Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффектов HLX-1502 у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа. (INSPIRE-NF1)

28 июля 2026 г. обновлено: Healx Limited

Открытое одноэтапное неконтролируемое одноэтапное исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффектов HLX-1502 у пациентов с плексиформной нейрофибромой и нейрофиброматозом типа 1.

Исследование будет открытым, одногрупповым, исследованием фазы 2 с участием 20 участников. В исследовании будет оцениваться переносимость и эффективность HLX-1502 у участников с НФ1 в возрасте 16 лет и старше с прогрессирующим и/или симптоматическим ПН.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

25

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Karen Cole-Plourde
  • Номер телефона: (205) 934-5140
  • Электронная почта: kplourde@uab.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Рекрутинг
        • University of Alabama at Birmingham
        • Главный следователь:
          • Girish Dhall
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Tena Rosser
        • Младший исследователь:
          • Nathan Robison
        • Младший исследователь:
          • Ashley Margol
        • Младший исследователь:
          • Tom Davidson
        • Младший исследователь:
          • Katrina O'Halloran
        • Младший исследователь:
          • Sara-Jane Oneyeama
        • Младший исследователь:
          • Anat Erdreich-Epstein
        • Младший исследователь:
          • Kaaren Waters
        • Младший исследователь:
          • Vless Trinidad
        • Младший исследователь:
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Cynthia Campen
        • Младший исследователь:
          • Sonia Partap
        • Младший исследователь:
          • Paul Fisher
        • Младший исследователь:
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nicholas Foreman
        • Младший исследователь:
          • Holly Lindsay
        • Младший исследователь:
          • Shelby Winzent-Oonk
        • Младший исследователь:
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Hospital
        • Младший исследователь:
          • Roger Packer
        • Главный следователь:
          • Benjamin Siegel
        • Младший исследователь:
          • Lindsay Kilburn
        • Младший исследователь:
          • AeRang Kim
        • Младший исследователь:
          • Amy Hont
        • Младший исследователь:
          • Liny John
        • Младший исследователь:
          • Brian Rood
        • Младший исследователь:
          • Eugene Hwang
        • Младший исследователь:
          • Holly Meany
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Рекрутинг
        • University of Chicago
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • James Tonsgard
        • Младший исследователь:
          • Shawn Damodharan
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Miriam Bornhorst
        • Младший исследователь:
          • Angela Waanders
        • Младший исследователь:
          • Ashley Plant
        • Младший исследователь:
          • Alicia Lenzen
        • Младший исследователь:
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Indiana University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Steven Rhodes
        • Младший исследователь:
          • Scott Coven
        • Младший исследователь:
          • Jayne Vonbergen
        • Младший исследователь:
          • Brian Weiss
        • Младший исследователь:
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jaishri Blakeley
        • Младший исследователь:
          • Shannon Langmead
        • Младший исследователь:
          • Carlos Romo
        • Младший исследователь:
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Amy Armstrong
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Angela Hirbe
        • Младший исследователь:
          • Brian Van Tine
        • Младший исследователь:
          • Mia Weiss
        • Младший исследователь:
          • Mohamed Abdelbaki
        • Младший исследователь:
          • Nicole Brossier
        • Младший исследователь:
          • Andrew Cluster
        • Младший исследователь:
          • Frederick Huang
        • Младший исследователь:
          • Allison King
        • Младший исследователь:
          • Bryan Sisk
        • Младший исследователь:
          • Daniel Willis
        • Младший исследователь:
          • David Wilson
        • Младший исследователь:
          • Sanita Burgic
        • Младший исследователь:
          • Linda Goldenberg
        • Младший исследователь:
          • Loren Abernathy
        • Младший исследователь:
          • Christina Carey
        • Младший исследователь:
          • Leslie Glover
        • Младший исследователь:
          • Ashley Meyer
        • Младший исследователь:
          • Andrea Ogle
        • Младший исследователь:
          • Camille Skaer
        • Младший исследователь:
          • Molly Warner
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • New York University Langone Health
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kaleb Yohay
        • Младший исследователь:
          • Jessica Clymer
        • Младший исследователь:
          • Devorah Segal
        • Младший исследователь:
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Peter De Blank
        • Младший исследователь:
          • Erin Breese
        • Младший исследователь:
          • Karen Burns
        • Младший исследователь:
          • Ellen Chang
        • Младший исследователь:
          • Richard Graham
        • Младший исследователь:
          • Trent Hummel
        • Младший исследователь:
          • LaQuita Jones
        • Младший исследователь:
          • Lynn Lee
        • Младший исследователь:
          • Benjamin Mizukawa
        • Младший исследователь:
          • Aaron Mochizuki
        • Младший исследователь:
          • Robin Norris
        • Младший исследователь:
          • John Perentesis
        • Младший исследователь:
          • Christine Phillips
        • Младший исследователь:
          • Natasha Pillay-Smiley
        • Младший исследователь:
          • Jonathan Bender
        • Младший исследователь:
          • Thomas Galletta
        • Младший исследователь:
          • Joseph Pressey
        • Младший исследователь:
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Michael Fisher
        • Младший исследователь:
          • Jean Belasco
        • Младший исследователь:
          • Stephanie Brosius
        • Младший исследователь:
          • Kristina Cole
        • Младший исследователь:
          • Jessica Foster
        • Младший исследователь:
          • Cassie Kline
        • Младший исследователь:
          • Chelsea Kotch
        • Младший исследователь:
          • Jane Minturn
        • Младший исследователь:
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Laura Klesse
        • Младший исследователь:
          • Justin Jordan
        • Младший исследователь:
          • Michael Youssef
        • Младший исследователь:
          • Evan Noch
        • Младший исследователь:
          • Elizabeth Maher
        • Младший исследователь:
          • Daniel Bowers
        • Младший исследователь:
          • Jonathan Wickiser
        • Младший исследователь:
          • Alexis Kennedy
        • Младший исследователь:
          • Devon Knotts

