Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie skutečných dat u pacientů léčených troriluzolem se spinocerebelární ataxií (SCA) ve srovnání se shodnou kontrolou přirozené historie

7. června 2026 aktualizováno: Biohaven Therapeutics Ltd.

Studie skutečných dat hodnotící účinnost pacientů léčených troriluzolem se spinocerebelární ataxií (SCA) ve srovnání se shodnou externí kontrolou SCA pomocí dat kohorty přirozené historie

Účelem této studie je využít dva zdroje dat z reálného světa (RWD) k posouzení účinnosti troriluzolu po třech letech léčby u pacientů s SCA ve srovnání s externí kontrolou neléčených pacientů, kteří byli sledováni v kohortě přirozené anamnézy .

Skutečné důkazy o účinnosti budou posuzovány ze zdrojů RWD, aby se prozkoumaly léčebné účinky toriluzolu u SCA po dobu až 3 let. Míra progrese SCA se liší podle genotypu a pro posouzení potenciální účinnosti u tohoto vzácného onemocnění je zapotřebí dlouhodobé sledování.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie zahrnuje několik zdrojů RWD včetně: 1) Konsorcia pro klinický výzkum pro studium cerebelární ataxie (CRC-SCA/US SCA Natural History Cohort; 2) European Integrated Project on Spinocerebelární ataxie (EUROSCA/European SCA Natural History Cohort) ; a 3) 3letá data OLE od subjektů léčených troriluzolem ve studii BHV4157-206 (NCT03701399). Každému účastníkovi studie budou shromážděny údaje o účinnosti a/nebo bezpečnosti, jak je předem specifikováno v původních protokolech ze zdrojů RWD.

Účinnost troriluzolu u SCA po 3 letech léčby z dlouhodobého, otevřeného rozšíření ze studie BHV4157-206 bude porovnána s externími kontrolními subjekty získanými z CRC-SCA (americká kohorta SCA Natural History) a EUROSCA (evropská SCA přírodovědná kohorta). K vytvoření rovnováhy mezi skupinami zkoumanými v analýze bude použita analýza propensity score matching (PSM).

Primárním výsledkem bude změna od výchozí hodnoty v upravené funkční škále pro hodnocení a hodnocení ataxie (f-SARA). Dalším zkoumaným koncovým bodem bude nově vyvinutý a ověřený složený koncový bod pro SCA, Spinocerebelární Ataxia Composite Score (SCACOMS).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

909

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Biohaven

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studie zahrnuje analýzu dat shromážděných ve třech výzkumných prostředích: 1) Evropský registr pacientů s SCA (2005-2008) (NCT02440763); 2) americký registr pacientů s SCA (2010-dosud) (NCT01060371); 3) Subjekty původně randomizované k troriluzolu v BHV4157-206 s 3letými údaji o léčbě (NCT03701399).

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení pro účastníky léčené troriluzolem (BHV4157-206):

  • Ve věku 18-75 let
  • Genetické potvrzení následujících specifických dědičných ataxií: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 a SCA10
  • Screening f-SARA celkového skóre ≥3 a skóre ≥1 na položce chůze f-SARA.
  • Schopnost projít 8 metrů bez lidské pomoci (hole a další zařízení byla povolena)
  • Subjekty byly původně randomizovány na troriluzol

Klíčová inkluzní kritéria pro účastníky vybrané z přírodopisných studií:

  • Ve věku 18-75 let
  • CRC-SCA: buď genetické potvrzení nebo diagnóza SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 a 10 u nich samotných nebo u člena rodiny; EUROSCA: genetické potvrzení genotypů SCA 1, 2, 3 a 6.

Klíčová vylučovací kritéria pro účastníky léčené troriluzolem (studie BHV4157-206):

  • Screening f-SARA skóre 4 na jakékoli položce f-SARA
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav, který by mohl převážně vysvětlit nebo významně přispět k symptomům ataxie u subjektů nebo který by mohl zmást hodnocení symptomů ataxie

Klíčová kritéria vyloučení pro účastníky vybrané z přírodopisných studií:

• Léčba troriluzolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty SCA léčené troriluzolem
Studie BHV4157-206 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, 2ramenná, placebem kontrolovaná studie fáze III s paralelními skupinami navržená k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti troriluzolu v populaci pacientů s SCA. Subjekty byly randomizovány tak, aby dostávaly placebo (QD) nebo troriluzol (200 mg QD). BHV4157-206 sestával z randomizační fáze a OLE fáze. Subjekty v kohortě léčené trorilzuolem jsou ze studie BHV4157-206, byly původně randomizovány k troriluzolu a rozšířily možnost pokračovat v léčbě v otevřené fázi extenze (OLE). Všechny subjekty měly možnost absolvovat 3letou léčbu.
Lék: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzol) 200 mg QD
SCA Natural History Comparator
Srovnávací skupina přírodopisu zahrnuje subjekty SCA z přírodopisných studií CRC-SCA a EUROSCA. Studie CRC-SCA zahrnuje jedince s SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 a 10, přičemž časové období sběru dat trvá od roku 2010 do současnosti. Pacienti užívající riluzol nebo troriluzol ve studii CRC-SCA nebyli do této analýzy zahrnuti. Studie EUROSCA zahrnovala jedince s genotypem SCA 1, 2, 3 a 6, přičemž časové období sběru dat trvalo 2005-2009. Protokoly přirozené historie byly dokončeny před provedením této analýzy, protože každý byl navržen pro účely nezávislého výzkumu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre modifikované funkční stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (f-SARA) ve 3. roce u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se subjekty přirozené historie z CRC-SCA
Časové okno: Až 3 roky léčby
Porovnat účinnost troriluzolu při léčbě SCA, jako měření modifikovanou funkční škálou pro hodnocení a hodnocení ataxie (f-SARA), u subjektů randomizovaných k léčbě troriluzolem ve srovnání s kontrolami přirozené historie z datového souboru přirozené historie po 3 letech léčby. f-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 3 roky léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v f-SARA v roce 2 u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou od výchozí hodnoty v mapované f-SARA v roce 2 u subjektů přirozené historie z CRC-SCA
Časové okno: Až 2 roky léčby
F-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 2 roky léčby
Změna od výchozí hodnoty v f-SARA v roce 1 u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou od výchozí hodnoty v mapované f-SARA v roce 1 u subjektů přirozené historie z CRC-SCA
Časové okno: Až 1 rok léčby
F-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 1 rok léčby
Změna od výchozí hodnoty v f-SARA ve 3. roce u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou od výchozí hodnoty v mapované f-SARA ve 3. roce u subjektů z přírodopisu z EUROSCA
Časové okno: Až 3 roky léčby
F-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 3 roky léčby
Změna od výchozí hodnoty v f-SARA v roce 2 u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou od výchozí hodnoty v mapovaném f-SARA v roce 2 u subjektů z přírodní historie z EUROSCA
Časové okno: Až 2 roky léčby
F-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 2 roky léčby
Změna od výchozí hodnoty v f-SARA v roce 1 u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou od výchozí hodnoty v mapovaném f-SARA v roce 1 u subjektů z přírodní historie z EUROSCA
Časové okno: Až 1 rok léčby
F-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 1 rok léčby
Změna od výchozí hodnoty u f-SARA ve 3. roce u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou od výchozí hodnoty u mapované f-SARA ve 3. roce u sdružených (CRC-SCA a EUROSCA) subjektů přirozené historie
Časové okno: Až 3 roky léčby
F-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 3 roky léčby
Změna od výchozí hodnoty u f-SARA ve 2. roce u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou od výchozí hodnoty u mapované f-SARA ve 2. roce u sdružených (CRC-SCA a EUROSCA) subjektů přirozené historie
Časové okno: Až 2 roky léčby
F-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 2 roky léčby
Změna od výchozí hodnoty v f-SARA v roce 1 u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou od výchozí hodnoty v mapované f-SARA v roce 1 u sdružených (CRC-SCA a EUROSCA) subjektů přirozené historie
Časové okno: Až 1 rok léčby
F-SARA je škála s rozsahem 0 až 16, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 1 rok léčby
Změna oproti výchozí hodnotě v kompozitním skóre spinocerebelární ataxie (SCACOMS) ve 3. roce u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou u subjektů přirozené historie CRC-SCA
Časové okno: Až 3 roky léčby
SCACOMS (SCA Composite Scale) je nově vyvinutý a ověřený koncový bod pro SCA, odvozený z analýzy dvou přírodovědných studií SCA (CRC-SCA a EUROSCA). Rozsah skóre SCACOMS je 0-50, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 3 roky léčby
Změna od výchozí hodnoty u SCACOMS ve 2. roce u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou u subjektů s přirozeným průběhem CRC-SCA
Časové okno: Až 2 roky léčby
SCACOMS (SCA Composite Scale) je nově vyvinutý a ověřený koncový bod pro SCA, odvozený z analýzy dvou přírodovědných studií SCA (CRC-SCA a EUROSCA). Rozsah skóre SCACOMS je 0-50, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 2 roky léčby
Změna od výchozí hodnoty u SCACOMS v roce 1 u subjektů léčených troriluzolem je porovnána se změnou u subjektů s přirozeným průběhem CRC-SCA
Časové okno: Až 1 rok léčby
SCACOMS (SCA Composite Scale) je nově vyvinutý a ověřený koncový bod pro SCA, odvozený z analýzy dvou přírodovědných studií SCA (CRC-SCA a EUROSCA). Rozsah skóre SCACOMS je 0-50, kde zvýšení celkového skóre ukazuje na zhoršení symptomů.
Až 1 rok léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biohaven Therapeutics Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

6. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

31. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BHV4157-206-RWE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie

Klinické studie na BHV-4157

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit