Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Real-World Data Study av troriluzol-behandlede pasienter med spinocerebellar ataksi (SCA) sammenlignet med en matchet naturhistorisk kontroll

7. juni 2026 oppdatert av: Biohaven Therapeutics Ltd.

Datastudie fra den virkelige verden som vurderer effekten av troriluzol-behandlede personer med spinocerebellar ataksi (SCA) sammenlignet med en matchet ekstern SCA-kontroll ved bruk av naturhistoriske kohortdata

Hensikten med denne studien er å utnytte to kilder til virkelige data (RWD) for å vurdere effektiviteten av troriluzole etter tre års behandling hos pasienter med SCA sammenlignet med en ekstern kontroll av ubehandlede pasienter som ble fulgt i en naturlig kohort. .

Virkelige bevis på effektivitet vil bli vurdert fra RWD-kilder for å undersøke behandlingseffektene av toriluzol i SCA ut til 3 år. Progresjonsrater av SCA varierer etter genotype og langsiktig oppfølging er nødvendig for å vurdere potensiell effekt i denne sjeldne sykdommen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien omfatter flere kilder til RWD, inkludert: 1) Clinical Research Consortium for the Study of Cerebellar Ataxia (CRC-SCA/US SCA Natural History-kohort; 2) European Integrated Project on Spinocerebellar Ataxias (EUROSCA/European SCA Natural History Cohort) ; og 3) 3-års OLE-data fra troriluzole-behandlede personer i studie BHV4157-206 (NCT03701399). Hver deltaker i studien vil få sin effekt- og/eller sikkerhetsdata samlet inn som forhåndsspesifisert i de originale protokollene fra RWD-kildene.

Effektiviteten av troriluzole i SCA etter 3 års behandling fra den langsiktige, åpne utvidelsen fra studie BHV4157-206 vil bli sammenlignet med eksterne kontrollpersoner samlet inn fra CRC-SCA (US SCA Natural History cohort) og EUROSCA (European SCA) Naturhistorisk kohort). En PSM-analyse (propensity score matching) vil bli brukt for å skape likevekt på tvers av grupper som undersøkes i analysen.

Det primære resultatet vil være endring fra baseline i den modifiserte funksjonsskalaen for vurdering og vurdering av ataksi (f-SARA). Et annet endepunkt som undersøkes vil være et nyutviklet og validert sammensatt endepunkt for SCA, Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

909

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Biohaven

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien involverer analyse av data samlet fra tre forskningsmiljøer: 1) Europeisk register over SCA-pasienter (2005-2008) (NCT02440763); 2) USAs register over SCA-pasienter (2010-nåtid) (NCT01060371); 3) Personer som opprinnelig ble randomisert til troriluzole i BHV4157-206 med 3-års behandlingsdata (NCT03701399).

Beskrivelse

Nøkkelinkluderingskriterier for deltakere behandlet med troriluzol (BHV4157-206):

  • Mellom 18-75 år
  • Genetisk bekreftelse av følgende spesifikke arvelige ataksier: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 og SCA10
  • Screening av f-SARA totalscore på ≥3 og poengsum på ≥1 på gangarten til f-SARA.
  • Evne til å bevege seg 8 meter uten menneskelig hjelp (stokker og andre enheter var tillatt)
  • Forsøkspersoner ble opprinnelig randomisert til troriluzol

Nøkkelinkluderingskriterier for deltakere valgt fra de naturhistoriske studiene:

  • Mellom 18-75 år
  • CRC-SCA: enten en genetisk bekreftelse eller en diagnose av SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 og 10 i seg selv eller et familiemedlem; EUROSCA: genetisk bekreftelse av SCA genotype 1, 2, 3 og 6.

Nøkkeleksklusjonskriterier for deltakere behandlet med troriluzol (BHV4157-206 studie):

  • Screening av f-SARA-poengsum på 4 på ethvert element i f-SARA
  • Enhver annen medisinsk tilstand som hovedsakelig kan forklare eller bidra vesentlig til pasientenes symptomer på ataksi eller som kan forvirre vurderingen av ataksisymptomer

Nøkkeleksklusjonskriterier for deltakere valgt fra de naturhistoriske studiene:

• Behandling med troriluzol

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Troriluzol-behandlede SCA-personer
BHV4157-206-studien er en fase III, multisenter, randomisert, dobbeltblind, 2-arms, placebokontrollert parallellgruppestudie designet for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av troriluzole i en populasjon av pasienter med SCA. Forsøkspersonene ble randomisert til å få placebo (QD) eller troriluzol (200 mg QD). BHV4157-206 besto av en randomiseringsfase og en OLE-fase. Forsøkspersoner i den trorilzuole-behandlede kohorten er fra studie BHV4157-206, ble opprinnelig randomisert til troriluzole, og utvidet en mulighet til å fortsette behandlingen i en åpen forlengelsesfase (OLE). Alle forsøkspersoner hadde mulighet til å gjennomføre 3 års behandling.
Legemiddel: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzol) 200 mg QD
SCA Natural History Comparator
Den naturhistoriske sammenligningsgruppen inkluderer SCA-emner fra CRC-SCA og EUROSCA naturhistoriske studier. CRC-SCA-studien inkluderer personer med SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 og 10, med tidsperioden for datainnsamling fra 2010 til i dag. Pasienter som tok riluzol eller troriluzol i CRC-SCA-studien ble ikke inkludert i denne analysen. EUROSCA-studien inkluderte individer med SCA-genotype 1, 2, 3 og 6, med tidsperioden for datainnsamling som spenner fra 2005-2009. De naturhistoriske protokollene ble ferdigstilt før vi utførte denne analysen, da hver ble designet for uavhengige forskningsformål.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i den totale poengsummen for den modifiserte funksjonelle skalaen for vurdering og vurdering av ataksi (f-SARA) ved år 3 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med naturhistoriske emner fra CRC-SCA
Tidsramme: Inntil 3 års behandling
For å sammenligne effektiviteten til troriluzole ved behandling av SCA, som mål ved den modifiserte funksjonelle skalaen for vurdering og vurdering av ataksi (f-SARA), hos forsøkspersoner randomisert til behandling med troriluzol i forhold til naturhistoriske kontroller fra det naturhistoriske datasettet etter 3 år av behandling. f-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 3 års behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i f-SARA ved år 2 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med endring fra baseline i kartlagt f-SARA ved år 2 i naturhistoriske emner fra CRC-SCA
Tidsramme: Inntil 2 års behandling
F-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 2 års behandling
Endring fra baseline i f-SARA ved år 1 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med endring fra baseline i kartlagt f-SARA ved år 1 i naturhistoriske emner fra CRC-SCA
Tidsramme: Inntil 1 års behandling
F-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 1 års behandling
Endring fra baseline i f-SARA ved år 3 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med endring fra baseline i kartlagt f-SARA ved år 3 i naturhistoriske emner fra EUROSCA
Tidsramme: Inntil 3 års behandling
F-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 3 års behandling
Endring fra baseline i f-SARA ved år 2 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med endring fra baseline i kartlagt f-SARA ved år 2 i naturhistoriske emner fra EUROSCA
Tidsramme: Inntil 2 års behandling
F-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 2 års behandling
Endring fra baseline i f-SARA ved år 1 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med endring fra baseline i kartlagt f-SARA ved år 1 i naturhistoriske emner fra EUROSCA
Tidsramme: Inntil 1 års behandling
F-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 1 års behandling
Endring fra baseline i f-SARA ved år 3 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med endringen fra baseline i kartlagt f-SARA ved år 3 i sammenslåtte (CRC-SCA og EUROSCA) naturhistoriske emner
Tidsramme: Inntil 3 års behandling
F-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 3 års behandling
Endring fra baseline i f-SARA ved år 2 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med endringen fra baseline i kartlagt f-SARA ved år 2 i sammenslåtte (CRC-SCA og EUROSCA) naturhistoriske emner
Tidsramme: Inntil 2 års behandling
F-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 2 års behandling
Endring fra baseline i f-SARA ved år 1 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med endringen fra baseline i kartlagt f-SARA ved år 1 i sammenslåtte (CRC-SCA og EUROSCA) naturhistoriske emner
Tidsramme: Inntil 1 års behandling
F-SARA er en skala med et område fra 0 til 16, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 1 års behandling
Endring fra baseline i Spinocerebellar Ataxia Composite Score (SCACOMS) ved år 3 hos troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med den hos CRC-SCA naturhistoriske emner
Tidsramme: Inntil 3 års behandling
SCACOMS (SCA Composite Scale) er et nyutviklet og validert endepunkt for SCA, utledet fra en analyse av to SCA-naturhistoriske studier (CRC-SCA og EUROSCA). Poengområdet for SCACOMS er 0-50, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 3 års behandling
Endring fra baseline i SCACOMS ved år 2 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med den i CRC-SCA naturhistoriske emner
Tidsramme: Inntil 2 års behandling
SCACOMS (SCA Composite Scale) er et nyutviklet og validert endepunkt for SCA, utledet fra en analyse av to SCA-naturhistoriske studier (CRC-SCA og EUROSCA). Poengområdet for SCACOMS er 0-50, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 2 års behandling
Endring fra baseline i SCACOMS ved år 1 i troriluzol-behandlede forsøkspersoner sammenlignes med den for CRC-SCA naturhistoriske emner
Tidsramme: Inntil 1 års behandling
SCACOMS (SCA Composite Scale) er et nyutviklet og validert endepunkt for SCA, utledet fra en analyse av to SCA-naturhistoriske studier (CRC-SCA og EUROSCA). Poengområdet for SCACOMS er 0-50, hvor en økning i totalskåren indikerer en forverring av symptomene.
Inntil 1 års behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biohaven Therapeutics Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

6. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

31. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BHV4157-206-RWE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere