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Estudio de datos del mundo real de pacientes con ataxia espinocerebelosa (SCA) tratados con troriluzol en comparación con un control de historia natural equivalente

7 de junio de 2026 actualizado por: Biohaven Therapeutics Ltd.

Estudio de datos del mundo real que evalúa la eficacia de sujetos tratados con troriluzol con ataxia espinocerebelosa (SCA) en comparación con un control externo combinado de SCA utilizando datos de cohorte de historia natural

El propósito de este estudio es aprovechar dos fuentes de datos del mundo real (RWD) para evaluar la eficacia del troriluzol después de tres años de tratamiento en pacientes con PCS en comparación con un control externo de pacientes no tratados que fueron seguidos en una cohorte de historia natural. .

Se evaluará la evidencia de efectividad del mundo real a partir de fuentes de RWD para examinar los efectos del tratamiento de toriluzol en PCS durante un máximo de 3 años. Las tasas de progresión de SCA difieren según el genotipo y se necesita un seguimiento a largo plazo para evaluar la posible eficacia en esta rara enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio comprende múltiples fuentes de RWD que incluyen: 1) el Consorcio de Investigación Clínica para el Estudio de la Ataxia Cerebelosa (cohorte de Historia Natural CRC-SCA/US SCA; 2) el Proyecto Integrado Europeo sobre Ataxias Espinocerebelosas (cohorte de Historia Natural EUROSCA/European SCA) ; y 3) los datos de OLE de 3 años de sujetos tratados con troriluzol en el estudio BHV4157-206 (NCT03701399). Se recopilarán datos de eficacia y/o seguridad de cada participante del estudio según lo especificado previamente en los protocolos originales de las fuentes de RWD.

La eficacia del troriluzol en SCA después de 3 años de tratamiento de la extensión abierta a largo plazo del estudio BHV4157-206 se comparará con sujetos de control externos recopilados de CRC-SCA (cohorte de historia natural de SCA de EE. UU.) y EUROSCA (cohorte europea de SCA). Cohorte de Historia Natural). Se utilizará un análisis de coincidencia de puntuación de propensión (PSM) para crear equilibrio entre los grupos que se examinan en el análisis.

El resultado primario será el cambio desde el inicio en la Escala funcional modificada para la evaluación y calificación de la ataxia (f-SARA). Otro criterio de valoración examinado será un criterio de valoración compuesto recientemente desarrollado y validado para SCA, la puntuación compuesta de ataxia espinocerebelosa (SCACOMS).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

909

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Biohaven

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

El estudio implica el análisis de datos recopilados en tres entornos de investigación: 1) registro europeo de pacientes con PCS (2005-2008) (NCT02440763); 2) Registro estadounidense de pacientes con PCS (2010-presente) (NCT01060371); 3) Sujetos originalmente asignados al azar a troriluzol en BHV4157-206 con datos de tratamiento de 3 años (NCT03701399).

Descripción

Criterios de inclusión clave para participantes tratados con troriluzol (BHV4157-206):

  • Entre 18 y 75 años
  • Confirmación genética de las siguientes ataxias hereditarias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 y SCA10.
  • Puntuación total de detección de f-SARA de ≥3 y puntuación de ≥1 en el ítem de marcha de f-SARA.
  • Capacidad para deambular 8 metros sin asistencia humana (se permitieron bastones y otros dispositivos)
  • Sujetos inicialmente asignados al azar a troriluzol

Criterios clave de inclusión para participantes seleccionados de los estudios de historia natural:

  • Entre 18 y 75 años
  • CRC-SCA: ya sea una confirmación genética o un diagnóstico de SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 y 10 en ellos mismos o en un familiar; EUROSCA: confirmación genética de SCA genotipos 1, 2, 3 y 6.

Criterios de exclusión clave para los participantes tratados con troriluzol (estudio BHV4157-206):

  • Puntuación de detección de f-SARA de 4 en cualquier elemento del f-SARA
  • Cualquier otra condición médica que pueda explicar predominantemente o contribuir significativamente a los síntomas de ataxia de los sujetos o que pueda confundir la evaluación de los síntomas de ataxia.

Criterios de exclusión clave para participantes seleccionados de los estudios de historia natural:

• Tratamiento con troriluzol

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos con SCA tratados con troriluzol
El estudio BHV4157-206 es un estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de dos brazos, controlado con placebo y de grupos paralelos diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del troriluzol en una población de pacientes con SCA. Los sujetos fueron asignados al azar para recibir placebo (QD) o troriluzol (200 mg QD). BHV4157-206 consistió en una fase de aleatorización y una fase OLE. Los sujetos de la cohorte tratada con trorilzuole pertenecen al estudio BHV4157-206, originalmente fueron asignados al azar a troriluzol y se les amplió la oportunidad de continuar el tratamiento en una fase de extensión abierta (OLE). Todos los sujetos tuvieron la oportunidad de completar 3 años de tratamiento.
Droga: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzol) 200 mg una vez al día
Comparador de historia natural SCA
El grupo de comparación de historia natural incluye sujetos de SCA de los estudios de historia natural CRC-SCA y EUROSCA. El estudio CRC-SCA incluye personas con SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 y 10, y el período de recopilación de datos abarca desde 2010 hasta el presente. Los pacientes que tomaron riluzol o troriluzol en el estudio CRC-SCA no se incluyeron en este análisis. El estudio EUROSCA incluyó individuos con SCA genotipos 1, 2, 3 y 6, y el período de recopilación de datos abarcó 2005-2009. Los protocolos de historia natural se finalizaron antes de realizar el presente análisis, ya que cada uno fue diseñado para fines de investigación independientes.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio desde el inicio en la puntuación total de la Escala funcional modificada para la evaluación y calificación de la ataxia (f-SARA) en el año 3 en sujetos tratados con troriluzol se compara con sujetos de historia natural de CRC-SCA
Periodo de tiempo: Hasta 3 años de tratamiento.
Comparar la eficacia del troriluzol en el tratamiento de SCA, medida por la Escala funcional modificada para la evaluación y calificación de la ataxia (f-SARA), en sujetos asignados al azar al tratamiento con troriluzol en relación con los controles de historia natural del conjunto de datos de historia natural después de 3 años. de tratamiento. La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 3 años de tratamiento.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio desde el inicio en el f-SARA en el año 2 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el cambio desde el inicio en el f-SARA mapeado en el año 2 en sujetos de historia natural de CRC-SCA
Periodo de tiempo: Hasta 2 años de tratamiento.
La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 2 años de tratamiento.
El cambio desde el inicio en el f-SARA en el año 1 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el cambio desde el inicio en el f-SARA mapeado en el año 1 en sujetos de historia natural de CRC-SCA
Periodo de tiempo: Hasta 1 año de tratamiento.
La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 1 año de tratamiento.
El cambio desde el inicio en el f-SARA en el año 3 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el cambio desde el inicio en el f-SARA mapeado en el año 3 en sujetos de historia natural de EUROSCA
Periodo de tiempo: Hasta 3 años de tratamiento.
La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 3 años de tratamiento.
El cambio desde el inicio en el f-SARA en el año 2 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el cambio desde el inicio en el f-SARA mapeado en el año 2 en sujetos de historia natural de EUROSCA
Periodo de tiempo: Hasta 2 años de tratamiento.
La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 2 años de tratamiento.
El cambio desde el inicio en el f-SARA en el año 1 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el cambio desde el inicio en el f-SARA mapeado en el año 1 en sujetos de historia natural de EUROSCA
Periodo de tiempo: Hasta 1 año de tratamiento.
La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 1 año de tratamiento.
El cambio desde el inicio en el f-SARA en el año 3 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el cambio desde el inicio en el f-SARA mapeado en el año 3 en sujetos de historia natural combinados (CRC-SCA y EUROSCA)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años de tratamiento.
La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 3 años de tratamiento.
El cambio desde el inicio en el f-SARA en el año 2 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el cambio desde el inicio en el f-SARA mapeado en el año 2 en sujetos de historia natural agrupados (CRC-SCA y EUROSCA)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años de tratamiento.
La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 2 años de tratamiento.
El cambio desde el inicio en el f-SARA en el año 1 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el cambio desde el inicio en el f-SARA mapeado en el año 1 en sujetos de historia natural combinados (CRC-SCA y EUROSCA)
Periodo de tiempo: Hasta 1 año de tratamiento.
La f-SARA es una escala con un rango de 0 a 16, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 1 año de tratamiento.
El cambio con respecto al valor inicial en la puntuación compuesta de ataxia espinocerebelosa (SCACOMS) en el año 3 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el de sujetos con historia natural de CRC-SCA
Periodo de tiempo: Hasta 3 años de tratamiento.
La SCACOMS (escala compuesta de SCA) es un criterio de valoración recientemente desarrollado y validado para SCA, derivado de un análisis de dos estudios de historia natural de SCA (CRC-SCA y EUROSCA). El rango de puntuación de SCACOMS es de 0 a 50, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 3 años de tratamiento.
El cambio desde el valor inicial en SCACOMS en el año 2 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el de sujetos con historia natural de CRC-SCA
Periodo de tiempo: Hasta 2 años de tratamiento.
La SCACOMS (escala compuesta de SCA) es un criterio de valoración recientemente desarrollado y validado para SCA, derivado de un análisis de dos estudios de historia natural de SCA (CRC-SCA y EUROSCA). El rango de puntuación de SCACOMS es de 0 a 50, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 2 años de tratamiento.
El cambio desde el valor inicial en SCACOMS en el año 1 en sujetos tratados con troriluzol se compara con el de sujetos con historia natural de CRC-SCA
Periodo de tiempo: Hasta 1 año de tratamiento.
La SCACOMS (escala compuesta de SCA) es un criterio de valoración recientemente desarrollado y validado para SCA, derivado de un análisis de dos estudios de historia natural de SCA (CRC-SCA y EUROSCA). El rango de puntuación de SCACOMS es de 0 a 50, donde un aumento en la puntuación total indica un empeoramiento de los síntomas.
Hasta 1 año de tratamiento.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biohaven Therapeutics Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

6 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

31 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BHV4157-206-RWE

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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