Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gegevensonderzoek uit de praktijk van met troriluzol behandelde patiënten met spinocerebellaire ataxie (SCA) vergeleken met een gematchte natuurlijke historiecontrole

7 juni 2026 bijgewerkt door: Biohaven Therapeutics Ltd.

Real-World datastudie ter beoordeling van de werkzaamheid van met troriluzol behandelde proefpersonen met spinocerebellaire ataxie (SCA) vergeleken met een aangepaste externe SCA-controle met behulp van natuurhistorische cohortgegevens

Het doel van deze studie is om gebruik te maken van twee bronnen van real-world data (RWD) om de effectiviteit van troriluzol na drie jaar behandeling bij patiënten met SCA te beoordelen in vergelijking met een externe controle van onbehandelde patiënten die werden gevolgd in een natuurhistorisch cohort. .

Bewijs uit de praktijk van de effectiviteit zal worden beoordeeld aan de hand van de RWD-bronnen om de behandelingseffecten van toriluzol bij SCA over een periode van drie jaar te onderzoeken. De progressiesnelheid van SCA verschilt per genotype en follow-up op lange termijn is nodig om de potentiële werkzaamheid bij deze zeldzame ziekte te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie omvat meerdere bronnen van RWD, waaronder: 1) het Clinical Research Consortium for the Study of Cerebellar Ataxie (CRC-SCA/US SCA Natural History cohort; 2) het European Integrated Project on Spinocerebellar Ataxias (EUROSCA/European SCA Natural History Cohort) ; en 3) de 3-jaars OLE-gegevens van met troriluzol behandelde proefpersonen in onderzoek BHV4157-206 (NCT03701399). Van elke deelnemer aan het onderzoek worden de werkzaamheids- en/of veiligheidsgegevens verzameld zoals vooraf gespecificeerd in de originele protocollen van de RWD-bronnen.

De werkzaamheid van troriluzol bij SCA na 3 jaar behandeling uit de langdurige, open-label extensie uit onderzoek BHV4157-206 zal worden vergeleken met externe controlepersonen verzameld uit CRC-SCA (Amerikaans SCA Natural History-cohort) en EUROSCA (Europese SCA-cohort). Natuurhistorisch cohort). Er zal gebruik worden gemaakt van een propensity score matching (PSM)-analyse om evenwicht te creëren tussen de groepen die in de analyse worden onderzocht.

Het primaire resultaat zal een verandering ten opzichte van de uitgangssituatie zijn in de aangepaste functionele schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (f-SARA). Een ander onderzocht eindpunt zal een nieuw ontwikkeld en gevalideerd samengesteld eindpunt voor SCA zijn, de Spinocerebellaire Ataxie Composite Score (SCACOMS).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

909

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Biohaven

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Het onderzoek omvat de analyse van gegevens verzameld in drie onderzoekssettings: 1) Europees register van SCA-patiënten (2005-2008) (NCT02440763); 2) Amerikaans register van SCA-patiënten (2010-heden) (NCT01060371); 3) Patiënten die oorspronkelijk waren gerandomiseerd naar troriluzol in BHV4157-206 met behandelgegevens over 3 jaar (NCT03701399).

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria voor met troriluzol behandelde deelnemers (BHV4157-206):

  • Tussen de leeftijden van 18-75 jaar
  • Genetische bevestiging van de volgende specifieke erfelijke ataxie: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 en SCA10
  • Screening f-SARA-totaalscore van ≥3 en score van ≥1 op loopitem van de f-SARA.
  • Mogelijkheid om 8 meter te lopen zonder menselijke hulp (stokken en andere apparaten waren toegestaan)
  • De proefpersonen werden aanvankelijk gerandomiseerd naar troriluzol

Belangrijke inclusiecriteria voor deelnemers geselecteerd uit de natuurhistorische studies:

  • Tussen de leeftijden van 18-75 jaar
  • CRC-SCA: een genetische bevestiging of een diagnose van SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 en 10 bij zichzelf of bij een familielid; EUROSCA: genetische bevestiging van SCA-genotypes 1, 2, 3 en 6.

Belangrijkste uitsluitingscriteria voor met troriluzol behandelde deelnemers (BHV4157-206 onderzoek):

  • Screening van een f-SARA-score van 4 op elk item van de f-SARA
  • Elke andere medische aandoening die overwegend de symptomen van ataxie van de proefpersoon zou kunnen verklaren of er aanzienlijk aan zou kunnen bijdragen of die de beoordeling van ataxiesymptomen zou kunnen verwarren

Belangrijke uitsluitingscriteria voor deelnemers geselecteerd uit de natuurhistorische onderzoeken:

• Behandeling met troriluzol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Met troriluzol behandelde SCA-proefpersonen
De BHV4157-206 studie is een fase III, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, 2-armige, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van troriluzol bij een populatie van patiënten met SCA te beoordelen. De proefpersonen werden gerandomiseerd om placebo (QD) of troriluzol (200 mg QD) te krijgen. BHV4157-206 bestond uit een randomisatiefase en een OLE-fase. De proefpersonen in het met trorilzuol behandelde cohort komen uit onderzoek BHV4157-206, werden oorspronkelijk gerandomiseerd naar troriluzol en kregen de mogelijkheid om de behandeling voort te zetten in een open-label extensie (OLE) fase. Alle proefpersonen kregen de kans om een ​​behandeling van drie jaar te voltooien.
Geneesmiddel: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzol) 200 mg eenmaal daags
SCA natuurhistorische comparator
De natuurhistorische vergelijkingsgroep omvat SCA-proefpersonen uit de natuurhistorische studies CRC-SCA en EUROSCA. Het CRC-SCA-onderzoek omvat personen met SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 en 10, waarbij de periode van gegevensverzameling zich uitstrekt van 2010 tot heden. Patiënten die riluzol of troriluzol gebruikten in het CRC-SCA-onderzoek werden niet in deze analyse opgenomen. De EUROSCA-studie omvatte personen met SCA-genotypes 1, 2, 3 en 6, waarbij de periode van gegevensverzameling zich uitstrekte van 2005-2009. De natuurhistorische protocollen werden afgerond voordat we de huidige analyse uitvoerden, omdat ze allemaal waren ontworpen voor onafhankelijke onderzoeksdoeleinden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van de aangepaste functionele schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (f-SARA) in jaar 3 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met natuurhistorische proefpersonen uit CRC-SCA
Tijdsspanne: Tot 3 jaar behandeling
Om de effectiviteit van troriluzol bij de behandeling van plotselinge hartstilstand te vergelijken, zoals gemeten aan de hand van de aangepaste functionele schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (f-SARA), bij proefpersonen die gerandomiseerd waren naar behandeling met troriluzol, vergeleken met natuurhistorische controles uit de natuurhistorische dataset na 3 jaar van behandeling. De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Tot 3 jaar behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de f-SARA in jaar 2 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de in kaart gebrachte f-SARA in jaar 2 bij proefpersonen met een natuurlijk beloop van CRC-SCA
Tijdsspanne: Behandeling tot 2 jaar
De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Behandeling tot 2 jaar
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de f-SARA op jaar 1 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de in kaart gebrachte f-SARA op jaar 1 bij proefpersonen met een natuurlijk beloop van CRC-SCA
Tijdsspanne: Behandeling tot 1 jaar
De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Behandeling tot 1 jaar
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de f-SARA in jaar 3 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de in kaart gebrachte f-SARA in jaar 3 bij proefpersonen met een natuurlijk beloop van EUROSCA
Tijdsspanne: Tot 3 jaar behandeling
De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Tot 3 jaar behandeling
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de f-SARA in jaar 2 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de in kaart gebrachte f-SARA in jaar 2 bij proefpersonen met een natuurlijk beloop van EUROSCA
Tijdsspanne: Behandeling tot 2 jaar
De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Behandeling tot 2 jaar
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de f-SARA op jaar 1 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de in kaart gebrachte f-SARA op jaar 1 bij proefpersonen met een natuurlijk beloop van EUROSCA
Tijdsspanne: Behandeling tot 1 jaar
De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Behandeling tot 1 jaar
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de f-SARA in jaar 3 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de in kaart gebrachte f-SARA in jaar 3 bij gepoolde (CRC-SCA en EUROSCA) natuurhistorische proefpersonen
Tijdsspanne: Tot 3 jaar behandeling
De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Tot 3 jaar behandeling
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de f-SARA op jaar 2 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de in kaart gebrachte f-SARA op jaar 2 bij gepoolde (CRC-SCA en EUROSCA) natuurhistorische proefpersonen
Tijdsspanne: Behandeling tot 2 jaar
De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Behandeling tot 2 jaar
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de f-SARA op jaar 1 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de in kaart gebrachte f-SARA op jaar 1 bij gepoolde (CRC-SCA en EUROSCA) natuurhistorische proefpersonen
Tijdsspanne: Behandeling tot 1 jaar
De f-SARA is een schaal met een bereik van 0 tot 16, waarbij een stijging van de totaalscore een verergering van de symptomen aangeeft.
Behandeling tot 1 jaar
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Spinocerebellaire Ataxie Composite Score (SCACOMS) in jaar 3 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met die bij proefpersonen met CRC-SCA met een natuurlijk beloop
Tijdsspanne: Tot 3 jaar behandeling
De SCACOMS (SCA Composite Scale) is een nieuw ontwikkeld en gevalideerd eindpunt voor SCA, afgeleid van een analyse van twee natuurhistorische onderzoeken naar SCA (CRC-SCA en EUROSCA). Het scorebereik van SCACOMS is 0-50, waarbij een stijging van de totaalscore duidt op een verslechtering van de symptomen.
Tot 3 jaar behandeling
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in SCACOMS in jaar 2 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met die bij proefpersonen met CRC-SCA met een natuurlijk beloop
Tijdsspanne: Behandeling tot 2 jaar
De SCACOMS (SCA Composite Scale) is een nieuw ontwikkeld en gevalideerd eindpunt voor SCA, afgeleid van een analyse van twee natuurhistorische onderzoeken naar SCA (CRC-SCA en EUROSCA). Het scorebereik van SCACOMS is 0-50, waarbij een stijging van de totaalscore duidt op een verslechtering van de symptomen.
Behandeling tot 2 jaar
De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in SCACOMS op jaar 1 bij met troriluzol behandelde proefpersonen wordt vergeleken met die bij proefpersonen met CRC-SCA met een natuurlijk beloop
Tijdsspanne: Behandeling tot 1 jaar
De SCACOMS (SCA Composite Scale) is een nieuw ontwikkeld en gevalideerd eindpunt voor SCA, afgeleid van een analyse van twee natuurhistorische onderzoeken naar SCA (CRC-SCA en EUROSCA). Het scorebereik van SCACOMS is 0-50, waarbij een stijging van de totaalscore duidt op een verslechtering van de symptomen.
Behandeling tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biohaven Therapeutics Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 september 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BHV4157-206-RWE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren