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Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a segurança e os efeitos do HLX-1502 em pacientes com neurofibromatose tipo 1 (INSPIRE-NF1)

28 de julho de 2026 atualizado por: Healx Limited

Um estudo de fase 2, aberto, de braço único, não controlado e de estágio único para avaliar a segurança e os efeitos do HLX-1502 em pacientes com neurofibroma plexiforme e neurofibromatose tipo 1

O ensaio será um estudo aberto, de braço único, de fase 2 em 20 participantes. O estudo avaliará a tolerabilidade e eficácia do HLX-1502 em participantes com NF1 com 16 anos de idade ou mais com PN progressiva e/ou sintomática.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Karen Cole-Plourde
  • Número de telefone: (205) 934-5140
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • Girish Dhall
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Tena Rosser
        • Subinvestigador:
          • Nathan Robison
        • Subinvestigador:
          • Ashley Margol
        • Subinvestigador:
          • Tom Davidson
        • Subinvestigador:
          • Katrina O'Halloran
        • Subinvestigador:
          • Sara-Jane Oneyeama
        • Subinvestigador:
          • Anat Erdreich-Epstein
        • Subinvestigador:
          • Kaaren Waters
        • Subinvestigador:
          • Vless Trinidad
        • Subinvestigador:
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cynthia Campen
        • Subinvestigador:
          • Sonia Partap
        • Subinvestigador:
          • Paul Fisher
        • Subinvestigador:
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicholas Foreman
        • Subinvestigador:
          • Holly Lindsay
        • Subinvestigador:
          • Shelby Winzent-Oonk
        • Subinvestigador:
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Hospital
        • Subinvestigador:
          • Roger Packer
        • Investigador principal:
          • Benjamin Siegel
        • Subinvestigador:
          • Lindsay Kilburn
        • Subinvestigador:
          • AeRang Kim
        • Subinvestigador:
          • Amy Hont
        • Subinvestigador:
          • Liny John
        • Subinvestigador:
          • Brian Rood
        • Subinvestigador:
          • Eugene Hwang
        • Subinvestigador:
          • Holly Meany
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Recrutamento
        • University of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • James Tonsgard
        • Subinvestigador:
          • Shawn Damodharan
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Miriam Bornhorst
        • Subinvestigador:
          • Angela Waanders
        • Subinvestigador:
          • Ashley Plant
        • Subinvestigador:
          • Alicia Lenzen
        • Subinvestigador:
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Indiana University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Steven Rhodes
        • Subinvestigador:
          • Scott Coven
        • Subinvestigador:
          • Jayne Vonbergen
        • Subinvestigador:
          • Brian Weiss
        • Subinvestigador:
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jaishri Blakeley
        • Subinvestigador:
          • Shannon Langmead
        • Subinvestigador:
          • Carlos Romo
        • Subinvestigador:
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Amy Armstrong
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Angela Hirbe
        • Subinvestigador:
          • Brian Van Tine
        • Subinvestigador:
          • Mia Weiss
        • Subinvestigador:
          • Mohamed Abdelbaki
        • Subinvestigador:
          • Nicole Brossier
        • Subinvestigador:
          • Andrew Cluster
        • Subinvestigador:
          • Frederick Huang
        • Subinvestigador:
          • Allison King
        • Subinvestigador:
          • Bryan Sisk
        • Subinvestigador:
          • Daniel Willis
        • Subinvestigador:
          • David Wilson
        • Subinvestigador:
          • Sanita Burgic
        • Subinvestigador:
          • Linda Goldenberg
        • Subinvestigador:
          • Loren Abernathy
        • Subinvestigador:
          • Christina Carey
        • Subinvestigador:
          • Leslie Glover
        • Subinvestigador:
          • Ashley Meyer
        • Subinvestigador:
          • Andrea Ogle
        • Subinvestigador:
          • Camille Skaer
        • Subinvestigador:
          • Molly Warner
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • New York University Langone Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kaleb Yohay
        • Subinvestigador:
          • Jessica Clymer
        • Subinvestigador:
          • Devorah Segal
        • Subinvestigador:
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Peter De Blank
        • Subinvestigador:
          • Erin Breese
        • Subinvestigador:
          • Karen Burns
        • Subinvestigador:
          • Ellen Chang
        • Subinvestigador:
          • Richard Graham
        • Subinvestigador:
          • Trent Hummel
        • Subinvestigador:
          • LaQuita Jones
        • Subinvestigador:
          • Lynn Lee
        • Subinvestigador:
          • Benjamin Mizukawa
        • Subinvestigador:
          • Aaron Mochizuki
        • Subinvestigador:
          • Robin Norris
        • Subinvestigador:
          • John Perentesis
        • Subinvestigador:
          • Christine Phillips
        • Subinvestigador:
          • Natasha Pillay-Smiley
        • Subinvestigador:
          • Jonathan Bender
        • Subinvestigador:
          • Thomas Galletta
        • Subinvestigador:
          • Joseph Pressey
        • Subinvestigador:
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Fisher
        • Subinvestigador:
          • Jean Belasco
        • Subinvestigador:
          • Stephanie Brosius
        • Subinvestigador:
          • Kristina Cole
        • Subinvestigador:
          • Jessica Foster
        • Subinvestigador:
          • Cassie Kline
        • Subinvestigador:
          • Chelsea Kotch
        • Subinvestigador:
          • Jane Minturn
        • Subinvestigador:
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laura Klesse
        • Subinvestigador:
          • Justin Jordan
        • Subinvestigador:
          • Michael Youssef
        • Subinvestigador:
          • Evan Noch
        • Subinvestigador:
          • Elizabeth Maher
        • Subinvestigador:
          • Daniel Bowers
        • Subinvestigador:
          • Jonathan Wickiser
        • Subinvestigador:
          • Alexis Kennedy
        • Subinvestigador:
          • Devon Knotts

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Todos os participantes devem ter um diagnóstico de NF1 com base nos critérios de consenso revisados ​​de 2021.
  2. Os participantes devem ter NP(s) progressivos OU que estejam causando morbidade significativa, como (mas não se limitando a) lesões de cabeça e pescoço que comprometam as vias aéreas ou grandes vasos, lesões do plexo braquial ou lombar que estejam causando compressão nervosa e perda de função, lesões que causam desfiguração significativa (por exemplo, lesões orbitais), lesões da extremidade que causam hipertrofia do membro ou perda de função e lesões dolorosas. Os participantes com PN paraespinhal serão elegíveis para este ensaio. A confirmação histológica do tumor não é necessária, mas deve ser considerada se houver achados clínicos ou radiográficos relativos à transformação maligna de um NP.
  3. Doença Mensurável: Os participantes devem ter PN(s) mensuráveis ​​passíveis de análise volumétrica de ressonância magnética. Para efeitos deste estudo, a lesão alvo deve ser vista em pelo menos 3 cortes consecutivos de ressonância magnética e o campo de visão deve conter todo o tumor de interesse. Os tumores devem ter pelo menos 3 mL de volume (a maioria dos PN com 3 cm de diâmetro maior atenderá a esse critério). Se o tumor tiver <3 cm de diâmetro maior, o participante ainda pode ser elegível. A revisão central da ressonância magnética do PN alvo é necessária antes da inscrição para garantir que o tumor seja mensurável e passível de análise volumétrica.
  4. Idade: Os participantes devem ter ≥ 16 anos de idade no momento da entrada no estudo. Nota: Pacientes com menos de 18 anos de idade devem ser aconselhados sobre a disponibilidade da terapia com MEKi e inscritos apenas se os pacientes falharam na terapia com MEKi, tiveram que interromper a terapia com MEKi devido à toxicidade ou têm contra-indicação à terapia com MEKi.
  5. Peso ≥ 49 kg
  6. Nível de Desempenho: Os participantes devem ter Karnofsky maior ≥ 50%
  7. Requisitos de função do órgão: Função adequada da medula óssea, função renal adequada, função hepática adequada, função pancreática normal e pressão arterial sistólica ≤ 130 mmHg e pressão diastólica ≤ 80 mmHg em uma média de 3 medições, com 5 minutos de intervalo.
  8. Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino férteis e seus parceiros devem concordar em usar métodos contraceptivos eficazes, por exemplo, contracepção oral hormonal, injetáveis, dispositivo intrauterino, esterilização cirúrgica incluindo vasectomia ou implante hormonal com métodos de barreira (preservativo masculino, preservativo feminino, ou diafragma com gel espermicida) durante o estudo e por 4 meses após a última dose do tratamento do estudo. Os métodos de barreira por si só são insuficientes. Verdadeira abstinência sexual ou evidência de esterilidade cirúrgica (por ex. parceiro vasectomizado, pós-histerectomia, menopausa com última menstruação >=12 meses antes da consulta de triagem) são métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade. Pessoas com potencial para engravidar farão um teste de gravidez 14 dias antes da primeira dose do tratamento do estudo e devem ter um teste de gravidez de urina ou soro negativo.
  9. O participante não planeja se submeter a cirurgia ou outras intervenções/tratamentos para a lesão alvo, exceto terapia especificada pelo protocolo, durante o estudo.
  10. O participante ou seu representante legal autorizado é capaz de compreender o termo de consentimento informado que descreve os riscos do estudo e assina voluntariamente o documento de consentimento informado.
  11. Na opinião do investigador, o participante deseja e é capaz de comparecer às visitas do estudo, cumprir os procedimentos do estudo conforme especificado no protocolo e cumprir a administração do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Tratamento prévio com HLX-1502 para PN.
  2. O participante usou qualquer um dos seguintes medicamentos/terapias sistêmicas dentro do período especificado antes da inscrição: inibidores de MEK, outros medicamentos da classe TKI, HLX-1502, quimioterapia mielossupressora, fatores de crescimento hematopoiéticos, biológico (agente antineoplásico), Medicamentos em investigação, qualquer outro agente antineoplásico administrado sistemicamente e radioterapia.
  3. Participantes com glioma de alto grau, tumor maligno da bainha dos nervos periféricos ou outra doença maligna que receberam tratamento nos últimos 12 meses. As exceções incluem o carcinoma basocelular da pele e o carcinoma espinocelular da pele que foram submetidos a terapia potencialmente curativa. Se o investigador tiver alguma preocupação clínica com ANNUBP/Neurofibroma Atípico ou MPNST, uma amostra de biópsia deve ser coletada antes do estudo, confirmando a elegibilidade.
  4. Aparelhos ou próteses dentárias que interfiram na análise volumétrica do(s) neurofibroma(s).
  5. Cirurgia: Qualquer cirurgia de grande porte dentro de 12 semanas antes do início do período de tratamento ou prevista durante a participação no estudo e quaisquer cirurgias menores dentro de 1 mês antes da primeira dose do tratamento do estudo.
  6. Condições oftalmológicas
  7. Distúrbios cardiovasculares
  8. Outros distúrbios clinicamente significativos que impediriam a participação segura no estudo, incluindo infecção ativa, história conhecida de soropositividade para HIV ou imunodeficiência conhecida ou história conhecida de hepatite B ou hepatite C.
  9. Participantes que necessitam de tratamento com um medicamento que é substrato de CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 com índice terapêutico estreito (Apêndice VII) durante o protocolo de terapia.
  10. Sensibilidade grave conhecida ao HLX-1502 (também conhecido como nitroxolina, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) ou qualquer excipiente do HLX-1502 ou histórico de reações alérgicas atribuídas a compostos químicos ou biológicos semelhantes composição para HLX-1502.
  11. Sensibilidade severa conhecida ao FD&C Yellow No. 5 (tartrazina).
  12. Participantes recebendo anticoagulação terapêutica com antagonista da vitamina K (AVK, por exemplo. varfarina, acenocumarol, fenprocumona)
  13. Participantes atualmente com deficiência de ferro e/ou recebendo ativamente reposição de ferro ou necessitando de tratamento com cobre ou zinco para qualquer indicação no início do estudo.
  14. Mulheres grávidas ou amamentando
  15. Incapaz ou sem vontade de engolir comprimidos.
  16. Comprometimento da função gastrointestinal ou doença gastrointestinal que pode alterar significativamente a ingestão e/ou absorção de HLX-1502
  17. Participantes que tenham outros desafios médicos, sociais ou simultâneos que possam ter um impacto negativo na sua capacidade de cumprir todas as obrigações do ensaio e, portanto, podem aumentar o risco de participação segura no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: HLX-1502
Os participantes tomarão uma dose oral três vezes ao dia (com ou sem alimentos) durante 12 ciclos. Um ciclo é definido como 28 dias. Os participantes com resposta parcial ou doença estável com tumor previamente progressivo e/ou melhora clínica podem continuar a terapia por mais 12 ciclos, totalizando 24 ciclos.
Medicamento: HLX-1502
Os participantes tomarão uma dose oral três vezes por dia (com ou sem comida) por até 24 ciclos (um ciclo é definido como 28 dias).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta PN
Prazo: 12 meses
A resposta será determinada por uma revisão centralizada cega da ressonância magnética volumétrica. Uma resposta parcial (PR) é definida como uma diminuição ≥ 20% no volume do PN alvo.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração da resposta (DOR) e tempo de resposta (TOR)
Prazo: 12 meses
A resposta será determinada por uma revisão centralizada cega da ressonância magnética volumétrica.
12 meses
Segurança e tolerabilidade do HLX-1502
Prazo: 12 meses
Os eventos adversos (EAs) serão avaliados de acordo com as toxicidades classificadas pelos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) do National Cancer Institute (NCI) Versão 5.0.
12 meses
Taxa de resposta PN
Prazo: 24 meses
A resposta será determinada por uma revisão centralizada cega da ressonância magnética volumétrica. Uma resposta parcial (PR) é definida como uma diminuição ≥ 20% no volume do PN alvo.
24 meses
Farmacocinética do HLX-1502
Prazo: 12 meses
Medido pelas concentrações plasmáticas
12 meses
Taxa de resposta PN confirmada
Prazo: 12 e 24 meses
A resposta confirmada será determinada por uma revisão centralizada e cega da ressonância magnética volumétrica
12 e 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Healx Limited

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
  • Cadeira de estudo: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
  • Cadeira de estudo: Kathryn Nevel, Indiana University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

7 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HLX015-0201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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