트로릴루졸로 치료받은 척수소뇌실조증(SCA) 환자에 대한 실제 데이터 연구를 일치하는 자연사 대조군과 비교
2026년 6월 7일 업데이트: Biohaven Therapeutics Ltd.
자연사 코호트 데이터를 사용하여 일치하는 외부 SCA 대조군과 비교하여 척수소뇌 운동실조증(SCA)이 있는 트로릴루졸 치료 대상자의 효능을 평가하는 실제 데이터 연구
이 연구의 목적은 실제 데이터(RWD)의 두 가지 소스를 활용하여 자연사 코호트에서 추적된 치료되지 않은 환자의 외부 대조군과 비교하여 SCA 환자에서 3년간의 치료 후 트로릴루졸의 효과를 평가하는 것입니다. .
효과에 대한 실제 증거는 RWD 출처로부터 평가되어 SCA에 대한 토리루졸의 치료 효과를 3년 동안 조사합니다. SCA의 진행률은 유전자형에 따라 다르며 이 희귀 질환에 대한 잠재적 효능을 평가하려면 장기적인 추적 관찰이 필요합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 다음을 포함한 다양한 RWD 출처로 구성됩니다: 1) 소뇌 실조증 연구를 위한 임상 연구 컨소시엄(CRC-SCA/US SCA 자연사 코호트, 2) 척수소뇌 실조증에 대한 유럽 통합 프로젝트(EUROSCA/유럽 SCA 자연사 코호트) ; 및 3) 연구 BHV4157-206(NCT03701399)에서 트로릴루졸 치료 대상자의 3년 OLE 데이터. 연구의 각 참가자는 RWD 소스의 원래 프로토콜에 사전 지정된 대로 수집된 효능 및/또는 안전성 데이터를 갖게 됩니다.
연구 BHV4157-206의 장기간 공개 연장을 통해 3년 치료 후 SCA에 대한 트로릴루졸의 효과를 CRC-SCA(미국 SCA 자연사 코호트) 및 EUROSCA(유럽 SCA)에서 수집한 외부 대조 대상과 비교할 것입니다. 자연사 코호트). PSM(성향 점수 매칭) 분석을 사용하여 분석에서 검사되는 그룹 전체에 균형을 형성합니다.
일차 결과는 운동실조증 평가 및 평가를 위한 수정된 기능 척도(f-SARA)의 기준선에서 변경되는 것입니다. 조사된 또 다른 평가변수는 SCA에 대해 새로 개발되고 검증된 종합 평가변수인 척수소뇌실조증 종합 점수(SCACOMS)입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
909
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Biohaven
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 세 가지 연구 환경에서 수집된 데이터 분석을 포함합니다: 1) SCA 환자의 유럽 등록(2005-2008)(NCT02440763); 2) SCA 환자의 미국 등록(2010년-현재)(NCT01060371); 3) 원래 3년간의 치료 데이터(NCT03701399)를 통해 BHV4157-206의 트로릴루졸에 무작위 배정된 피험자.
설명
트로릴루졸 치료 참가자(BHV4157-206)의 주요 포함 기준:
- 18~75세
- 다음과 같은 특정 유전성 운동실조증의 유전적 확인: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 및 SCA10
- f-SARA의 보행 항목에서 f-SARA 총 점수 ≥3 및 점수 ≥1을 선별합니다.
- 사람의 도움 없이 8m를 이동할 수 있는 능력(지팡이 및 기타 장치는 허용됨)
- 처음에는 트로릴루졸에 무작위 배정된 피험자
자연사 연구에서 선택된 참가자의 주요 포함 기준:
- 18~75세
- CRC-SCA: 자신이나 가족 구성원의 SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 10에 대한 유전적 확인 또는 진단 EUROSCA: SCA 유전자형 1, 2, 3, 6의 유전적 확인.
트로릴루졸 치료 참가자에 대한 주요 제외 기준(BHV4157-206 연구):
- f-SARA의 모든 항목에 대해 f-SARA 점수 4점 스크리닝
- 피험자의 운동실조 증상을 주로 설명하거나 크게 기여할 수 있거나 운동실조 증상 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 기타 의학적 상태
자연사 연구에서 선택된 참가자에 대한 주요 제외 기준:
• 트로릴루졸로 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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트로릴루졸로 치료받은 SCA 피험자
BHV4157-206 연구는 SCA 환자 집단을 대상으로 트로릴루졸의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 제3상 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 2군, 위약 대조 병행군 연구입니다.
피험자들은 무작위로 위약(QD) 또는 트로릴루졸(200 mg QD)을 투여받았습니다.
BHV4157-206은 무작위화 단계와 OLE 단계로 구성되었습니다.
트로릴주올로 치료받은 코호트의 피험자는 연구 BHV4157-206에서 왔으며 원래는 트로릴루졸로 무작위 배정되었으며 공개 라벨 확장(OLE) 단계에서 치료를 계속할 수 있는 기회가 확대되었습니다.
모든 피험자는 3년간의 치료를 완료할 기회를 가졌습니다.
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BHV-4157(트로릴루졸) 200mg QD
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SCA 자연사 비교기
자연사 비교 그룹에는 CRC-SCA 및 EUROSCA 자연사 연구의 SCA 주제가 포함됩니다.
CRC-SCA 연구에는 SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8, 10의 개인이 포함되며, 데이터 수집 기간은 2010년부터 현재까지입니다.
CRC-SCA 연구에서 릴루졸 또는 트로릴루졸을 복용하는 환자는 이 분석에 포함되지 않았습니다.
EUROSCA 연구에는 SCA 유전자형 1, 2, 3, 6을 가진 개인이 포함되었으며 데이터 수집 기간은 2005-2009년이었습니다.
자연사 프로토콜은 각각 독립적인 연구 목적으로 설계되었기 때문에 현재 분석을 수행하기 전에 완성되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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트로릴루졸 치료 대상자에서 3년차 실조증 평가 및 평가를 위한 수정된 기능 척도(f-SARA) 총점의 기준선 대비 변화를 CRC-SCA의 자연사 대상자와 비교합니다.
기간: 치료기간은 최대 3년
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3년 후 자연사 데이터 세트의 자연사 대조군과 비교하여 트로릴루졸 치료에 무작위로 배정된 피험자에서 실조증 평가 및 평가를 위한 수정된 기능 척도(f-SARA)에 의해 측정된 SCA 치료에 대한 트로릴루졸의 효과를 비교하기 위해 치료의.
f-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간은 최대 3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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트로릴루졸 치료 대상자에서 2년차에 f-SARA 기준선으로부터의 변화를 CRC-SCA 자연사 대상체에서 2년차에 매핑된 f-SARA 기준선으로부터의 변화와 비교합니다.
기간: 치료기간은 최대 2년
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F-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간은 최대 2년
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트로릴루졸 치료 대상자에서 1년차에 f-SARA의 기준선으로부터의 변화는 CRC-SCA의 자연사 대상체에서 1년차에 매핑된 f-SARA의 기준점으로부터의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간 최대 1년
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F-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간 최대 1년
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트로릴루졸 치료 대상자에서 3년차에 f-SARA의 기준선으로부터의 변화는 EUROSCA의 자연사 대상체에서 3년차에 매핑된 f-SARA의 기준점으로부터의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간은 최대 3년
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F-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간은 최대 3년
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트로릴루졸 치료 대상자에서 2년차에 f-SARA의 기준선으로부터의 변화는 EUROSCA의 자연사 대상체에서 2년차에 매핑된 f-SARA의 기준점으로부터의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간은 최대 2년
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F-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간은 최대 2년
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트로릴루졸 치료 대상자에서 1년차에 f-SARA의 기준선으로부터의 변화는 EUROSCA의 자연사 대상체에서 1년차에 매핑된 f-SARA의 기준점으로부터의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간 최대 1년
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F-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간 최대 1년
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트로릴루졸 치료 대상자에서 3년차에 f-SARA 기준선으로부터의 변화는 통합(CRC-SCA 및 EUROSCA) 자연사 대상체에서 3년차에 매핑된 f-SARA 기준선으로부터의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간은 최대 3년
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F-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간은 최대 3년
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트로릴루졸 치료 대상자에서 2년차에 f-SARA 기준선으로부터의 변화는 통합(CRC-SCA 및 EUROSCA) 자연사 대상체에서 2년차에 매핑된 f-SARA 기준선으로부터의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간은 최대 2년
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F-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간은 최대 2년
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트로릴루졸 치료 대상자에서 1년차에 f-SARA 기준선으로부터의 변화는 통합(CRC-SCA 및 EUROSCA) 자연사 대상체에서 1년차에 매핑된 f-SARA 기준선으로부터의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간 최대 1년
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F-SARA는 0~16점 범위로 점수가 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간 최대 1년
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트로릴루졸 치료 대상자에서 3년차 척수소뇌실조실조 종합점수(SCACOMS)의 기준선 대비 변화를 CRC-SCA 자연사 대상자의 변화와 비교합니다.
기간: 치료기간은 최대 3년
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SCACOMS(SCA Composite Scale)는 두 가지 SCA 자연사 연구(CRC-SCA 및 EUROSCA) 분석을 통해 파생된 SCA에 대해 새로 개발되고 검증된 평가변수입니다.
SCACOMS의 점수 범위는 0~50점으로 총점이 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간은 최대 3년
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트로릴루졸 치료 대상자의 2년차 SCACOMS 기준선 대비 변화는 CRC-SCA 자연사 대상자의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간은 최대 2년
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SCACOMS(SCA Composite Scale)는 두 가지 SCA 자연사 연구(CRC-SCA 및 EUROSCA) 분석을 통해 파생된 SCA에 대해 새로 개발되고 검증된 평가변수입니다.
SCACOMS의 점수 범위는 0~50점으로 총점이 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간은 최대 2년
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트로릴루졸 치료 대상자의 1년차 SCACOMS 기준선 대비 변화는 CRC-SCA 자연사 대상자의 변화와 비교됩니다.
기간: 치료기간 최대 1년
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SCACOMS(SCA Composite Scale)는 두 가지 SCA 자연사 연구(CRC-SCA 및 EUROSCA) 분석을 통해 파생된 SCA에 대해 새로 개발되고 검증된 평가변수입니다.
SCACOMS의 점수 범위는 0~50점으로 총점이 높을수록 증상이 악화되는 것을 의미한다.
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치료기간 최대 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 18일
기본 완료 (실제)
2024년 9월 6일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 7월 30일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
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