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Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirkung von HLX-1502 bei Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (INSPIRE-NF1)

28. Juli 2026 aktualisiert von: Healx Limited

Eine offene, einarmige, nicht kontrollierte, einstufige Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirkung von HLX-1502 bei Patienten mit plexiformem Neurofibrom und Neurofibromatose Typ 1

Bei der Studie handelt es sich um eine offene, einarmige Phase-2-Studie mit 20 Teilnehmern. Die Studie wird die Verträglichkeit und Wirksamkeit von HLX-1502 bei Teilnehmern mit NF1 im Alter von 16 Jahren oder älter mit progressiver und/oder symptomatischer PN bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Karen Cole-Plourde
  • Telefonnummer: (205) 934-5140
  • E-Mail: kplourde@uab.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hauptermittler:
          • Girish Dhall
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tena Rosser
        • Unterermittler:
          • Nathan Robison
        • Unterermittler:
          • Ashley Margol
        • Unterermittler:
          • Tom Davidson
        • Unterermittler:
          • Katrina O'Halloran
        • Unterermittler:
          • Sara-Jane Oneyeama
        • Unterermittler:
          • Anat Erdreich-Epstein
        • Unterermittler:
          • Kaaren Waters
        • Unterermittler:
          • Vless Trinidad
        • Unterermittler:
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cynthia Campen
        • Unterermittler:
          • Sonia Partap
        • Unterermittler:
          • Paul Fisher
        • Unterermittler:
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicholas Foreman
        • Unterermittler:
          • Holly Lindsay
        • Unterermittler:
          • Shelby Winzent-Oonk
        • Unterermittler:
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Hospital
        • Unterermittler:
          • Roger Packer
        • Hauptermittler:
          • Benjamin Siegel
        • Unterermittler:
          • Lindsay Kilburn
        • Unterermittler:
          • AeRang Kim
        • Unterermittler:
          • Amy Hont
        • Unterermittler:
          • Liny John
        • Unterermittler:
          • Brian Rood
        • Unterermittler:
          • Eugene Hwang
        • Unterermittler:
          • Holly Meany
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Rekrutierung
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James Tonsgard
        • Unterermittler:
          • Shawn Damodharan
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Miriam Bornhorst
        • Unterermittler:
          • Angela Waanders
        • Unterermittler:
          • Ashley Plant
        • Unterermittler:
          • Alicia Lenzen
        • Unterermittler:
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Steven Rhodes
        • Unterermittler:
          • Scott Coven
        • Unterermittler:
          • Jayne Vonbergen
        • Unterermittler:
          • Brian Weiss
        • Unterermittler:
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jaishri Blakeley
        • Unterermittler:
          • Shannon Langmead
        • Unterermittler:
          • Carlos Romo
        • Unterermittler:
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Amy Armstrong
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Angela Hirbe
        • Unterermittler:
          • Brian Van Tine
        • Unterermittler:
          • Mia Weiss
        • Unterermittler:
          • Mohamed Abdelbaki
        • Unterermittler:
          • Nicole Brossier
        • Unterermittler:
          • Andrew Cluster
        • Unterermittler:
          • Frederick Huang
        • Unterermittler:
          • Allison King
        • Unterermittler:
          • Bryan Sisk
        • Unterermittler:
          • Daniel Willis
        • Unterermittler:
          • David Wilson
        • Unterermittler:
          • Sanita Burgic
        • Unterermittler:
          • Linda Goldenberg
        • Unterermittler:
          • Loren Abernathy
        • Unterermittler:
          • Christina Carey
        • Unterermittler:
          • Leslie Glover
        • Unterermittler:
          • Ashley Meyer
        • Unterermittler:
          • Andrea Ogle
        • Unterermittler:
          • Camille Skaer
        • Unterermittler:
          • Molly Warner
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • New York University Langone Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kaleb Yohay
        • Unterermittler:
          • Jessica Clymer
        • Unterermittler:
          • Devorah Segal
        • Unterermittler:
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Peter De Blank
        • Unterermittler:
          • Erin Breese
        • Unterermittler:
          • Karen Burns
        • Unterermittler:
          • Ellen Chang
        • Unterermittler:
          • Richard Graham
        • Unterermittler:
          • Trent Hummel
        • Unterermittler:
          • LaQuita Jones
        • Unterermittler:
          • Lynn Lee
        • Unterermittler:
          • Benjamin Mizukawa
        • Unterermittler:
          • Aaron Mochizuki
        • Unterermittler:
          • Robin Norris
        • Unterermittler:
          • John Perentesis
        • Unterermittler:
          • Christine Phillips
        • Unterermittler:
          • Natasha Pillay-Smiley
        • Unterermittler:
          • Jonathan Bender
        • Unterermittler:
          • Thomas Galletta
        • Unterermittler:
          • Joseph Pressey
        • Unterermittler:
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Fisher
        • Unterermittler:
          • Jean Belasco
        • Unterermittler:
          • Stephanie Brosius
        • Unterermittler:
          • Kristina Cole
        • Unterermittler:
          • Jessica Foster
        • Unterermittler:
          • Cassie Kline
        • Unterermittler:
          • Chelsea Kotch
        • Unterermittler:
          • Jane Minturn
        • Unterermittler:
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Laura Klesse
        • Unterermittler:
          • Justin Jordan
        • Unterermittler:
          • Michael Youssef
        • Unterermittler:
          • Evan Noch
        • Unterermittler:
          • Elizabeth Maher
        • Unterermittler:
          • Daniel Bowers
        • Unterermittler:
          • Jonathan Wickiser
        • Unterermittler:
          • Alexis Kennedy
        • Unterermittler:
          • Devon Knotts

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bei allen Teilnehmern muss eine NF1-Diagnose auf der Grundlage der 2021 überarbeiteten Konsenskriterien vorliegen.
  2. Die Teilnehmer müssen PN(s) haben, die fortschreitend sind ODER erhebliche Morbidität verursachen, wie z. B. (aber nicht beschränkt auf) Kopf- und Halsläsionen, die die Atemwege oder große Gefäße beeinträchtigen, Läsionen des Plexus brachialis oder lumbalis, die eine Nervenkompression und einen Nervenverlust verursachen Funktion, Läsionen, die erhebliche Entstellungen verursachen (z. B. orbitale Läsionen), Läsionen der Extremität, die eine Hypertrophie oder einen Funktionsverlust der Gliedmaßen verursachen, und schmerzhafte Läsionen. Teilnehmer mit paraspinaler PN sind für diese Studie berechtigt. Eine histologische Bestätigung des Tumors ist nicht erforderlich, sollte jedoch in Betracht gezogen werden, wenn klinische oder radiologische Befunde vorliegen, die auf eine maligne Transformation eines PN hinweisen.
  3. Messbare Krankheit: Die Teilnehmer müssen über messbare PN(s) verfügen, die für eine volumetrische MRT-Analyse geeignet sind. Für den Zweck dieser Studie muss die Zielläsion auf mindestens drei aufeinanderfolgenden MRT-Schnitten sichtbar sein und das Sichtfeld muss den gesamten interessierenden Tumor umfassen. Tumoren müssen ein Volumen von mindestens 3 ml haben (die meisten PN mit einem längsten Durchmesser von 3 cm erfüllen dieses Kriterium). Wenn der Tumor einen längsten Durchmesser von < 3 cm hat, ist der Teilnehmer möglicherweise trotzdem teilnahmeberechtigt. Vor der Aufnahme ist eine zentrale Überprüfung des MRT des Ziel-PN erforderlich, um sicherzustellen, dass der Tumor messbar und für eine volumetrische Analyse geeignet ist.
  4. Alter: Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt des Studieneintritts ≥ 16 Jahre alt sein. Hinweis: Patienten unter 18 Jahren sollten über die Verfügbarkeit einer MEKi-Therapie informiert und nur dann aufgenommen werden, wenn die MEKi-Therapie fehlgeschlagen ist, die MEKi-Therapie aufgrund von Toxizität abgebrochen werden musste oder eine Kontraindikation für die MEKi-Therapie besteht.
  5. Gewicht ≥ 49 kg
  6. Leistungsniveau: Die Teilnehmer müssen einen Karnofsky-Faktor von mehr als 50 % haben.
  7. Anforderungen an die Organfunktion: Ausreichende Knochenmarksfunktion, ausreichende Nierenfunktion, ausreichende Leberfunktion, normale Pankreasfunktion und systolischer Blutdruck ≤ 130 mmHg und ein diastolischer Druck von ≤ 80 mmHg in durchschnittlich 3 Messungen im Abstand von 5 Minuten.
  8. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter und fruchtbare männliche Teilnehmer und ihre Partner müssen der Anwendung wirksamer Verhütungsmethoden zustimmen, z. B. hormonelle orale Empfängnisverhütung, Injektionspräparate, Intrauterinpessare, chirurgische Sterilisation einschließlich Vasektomie oder hormonelle Implantate mit Barrieremethoden (Kondom für den Mann, Kondom für die Frau, oder Diaphragma mit Spermizidgel) während der Studiendauer und für 4 Monate nach der letzten Dosis der Studienbehandlung. Barrieremethoden allein reichen nicht aus. Echte sexuelle Abstinenz oder Anzeichen einer chirurgischen Sterilität (z. B. Vasektomierter Partner, Post-Hysterektomie, Menopause mit letzter Menstruationsperiode >=12 Monate vor dem Screening-Besuch) sind akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung. Personen im gebärfähigen Alter erhalten innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung einen Schwangerschaftstest und müssen einen negativen Schwangerschaftstest im Urin oder Serum haben.
  9. Der Teilnehmer plant für die Dauer der Studie nicht, sich einer Operation oder anderen Eingriffen/Behandlungen für die Zielläsion zu unterziehen, mit Ausnahme einer protokollspezifischen Therapie.
  10. Der Teilnehmer oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Teilnehmers ist in der Lage, die Einwilligungserklärung zu verstehen, in der die Risiken der Studie beschrieben werden, und unterzeichnet die Einwilligungserklärung freiwillig.
  11. Nach Ansicht des Prüfarztes ist der Teilnehmer bereit und in der Lage, an Studienbesuchen teilzunehmen, die im Protokoll festgelegten Studienabläufe einzuhalten und die Verabreichung des Studienmedikaments einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige Behandlung mit HLX-1502 wegen einer PN.
  2. Der Teilnehmer hat innerhalb des angegebenen Zeitraums vor der Einschreibung eines der folgenden systemischen Medikamente/Therapien eingenommen: MEK-Inhibitoren, andere Medikamente der TKI-Klasse, HLX-1502, myelosuppressive Chemotherapie, hämatopoetische Wachstumsfaktoren, Biologika (antineoplastisches Mittel), Prüfpräparate, alle anderen systemisch verabreichten antineoplastischen Mittel und Strahlentherapie.
  3. Teilnehmer mit hochgradigem Gliom, bösartigem Tumor der peripheren Nervenscheide oder anderen bösartigen Erkrankungen, die in den letzten 12 Monaten behandelt wurden. Ausnahmen sind Basalzellkarzinome der Haut und Plattenepithelkarzinome der Haut, die einer potenziell kurativen Therapie unterzogen wurden. Wenn der Prüfer klinische Bedenken hinsichtlich ANNUBP/atypischem Neurofibrom oder MPNST hat, muss vor Beginn der Studie eine Biopsieprobe entnommen werden, um die Eignung zu bestätigen.
  4. Zahnspangen oder Prothesen, die die volumetrische Analyse des Neurofibroms bzw. der Neurofibrome beeinträchtigen.
  5. Operation: Jede größere Operation innerhalb von 12 Wochen vor Beginn des Behandlungszeitraums oder während der Teilnahme an der Studie vorgesehen sowie alle kleineren Operationen innerhalb eines Monats vor der ersten Dosis der Studienbehandlung.
  6. Ophthalmologische Erkrankungen
  7. Herz-Kreislauf-Erkrankungen
  8. Andere klinisch bedeutsame Störungen, die eine sichere Studienteilnahme ausschließen würden, einschließlich einer aktiven Infektion, einer bekannten Vorgeschichte von HIV-Seropositivität oder bekannter Immunschwäche oder bekannter Vorgeschichte von Hepatitis B oder Hepatitis C.
  9. Teilnehmer, die während der Protokolltherapie eine Behandlung mit einem Arzneimittel benötigen, das ein Substrat von CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 mit einer engen therapeutischen Breite ist (Anhang VII).
  10. Bekannte schwere Überempfindlichkeit gegen HLX-1502 (auch bekannt als Nitroxolin, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) oder einen der Hilfsstoffe von HLX-1502 oder Vorgeschichte allergischer Reaktionen, die auf Verbindungen ähnlicher chemischer oder biologischer Wirkstoffe zurückzuführen sind Zusammensetzung nach HLX-1502.
  11. Bekannte schwere Überempfindlichkeit gegenüber FD&C Yellow Nr. 5 (Tartrazin).
  12. Teilnehmer, die eine therapeutische Antikoagulation mit Vitamin-K-Antagonisten (VKA z.B. Warfarin, Acenocoumarol, Phenprocoumon)
  13. Teilnehmer, die derzeit an Eisenmangel leiden und/oder aktiv einen Eisenersatz erhalten oder eine Behandlung mit Kupfer oder Zink benötigen, wenn dies zu Beginn der Studie in irgendeiner Indikation vorliegt.
  14. Schwangere oder stillende Frauen
  15. Unfähig oder nicht willens, Tabletten zu schlucken.
  16. Beeinträchtigung der Magen-Darm-Funktion oder Magen-Darm-Erkrankung, die die Einnahme und/oder die Absorption von HLX-1502 erheblich beeinträchtigen kann
  17. Teilnehmer, die andere medizinische, soziale oder gleichzeitige Herausforderungen haben, die sich wahrscheinlich negativ auf ihre Fähigkeit auswirken, allen Studienverpflichtungen nachzukommen, und daher das Risiko einer sicheren Teilnahme an der Studie erhöhen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HLX-1502
Die Teilnehmer nehmen über 12 Zyklen dreimal täglich eine orale Dosis ein (mit oder ohne Nahrung). Ein Zyklus ist als 28 Tage definiert. Teilnehmer mit einem teilweisen Ansprechen oder einer stabilen Erkrankung mit einem zuvor fortschreitenden Tumor und/oder einer klinischen Besserung können die Therapie für weitere 12 Zyklen, also insgesamt 24 Zyklen, fortsetzen.
Arzneimittel: HLX-1502
Die Teilnehmer nehmen dreimal täglich eine orale Dosis (mit oder ohne Nahrung) für bis zu 24 Zyklen (ein Zyklus ist als 28 Tage definiert) ein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PN-Antwortrate
Zeitfenster: 12 Monate
Das Ansprechen wird durch eine verblindete zentrale Überprüfung der volumetrischen MRT bestimmt. Eine partielle Reaktion (PR) ist definiert als eine Abnahme des Ziel-PN-Volumens um ≥ 20 %.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reaktionsdauer (DOR) und Reaktionszeit (TOR)
Zeitfenster: 12 Monate
Das Ansprechen wird durch eine verblindete zentrale Überprüfung der volumetrischen MRT bestimmt.
12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit von HLX-1502
Zeitfenster: 12 Monate
Unerwünschte Ereignisse (UE) werden anhand der Toxizitäten bewertet, die von den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0 des National Cancer Institute (NCI) bewertet werden.
12 Monate
PN-Antwortrate
Zeitfenster: 24 Monate
Das Ansprechen wird durch eine verblindete zentrale Überprüfung der volumetrischen MRT bestimmt. Eine partielle Reaktion (PR) ist definiert als eine Abnahme des Ziel-PN-Volumens um ≥ 20 %.
24 Monate
Pharmakokinetik von HLX-1502
Zeitfenster: 12 Monate
Gemessen anhand der Plasmakonzentrationen
12 Monate
Bestätigte PN-Antwortrate
Zeitfenster: 12 und 24 Monate
Das bestätigte Ansprechen wird durch eine verblindete zentrale Überprüfung der volumetrischen MRT bestimmt
12 und 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Healx Limited

Ermittler

  • Studienstuhl: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
  • Studienstuhl: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
  • Studienstuhl: Kathryn Nevel, Indiana University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HLX015-0201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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