Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2, open-label onderzoek om de veiligheid en effecten van HLX-1502 te evalueren bij patiënten met neurofibromatose type 1 (INSPIRE-NF1)

28 juli 2026 bijgewerkt door: Healx Limited

Een fase 2, open-label, eenarmige, niet-gecontroleerde, eenfasige studie om de veiligheid en effecten van HLX-1502 te evalueren bij patiënten met plexiform neurofibroom en neurofibromatose type 1

De proef zal een open label, eenarmige, fase 2-studie zijn met 20 deelnemers. De studie zal de verdraagbaarheid en werkzaamheid van HLX-1502 beoordelen bij deelnemers met NF1 van 16 jaar of ouder met progressieve en/of symptomatische PN.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

25

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Karen Cole-Plourde
  • Telefoonnummer: (205) 934-5140
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Werving
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hoofdonderzoeker:
          • Girish Dhall
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tena Rosser
        • Onderonderzoeker:
          • Nathan Robison
        • Onderonderzoeker:
          • Ashley Margol
        • Onderonderzoeker:
          • Tom Davidson
        • Onderonderzoeker:
          • Katrina O'Halloran
        • Onderonderzoeker:
          • Sara-Jane Oneyeama
        • Onderonderzoeker:
          • Anat Erdreich-Epstein
        • Onderonderzoeker:
          • Kaaren Waters
        • Onderonderzoeker:
          • Vless Trinidad
        • Onderonderzoeker:
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cynthia Campen
        • Onderonderzoeker:
          • Sonia Partap
        • Onderonderzoeker:
          • Paul Fisher
        • Onderonderzoeker:
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicholas Foreman
        • Onderonderzoeker:
          • Holly Lindsay
        • Onderonderzoeker:
          • Shelby Winzent-Oonk
        • Onderonderzoeker:
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Hospital
        • Onderonderzoeker:
          • Roger Packer
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benjamin Siegel
        • Onderonderzoeker:
          • Lindsay Kilburn
        • Onderonderzoeker:
          • AeRang Kim
        • Onderonderzoeker:
          • Amy Hont
        • Onderonderzoeker:
          • Liny John
        • Onderonderzoeker:
          • Brian Rood
        • Onderonderzoeker:
          • Eugene Hwang
        • Onderonderzoeker:
          • Holly Meany
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • University of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • James Tonsgard
        • Onderonderzoeker:
          • Shawn Damodharan
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Miriam Bornhorst
        • Onderonderzoeker:
          • Angela Waanders
        • Onderonderzoeker:
          • Ashley Plant
        • Onderonderzoeker:
          • Alicia Lenzen
        • Onderonderzoeker:
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indiana University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Steven Rhodes
        • Onderonderzoeker:
          • Scott Coven
        • Onderonderzoeker:
          • Jayne Vonbergen
        • Onderonderzoeker:
          • Brian Weiss
        • Onderonderzoeker:
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jaishri Blakeley
        • Onderonderzoeker:
          • Shannon Langmead
        • Onderonderzoeker:
          • Carlos Romo
        • Onderonderzoeker:
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy Armstrong
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Angela Hirbe
        • Onderonderzoeker:
          • Brian Van Tine
        • Onderonderzoeker:
          • Mia Weiss
        • Onderonderzoeker:
          • Mohamed Abdelbaki
        • Onderonderzoeker:
          • Nicole Brossier
        • Onderonderzoeker:
          • Andrew Cluster
        • Onderonderzoeker:
          • Frederick Huang
        • Onderonderzoeker:
          • Allison King
        • Onderonderzoeker:
          • Bryan Sisk
        • Onderonderzoeker:
          • Daniel Willis
        • Onderonderzoeker:
          • David Wilson
        • Onderonderzoeker:
          • Sanita Burgic
        • Onderonderzoeker:
          • Linda Goldenberg
        • Onderonderzoeker:
          • Loren Abernathy
        • Onderonderzoeker:
          • Christina Carey
        • Onderonderzoeker:
          • Leslie Glover
        • Onderonderzoeker:
          • Ashley Meyer
        • Onderonderzoeker:
          • Andrea Ogle
        • Onderonderzoeker:
          • Camille Skaer
        • Onderonderzoeker:
          • Molly Warner
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • New York University Langone Health
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kaleb Yohay
        • Onderonderzoeker:
          • Jessica Clymer
        • Onderonderzoeker:
          • Devorah Segal
        • Onderonderzoeker:
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter De Blank
        • Onderonderzoeker:
          • Erin Breese
        • Onderonderzoeker:
          • Karen Burns
        • Onderonderzoeker:
          • Ellen Chang
        • Onderonderzoeker:
          • Richard Graham
        • Onderonderzoeker:
          • Trent Hummel
        • Onderonderzoeker:
          • LaQuita Jones
        • Onderonderzoeker:
          • Lynn Lee
        • Onderonderzoeker:
          • Benjamin Mizukawa
        • Onderonderzoeker:
          • Aaron Mochizuki
        • Onderonderzoeker:
          • Robin Norris
        • Onderonderzoeker:
          • John Perentesis
        • Onderonderzoeker:
          • Christine Phillips
        • Onderonderzoeker:
          • Natasha Pillay-Smiley
        • Onderonderzoeker:
          • Jonathan Bender
        • Onderonderzoeker:
          • Thomas Galletta
        • Onderonderzoeker:
          • Joseph Pressey
        • Onderonderzoeker:
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Fisher
        • Onderonderzoeker:
          • Jean Belasco
        • Onderonderzoeker:
          • Stephanie Brosius
        • Onderonderzoeker:
          • Kristina Cole
        • Onderonderzoeker:
          • Jessica Foster
        • Onderonderzoeker:
          • Cassie Kline
        • Onderonderzoeker:
          • Chelsea Kotch
        • Onderonderzoeker:
          • Jane Minturn
        • Onderonderzoeker:
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura Klesse
        • Onderonderzoeker:
          • Justin Jordan
        • Onderonderzoeker:
          • Michael Youssef
        • Onderonderzoeker:
          • Evan Noch
        • Onderonderzoeker:
          • Elizabeth Maher
        • Onderonderzoeker:
          • Daniel Bowers
        • Onderonderzoeker:
          • Jonathan Wickiser
        • Onderonderzoeker:
          • Alexis Kennedy
        • Onderonderzoeker:
          • Devon Knotts

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Alle deelnemers moeten een diagnose van NF1 hebben op basis van de in 2021 herziene consensuscriteria.
  2. Deelnemers moeten PN(s) hebben die progressief zijn OF aanzienlijke morbiditeit veroorzaken, zoals (maar niet beperkt tot) hoofd- en neklaesies die de luchtwegen of grote bloedvaten aantasten, brachiale of lumbale plexuslaesies die zenuwcompressie en verlies van zenuwen veroorzaken. functie, laesies die aanzienlijke misvorming veroorzaken (bijvoorbeeld orbitale laesies), laesies van de extremiteit die hypertrofie van de ledematen of functieverlies veroorzaken, en pijnlijke laesies. Deelnemers met paraspinale PN komen in aanmerking voor deze proef. Histologische bevestiging van de tumor is niet noodzakelijk, maar moet worden overwogen als er klinische of radiografische bevindingen zijn met betrekking tot kwaadaardige transformatie van een PN.
  3. Meetbare ziekte: Deelnemers moeten meetbare PN('s) hebben die vatbaar zijn voor volumetrische MRI-analyse. Voor dit onderzoek moet de doellaesie op ten minste drie opeenvolgende MRI-coupes te zien zijn en moet het gezichtsveld de volledige tumor in kwestie omvatten. Tumoren moeten een volume van ten minste 3 ml hebben (de meeste PN's met een langste diameter van 3 cm voldoen aan dit criterium). Indien de tumor een langste diameter < 3 cm heeft, kan de deelnemer alsnog in aanmerking komen. Voorafgaand aan de inschrijving is een centrale beoordeling van de MRI van de doel-PN vereist om er zeker van te zijn dat de tumor meetbaar is en vatbaar voor volumetrische analyse.
  4. Leeftijd: Deelnemers moeten ≥ 16 jaar oud zijn op het moment dat zij aan de studie deelnemen. Opmerking: Patiënten < 18 jaar moeten worden geïnformeerd over de beschikbaarheid van MEKi-therapie, en mogen alleen worden ingeschreven als patiënten bij wie de MEKi-therapie heeft gefaald, de MEKi-therapie hebben moeten staken vanwege toxiciteit, of als er een contra-indicatie is voor MEKi-therapie.
  5. Gewicht ≥ 49 kg
  6. Prestatieniveau: Deelnemers moeten een Karnofsky groter ≥ 50% hebben
  7. Vereisten voor orgaanfunctie: adequate beenmergfunctie, adequate nierfunctie, adequate leverfunctie, normale pancreasfunctie en systolische bloeddruk ≤ 130 mmHg en een diastolische druk van ≤ 80 mmHg in gemiddeld 3 metingen met een tussenpoos van 5 minuten.
  8. Seksueel actieve vrouwen die zwanger kunnen worden en vruchtbare mannelijke deelnemers en hun partners moeten ermee instemmen effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken, bijvoorbeeld hormonale orale anticonceptie, injectables, spiraaltjes, chirurgische sterilisatie inclusief vasectomie, of hormonale implantaten met barrièremethoden (mannencondoom, vrouwencondoom, of pessarium met zaaddodende gel) tijdens het onderzoek en gedurende 4 maanden na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling. Barrièremethoden alleen zijn onvoldoende. Echte seksuele onthouding of bewijs van chirurgische onvruchtbaarheid (bijv. partner die een vasectomie heeft ondergaan, post-hysterectomie, menopauze met laatste menstruatie >=12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek) zijn aanvaardbare anticonceptiemethoden. Personen die zwanger kunnen worden, zullen binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling een zwangerschapstest ondergaan en moeten een negatieve zwangerschapstest in urine of serum ondergaan.
  9. De deelnemer is niet van plan een operatie of andere interventies/behandelingen voor de doellaesie te ondergaan, behalve in het protocol gespecificeerde therapie, gedurende de duur van het onderzoek.
  10. De deelnemer of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer is in staat het geïnformeerde toestemmingsformulier te begrijpen waarin de risico's van het onderzoek worden beschreven en ondertekent vrijwillig het geïnformeerde toestemmingsdocument.
  11. Naar de mening van de onderzoeker is de deelnemer bereid en in staat om onderzoeksbezoeken bij te wonen, de onderzoeksprocedures na te leven zoals gespecificeerd in het protocol, en te voldoen aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorafgaande behandeling met HLX-1502 voor een PN.
  2. De deelnemer heeft binnen de aangegeven periode voorafgaand aan inschrijving een van de volgende systemische medicijnen/therapieën gebruikt: MEK-remmers, andere geneesmiddelen in de TKI-klasse, HLX-1502, Myelosuppressieve chemotherapie, Hematopoietische groeifactoren, Biologisch (antineoplastisch middel), Onderzoeksgeneesmiddelen, elk ander systemisch toegediend antineoplastisch middel en radiotherapie.
  3. Deelnemers met een hooggradig glioom, een kwaadaardige perifere zenuwschedetumor of een andere maligniteit die in de afgelopen 12 maanden een behandeling hebben ondergaan. Uitzonderingen zijn onder meer basaalcelcarcinoom van de huid en plaveiselcelcarcinoom van de huid die potentieel curatieve therapie hebben ondergaan. Als de onderzoeker klinische zorgen heeft over ANNUBP/atypisch neurofibroom of MPNST, moet voorafgaand aan het onderzoek een biopsiemonster worden genomen om de geschiktheid te bevestigen.
  4. Tandheelkundige beugels of prothesen die de volumetrische analyse van de neurofibromen verstoren.
  5. Chirurgie: elke grote operatie binnen 12 weken vóór aanvang van de behandelingsperiode of voorzien tijdens deelname aan het onderzoek en elke kleine operatie binnen 1 maand vóór de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
  6. Oftalmologische aandoeningen
  7. Cardiovasculaire aandoeningen
  8. Andere klinisch significante aandoeningen die veilige deelname aan het onderzoek zouden uitsluiten, waaronder actieve infectie, een bekende geschiedenis van HIV-seropositiviteit of bekende immunodeficiëntie of bekende geschiedenis van Hepatitis B of Hepatitis C.
  9. Deelnemers die behandeling nodig hebben met een geneesmiddel dat een substraat is van CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 met een smalle therapeutische index (bijlage VII) tijdens protocoltherapie.
  10. Bekende ernstige gevoeligheid voor HLX-1502 (ook bekend als nitroxoline, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) of voor een hulpstof van HLX-1502 of een voorgeschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met vergelijkbare chemische of biologische stoffen compositie naar HLX-1502.
  11. Bekende ernstige gevoeligheid voor FD&C Geel nr. 5 (tartrazine).
  12. Deelnemers die therapeutische antistolling ontvangen met een vitamine K-antagonist (VKA, b.v. warfarine, acenocoumarol, fenprocoumon)
  13. Deelnemers die momenteel een ijzertekort hebben en/of actief ijzervervanging krijgen of een behandeling met koper of zink nodig hebben voor welke indicatie dan ook bij aanvang van het onderzoek.
  14. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  15. Kan of wil geen tabletten doorslikken.
  16. Verminderde gastro-intestinale functie of gastro-intestinale ziekte die de inname en/of absorptie van HLX-1502 aanzienlijk kan veranderen
  17. Deelnemers die andere medische, sociale of gelijktijdige uitdagingen hebben die waarschijnlijk een negatieve invloed zullen hebben op hun vermogen om aan alle onderzoeksverplichtingen te voldoen en daardoor het risico op veilige deelname aan het onderzoek kunnen vergroten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HLX-1502
Deelnemers nemen driemaal daags een orale dosis (met of zonder voedsel) gedurende 12 cycli. Een cyclus wordt gedefinieerd als 28 dagen. Deelnemers met een gedeeltelijke respons of stabiele ziekte met een eerder progressieve tumor en/of klinische verbetering kunnen de behandeling voortzetten gedurende nog eens 12 cycli, voor een totaal van 24 cycli.
Geneesmiddel: HLX-1502
Deelnemers nemen driemaal daags een orale dosis (met of zonder voedsel) in voor maximaal 24 cycli (een cyclus wordt gedefinieerd als 28 dagen).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PN-responspercentage
Tijdsspanne: 12 maanden
De respons zal worden bepaald door een geblindeerde, gecentraliseerde beoordeling van volumetrische MRI. Een gedeeltelijke respons (PR) wordt gedefinieerd als een afname van ≥ 20% in het volume van de doel-PN.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van de respons (DOR) en tijd tot respons (TOR)
Tijdsspanne: 12 maanden
De respons zal worden bepaald door een geblindeerde, gecentraliseerde beoordeling van volumetrische MRI.
12 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid van HLX-1502
Tijdsspanne: 12 maanden
Bijwerkingen (AE's) zullen worden beoordeeld op basis van toxiciteiten geclassificeerd door de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0 van het National Cancer Institute (NCI).
12 maanden
PN-responspercentage
Tijdsspanne: 24 maanden
De respons zal worden bepaald door een geblindeerde, gecentraliseerde beoordeling van volumetrische MRI. Een gedeeltelijke respons (PR) wordt gedefinieerd als een afname van ≥ 20% in het volume van de doel-PN.
24 maanden
Farmacokinetiek van HLX-1502
Tijdsspanne: 12 maanden
Gemeten aan de hand van plasmaconcentraties
12 maanden
Bevestigd PN-responspercentage
Tijdsspanne: 12 en 24 maanden
Bevestigde respons zal worden bepaald door een geblindeerde, gecentraliseerde beoordeling van volumetrische MRI
12 en 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Healx Limited

Onderzoekers

  • Studie stoel: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
  • Studie stoel: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
  • Studie stoel: Kathryn Nevel, Indiana University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HLX015-0201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren