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Estudo de dados do mundo real de pacientes tratados com troriluzol com ataxia espinocerebelar (SCA) em comparação com um controle de história natural correspondente

7 de junho de 2026 atualizado por: Biohaven Therapeutics Ltd.

Estudo de dados do mundo real que avalia a eficácia de indivíduos tratados com troriluzol com ataxia espinocerebelar (SCA) em comparação com um controle externo correspondente de SCA usando dados de coorte de história natural

O objetivo deste estudo é aproveitar duas fontes de dados do mundo real (RWD) para avaliar a eficácia do troriluzol após três anos de tratamento em pacientes com AF em comparação com um controle externo de pacientes não tratados que foram acompanhados em uma coorte de história natural. .

Evidências de eficácia do mundo real serão avaliadas a partir de fontes RWD para examinar os efeitos do tratamento do toriluzol na SCA por até 3 anos. As taxas de progressão da AF diferem consoante o genótipo e é necessário um acompanhamento a longo prazo para avaliar a eficácia potencial nesta doença rara.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo compreende múltiplas fontes de RWD, incluindo: 1) o Consórcio de Pesquisa Clínica para o Estudo da Ataxia Cerebelar (coorte de História Natural CRC-SCA/US SCA; 2) o Projeto Europeu Integrado sobre Ataxias Espinocerebelares (EUROSCA/Coorte Europeia de História Natural SCA) ; e 3) os dados OLE de 3 anos de indivíduos tratados com troriluzol no Estudo BHV4157-206 (NCT03701399). Cada participante do estudo terá seus dados de eficácia e/ou segurança coletados conforme pré-especificado nos protocolos originais das fontes RWD.

A eficácia do troriluzol na SCA após 3 anos de tratamento da extensão aberta e de longo prazo do Estudo BHV4157-206 será comparada com indivíduos de controle externo coletados de CRC-SCA (coorte de História Natural da SCA dos EUA) e EUROSCA (SCA Europeia Coorte de História Natural). Uma análise de correspondência de pontuação de propensão (PSM) será utilizada para criar equilíbrio entre os grupos examinados na análise.

O resultado primário será a mudança da linha de base na escala funcional modificada para avaliação e classificação de ataxia (f-SARA). Outro endpoint examinado será um endpoint composto recentemente desenvolvido e validado para SCA, o Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

909

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Biohaven

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O estudo envolve a análise de dados coletados em três ambientes de pesquisa: 1) Registro Europeu de pacientes com SCA (2005-2008) (NCT02440763); 2) Registro de pacientes com AF nos EUA (2010 até o presente) (NCT01060371); 3) Indivíduos originalmente randomizados para troriluzol em BHV4157-206 com dados de tratamento de 3 anos (NCT03701399).

Descrição

Principais critérios de inclusão para participantes tratados com troriluzol (BHV4157-206):

  • Entre 18 e 75 anos
  • Confirmação genética das seguintes ataxias hereditárias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 e SCA10
  • Pontuação total de triagem do f-SARA ≥3 e pontuação ≥1 no item marcha do f-SARA.
  • Capacidade de deambular 8 metros sem assistência humana (bastões e outros dispositivos eram permitidos)
  • Indivíduos inicialmente randomizados para troriluzol

Principais critérios de inclusão para participantes selecionados nos estudos de história natural:

  • Entre 18 e 75 anos
  • CRC-SCA: confirmação genética ou diagnóstico de SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 e 10 em si ou em um familiar; EUROSCA: confirmação genética dos genótipos 1, 2, 3 e 6 da SCA.

Principais critérios de exclusão para participantes tratados com troriluzol (estudo BHV4157-206):

  • Triagem com pontuação f-SARA de 4 em qualquer item do f-SARA
  • Qualquer outra condição médica que possa predominantemente explicar ou contribuir significativamente para os sintomas de ataxia dos indivíduos ou que possa confundir a avaliação dos sintomas de ataxia

Principais critérios de exclusão para participantes selecionados nos estudos de história natural:

• Tratamento com troriluzol

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indivíduos com SCA tratados com troriluzol
O estudo BHV4157-206 é um estudo de Fase III, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de 2 braços, de grupos paralelos controlado por placebo, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do troriluzol em uma população de pacientes com AF. Os indivíduos foram randomizados para receber placebo (QD) ou troriluzol (200 mg QD). BHV4157-206 consistiu em uma fase de randomização e uma fase OLE. Os indivíduos da coorte tratada com trorilzuol são do estudo BHV4157-206, foram originalmente randomizados para troriluzol e tiveram a oportunidade de continuar o tratamento em uma fase de extensão aberta (OLE). Todos os indivíduos tiveram a oportunidade de completar 3 anos de tratamento.
Medicamento: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzol) 200 mg QD
Comparador de História Natural SCA
O grupo de comparação de história natural inclui indivíduos com SCA dos estudos de história natural CRC-SCA e EUROSCA. O estudo CRC-SCA inclui indivíduos com SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 e 10, com o período de coleta de dados abrangendo 2010 até o presente. Os pacientes que tomaram riluzol ou troriluzol no estudo CRC-SCA não foram incluídos nesta análise. O estudo EUROSCA incluiu indivíduos com genótipos 1, 2, 3 e 6 de SCA, com o período de coleta de dados abrangendo 2005-2009. Os protocolos de história natural foram finalizados antes da realização da presente análise, pois cada um foi concebido para fins de pesquisa independente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A alteração da linha de base na pontuação total da escala funcional modificada para avaliação e classificação de ataxia (f-SARA) no ano 3 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com indivíduos de história natural de CRC-SCA
Prazo: Até 3 anos de tratamento
Comparar a eficácia do troriluzol no tratamento da SCA, medida pela Escala funcional modificada para avaliação e classificação de ataxia (f-SARA), em indivíduos randomizados para tratamento com troriluzol em relação aos controles de história natural do conjunto de dados de história natural após 3 anos de tratamento. A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 3 anos de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A alteração da linha de base no f-SARA no Ano 2 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a alteração da linha de base no f-SARA mapeado no Ano 2 em indivíduos de história natural de CRC-SCA
Prazo: Até 2 anos de tratamento
A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 2 anos de tratamento
A alteração da linha de base no f-SARA no Ano 1 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a alteração da linha de base no f-SARA mapeado no Ano 1 em indivíduos de história natural de CRC-SCA
Prazo: Até 1 ano de tratamento
A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 1 ano de tratamento
A alteração da linha de base no f-SARA no Ano 3 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a alteração da linha de base no f-SARA mapeado no Ano 3 em indivíduos de história natural do EUROSCA
Prazo: Até 3 anos de tratamento
A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 3 anos de tratamento
A alteração da linha de base no f-SARA no Ano 2 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a alteração da linha de base no f-SARA mapeado no Ano 2 em indivíduos de história natural do EUROSCA
Prazo: Até 2 anos de tratamento
A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 2 anos de tratamento
A alteração da linha de base no f-SARA no Ano 1 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a alteração da linha de base no f-SARA mapeado no Ano 1 em indivíduos de história natural do EUROSCA
Prazo: Até 1 ano de tratamento
A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 1 ano de tratamento
A alteração da linha de base no f-SARA no Ano 3 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a alteração da linha de base no f-SARA mapeado no Ano 3 em indivíduos de história natural agrupados (CRC-SCA e EUROSCA)
Prazo: Até 3 anos de tratamento
A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 3 anos de tratamento
A alteração da linha de base no f-SARA no Ano 2 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a alteração da linha de base no f-SARA mapeado no Ano 2 em indivíduos de história natural agrupados (CRC-SCA e EUROSCA)
Prazo: Até 2 anos de tratamento
A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 2 anos de tratamento
A alteração da linha de base no f-SARA no Ano 1 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a alteração da linha de base no f-SARA mapeado no Ano 1 em indivíduos de história natural agrupados (CRC-SCA e EUROSCA)
Prazo: Até 1 ano de tratamento
A f-SARA é uma escala com variação de 0 a 16, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 1 ano de tratamento
A alteração da linha de base na Pontuação Composta de Ataxia Espinocerebelar (SCACOMS) no Ano 3 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a de indivíduos com história natural de CRC-SCA
Prazo: Até 3 anos de tratamento
A SCACOMS (SCA Composite Scale) é um endpoint recentemente desenvolvido e validado para SCA, derivado de uma análise de dois estudos de história natural de SCA (CRC-SCA e EUROSCA). A faixa de pontuação do SCACOMS é de 0 a 50, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 3 anos de tratamento
A alteração da linha de base no SCACOMS no Ano 2 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a de indivíduos com história natural de CRC-SCA
Prazo: Até 2 anos de tratamento
A SCACOMS (SCA Composite Scale) é um endpoint recentemente desenvolvido e validado para SCA, derivado de uma análise de dois estudos de história natural de SCA (CRC-SCA e EUROSCA). A faixa de pontuação do SCACOMS é de 0 a 50, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 2 anos de tratamento
A alteração da linha de base no SCACOMS no Ano 1 em indivíduos tratados com troriluzol é comparada com a de indivíduos com história natural de CRC-SCA
Prazo: Até 1 ano de tratamento
A SCACOMS (SCA Composite Scale) é um endpoint recentemente desenvolvido e validado para SCA, derivado de uma análise de dois estudos de história natural de SCA (CRC-SCA e EUROSCA). A faixa de pontuação do SCACOMS é de 0 a 50, onde um aumento na pontuação total indica piora dos sintomas.
Até 1 ano de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Biohaven Therapeutics Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

6 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

31 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BHV4157-206-RWE

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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