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神経線維腫症 1 型患者における HLX-1502 の安全性と効果を評価するための第 2 相非盲検試験 (INSPIRE-NF1)

2026年7月28日 更新者：Healx Limited

叢状神経線維腫および神経線維腫症 1 型患者における HLX-1502 の安全性と効果を評価するための第 2 相非盲検単群非対照単段階試験

この試験は、20人の参加者を対象とした非盲検、単群、第2相試験となる。 この研究では、進行性および/または症候性PNを有する16歳以上のNF1患者におけるHLX-1502の忍容性と有効性を評価する予定です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

25

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Karen Cole-Plourde
  • 電話番号：(205) 934-5140
  • メール：kplourde@uab.edu

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham
        • 主任研究者：
          • Girish Dhall
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital Los Angeles
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tena Rosser
        • 副調査官：
          • Nathan Robison
        • 副調査官：
          • Ashley Margol
        • 副調査官：
          • Tom Davidson
        • 副調査官：
          • Katrina O'Halloran
        • 副調査官：
          • Sara-Jane Oneyeama
        • 副調査官：
          • Anat Erdreich-Epstein
        • 副調査官：
          • Kaaren Waters
        • 副調査官：
          • Vless Trinidad
        • 副調査官：
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cynthia Campen
        • 副調査官：
          • Sonia Partap
        • 副調査官：
          • Paul Fisher
        • 副調査官：
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nicholas Foreman
        • 副調査官：
          • Holly Lindsay
        • 副調査官：
          • Shelby Winzent-Oonk
        • 副調査官：
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Hospital
        • 副調査官：
          • Roger Packer
        • 主任研究者：
          • Benjamin Siegel
        • 副調査官：
          • Lindsay Kilburn
        • 副調査官：
          • AeRang Kim
        • 副調査官：
          • Amy Hont
        • 副調査官：
          • Liny John
        • 副調査官：
          • Brian Rood
        • 副調査官：
          • Eugene Hwang
        • 副調査官：
          • Holly Meany
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • 募集
        • University of Chicago
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • James Tonsgard
        • 副調査官：
          • Shawn Damodharan
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Miriam Bornhorst
        • 副調査官：
          • Angela Waanders
        • 副調査官：
          • Ashley Plant
        • 副調査官：
          • Alicia Lenzen
        • 副調査官：
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Indiana University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Steven Rhodes
        • 副調査官：
          • Scott Coven
        • 副調査官：
          • Jayne Vonbergen
        • 副調査官：
          • Brian Weiss
        • 副調査官：
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Johns Hopkins Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jaishri Blakeley
        • 副調査官：
          • Shannon Langmead
        • 副調査官：
          • Carlos Romo
        • 副調査官：
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Amy Armstrong
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Angela Hirbe
        • 副調査官：
          • Brian Van Tine
        • 副調査官：
          • Mia Weiss
        • 副調査官：
          • Mohamed Abdelbaki
        • 副調査官：
          • Nicole Brossier
        • 副調査官：
          • Andrew Cluster
        • 副調査官：
          • Frederick Huang
        • 副調査官：
          • Allison King
        • 副調査官：
          • Bryan Sisk
        • 副調査官：
          • Daniel Willis
        • 副調査官：
          • David Wilson
        • 副調査官：
          • Sanita Burgic
        • 副調査官：
          • Linda Goldenberg
        • 副調査官：
          • Loren Abernathy
        • 副調査官：
          • Christina Carey
        • 副調査官：
          • Leslie Glover
        • 副調査官：
          • Ashley Meyer
        • 副調査官：
          • Andrea Ogle
        • 副調査官：
          • Camille Skaer
        • 副調査官：
          • Molly Warner
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • New York University Langone Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kaleb Yohay
        • 副調査官：
          • Jessica Clymer
        • 副調査官：
          • Devorah Segal
        • 副調査官：
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Peter De Blank
        • 副調査官：
          • Erin Breese
        • 副調査官：
          • Karen Burns
        • 副調査官：
          • Ellen Chang
        • 副調査官：
          • Richard Graham
        • 副調査官：
          • Trent Hummel
        • 副調査官：
          • LaQuita Jones
        • 副調査官：
          • Lynn Lee
        • 副調査官：
          • Benjamin Mizukawa
        • 副調査官：
          • Aaron Mochizuki
        • 副調査官：
          • Robin Norris
        • 副調査官：
          • John Perentesis
        • 副調査官：
          • Christine Phillips
        • 副調査官：
          • Natasha Pillay-Smiley
        • 副調査官：
          • Jonathan Bender
        • 副調査官：
          • Thomas Galletta
        • 副調査官：
          • Joseph Pressey
        • 副調査官：
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Fisher
        • 副調査官：
          • Jean Belasco
        • 副調査官：
          • Stephanie Brosius
        • 副調査官：
          • Kristina Cole
        • 副調査官：
          • Jessica Foster
        • 副調査官：
          • Cassie Kline
        • 副調査官：
          • Chelsea Kotch
        • 副調査官：
          • Jane Minturn
        • 副調査官：
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Laura Klesse
        • 副調査官：
          • Justin Jordan
        • 副調査官：
          • Michael Youssef
        • 副調査官：
          • Evan Noch
        • 副調査官：
          • Elizabeth Maher
        • 副調査官：
          • Daniel Bowers
        • 副調査官：
          • Jonathan Wickiser
        • 副調査官：
          • Alexis Kennedy
        • 副調査官：
          • Devon Knotts

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. すべての参加者は、2021 年に改訂されたコンセンサス基準に基づいて NF1 と診断されている必要があります。
  2. 参加者は、進行性のPNを有しているか、気道や大血管を侵害する頭頸部病変、神経圧迫や神経機能の喪失を引き起こす腕神経叢病変など（ただしこれらに限定されない）、重大な罹患率を引き起こしているPNを有している必要があります。機能、重大な外観を損なう病変（眼窩病変など）、四肢の肥大や機能喪失を引き起こす四肢の病変、および痛みを伴う病変。 傍脊髄 PN の参加者はこの試験の参加資格があります。 腫瘍の組織学的確認は必要ではありませんが、PN の悪性化に関する臨床所見または X 線写真所見がある場合は考慮する必要があります。
  3. 測定可能な疾患: 参加者は、容積測定 MRI 分析に適した測定可能な PN を持っている必要があります。 この研究の目的のためには、標的病変が少なくとも 3 つの連続する MRI スライスで観察されなければならず、視野には対象の腫瘍全体が含まれていなければなりません。 腫瘍の体積は少なくとも 3 mL でなければなりません (最長直径が 3 cm のほとんどの PN はこの基準を満たします)。 腫瘍の最長直径が 3 cm 未満の場合でも、参加者は資格がある可能性があります。 腫瘍が測定可能で体積分析に適していることを確認するために、登録前に標的 PN の MRI の中央検査が必要です。
  4. 年齢: 参加者は研究参加時点で 16 歳以上である必要があります。 注: 18 歳未満の患者は、MEKi 療法の利用可能性についてカウンセリングを受ける必要があり、患者が MEKi 療法に失敗した場合、毒性のために MEKi 療法を中止しなければならなかった場合、または MEKi 療法に禁忌がある場合にのみ登録する必要があります。
  5. 体重 ≥ 49 kg
  6. パフォーマンス レベル: 参加者は Karnofsky が 50% 以上である必要があります
  7. 臓器機能の要件: 適切な骨髄機能、適切な腎機能、適切な肝機能、正常な膵臓機能、および 5 分間隔の 3 回の測定の平均で収縮期血圧 ≤ 130 mmHg および拡張期血圧 ≤ 80 mmHg。
  8. 妊娠の可能性のある性的に活動的な女性および妊娠可能な男性参加者とそのパートナーは、ホルモン経口避妊薬、注射剤、子宮内避妊具、精管切除術を含む外科的滅菌、またはバリア法を備えたホルモンインプラント（男性用コンドーム、女性用コンドーム、または殺精子ゲルを備えた横隔膜）を、研究期間中および研究治療の最後の投与後4か月間投与しました。 バリア手法だけでは不十分です。 真の性的禁欲または外科的不妊症の証拠（例： 精管切除されたパートナー、子宮摘出術後、最終月経がスクリーニング来院の12か月以上前である閉経期）は、許容可能な避妊方法です。 妊娠の可能性のある人は、治験治療の初回投与前の14日以内に妊娠検査を受け、尿または血清の妊娠検査が陰性でなければなりません。
  9. 参加者は、研究期間中、プロトコールで指定された治療を除き、標的病変に対して手術またはその他の介入/治療を受ける予定はありません。
  10. 参加者または参加者の法定代理人は、研究のリスクを説明するインフォームド・コンセント用紙を理解し、自発的にインフォームド・コンセント文書に署名することができます。
  11. 研究者の意見では、参加者は治験訪問に積極的に参加し、治験実施計画書に指定されている治験手順に従い、治験薬の投与に従うことができます。

除外基準:

  1. PNに対するHLX-1502による以前の治療。
  2. 参加者は、登録前の指定期間内に以下の全身薬物療法/治療法のいずれかを使用している: MEK 阻害剤、TKI クラスのその他の薬物、HLX-1502、骨髄抑制化学療法、造血成長因子、生物学的製剤 (抗腫瘍剤)、治験薬、その他の全身投与される抗腫瘍剤、および放射線療法。
  3. 過去12か月以内に治療を受けた高悪性度神経膠腫、悪性末梢神経鞘腫瘍、またはその他の悪性腫瘍の参加者。 例外として、根治的治療を受ける可能性のある皮膚の基底細胞癌および皮膚の扁平上皮癌が含まれます。 研究者がANNUBP/非定型神経線維腫またはMPNSTについて臨床上の懸念を持っている場合は、適格性を確認する研究の前に生検サンプルを採取する必要があります。
  4. 神経線維腫の体積分析を妨げる歯科矯正器具または補綴物。
  5. 手術：治療期間の開始前12週間以内、または治験参加中に予見された大規模な手術、および治験治療の初回投与前1か月以内の軽度の手術。
  6. 眼科疾患
  7. 心血管障害
  8. 活動性感染症、HIV血清陽性または既知の免疫不全の既知の病歴、またはB型肝炎またはC型肝炎の既知の病歴を含む、安全な研究への参加を妨げるその他の臨床的に重大な障害。
  9. プロトコール治療中に狭い治療指数（付録 VII）を持つ CYP1A2、CYP2C8、UGT1A1、UGT1A3 の基質である薬物による治療を必要とする参加者。
  10. HLX-1502（別名ニトロキソリン、APL-1202、ニトロキソリンフォルテ、ナイロックスミディ、ナイロックスミニ、5-ロック、ロタール）またはHLX-1502の賦形剤に対する既知の重度の感受性、または同様の化学物質または生物学的製剤の化合物に起因するアレルギー反応の病歴HLX-1502に合成します。
  11. FD&C Yellow No. 5 (タートラジン) に対する重度の過敏症が知られています。
  12. ビタミンKアンタゴニスト（VKAなど）による抗凝固療法を受けている参加者。 ワルファリン、アセノクマロール、フェンプロクモン）
  13. 現在鉄欠乏症である、および/または積極的に鉄補充を受けている、または研究ベースラインで何らかの適応のために銅または亜鉛による治療を必要としている参加者。
  14. 妊娠中または授乳中の女性
  15. 錠剤を飲み込むことができない、または飲み込みたくない。
  16. HLX-1502の摂取および/または吸収を大きく変化させる可能性がある胃腸機能の障害または胃腸疾患
  17. 治験の義務をすべて履行する能力に悪影響を与える可能性が高い、他の医学的、社会的、または併発的な課題を抱えている参加者は、治験に安全に参加できるリスクが高まる可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：HLX-1502
参加者は、1日3回（食事の有無にかかわらず）経口投与を12サイクル摂取します。 周期は 28 日として定義されます。 部分奏効または以前に進行性の腫瘍を伴う安定した疾患および/または臨床的改善を有する参加者は、さらに 12 サイクル、合計 24 サイクルの治療を継続できます。
薬：HLX-1502
参加者は、1日3回経口投与（食事の有無を問わず）を最大24サイクル（1サイクルは28日間と定義）行います。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PN応答率
時間枠：12ヶ月
反応は容積測定 MRI の盲検集中検査によって決定されます。 部分応答 (PR) は、標的 PN の体積の 20% 以上の減少として定義されます。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
応答期間 (DOR) と応答までの時間 (TOR)
時間枠：12ヶ月
反応は容積測定 MRI の盲検集中検査によって決定されます。
12ヶ月
HLX-1502の安全性と忍容性
時間枠：12ヶ月
有害事象 (AE) は、国立がん研究所 (NCI) の有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 によって等級付けされた毒性に従って評価されます。
12ヶ月
PN応答率
時間枠：24ヶ月
反応は容積測定 MRI の盲検集中検査によって決定されます。 部分応答 (PR) は、標的 PN の体積の 20% 以上の減少として定義されます。
24ヶ月
HLX-1502の薬物動態
時間枠：12ヶ月
血漿濃度によって測定される
12ヶ月
確認済みPN応答率
時間枠：12ヶ月と24ヶ月
反応が確認されたかどうかは、容積測定MRIの盲検集中検査によって決定されます。
12ヶ月と24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Healx Limited

捜査官

  • スタディチェア：Miriam Bornhorst、Lurie's Children's Hospital
  • スタディチェア：Michael Fisher、Children's Hospital of Philadelphia
  • スタディチェア：Kathryn Nevel、Indiana University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月10日

一次修了 (推定)

2027年6月1日

研究の完了 (推定)

2028年1月1日

試験登録日

最初に提出

2024年7月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月2日

最初の投稿 (実際)

2024年8月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月28日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HLX015-0201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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