Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rzeczywistych danych pacjentów leczonych troriluzolem z ataksją rdzeniowo-móżdżkową (SCA) w porównaniu z dopasowaną grupą kontrolną z wywiadem naturalnym

7 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Biohaven Therapeutics Ltd.

Badanie danych ze świata rzeczywistego oceniające skuteczność pacjentów leczonych troriluzolem z ataksją rdzeniowo-móżdżkową (SCA) w porównaniu z dopasowaną zewnętrzną grupą kontrolną SCA na podstawie danych kohortowych z historii naturalnej

Celem tego badania jest wykorzystanie dwóch źródeł danych rzeczywistych (RWD) w celu oceny skuteczności troriluzolu po trzech latach leczenia pacjentów z NZK w porównaniu z zewnętrzną grupą kontrolną nieleczonych pacjentów, których obserwowano w kohorcie z naturalnym przebiegiem choroby. .

Rzeczywiste dowody skuteczności zostaną ocenione na podstawie źródeł RWD w celu zbadania skutków leczenia toriluzolem w SCA przez okres do 3 lat. Wskaźniki progresji SCA różnią się w zależności od genotypu i konieczna jest długoterminowa obserwacja, aby ocenić potencjalną skuteczność w tej rzadkiej chorobie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to obejmuje wiele źródeł RWD, w tym: 1) Konsorcjum Badań Klinicznych ds. Badań nad Ataksją Móżdżkową (kohorta historii naturalnej CRC-SCA/US SCA; 2) Europejski zintegrowany projekt dotyczący ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (EUROSCA/kohorta historii naturalnej SCA Europejskiej) ; oraz 3) dane OLE z 3 lat dotyczące pacjentów leczonych troriluzolem w badaniu BHV4157-206 (NCT03701399). Dane dotyczące skuteczności i/lub bezpieczeństwa każdego uczestnika badania zostaną zebrane zgodnie z wcześniej określonymi pierwotnymi protokołami ze źródeł RWD.

Skuteczność troriluzolu w SCA po 3 latach leczenia w ramach długoterminowej, otwartej próby będącej kontynuacją badania BHV4157-206 zostanie porównana z zewnętrznymi uczestnikami kontroli zebranymi w badaniach CRC-SCA (kohorta historii naturalnej SCA w USA) i EUROSCA (kohorta historii naturalnej SCA w Europie). Kohorta Historii Naturalnej). W celu uzyskania równowagi pomiędzy grupami objętymi analizą zostanie wykorzystana analiza dopasowania wyniku skłonności (PSM).

Pierwszorzędnym wynikiem będzie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową zmodyfikowanej funkcjonalnej Skali Oceny i Oceny Ataksji (f-SARA). Kolejnym badanym punktem końcowym będzie nowo opracowany i zatwierdzony złożony punkt końcowy dla SCA, złożony wynik ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (SCACOMS).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

909

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Biohaven

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie obejmuje analizę danych zebranych w trzech środowiskach badawczych: 1) Europejski rejestr pacjentów z NZK (2005-2008) (NCT02440763 ); 2) Amerykański rejestr pacjentów z SCA (2010-obecnie) (NCT01060371); 3) Pacjenci pierwotnie przydzieleni losowo do grupy troriluzolu w badaniu BHV4157-206 na podstawie danych z 3 lat leczenia (NCT03701399).

Opis

Kluczowe kryteria włączenia dla uczestników leczonych troriluzolem (BHV4157-206):

  • W wieku 18-75 lat
  • Genetyczne potwierdzenie następujących specyficznych ataksji dziedzicznych: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 i SCA10
  • Badanie przesiewowe całkowitego wyniku f-SARA wynoszącego ≥3 i wyniku ≥1 w elemencie chodu w skali f-SARA.
  • Możliwość poruszania się na odległość 8 metrów bez pomocy człowieka (dozwolone są laski i inne urządzenia)
  • Pacjenci początkowo zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej troriluzol

Kluczowe kryteria włączenia dla uczestników wybranych na podstawie badań historii naturalnej:

  • W wieku 18-75 lat
  • CRC-SCA: potwierdzenie genetyczne lub diagnoza SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 i 10 u nich samych lub u członka rodziny; EUROSCA: genetyczne potwierdzenie genotypów SCA 1, 2, 3 i 6.

Kluczowe kryteria wykluczenia dla uczestników leczonych troriluzolem (badanie BHV4157-206):

  • Wynik badania przesiewowego f-SARA wynoszący 4 w dowolnej pozycji f-SARA
  • Każdy inny stan chorobowy, który może w przeważającej mierze wyjaśnić objawy ataksji lub znacząco się do nich przyczynić lub który może utrudniać ocenę objawów ataksji

Kluczowe kryteria wykluczenia dla uczestników wybranych z badań historii naturalnej:

• Leczenie troriluzolem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z SCA leczeni troriluzolem
Badanie BHV4157-206 jest wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, 2-ramiennym badaniem kontrolowanym placebo, prowadzonym w grupach równoległych, zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności troriluzolu w populacji pacjentów z NZK. Pacjenci zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo (QD) lub troriluzol (200 mg QD). BHV4157-206 składał się z fazy randomizacji i fazy OLE. Pacjenci w kohorcie leczonej trorylzuolem pochodzą z badania BHV4157-206 i zostali pierwotnie przydzieleni losowo do grupy otrzymującej troriluzol i otrzymali możliwość kontynuowania leczenia w fazie przedłużenia leczenia metodą otwartej próby (OLE). Wszyscy badani mieli możliwość odbycia 3-letniego leczenia.
Lek: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzol) 200 mg QD
Komparator historii naturalnej SCA
Grupa porównawcza historii naturalnej obejmuje osoby z SCA z badań historii naturalnej CRC-SCA i EUROSCA. Badanie CRC-SCA obejmuje osoby z SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 i 10, a okres gromadzenia danych obejmował okres od 2010 r. do chwili obecnej. Do analizy nie włączono pacjentów przyjmujących riluzol lub troriluzol w badaniu CRC-SCA. Do badania EUROSCA włączono osoby z genotypami SCA 1, 2, 3 i 6, a okres gromadzenia danych obejmował lata 2005–2009. Protokoły historii naturalnej zostały sfinalizowane przed przeprowadzeniem niniejszej analizy, ponieważ każdy z nich został zaprojektowany do niezależnych celów badawczych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku zmodyfikowanej skali funkcjonalnej oceny i oceny ataksji (f-SARA) po 3. roku u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana z pacjentami z naturalnym przebiegiem badania CRC-SCA
Ramy czasowe: Do 3 lat leczenia
Porównanie skuteczności troriluzolu w leczeniu SCA, mierzonej za pomocą zmodyfikowanej funkcjonalnej Skali Oceny i Oceny Ataksji (f-SARA), u osób przydzielonych losowo do leczenia troriluzolem w porównaniu z grupą kontrolną przebiegu naturalnego ze zbioru danych historii naturalnej po 3 latach leczenia. f-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 3 lat leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w f-SARA w roku 2. u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w mapowanym f-SARA w roku 2. u pacjentów z naturalnym przebiegiem choroby z CRC-SCA
Ramy czasowe: Do 2 lat leczenia
F-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 2 lat leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w f-SARA w roku 1. u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w mapowanym f-SARA w roku 1. u pacjentów z naturalnym przebiegiem choroby z CRC-SCA
Ramy czasowe: Do 1 roku leczenia
F-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 1 roku leczenia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w f-SARA w 3. roku u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w mapowanym f-SARA w 3. roku u pacjentów z historią naturalną w badaniu EUROSCA
Ramy czasowe: Do 3 lat leczenia
F-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 3 lat leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartości f-SARA w roku 2. u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w mapowanym f-SARA w roku 2. u pacjentów z historią naturalną w badaniu EUROSCA
Ramy czasowe: Do 2 lat leczenia
F-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 2 lat leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartości f-SARA w roku 1. u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w mapowanym f-SARA w roku 1. u pacjentów z historią naturalną w badaniu EUROSCA
Ramy czasowe: Do 1 roku leczenia
F-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 1 roku leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w f-SARA w 3. roku u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w mapowanym f-SARA w 3. roku u zbiorczych (CRC-SCA i EUROSCA) pacjentów z historią naturalną
Ramy czasowe: Do 3 lat leczenia
F-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 3 lat leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w f-SARA w roku 2. u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w mapowanym f-SARA w roku 2. u zbiorczych pacjentów (CRC-SCA i EUROSCA) z historią naturalną
Ramy czasowe: Do 2 lat leczenia
F-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 2 lat leczenia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w f-SARA w roku 1. u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w mapowanym f-SARA w roku 1. u zbiorczych pacjentów (CRC-SCA i EUROSCA) z historią naturalną
Ramy czasowe: Do 1 roku leczenia
F-SARA to skala o zakresie od 0 do 16, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 1 roku leczenia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w złożonej punktacji ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (SCACOMS) po 3. roku u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą u pacjentów z CRC-SCA z naturalnym przebiegiem choroby
Ramy czasowe: Do 3 lat leczenia
Skala SCACOMS (skala złożona SCA) to nowo opracowany i zatwierdzony punkt końcowy dla SCA, wywodzący się z analizy dwóch badań historii naturalnej SCA (CRC-SCA i EUROSCA). Zakres punktacji SCACOMS wynosi 0-50, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 3 lat leczenia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu SCACOMS po 2. roku u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą u pacjentów z CRC-SCA z naturalnym przebiegiem choroby
Ramy czasowe: Do 2 lat leczenia
Skala SCACOMS (skala złożona SCA) to nowo opracowany i zatwierdzony punkt końcowy dla SCA, wywodzący się z analizy dwóch badań historii naturalnej SCA (CRC-SCA i EUROSCA). Zakres punktacji SCACOMS wynosi 0-50, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 2 lat leczenia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu SCACOMS po roku 1 u pacjentów leczonych troriluzolem jest porównywana ze zmianą u pacjentów z CRC-SCA z naturalnym przebiegiem choroby
Ramy czasowe: Do 1 roku leczenia
Skala SCACOMS (skala złożona SCA) to nowo opracowany i zatwierdzony punkt końcowy dla SCA, wywodzący się z analizy dwóch badań historii naturalnej SCA (CRC-SCA i EUROSCA). Zakres punktacji SCACOMS wynosi 0-50, gdzie wzrost całkowitego wyniku wskazuje na pogorszenie objawów.
Do 1 roku leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biohaven Therapeutics Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BHV4157-206-RWE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj