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Étude de données réelles sur des patients traités au troriluzole atteints d'ataxie spinocérébelleuse (ACS) par rapport à un contrôle d'histoire naturelle apparié

7 juin 2026 mis à jour par: Biohaven Therapeutics Ltd.

Étude de données du monde réel évaluant l'efficacité des sujets traités au troriluzole atteints d'ataxie spinocérébelleuse (SCA) par rapport à un contrôle SCA externe apparié à l'aide de données de cohorte d'histoire naturelle

Le but de cette étude est d'exploiter deux sources de données du monde réel (RWD) pour évaluer l'efficacité du triluzole après trois ans de traitement chez les patients atteints d'ACS par comparaison à un contrôle externe de patients non traités qui ont été suivis dans une cohorte d'histoire naturelle. .

Les preuves réelles d'efficacité seront évaluées à partir des sources RWD pour examiner les effets du traitement du toriluzole dans le SCA sur 3 ans. Les taux de progression de l'ACS diffèrent selon le génotype et un suivi à long terme est nécessaire pour évaluer l'efficacité potentielle dans cette maladie rare.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude comprend plusieurs sources de RWD, notamment : 1) le Consortium de recherche clinique pour l'étude de l'ataxie cérébelleuse (cohorte d'histoire naturelle CRC-SCA/US SCA ; 2) le projet européen intégré sur les ataxies spinocérébelleuses (cohorte d'histoire naturelle EUROSCA/European SCA) ; et 3) les données OLE sur 3 ans provenant de sujets traités au troriluzole dans l'étude BHV4157-206 (NCT03701399). Chaque participant à l'étude verra ses données d'efficacité et/ou de sécurité collectées comme prédéfini dans les protocoles originaux des sources RWD.

L'efficacité du triluzole dans l'ACS après 3 ans de traitement dans le cadre de l'extension ouverte à long terme de l'étude BHV4157-206 sera comparée à des sujets témoins externes collectés auprès du CRC-SCA (cohorte américaine SCA Natural History) et d'EUROSCA (European SCA Cohorte d’Histoire Naturelle). Une analyse d'appariement des scores de propension (PSM) sera utilisée pour créer un équilibre entre les groupes examinés dans l'analyse.

Le résultat principal sera le changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle fonctionnelle modifiée pour l'évaluation et l'évaluation de l'ataxie (f-SARA). Un autre critère d'évaluation examiné sera un critère d'évaluation composite nouvellement développé et validé pour le SCA, le score composite de l'ataxie spinocérébelleuse (SCACOMS).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

909

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Biohaven

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'étude implique l'analyse des données collectées dans trois contextes de recherche : 1) Registre européen des patients SCA (2005-2008) (NCT02440763) ; 2) Registre américain des patients atteints d'ACS (2010-présent) (NCT01060371) ; 3) Sujets initialement randomisés pour recevoir du troriluzole dans l'étude BHV4157-206 avec 3 ans de données de traitement (NCT03701399).

La description

Critères d'inclusion clés pour les participants traités au troriluzole (BHV4157-206) :

  • Entre 18 et 75 ans
  • Confirmation génétique des ataxies héréditaires spécifiques suivantes : SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 et SCA10
  • Dépistage d'un score total f-SARA ≥ 3 et d'un score ≥ 1 sur l'élément de marche du f-SARA.
  • Capacité à se déplacer sur 8 mètres sans assistance humaine (les cannes et autres appareils étaient autorisés)
  • Sujets initialement randomisés pour recevoir du troriluzole

Critères d'inclusion clés pour les participants sélectionnés dans les études d'histoire naturelle :

  • Entre 18 et 75 ans
  • CRC-SCA : soit une confirmation génétique, soit un diagnostic de SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 et 10 chez eux-mêmes ou chez un membre de leur famille ; EUROSCA : confirmation génétique des génotypes SCA 1, 2, 3 et 6.

Critères d'exclusion clés pour les participants traités au troriluzole (étude BHV4157-206) :

  • Score f-SARA de dépistage de 4 sur n'importe quel élément du f-SARA
  • Toute autre condition médicale qui pourrait principalement expliquer ou contribuer de manière significative aux symptômes d'ataxie des sujets ou qui pourrait confondre l'évaluation des symptômes d'ataxie

Critères d'exclusion clés pour les participants sélectionnés dans les études d'histoire naturelle :

• Traitement au triluzole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets SCA traités au troriluzole
L'étude BHV4157-206 est une étude de phase III, multicentrique, randomisée, en double aveugle, à 2 bras, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du triluzole dans une population de patients atteints d'ACS. Les sujets ont été randomisés pour recevoir un placebo (une fois par jour) ou du troriluzole (200 mg une fois par jour). BHV4157-206 comprenait une phase de randomisation et une phase OLE. Les sujets de la cohorte traitée au trorilzuole proviennent de l'étude BHV4157-206, ont été initialement randomisés pour recevoir le troriluzole et ont eu la possibilité de poursuivre le traitement dans une phase d'extension en ouvert (OLE). Tous les sujets ont eu la possibilité de suivre un traitement de 3 ans.
Médicament: BHV-4157
BHV-4157 (troriluzole) 200 mg une fois par jour
Comparateur d'histoire naturelle SCA
Le groupe de comparaison d'histoire naturelle comprend des sujets SCA des études d'histoire naturelle CRC-SCA et EUROSCA. L'étude CRC-SCA inclut des personnes atteintes de SCA 1, 2, 3, 6, 7, 8 et 10, la période de collecte de données s'étendant de 2010 à aujourd'hui. Les patients prenant du riluzole ou du troriluzole dans l'étude CRC-SCA n'ont pas été inclus dans cette analyse. L'étude EUROSCA a inclus des individus porteurs des génotypes SCA 1, 2, 3 et 6, la période de collecte de données s'étendant de 2005 à 2009. Les protocoles d'histoire naturelle ont été finalisés avant la réalisation de la présente analyse, car chacun a été conçu à des fins de recherche indépendantes.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La variation par rapport à la valeur initiale du score total de l'échelle fonctionnelle modifiée pour l'évaluation et l'évaluation de l'ataxie (f-SARA) à la troisième année chez les sujets traités au troriluzole est comparée aux sujets d'histoire naturelle du CRC-SCA.
Délai: Jusqu'à 3 ans de traitement
Comparer l'efficacité du troriluzole dans le traitement de l'ACS, telle que mesurée par l'échelle fonctionnelle modifiée pour l'évaluation et l'évaluation de l'ataxie (f-SARA), chez des sujets randomisés pour recevoir un traitement par le troriluzole par rapport aux témoins d'histoire naturelle de l'ensemble de données d'histoire naturelle après 3 ans. de traitement. Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 3 ans de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La modification par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la deuxième année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à la modification par rapport à la valeur initiale de la f-SARA cartographiée à la deuxième année chez les sujets d'histoire naturelle du CRC-SCA.
Délai: Jusqu'à 2 ans de traitement
Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 2 ans de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la première année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à la variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la première année chez les sujets d'histoire naturelle du CRC-SCA.
Délai: Jusqu'à 1 an de traitement
Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 1 an de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la troisième année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à la variation par rapport à la valeur initiale de la f-SARA cartographiée à la troisième année chez les sujets d'histoire naturelle d'EUROSCA.
Délai: Jusqu'à 3 ans de traitement
Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 3 ans de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la 2e année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à la variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la 2e année chez les sujets d'histoire naturelle d'EUROSCA.
Délai: Jusqu'à 2 ans de traitement
Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 2 ans de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la première année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à la variation par rapport à la valeur initiale de la f-SARA cartographiée à la première année chez les sujets d'histoire naturelle d'EUROSCA.
Délai: Jusqu'à 1 an de traitement
Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 1 an de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la troisième année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à la variation par rapport à la valeur initiale de la f-SARA cartographiée à la troisième année chez des sujets d'histoire naturelle regroupés (CRC-SCA et EUROSCA).
Délai: Jusqu'à 3 ans de traitement
Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 3 ans de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la deuxième année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à la variation par rapport à la valeur initiale de la f-SARA cartographiée à la deuxième année chez des sujets d'histoire naturelle regroupés (CRC-SCA et EUROSCA).
Délai: Jusqu'à 2 ans de traitement
Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 2 ans de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du f-SARA cartographié à la première année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à la variation par rapport à la valeur initiale de la f-SARA cartographiée à la première année chez des sujets d'histoire naturelle regroupés (CRC-SCA et EUROSCA).
Délai: Jusqu'à 1 an de traitement
Le f-SARA est une échelle allant de 0 à 16, où une augmentation du score total indique une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 1 an de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du score composite de l'ataxie spinocérébelleuse (SCACOMS) à la troisième année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à celle des sujets d'histoire naturelle CRC-SCA.
Délai: Jusqu'à 3 ans de traitement
Le SCACOMS (SCA Composite Scale) est un critère d'évaluation nouvellement développé et validé pour le SCA, dérivé d'une analyse de deux études d'histoire naturelle du SCA (CRC-SCA et EUROSCA). La plage de scores du SCACOMS est comprise entre 0 et 50, une augmentation du score total indiquant une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 3 ans de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du SCACOMS à la deuxième année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à celle des sujets d'histoire naturelle CRC-SCA.
Délai: Jusqu'à 2 ans de traitement
Le SCACOMS (SCA Composite Scale) est un critère d'évaluation nouvellement développé et validé pour le SCA, dérivé d'une analyse de deux études d'histoire naturelle du SCA (CRC-SCA et EUROSCA). La plage de scores du SCACOMS est comprise entre 0 et 50, une augmentation du score total indiquant une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 2 ans de traitement
La variation par rapport à la valeur initiale du SCACOMS à la première année chez les sujets traités au troriluzole est comparée à celle des sujets d'histoire naturelle CRC-SCA.
Délai: Jusqu'à 1 an de traitement
Le SCACOMS (SCA Composite Scale) est un critère d'évaluation nouvellement développé et validé pour le SCA, dérivé d'une analyse de deux études d'histoire naturelle du SCA (CRC-SCA et EUROSCA). La plage de scores du SCACOMS est comprise entre 0 et 50, une augmentation du score total indiquant une aggravation des symptômes.
Jusqu'à 1 an de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biohaven Therapeutics Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mars 2019

Achèvement primaire (Réel)

6 septembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2024

Première publication (Réel)

31 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BHV4157-206-RWE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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