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Studio di dati reali su pazienti trattati con troriluzolo affetti da atassia spinocerebellare (SCA) rispetto a un controllo di storia naturale corrispondente

7 giugno 2026 aggiornato da: Biohaven Therapeutics Ltd.

Studio sui dati del mondo reale che valuta l'efficacia dei soggetti trattati con troriluzolo con atassia spinocerebellare (SCA) rispetto a un controllo SCA esterno abbinato utilizzando dati di coorte di storia naturale

Lo scopo di questo studio è quello di sfruttare due fonti di dati del mondo reale (RWD) per valutare l'efficacia del troriluzolo dopo tre anni di trattamento in pazienti con SCA rispetto a un controllo esterno di pazienti non trattati seguiti in una coorte di storia naturale .

Le prove reali dell'efficacia saranno valutate dalle fonti RWD per esaminare gli effetti del trattamento di toriluzolo nell'SCA per un periodo fino a 3 anni. I tassi di progressione dell'SCA differiscono in base al genotipo ed è necessario un follow-up a lungo termine per valutare la potenziale efficacia in questa malattia rara.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio comprende molteplici fonti di RWD tra cui: 1) il Consorzio di ricerca clinica per lo studio dell'atassia cerebellare (coorte CRC-SCA/US SCA Natural History; 2) il progetto integrato europeo sulle atassie spinocerebellari (EUROSCA/European SCA Natural History Cohort) ; e 3) i dati OLE a 3 anni dei soggetti trattati con troriluzolo nello studio BHV4157-206 (NCT03701399). Per ogni partecipante allo studio verranno raccolti i dati di efficacia e/o sicurezza come pre-specificato nei protocolli originali dalle fonti RWD.

L'efficacia di troriluzolo nella SCA dopo 3 anni di trattamento derivante dall'estensione in aperto a lungo termine dello studio BHV4157-206 sarà confrontata con soggetti di controllo esterni raccolti da CRC-SCA (coorte di storia naturale della SCA statunitense) e EUROSCA (coorte di storia naturale della SCA europea) Gruppo di storia naturale). Verrà utilizzata un'analisi di corrispondenza del punteggio di propensione (PSM) per creare equilibrio tra i gruppi esaminati nell'analisi.

L'esito primario sarà il cambiamento rispetto al basale della scala funzionale modificata per la valutazione e la classificazione dell'atassia (f-SARA). Un altro endpoint esaminato sarà un endpoint composito recentemente sviluppato e convalidato per l'SCA, lo Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

909

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Biohaven

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio prevede l'analisi dei dati raccolti in tre contesti di ricerca: 1) registro europeo dei pazienti con SCA (2005-2008) (NCT02440763); 2) Registro statunitense dei pazienti con SCA (2010-oggi) (NCT01060371); 3) Soggetti originariamente randomizzati a troriluzolo nello studio BHV4157-206 con dati di trattamento di 3 anni (NCT03701399).

Descrizione

Criteri chiave di inclusione per i partecipanti trattati con troriluzolo (BHV4157-206):

  • Di età compresa tra 18 e 75 anni
  • Conferma genetica delle seguenti atassie ereditarie specifiche: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 e SCA10
  • Punteggio totale f-SARA allo screening ≥ 3 e punteggio ≥ 1 sull'elemento andatura del f-SARA.
  • Capacità di camminare per 8 metri senza assistenza umana (erano consentiti bastoni e altri dispositivi)
  • Soggetti inizialmente randomizzati a troriluzolo

Criteri chiave di inclusione per i partecipanti selezionati dagli studi di storia naturale:

  • Di età compresa tra 18 e 75 anni
  • CRC-SCA: una conferma genetica o una diagnosi di SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 e 10 in se stessi o in un membro della famiglia; EUROSCA: conferma genetica dei genotipi SCA 1, 2, 3 e 6.

Criteri chiave di esclusione per i partecipanti trattati con troriluzolo (studio BHV4157-206):

  • Punteggio f-SARA di screening pari a 4 su qualsiasi elemento di f-SARA
  • Qualsiasi altra condizione medica che potrebbe spiegare o contribuire in modo significativo ai sintomi di atassia dei soggetti o che potrebbe confondere la valutazione dei sintomi di atassia

Criteri chiave di esclusione per i partecipanti selezionati dagli studi di storia naturale:

• Trattamento con troriluzolo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti con SCA trattati con troriluzolo
Lo studio BHV4157-206 è uno studio di Fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a 2 bracci, controllato con placebo, a gruppi paralleli, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del troriluzolo in una popolazione di pazienti con SCA. I soggetti sono stati randomizzati a ricevere placebo (QD) o troriluzolo (200 mg QD). BHV4157-206 consisteva in una fase di randomizzazione e una fase OLE. I soggetti della coorte trattata con trorilzuolo provengono dallo studio BHV4157-206, erano stati originariamente randomizzati a troriluzolo e avevano l'opportunità di continuare il trattamento in una fase di estensione in aperto (OLE). Tutti i soggetti hanno avuto l'opportunità di completare 3 anni di trattamento.
Droga: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzolo) 200 mg una volta al giorno
Comparatore di storia naturale SCA
Il gruppo di confronto della storia naturale comprende soggetti SCA degli studi di storia naturale CRC-SCA ed EUROSCA. Lo studio CRC-SCA comprende individui con SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 e 10, con il periodo di raccolta dei dati che va dal 2010 ad oggi. I pazienti che assumevano riluzolo o troriluzolo nello studio CRC-SCA non sono stati inclusi in questa analisi. Lo studio EUROSCA ha incluso individui con genotipi SCA 1, 2, 3 e 6, con il periodo di raccolta dei dati che va dal 2005 al 2009. I protocolli di storia naturale sono stati finalizzati prima della conduzione della presente analisi, poiché ciascuno è stato progettato per scopi di ricerca indipendenti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione rispetto al basale del punteggio totale della scala funzionale modificata per la valutazione e la classificazione dell'atassia (f-SARA) all'anno 3 nei soggetti trattati con troriluzolo è confrontata con i soggetti con storia naturale del CRC-SCA
Lasso di tempo: Fino a 3 anni di trattamento
Confrontare l'efficacia di troriluzolo nel trattamento dell'SCA, come misura mediante la scala funzionale modificata per la valutazione e la classificazione dell'atassia (f-SARA), in soggetti randomizzati al trattamento con troriluzolo rispetto ai controlli di storia naturale dal set di dati di storia naturale dopo 3 anni di trattamento. La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 3 anni di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione rispetto al basale dell'f-SARA all'anno 2 nei soggetti trattati con troriluzolo viene confrontata con la variazione rispetto al basale dell'f-SARA mappato all'anno 2 nei soggetti di storia naturale del CRC-SCA
Lasso di tempo: Fino a 2 anni di trattamento
La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 2 anni di trattamento
La variazione rispetto al basale dell'f-SARA all'anno 1 nei soggetti trattati con troriluzolo viene confrontata con la variazione rispetto al basale dell'f-SARA mappato all'anno 1 nei soggetti di storia naturale del CRC-SCA
Lasso di tempo: Fino a 1 anno di trattamento
La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 1 anno di trattamento
La variazione rispetto al basale dell'f-SARA all'anno 3 nei soggetti trattati con troriluzolo viene confrontata con la variazione rispetto al basale dell'f-SARA mappato all'anno 3 nei soggetti di storia naturale dello studio EUROSCA
Lasso di tempo: Fino a 3 anni di trattamento
La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 3 anni di trattamento
La variazione rispetto al basale dell'f-SARA all'anno 2 nei soggetti trattati con troriluzolo viene confrontata con la variazione rispetto al basale dell'f-SARA mappato all'anno 2 nei soggetti di storia naturale da EUROSCA
Lasso di tempo: Fino a 2 anni di trattamento
La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 2 anni di trattamento
La variazione rispetto al basale dell'f-SARA all'anno 1 nei soggetti trattati con troriluzolo viene confrontata con la variazione rispetto al basale dell'f-SARA mappato all'anno 1 nei soggetti di storia naturale da EUROSCA
Lasso di tempo: Fino a 1 anno di trattamento
La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 1 anno di trattamento
La variazione rispetto al basale dell'f-SARA all'anno 3 nei soggetti trattati con troriluzolo viene confrontata con la variazione rispetto al basale dell'f-SARA mappato all'anno 3 nei soggetti di storia naturale raggruppati (CRC-SCA e EUROSCA).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni di trattamento
La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 3 anni di trattamento
La variazione rispetto al basale dell'f-SARA all'Anno 2 nei soggetti trattati con troriluzolo viene confrontata con la variazione rispetto al basale dell'f-SARA mappato all'Anno 2 nei soggetti con storia naturale raggruppati (CRC-SCA e EUROSCA).
Lasso di tempo: Fino a 2 anni di trattamento
La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 2 anni di trattamento
La variazione rispetto al basale dell'f-SARA all'anno 1 nei soggetti trattati con troriluzolo viene confrontata con la variazione rispetto al basale dell'f-SARA mappato all'anno 1 nei soggetti di storia naturale raggruppati (CRC-SCA e EUROSCA).
Lasso di tempo: Fino a 1 anno di trattamento
La f-SARA è una scala con un range da 0 a 16, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 1 anno di trattamento
La variazione rispetto al basale del punteggio composito dell'atassia spinocerebellare (SCACOMS) all'anno 3 nei soggetti trattati con troriluzolo è confrontata con quella dei soggetti con storia naturale CRC-SCA
Lasso di tempo: Fino a 3 anni di trattamento
Lo SCACOMS (SCA Composite Scale) è un endpoint recentemente sviluppato e convalidato per la SCA, derivato da un'analisi di due studi di storia naturale della SCA (CRC-SCA e EUROSCA). L'intervallo di punteggio dello SCACOMS è 0-50, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 3 anni di trattamento
La variazione rispetto al basale nello studio SCACOMS all'anno 2 nei soggetti trattati con troriluzolo è confrontata con quella dei soggetti con storia naturale CRC-SCA
Lasso di tempo: Fino a 2 anni di trattamento
Lo SCACOMS (SCA Composite Scale) è un endpoint recentemente sviluppato e convalidato per la SCA, derivato da un'analisi di due studi di storia naturale della SCA (CRC-SCA e EUROSCA). L'intervallo di punteggio dello SCACOMS è 0-50, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 2 anni di trattamento
La variazione rispetto al basale nello studio SCACOMS all'anno 1 nei soggetti trattati con troriluzolo è confrontata con quella dei soggetti con storia naturale CRC-SCA
Lasso di tempo: Fino a 1 anno di trattamento
Lo SCACOMS (SCA Composite Scale) è un endpoint recentemente sviluppato e convalidato per la SCA, derivato da un'analisi di due studi di storia naturale della SCA (CRC-SCA e EUROSCA). L'intervallo di punteggio dello SCACOMS è 0-50, dove un aumento del punteggio totale indica un peggioramento dei sintomi.
Fino a 1 anno di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biohaven Therapeutics Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

6 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

31 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BHV4157-206-RWE

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Atassie spinocerebellari

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