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Всем участникам должен быть поставлен диагноз NF1 на основании пересмотренных консенсусных критериев 2021 года.
  2. У участников должны быть ПН, которые прогрессируют ИЛИ вызывают значительные заболевания, такие как (но не ограничиваясь ими) поражения головы и шеи, которые нарушают проходимость дыхательных путей или магистральных сосудов, поражения плечевого или поясничного сплетения, которые вызывают сдавление нервов и потерю функции, поражения, вызывающие значительное уродство (например, поражения глазницы), поражения конечностей, вызывающие гипертрофию или потерю функции конечностей, и болезненные поражения. Участники с параспинальной ПП будут иметь право на участие в этом исследовании. Гистологическое подтверждение опухоли не является необходимым, но его следует учитывать при наличии клинических или рентгенологических данных, свидетельствующих о злокачественной трансформации ПН.
  3. Измеримое заболевание: участники должны иметь измеримые ПН, поддающиеся объемному МРТ-анализу. Для целей этого исследования целевое поражение должно быть видно как минимум на 3 последовательных срезах МРТ, а поле зрения должно содержать всю интересующую опухоль. Опухоли должны иметь объем не менее 3 мл (большинство ПН диаметром 3 см соответствуют этому критерию). Если опухоль имеет размер <3 см в наибольшем диаметре, участник все равно может иметь право на участие. Перед включением в исследование требуется центральный обзор МРТ целевого ПН, чтобы убедиться, что опухоль измерима и поддается объемному анализу.
  4. Возраст: на момент включения в исследование участникам должно быть ≥ 16 лет. Примечание. Пациентов младше 18 лет следует проконсультировать о доступности терапии MEKi и записать в программу только в том случае, если терапия MEKi оказалась неэффективной, ей пришлось прекратить терапию MEKi из-за токсичности или у нее есть противопоказания к терапии MEKi.
  5. Вес ≥ 49 кг
  6. Уровень успеваемости: у участников должен быть балл Карновского выше ≥ 50%.
  7. Требования к функциям органов: адекватная функция костного мозга, адекватная функция почек, адекватная функция печени, нормальная функция поджелудочной железы и систолическое артериальное давление ≤ 130 мм рт. ст. и диастолическое давление ≤ 80 мм рт. ст. в среднем при 3 измерениях с интервалом 5 минут.
  8. Сексуально активные женщины детородного возраста и фертильные участники мужского пола и их партнеры должны согласиться использовать эффективные методы контрацепции, например, гормональную оральную контрацепцию, инъекции, внутриматочную спираль, хирургическую стерилизацию, включая вазэктомию, или гормональный имплантат с барьерными методами (мужской презерватив, женский презерватив, или диафрагму со спермицидным гелем) в течение исследования и в течение 4 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата. Одних лишь барьерных методов недостаточно. Истинное половое воздержание или признаки хирургической стерильности (например, партнер с вазэктомией, постгистерэктомия, менопауза с последней менструацией >=12 месяцев до скринингового визита) являются приемлемым методом контроля над рождаемостью. Лицам детородного возраста будет проведен тест на беременность в течение 14 дней до приема первой дозы исследуемого препарата, и они должны иметь отрицательный результат теста на беременность в моче или сыворотке.
  9. Участник не планирует подвергаться хирургическому вмешательству или другим вмешательствам/лечению целевого поражения, за исключением терапии, указанной в протоколе, на время исследования.
  10. Участник или его законный уполномоченный представитель способен понять форму информированного согласия, описывающую риски исследования, и добровольно подписывает документ об информированном согласии.
  11. По мнению исследователя, участник желает и может посещать учебные визиты, соблюдать процедуры исследования, указанные в протоколе, и соблюдать порядок введения исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  1. Предварительное лечение HLX-1502 по поводу ПН.
  2. Участник использовал любой из следующих системных препаратов/терапий в течение указанного периода до включения в список: ингибиторы МЕК, другие препараты класса TKI, HLX-1502, миелосупрессивная химиотерапия, гематопоэтические факторы роста, биологические препараты (противоопухолевые средства), Исследуемые препараты, любые другие противоопухолевые средства, вводимые системно, и лучевая терапия.
  3. Участники с глиомой высокой степени злокачественности, злокачественной опухолью оболочек периферических нервов или другими злокачественными новообразованиями, получившими лечение в течение последних 12 месяцев. Исключения включают базальноклеточную карциному кожи и плоскоклеточную карциному кожи, которые подверглись потенциально излечивающей терапии. Если у исследователя есть какие-либо клинические опасения по поводу ANNUBP/атипичной нейрофибромы или MPNST, перед исследованием необходимо взять образец биопсии, подтверждающий право на участие в исследовании.
  4. Зубные брекеты или протезы, которые мешают объемному анализу нейрофибромы.
  5. Хирургическое вмешательство: любая серьезная операция в течение 12 недель до начала периода лечения или запланированная во время участия в исследовании, а также любые незначительные операции в течение 1 месяца до первой дозы исследуемого препарата.
  6. Офтальмологические заболевания
  7. Сердечно-сосудистые заболевания
  8. Другие клинически значимые заболевания, которые могут препятствовать безопасному участию в исследовании, включая активную инфекцию, известную серопозитивность к ВИЧ или известный иммунодефицит или известный анамнез гепатита B или гепатита C.
  9. Участники, которым требуется лечение препаратом, который является субстратом CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 с узким терапевтическим индексом (Приложение VII) во время протокольной терапии.
  10. Известная тяжелая чувствительность к HLX-1502 (он же нитроксолин, APL-1202, Нитроксолин Форте, Нилокс Миди, Нилокс Мини, 5-Лок, Лотал) или любому вспомогательному веществу HLX-1502 или аллергические реакции в анамнезе, приписываемые соединениям аналогичного химического или биологического действия. состав к HLX-1502.
  11. Известна тяжелая чувствительность к FD&C Yellow No. 5 (тартразин).
  12. Участники, получающие терапевтические антикоагулянты с антагонистами витамина К (например, АВК). варфарин, аценокумарол, фенпрокумон)
  13. Участники, в настоящее время страдающие дефицитом железа и/или активно получающие заместительную терапию железом или нуждающиеся в лечении медью или цинком по любому показанию на исходном уровне исследования.
  14. Беременные или кормящие женщины
  15. Невозможно или нежелание глотать таблетки.
  16. Нарушение функции желудочно-кишечного тракта или желудочно-кишечное заболевание, которое может значительно изменить прием внутрь и/или всасывание HLX-1502.
  17. Участники, у которых есть другие медицинские, социальные или сопутствующие проблемы, которые могут негативно повлиять на их способность выполнять все обязательства по исследованию и, следовательно, могут увеличить риск безопасного участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: HLX-1502
Участники будут принимать перорально три раза в день (с едой или без) в течение 12 циклов. Цикл определяется как 28 дней. Участники с частичным ответом или стабильным заболеванием с ранее прогрессирующей опухолью и/или клиническим улучшением могут продолжить терапию еще в течение 12 циклов, всего 24 цикла.
Лекарство: HLX-1502
Участники будут принимать пероральную дозу три раза в день (с пищей или без нее) до 24 циклов (цикл определяется как 28 дней).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота ответов ПП
Временное ограничение: 12 месяцев
Ответ будет определяться слепым централизованным обзором объемной МРТ. Частичный ответ (ЧР) определяется как уменьшение объема целевого ПН на ≥ 20%.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продолжительность ответа (DOR) и время ответа (TOR)
Временное ограничение: 12 месяцев
Ответ будет определяться слепым централизованным обзором объемной МРТ.
12 месяцев
Безопасность и переносимость HLX-1502
Временное ограничение: 12 месяцев
Неблагоприятные события (НЯ) будут оцениваться в соответствии с токсичностью, оцененной Национальным институтом рака (NCI) по общим терминологическим критериям для нежелательных явлений (CTCAE), версия 5.0.
12 месяцев
Частота ответов ПП
Временное ограничение: 24 месяца
Ответ будет определяться слепым централизованным обзором объемной МРТ. Частичный ответ (ЧР) определяется как уменьшение объема целевого ПН на ≥ 20%.
24 месяца
Фармакокинетика HLX-1502
Временное ограничение: 12 месяцев
Измеряется по концентрации в плазме
12 месяцев
Подтвержденная частота ответов PN
Временное ограничение: 12 и 24 месяца
Подтвержденный ответ будет определен путем слепого централизованного анализа объемной МРТ.
12 и 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Healx Limited

Следователи

  • Учебный стул: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
  • Учебный стул: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
  • Учебный стул: Kathryn Nevel, Indiana University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HLX015-0201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться