Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование реальных данных пациентов со спиноцеребеллярной атаксией (SCA), получавших трорилузол, по сравнению с соответствующим контролем в естественном анамнезе

7 июня 2026 г. обновлено: Biohaven Therapeutics Ltd.

Исследование реальных данных для оценки эффективности лечения субъектов со спиноцеребеллярной атаксией (SCA), получавших трорилузол, по сравнению с соответствующим внешним контролем SCA с использованием когортных данных естественного течения

Целью этого исследования является использование двух источников реальных данных (RWD) для оценки эффективности трорилузола после трех лет лечения у пациентов со СКА в сравнении с внешним контролем нелеченных пациентов, за которыми наблюдали в когорте с естественным анамнезом. .

Реальные доказательства эффективности будут оценены на основе источников RWD для изучения эффектов лечения торилузола при СКА в течение 3 лет. Скорость прогрессирования СКА различается в зависимости от генотипа, и для оценки потенциальной эффективности при этом редком заболевании необходимо длительное наблюдение.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование включает в себя несколько источников RWD, включая: 1) Консорциум клинических исследований по изучению мозжечковой атаксии (когорта CRC-SCA/US SCA Natural History); 2) Европейский интегрированный проект по спиноцеребеллярным атаксиям (EUROSCA/Европейская когорта SCA естественной истории) ; и 3) данные OLE за 3 года у субъектов, получавших трорилузол в исследовании BHV4157-206 (NCT03701399). У каждого участника исследования будут собраны данные об эффективности и/или безопасности, как заранее указано в исходных протоколах, из источников RWD.

Эффективность трорилузола при SCA после 3 лет лечения в рамках долгосрочного открытого расширения исследования BHV4157-206 будет сравниваться с субъектами внешнего контроля, собранными из CRC-SCA (когорта естественной истории SCA в США) и EUROSCA (европейская когорта SCA). когорта естественной истории). Анализ сопоставления показателей склонности (PSM) будет использоваться для создания равновесия между группами, исследуемыми в анализе.

Первичным результатом будет изменение по сравнению с исходным уровнем модифицированной функциональной шкалы для оценки и оценки атаксии (f-SARA). Еще одной исследуемой конечной точкой будет недавно разработанная и проверенная комбинированная конечная точка для SCA — комбинированная оценка спиноцеребеллярной атаксии (SCACOMS).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

909

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследование включает анализ данных, собранных в трех исследовательских учреждениях: 1) Европейский регистр пациентов со СКА (2005-2008 гг.) (NCT02440763); 2) Регистр пациентов со СКА в США (с 2010 г. по настоящее время) (NCT01060371); 3) Субъекты, первоначально рандомизированные для приема трорилузола в BHV4157-206 с данными трехлетнего лечения (NCT03701399).

Описание

Ключевые критерии включения для участников, получавших трорилузол (BHV4157-206):

  • В возрасте от 18 до 75 лет
  • Генетическое подтверждение следующих специфических наследственных атаксий: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 и SCA10.
  • Общий балл скрининга f-SARA ≥3 и балл ≥1 по параметру походки f-SARA.
  • Способность пройти 8 метров без помощи человека (допускаются трости и другие приспособления)
  • Субъекты, первоначально рандомизированные для приема трорилузола.

Ключевые критерии включения для участников, отобранных из исследований естествознания:

  • В возрасте от 18 до 75 лет
  • CRC-SCA: либо генетическое подтверждение, либо диагноз SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 и 10 у себя или у члена семьи; EUROSCA: генетическое подтверждение генотипов SCA 1, 2, 3 и 6.

Ключевые критерии исключения для участников, получавших трорилузол (исследование BHV4157-206):

  • Оценка f-SARA на уровне 4 по любому пункту f-SARA
  • Любое другое медицинское состояние, которое может преимущественно объяснить или существенно способствовать развитию симптомов атаксии у субъектов или может затруднить оценку симптомов атаксии.

Ключевые критерии исключения для участников, отобранных из исследований естествознания:

• Лечение трорилузолом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты SCA, получавшие лечение трорилузолом
Исследование BHV4157-206 представляет собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы в параллельных группах, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности трорилузола в популяции пациентов с СКА. Субъекты были рандомизированы для получения плацебо (QD) или трорилузола (200 мг QD). BHV4157-206 состоял из фазы рандомизации и фазы OLE. Субъекты в когорте, получавшей трорилзуол, участвовали в исследовании BHV4157-206, первоначально были рандомизированы для приема трорилзуола, и им была предоставлена ​​возможность продолжить лечение в открытой расширенной фазе (OLE). Все субъекты имели возможность пройти трехлетнее лечение.
Лекарство: БХВ-4157
BHV-4157 (трорилузол) 200 мг один раз в день
Компаратор естественной истории SCA
В группу сравнения естествознания входят субъекты SCA из исследований естествознания CRC-SCA и EUROSCA. В исследование CRC-SCA включены люди с SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 и 10, при этом период сбора данных охватывает период с 2010 года по настоящее время. Пациенты, принимавшие рилузол или трорилузол в исследовании CRC-SCA, не были включены в этот анализ. В исследование EUROSCA были включены лица с генотипами SCA 1, 2, 3 и 6, период сбора данных охватывал 2005-2009 годы. Протоколы естественной истории были завершены до проведения настоящего анализа, поскольку каждый из них был разработан для независимых исследовательских целей.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла по модифицированной функциональной шкале оценки и оценки атаксии (f-SARA) по сравнению с исходным уровнем на 3-м году жизни у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с субъектами с естественным течением болезни из CRC-SCA.
Временное ограничение: До 3 лет лечения
Сравнить эффективность трорилузола при лечении СЦА, измеренную с помощью модифицированной функциональной шкалы для оценки и оценки атаксии (f-SARA), у субъектов, рандомизированных для лечения трорилузолом, по сравнению с контрольной группой естественного течения из набора данных естественного течения через 3 года. лечения. F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 3 лет лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем f-SARA на 2-й год у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с изменением по сравнению с исходным уровнем картированного f-SARA на 2-й год у субъектов с естественным течением болезни из CRC-SCA.
Временное ограничение: До 2 лет лечения
F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 2 лет лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем f-SARA в 1-й год у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с изменением по сравнению с исходным уровнем картированного f-SARA в 1-й год у субъектов с естественным течением болезни из CRC-SCA.
Временное ограничение: До 1 года лечения
F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 1 года лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем f-SARA на 3-м году у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с изменением по сравнению с исходным уровнем картированного f-SARA на 3-м году у субъектов с естественным течением болезни из EUROSCA.
Временное ограничение: До 3 лет лечения
F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 3 лет лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем f-SARA на 2-м году у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с изменением по сравнению с исходным уровнем картированного f-SARA на 2-м году у субъектов с естественным течением болезни из EUROSCA.
Временное ограничение: До 2 лет лечения
F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 2 лет лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем f-SARA в 1-й год у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с изменением по сравнению с исходным уровнем картированного f-SARA в 1-й год у субъектов с естественным течением болезни из EUROSCA.
Временное ограничение: До 1 года лечения
F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 1 года лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем f-SARA на 3-м году у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с изменением по сравнению с исходным уровнем картированного f-SARA на 3-м году у объединенных (CRC-SCA и EUROSCA) субъектов с естественным течением болезни.
Временное ограничение: До 3 лет лечения
F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 3 лет лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем f-SARA на 2-м году у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с изменением по сравнению с исходным уровнем картированного f-SARA на 2-м году у объединенных (CRC-SCA и EUROSCA) субъектов с естественным течением болезни.
Временное ограничение: До 2 лет лечения
F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 2 лет лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем f-SARA в 1-й год у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с изменением по сравнению с исходным уровнем картированного f-SARA в 1-й год у объединенных (CRC-SCA и EUROSCA) субъектов с естественным течением болезни.
Временное ограничение: До 1 года лечения
F-SARA представляет собой шкалу с диапазоном от 0 до 16, где увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 1 года лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем совокупного показателя спиноцеребеллярной атаксии (SCACOMS) на 3-м году жизни у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с таковым у субъектов с естественным течением CRC-SCA.
Временное ограничение: До 3 лет лечения
SCACOMS (композитная шкала SCA) — это недавно разработанная и проверенная конечная точка для SCA, полученная на основе анализа двух исследований естественной истории SCA (CRC-SCA и EUROSCA). Диапазон баллов SCACOMS составляет 0–50, при этом увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 3 лет лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем SCACOMS на 2-м году жизни у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с таковым у субъектов с естественным течением CRC-SCA.
Временное ограничение: До 2 лет лечения
SCACOMS (композитная шкала SCA) — это недавно разработанная и проверенная конечная точка для SCA, полученная на основе анализа двух исследований естественной истории SCA (CRC-SCA и EUROSCA). Диапазон баллов SCACOMS составляет 0–50, при этом увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 2 лет лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем SCACOMS в первый год у субъектов, получавших трорилузол, сравнивается с таковым у субъектов с естественным течением CRC-SCA.
Временное ограничение: До 1 года лечения
SCACOMS (композитная шкала SCA) — это недавно разработанная и проверенная конечная точка для SCA, полученная на основе анализа двух исследований естественной истории SCA (CRC-SCA и EUROSCA). Диапазон баллов SCACOMS составляет 0–50, при этом увеличение общего балла указывает на ухудшение симптомов.
До 1 года лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biohaven Therapeutics Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 сентября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 июля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BHV4157-206-RWE

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться