, jotka on satunnaistettu saamaan trorilutsolihoitoa, verrattuna luonnonhistoriatietoihin kolmen vuoden kuluttua. hoidosta. f-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 3 vuotta hoitoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
F-SARA:n muutosta lähtötilanteesta vuoden 2 kohdalla trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan muutokseen lähtötilanteesta kartoitetussa f-SARAssa vuonna 2 CRC-SCA:sta peräisin olevilla luonnontieteellisillä koehenkilöillä.
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta hoitoa
F-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 2 vuotta hoitoa
F-SARA:n muutosta lähtötilanteesta vuoden 1 kohdalla trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan muutokseen lähtötilanteesta kartoitetussa f-SARAssa vuonna 1 CRC-SCA:n luonnonhistorian koehenkilöillä.
Aikaikkuna: Jopa 1 vuoden hoito
F-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 1 vuoden hoito
F-SARAn muutosta lähtötilanteesta vuoden 3 kohdalla trorilutsolihoitoa saaneilla koehenkilöillä verrataan muutokseen lähtötilanteesta kartoitetussa f-SARAssa vuonna 3 EUROSCAn luonnontieteellisissä koehenkilöissä.
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta hoitoa
F-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 3 vuotta hoitoa
F-SARA:n muutosta lähtötilanteesta vuoden 2 kohdalla trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan muutokseen lähtötilanteesta kartoitetussa f-SARAssa vuonna 2 EUROSCAn luonnontieteellisissä koehenkilöissä.
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta hoitoa
F-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 2 vuotta hoitoa
F-SARA:n muutosta lähtötilanteesta vuoden 1 kohdalla trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan muutokseen lähtötilanteesta kartoitetussa f-SARAssa vuonna 1 EUROSCAn luonnontieteellisissä koehenkilöissä.
Aikaikkuna: Jopa 1 vuoden hoito
F-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 1 vuoden hoito
F-SARA:n muutosta lähtötilanteesta vuoden 3 kohdalla trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan muutokseen lähtötilanteesta kartoitetussa f-SARAssa vuonna 3 yhdistetyillä (CRC-SCA ja EUROSCA) luonnontieteellisillä koehenkilöillä
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta hoitoa
F-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 3 vuotta hoitoa
F-SARA:n muutosta lähtötilanteesta vuoden 2 kohdalla trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan muutokseen lähtötilanteesta kartoitetussa f-SARAssa vuonna 2 yhdistetyissä (CRC-SCA ja EUROSCA) luonnonhistorian koehenkilöissä.
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta hoitoa
F-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 2 vuotta hoitoa
F-SARA:n muutosta lähtötilanteesta vuoden 1 kohdalla trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan muutokseen lähtötilanteesta kartoitetussa f-SARAssa vuonna 1 yhdistetyillä (CRC-SCA ja EUROSCA) luonnontieteellisillä koehenkilöillä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuoden hoito
F-SARA on asteikko 0–16, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 1 vuoden hoito
Muutosta lähtötasosta Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS) -arvossa vuonna 3 trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan CRC-SCA-luonnontieteellisten koehenkilöiden vastaavaan.
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta hoitoa
SCACOMS (SCA Composite Scale) on äskettäin kehitetty ja validoitu SCA:n päätepiste, joka on johdettu kahden SCA:n luonnonhistoriallisen tutkimuksen (CRC-SCA ja EUROSCA) analyysistä. SCACOMS-pisteiden vaihteluväli on 0-50, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 3 vuotta hoitoa
Muutosta lähtötilanteesta SCACOMSissa vuonna 2 trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan CRC-SCA-luonnonhistorian koehenkilöiden vastaavaan
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta hoitoa
SCACOMS (SCA Composite Scale) on äskettäin kehitetty ja validoitu SCA:n päätepiste, joka on johdettu kahden SCA:n luonnonhistoriallisen tutkimuksen (CRC-SCA ja EUROSCA) analyysistä. SCACOMS-pisteiden vaihteluväli on 0-50, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 2 vuotta hoitoa
Muutosta lähtötilanteesta SCACOMS-tutkimuksessa vuonna 1 trorilutsolilla hoidetuilla koehenkilöillä verrataan CRC-SCA-luonnontutkimuksen koehenkilöiden vastaavaan
Aikaikkuna: Jopa 1 vuoden hoito
SCACOMS (SCA Composite Scale) on äskettäin kehitetty ja validoitu SCA:n päätepiste, joka on johdettu kahden SCA:n luonnonhistoriallisen tutkimuksen (CRC-SCA ja EUROSCA) analyysistä. SCACOMS-pisteiden vaihteluväli on 0-50, jossa kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
Jopa 1 vuoden hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biohaven Therapeutics Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 7. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BHV4157-206-RWE

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa