Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 2, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skutków HLX-1502 u pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (INSPIRE-NF1)

28 lipca 2026 zaktualizowane przez: Healx Limited

Faza 2, otwarte, jednoramienne, niekontrolowane, jednoetapowe badanie oceniające bezpieczeństwo i działanie HLX-1502 u pacjentów z nerwiakowłókniakiem splotowatym i nerwiakowłókniakowatością typu 1

Badanie będzie otwartym badaniem fazy 2, jednoramiennym, z udziałem 20 uczestników. Badanie oceni tolerancję i skuteczność HLX-1502 u uczestników z NF1 w wieku 16 lat lub starszych z postępującą i/lub objawową PN.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Karen Cole-Plourde
  • Numer telefonu: (205) 934-5140
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Girish Dhall
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tena Rosser
        • Pod-śledczy:
          • Nathan Robison
        • Pod-śledczy:
          • Ashley Margol
        • Pod-śledczy:
          • Tom Davidson
        • Pod-śledczy:
          • Katrina O'Halloran
        • Pod-śledczy:
          • Sara-Jane Oneyeama
        • Pod-śledczy:
          • Anat Erdreich-Epstein
        • Pod-śledczy:
          • Kaaren Waters
        • Pod-śledczy:
          • Vless Trinidad
        • Pod-śledczy:
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cynthia Campen
        • Pod-śledczy:
          • Sonia Partap
        • Pod-śledczy:
          • Paul Fisher
        • Pod-śledczy:
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nicholas Foreman
        • Pod-śledczy:
          • Holly Lindsay
        • Pod-śledczy:
          • Shelby Winzent-Oonk
        • Pod-śledczy:
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Hospital
        • Pod-śledczy:
          • Roger Packer
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Siegel
        • Pod-śledczy:
          • Lindsay Kilburn
        • Pod-śledczy:
          • AeRang Kim
        • Pod-śledczy:
          • Amy Hont
        • Pod-śledczy:
          • Liny John
        • Pod-śledczy:
          • Brian Rood
        • Pod-śledczy:
          • Eugene Hwang
        • Pod-śledczy:
          • Holly Meany
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • James Tonsgard
        • Pod-śledczy:
          • Shawn Damodharan
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Miriam Bornhorst
        • Pod-śledczy:
          • Angela Waanders
        • Pod-śledczy:
          • Ashley Plant
        • Pod-śledczy:
          • Alicia Lenzen
        • Pod-śledczy:
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Steven Rhodes
        • Pod-śledczy:
          • Scott Coven
        • Pod-śledczy:
          • Jayne Vonbergen
        • Pod-śledczy:
          • Brian Weiss
        • Pod-śledczy:
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jaishri Blakeley
        • Pod-śledczy:
          • Shannon Langmead
        • Pod-śledczy:
          • Carlos Romo
        • Pod-śledczy:
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Amy Armstrong
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Angela Hirbe
        • Pod-śledczy:
          • Brian Van Tine
        • Pod-śledczy:
          • Mia Weiss
        • Pod-śledczy:
          • Mohamed Abdelbaki
        • Pod-śledczy:
          • Nicole Brossier
        • Pod-śledczy:
          • Andrew Cluster
        • Pod-śledczy:
          • Frederick Huang
        • Pod-śledczy:
          • Allison King
        • Pod-śledczy:
          • Bryan Sisk
        • Pod-śledczy:
          • Daniel Willis
        • Pod-śledczy:
          • David Wilson
        • Pod-śledczy:
          • Sanita Burgic
        • Pod-śledczy:
          • Linda Goldenberg
        • Pod-śledczy:
          • Loren Abernathy
        • Pod-śledczy:
          • Christina Carey
        • Pod-śledczy:
          • Leslie Glover
        • Pod-śledczy:
          • Ashley Meyer
        • Pod-śledczy:
          • Andrea Ogle
        • Pod-śledczy:
          • Camille Skaer
        • Pod-śledczy:
          • Molly Warner
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • New York University Langone Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kaleb Yohay
        • Pod-śledczy:
          • Jessica Clymer
        • Pod-śledczy:
          • Devorah Segal
        • Pod-śledczy:
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Peter De Blank
        • Pod-śledczy:
          • Erin Breese
        • Pod-śledczy:
          • Karen Burns
        • Pod-śledczy:
          • Ellen Chang
        • Pod-śledczy:
          • Richard Graham
        • Pod-śledczy:
          • Trent Hummel
        • Pod-śledczy:
          • LaQuita Jones
        • Pod-śledczy:
          • Lynn Lee
        • Pod-śledczy:
          • Benjamin Mizukawa
        • Pod-śledczy:
          • Aaron Mochizuki
        • Pod-śledczy:
          • Robin Norris
        • Pod-śledczy:
          • John Perentesis
        • Pod-śledczy:
          • Christine Phillips
        • Pod-śledczy:
          • Natasha Pillay-Smiley
        • Pod-śledczy:
          • Jonathan Bender
        • Pod-śledczy:
          • Thomas Galletta
        • Pod-śledczy:
          • Joseph Pressey
        • Pod-śledczy:
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Fisher
        • Pod-śledczy:
          • Jean Belasco
        • Pod-śledczy:
          • Stephanie Brosius
        • Pod-śledczy:
          • Kristina Cole
        • Pod-śledczy:
          • Jessica Foster
        • Pod-śledczy:
          • Cassie Kline
        • Pod-śledczy:
          • Chelsea Kotch
        • Pod-śledczy:
          • Jane Minturn
        • Pod-śledczy:
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laura Klesse
        • Pod-śledczy:
          • Justin Jordan
        • Pod-śledczy:
          • Michael Youssef
        • Pod-śledczy:
          • Evan Noch
        • Pod-śledczy:
          • Elizabeth Maher
        • Pod-śledczy:
          • Daniel Bowers
        • Pod-śledczy:
          • Jonathan Wickiser
        • Pod-śledczy:
          • Alexis Kennedy
        • Pod-śledczy:
          • Devon Knotts

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wszyscy uczestnicy muszą mieć diagnozę NF1 na podstawie zmienionych kryteriów konsensusu z 2021 r.
  2. Uczestnicy muszą mieć PN, które mają charakter postępujący LUB powodują znaczną zachorowalność, taką jak (ale nie wyłącznie) zmiany w obrębie głowy i szyi, które upośledzają drogi oddechowe lub duże naczynia, uszkodzenia splotu ramiennego lub lędźwiowego, które powodują ucisk nerwów i utratę funkcji, zmiany powodujące znaczne zniekształcenia (np. zmiany oczodołowe), zmiany chorobowe kończyn, które powodują przerost kończyny lub utratę funkcji, oraz zmiany bolesne. Do badania kwalifikują się uczestnicy z PN przykręgosłupowym. Histologiczne potwierdzenie guza nie jest konieczne, ale należy je rozważyć, jeśli istnieją ustalenia kliniczne lub radiograficzne wskazujące na złośliwą transformację PN.
  3. Choroba mierzalna: Uczestnicy muszą mieć mierzalne PN, które można poddać analizie wolumetrycznej MRI. Do celów tego badania docelową zmianę chorobową należy zobaczyć w co najmniej 3 kolejnych warstwach rezonansu magnetycznego, a pole widzenia musi obejmować cały guz będący przedmiotem zainteresowania. Guzy muszą mieć objętość co najmniej 3 ml (większość PN o najdłuższej średnicy 3 cm spełnia to kryterium). Jeśli najdłuższa średnica guza wynosi < 3 cm, uczestnik może nadal kwalifikować się do udziału w badaniu. Przed włączeniem do badania wymagana jest centralna ocena rezonansu magnetycznego docelowej PN, aby upewnić się, że guz jest mierzalny i podatny na analizę wolumetryczną.
  4. Wiek: Uczestnicy muszą mieć ukończone 16 lat w momencie przystąpienia do badania. Uwaga: Pacjentów w wieku < 18 lat należy poinformować o dostępności terapii MEKi i włączać do badania tylko wtedy, gdy terapia MEKi zakończyła się niepowodzeniem, musieli przerwać terapię MEKi z powodu toksyczności lub mają przeciwwskazania do terapii MEKi.
  5. Waga ≥ 49 kg
  6. Poziom wydajności: Uczestnicy muszą mieć Karnofsky'ego większy ≥ 50%
  7. Wymagania dotyczące funkcji narządów: prawidłowa czynność szpiku kostnego, prawidłowa czynność nerek, prawidłowa czynność wątroby, prawidłowa czynność trzustki oraz skurczowe ciśnienie krwi ≤ 130 mmHg i rozkurczowe ≤ 80 mmHg w średnio 3 pomiarach w odstępie 5 minut.
  8. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym oraz płodni mężczyźni i ich partnerzy muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji, np. hormonalnej antykoncepcji doustnej, zastrzyków, wkładki wewnątrzmacicznej, sterylizacji chirurgicznej, w tym wazektomii lub implantu hormonalnego metodami barierowymi (prezerwatywa dla mężczyzn, prezerwatywa dla kobiet, lub diafragma z żelem plemnikobójczym) w trakcie badania i przez 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Same metody barierowe nie wystarczą. Prawdziwa abstynencja seksualna lub dowody sterylności chirurgicznej (np. partner po wazektomii, po histerektomii, menopauza z ostatnią miesiączką >=12 miesięcy przed wizytą przesiewową) są akceptowalną metodą antykoncepcji. U osób w wieku rozrodczym zostanie wykonany test ciążowy w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i wynik testu ciążowego w moczu lub surowicy musi być ujemny.
  9. Uczestnik nie planuje poddawać się operacji ani innym interwencjom/leczeniu docelowej zmiany chorobowej, z wyjątkiem terapii określonej w protokole, przez czas trwania badania.
  10. Uczestnik lub jego upoważniony przedstawiciel prawny jest w stanie zrozumieć formularz świadomej zgody opisujący ryzyko związane z badaniem i dobrowolnie podpisuje dokument świadomej zgody.
  11. W opinii badacza uczestnik wyraża chęć i możliwość uczestniczenia w wizytach badawczych, przestrzegania procedur badania określonych w protokole oraz przestrzegania zasad podawania badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie HLX-1502 w przypadku PN.
  2. Uczestnik stosował którykolwiek z następujących leków/terapii ogólnoustrojowych w określonym okresie przed rejestracją: inhibitory MEK, inne leki z klasy TKI, HLX-1502, chemioterapia mielosupresyjna, hematopoetyczne czynniki wzrostu, leki biologiczne (środek przeciwnowotworowy), Badane leki, Wszelkie inne podawane ogólnoustrojowo leki przeciwnowotworowe i Radioterapia.
  3. Uczestnicy z glejakiem o wysokim stopniu złośliwości, złośliwym nowotworem osłonek nerwów obwodowych lub innym nowotworem złośliwym, którzy byli leczeni w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Wyjątki obejmują raka podstawnokomórkowego skóry i raka płaskonabłonkowego skóry, które przeszły terapię potencjalnie leczniczą. Jeżeli badacz ma jakiekolwiek wątpliwości kliniczne dotyczące ANNUBP/nerwiakowłókniaka atypowego lub MPNST, przed badaniem potwierdzającym kwalifikację należy pobrać próbkę z biopsji.
  4. Aparat ortodontyczny lub proteza zakłócająca analizę wolumetryczną nerwiakowłókniaka.
  5. Operacja: Każda większa operacja w ciągu 12 tygodni przed rozpoczęciem Okresu Leczenia lub przewidziana w trakcie udziału w badaniu oraz wszelkie drobne operacje w ciągu 1 miesiąca przed pierwszą dawką badanego leku.
  6. Warunki okulistyczne
  7. Zaburzenia sercowo-naczyniowe
  8. Inne istotne klinicznie zaburzenia, które uniemożliwiają bezpieczny udział w badaniu, w tym aktywna infekcja, dodatni wynik testu serologicznego w kierunku wirusa HIV lub znany niedobór odporności lub znana historia wirusowego zapalenia wątroby typu B lub wirusowego zapalenia wątroby typu C.
  9. Uczestnicy wymagający leczenia lekiem będącym substratem CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 o wąskim indeksie terapeutycznym (Załącznik VII) w trakcie terapii protokołowej.
  10. Znana ciężka wrażliwość na HLX-1502 (alias nitroksolina, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) lub jakąkolwiek substancję pomocniczą HLX-1502 lub historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o podobnym działaniu chemicznym lub biologicznym skład zgodny z HLX-1502.
  11. Znana silna wrażliwość na barwnik FD&C Yellow nr 5 (tartrazyna).
  12. Uczestnicy otrzymujący terapeutyczne leczenie przeciwzakrzepowe z antagonistą witaminy K (VKA, np. warfaryna, acenokumarol, fenprokumon)
  13. Uczestnicy obecnie z niedoborem żelaza i/lub aktywnie otrzymujący suplementy żelaza lub wymagający leczenia miedzią lub cynkiem w dowolnym wskazaniu na początku badania.
  14. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  15. Niemożność lub chęć połykania tabletek.
  16. Upośledzenie funkcji żołądkowo-jelitowej lub choroba żołądkowo-jelitowa, która może znacząco zmienić spożycie i/lub wchłanianie HLX-1502
  17. Uczestnicy, którzy borykają się z innymi wyzwaniami medycznymi, społecznymi lub współistniejącymi, które mogą negatywnie wpłynąć na ich zdolność do spełnienia wszystkich obowiązków związanych z badaniem i w związku z tym mogą zwiększyć ryzyko bezpiecznego udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HLX-1502
Uczestnicy będą przyjmować dawkę doustną trzy razy dziennie (z jedzeniem lub bez) przez 12 cykli. Cykl definiuje się jako 28 dni. Uczestnicy z częściową odpowiedzią lub stabilną chorobą z wcześniej postępującym nowotworem i/lub poprawą kliniczną mogą kontynuować terapię przez dodatkowe 12 cykli, co daje w sumie 24 cykle.
Lek: HLX-1502
Uczestnicy będą przyjmować dawkę doustną trzy razy dziennie (z jedzeniem lub bez) przez maksymalnie 24 cykle (cykl jest definiowany jako 28 dni).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi PN
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odpowiedź zostanie określona na podstawie ślepej, scentralizowanej oceny wolumetrycznego MRI. Odpowiedź częściową (PR) definiuje się jako zmniejszenie objętości docelowej PN o ≥ 20%.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania odpowiedzi (DOR) i czas odpowiedzi (TOR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odpowiedź zostanie określona na podstawie ślepej, scentralizowanej oceny wolumetrycznego MRI.
12 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja HLX-1502
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zdarzenia niepożądane (AE) zostaną ocenione zgodnie z toksycznością stopniowaną przez Narodowy Instytut Raka (NCI) w wersji 5.0 (Common Terminology Criteria for Adverse Events, CTCAE).
12 miesięcy
Wskaźnik odpowiedzi PN
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odpowiedź zostanie określona na podstawie ślepej, scentralizowanej oceny wolumetrycznego MRI. Odpowiedź częściową (PR) definiuje się jako zmniejszenie objętości docelowej PN o ≥ 20%.
24 miesiące
Farmakokinetyka HLX-1502
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Mierzone na podstawie stężeń w osoczu
12 miesięcy
Potwierdzony współczynnik odpowiedzi na PN
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Potwierdzona odpowiedź zostanie określona na podstawie ślepej, scentralizowanej oceny wolumetrycznego MRI
12 i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Healx Limited

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
  • Krzesło do nauki: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
  • Krzesło do nauki: Kathryn Nevel, Indiana University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HLX015-0201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj