Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e gli effetti di HLX-1502 in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 (INSPIRE-NF1)
28 luglio 2026 aggiornato da: Healx Limited
Uno studio di fase 2, in aperto, a braccio singolo, non controllato, a fase unica per valutare la sicurezza e gli effetti di HLX-1502 in pazienti con neurofibroma plessiforme e neurofibromatosi di tipo 1
Lo studio sarà uno studio in aperto, a braccio singolo, di fase 2 su 20 partecipanti.
Lo studio valuterà la tollerabilità e l'efficacia di HLX-1502 nei partecipanti con NF1 di età pari o superiore a 16 anni con PN progressiva e/o sintomatica.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
25
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Lauren Baldwin
- Email: lahaynes@uabmc.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Karen Cole-Plourde
- Numero di telefono: (205) 934-5140
- Email: kplourde@uab.edu
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- Reclutamento
- University of Alabama at Birmingham
-
Investigatore principale:
- Girish Dhall
-
Contatto:
- Brian Roberts
- Email: brianroberts@uabmc.edu
-
Sub-investigatore:
- Laura Katherine Metrock
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Reclutamento
- Children's Hospital Los Angeles
-
Contatto:
- Sandy Gutierrez
- Email: sagutierrez@chla.usc.edu
-
Investigatore principale:
- Tena Rosser
-
Sub-investigatore:
- Nathan Robison
-
Sub-investigatore:
- Ashley Margol
-
Sub-investigatore:
- Tom Davidson
-
Sub-investigatore:
- Katrina O'Halloran
-
Sub-investigatore:
- Sara-Jane Oneyeama
-
Sub-investigatore:
- Anat Erdreich-Epstein
-
Sub-investigatore:
- Kaaren Waters
-
Sub-investigatore:
- Vless Trinidad
-
Sub-investigatore:
- Kasey Rangan
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Reclutamento
- Stanford University
-
Contatto:
- Jenika Maala
- Email: jmaala@stanford.edu
-
Investigatore principale:
- Cynthia Campen
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Sub-investigatore:
- Sonia Partap
-
Sub-investigatore:
- Paul Fisher
-
Sub-investigatore:
- Katherine Ryan
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- Children's Hospital Colorado
-
Contatto:
- Sarah Dickens
- Email: sarah.dickens@childrenscolorado.org
-
Investigatore principale:
- Nicholas Foreman
-
Sub-investigatore:
- Holly Lindsay
-
Sub-investigatore:
- Shelby Winzent-Oonk
-
Sub-investigatore:
- Molly Hemenway
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Children's National Hospital
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Sub-investigatore:
- Roger Packer
-
Investigatore principale:
- Benjamin Siegel
-
Sub-investigatore:
- Lindsay Kilburn
-
Sub-investigatore:
- AeRang Kim
-
Sub-investigatore:
- Amy Hont
-
Sub-investigatore:
- Liny John
-
Sub-investigatore:
- Brian Rood
-
Sub-investigatore:
- Eugene Hwang
-
Sub-investigatore:
- Holly Meany
-
Contatto:
- NeuroFibromatosis Team
- Email: NF@childrensnational.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Reclutamento
- University of Chicago
-
Contatto:
- Cynthia MacKenzie
- Email: cmackenzie@bsd.uchicago.edu
-
Investigatore principale:
- James Tonsgard
-
Sub-investigatore:
- Shawn Damodharan
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contatto:
- Kelly Bruno
- Email: kbruno@luriechildrens.org
-
Investigatore principale:
- Miriam Bornhorst
-
Sub-investigatore:
- Angela Waanders
-
Sub-investigatore:
- Ashley Plant
-
Sub-investigatore:
- Alicia Lenzen
-
Sub-investigatore:
- Maggie Seblani
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Indiana University
-
Contatto:
- Sara Quetant
- Email: squetant@iu.edu
-
Investigatore principale:
- Steven Rhodes
-
Sub-investigatore:
- Scott Coven
-
Sub-investigatore:
- Jayne Vonbergen
-
Sub-investigatore:
- Brian Weiss
-
Sub-investigatore:
- Kathryn Nevel
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Reclutamento
- Johns Hopkins Hospital
-
Contatto:
- Joshua Roberts
- Email: jrobe112@jhmi.edu
-
Investigatore principale:
- Jaishri Blakeley
-
Sub-investigatore:
- Shannon Langmead
-
Sub-investigatore:
- Carlos Romo
-
Sub-investigatore:
- Kelly Wypych
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Reclutamento
- Washington University School of Medicine
-
Investigatore principale:
- Amy Armstrong
-
Contatto:
- Audrey Merz
- Email: amerz@wustl.edu
-
Sub-investigatore:
- Angela Hirbe
-
Sub-investigatore:
- Brian Van Tine
-
Sub-investigatore:
- Mia Weiss
-
Sub-investigatore:
- Mohamed Abdelbaki
-
Sub-investigatore:
- Nicole Brossier
-
Sub-investigatore:
- Andrew Cluster
-
Sub-investigatore:
- Frederick Huang
-
Sub-investigatore:
- Allison King
-
Sub-investigatore:
- Bryan Sisk
-
Sub-investigatore:
- Daniel Willis
-
Sub-investigatore:
- David Wilson
-
Sub-investigatore:
- Sanita Burgic
-
Sub-investigatore:
- Linda Goldenberg
-
Sub-investigatore:
- Loren Abernathy
-
Sub-investigatore:
- Christina Carey
-
Sub-investigatore:
- Leslie Glover
-
Sub-investigatore:
- Ashley Meyer
-
Sub-investigatore:
- Andrea Ogle
-
Sub-investigatore:
- Camille Skaer
-
Sub-investigatore:
- Molly Warner
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- Reclutamento
- New York University Langone Health
-
Contatto:
- Anna Yaffe
- Email: Anna.Yaffe@nyulangone.org
-
Investigatore principale:
- Kaleb Yohay
-
Sub-investigatore:
- Jessica Clymer
-
Sub-investigatore:
- Devorah Segal
-
Sub-investigatore:
- Jordie Blum
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contatto:
- Lori Backus
- Email: lori.backus@cchmc.org
-
Investigatore principale:
- Peter De Blank
-
Sub-investigatore:
- Erin Breese
-
Sub-investigatore:
- Karen Burns
-
Sub-investigatore:
- Ellen Chang
-
Sub-investigatore:
- Richard Graham
-
Sub-investigatore:
- Trent Hummel
-
Sub-investigatore:
- LaQuita Jones
-
Sub-investigatore:
- Lynn Lee
-
Sub-investigatore:
- Benjamin Mizukawa
-
Sub-investigatore:
- Aaron Mochizuki
-
Sub-investigatore:
- Robin Norris
-
Sub-investigatore:
- John Perentesis
-
Sub-investigatore:
- Christine Phillips
-
Sub-investigatore:
- Natasha Pillay-Smiley
-
Sub-investigatore:
- Jonathan Bender
-
Sub-investigatore:
- Thomas Galletta
-
Sub-investigatore:
- Joseph Pressey
-
Sub-investigatore:
- Lauren Pommert
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contatto:
- Ratnakar Patti
- Email: pattir@chop.edu
-
Investigatore principale:
- Michael Fisher
-
Sub-investigatore:
- Jean Belasco
-
Sub-investigatore:
- Stephanie Brosius
-
Sub-investigatore:
- Kristina Cole
-
Sub-investigatore:
- Jessica Foster
-
Sub-investigatore:
- Cassie Kline
-
Sub-investigatore:
- Chelsea Kotch
-
Sub-investigatore:
- Jane Minturn
-
Sub-investigatore:
- Amish Shah
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Contatto:
- Omar Raslan
- Email: omar.raslan@utsouthwestern.edu
-
Investigatore principale:
- Laura Klesse
-
Sub-investigatore:
- Justin Jordan
-
Sub-investigatore:
- Michael Youssef
-
Sub-investigatore:
- Evan Noch
-
Sub-investigatore:
- Elizabeth Maher
-
Sub-investigatore:
- Daniel Bowers
-
Sub-investigatore:
- Jonathan Wickiser
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Sub-investigatore:
- Alexis Kennedy
-
Sub-investigatore:
- Devon Knotts
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i partecipanti devono avere una diagnosi di NF1 basata sui criteri di consenso rivisti del 2021.
- I partecipanti devono avere PN progressiva O che causano morbilità significativa, come (ma non limitate a) lesioni della testa e del collo che compromettono le vie aeree o i grandi vasi, lesioni del plesso brachiale o lombare che causano compressione dei nervi e perdita di funzione, lesioni che causano deturpazioni significative (ad esempio, lesioni orbitali), lesioni delle estremità che causano ipertrofia degli arti o perdita di funzionalità e lesioni dolorose. I partecipanti con PN paraspinale saranno idonei per questo studio. La conferma istologica del tumore non è necessaria ma dovrebbe essere presa in considerazione se ci sono risultati clinici o radiografici riguardanti la trasformazione maligna di una PN.
- Malattia misurabile: i partecipanti devono avere PN misurabili suscettibili all'analisi MRI volumetrica. Ai fini di questo studio, la lesione target deve essere vista su almeno 3 sezioni MRI consecutive e il campo visivo deve contenere l'intero tumore di interesse. I tumori devono avere un volume di almeno 3 ml (la maggior parte dei PN con diametro maggiore di 3 cm soddisferà questo criterio). Se il tumore ha un diametro maggiore < 3 cm, il partecipante potrebbe comunque essere idoneo. Prima dell'arruolamento è necessaria una revisione centrale della risonanza magnetica della PN target per garantire che il tumore sia misurabile e suscettibile di analisi volumetrica.
- Età: i partecipanti devono avere ≥ 16 anni al momento dell'ingresso nello studio. Nota: i pazienti di età < 18 anni dovrebbero essere informati sulla disponibilità della terapia con MEKi e arruolati solo se i pazienti hanno fallito la terapia con MEKi, hanno dovuto interrompere la terapia con MEKi a causa di tossicità o hanno una controindicazione alla terapia con MEKi.
- Peso ≥ 49 kg
- Livello di prestazione: i partecipanti devono avere un Karnofsky maggiore ≥ 50%
- Requisiti di funzionalità organica: adeguata funzionalità del midollo osseo, adeguata funzionalità renale, adeguata funzionalità epatica, normale funzionalità pancreatica e pressione arteriosa sistolica ≤ 130 mmHg e pressione diastolica ≤ 80 mmHg in una media di 3 misurazioni, a distanza di 5 minuti l'una dall'altra.
- Le donne sessualmente attive in età fertile e i partecipanti maschi fertili e i loro partner devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci, ad esempio contraccezione orale ormonale, iniettabili, dispositivo intrauterino, sterilizzazione chirurgica inclusa vasectomia o impianto ormonale con metodi di barriera (preservativo maschile, preservativo femminile, o diaframma con gel spermicida) durante il corso dello studio e per 4 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio. I soli metodi di barriera non sono sufficienti. Vera astinenza sessuale o evidenza di sterilità chirurgica (ad es. partner vasectomizzato, post-isterectomia, menopausa con ultimo periodo mestruale >=12 mesi prima della visita di screening) sono metodi contraccettivi accettabili. Le persone in età fertile verranno sottoposte a un test di gravidanza entro 14 giorni prima della prima dose del trattamento in studio e dovranno avere un test di gravidanza negativo sulle urine o sul siero.
- Il partecipante non ha intenzione di sottoporsi a un intervento chirurgico o ad altri interventi/trattamenti per la lesione target, ad eccezione della terapia specificata dal protocollo, per la durata dello studio.
- Il partecipante o il suo rappresentante legale autorizzato è in grado di comprendere il modulo di consenso informato che descrive i rischi dello studio e firma volontariamente il documento di consenso informato.
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, il partecipante è disposto e in grado di partecipare alle visite dello studio, rispettare le procedure dello studio come specificato nel protocollo e rispettare la somministrazione del farmaco in studio.
Criteri di esclusione:
- Precedente trattamento con HLX-1502 per una PN.
- Il partecipante ha utilizzato uno qualsiasi dei seguenti farmaci/terapie sistemiche nel periodo specificato prima dell'arruolamento: inibitori di MEK, altri farmaci della classe TKI, HLX-1502, chemioterapia mielosoppressiva, fattori di crescita ematopoietici, biologici (agenti antineoplastici), Farmaci sperimentali, qualsiasi altro agente antineoplastico somministrato per via sistemica e radioterapia.
- Partecipanti con glioma di alto grado, tumore maligno della guaina dei nervi periferici o altra neoplasia maligna che hanno ricevuto trattamento negli ultimi 12 mesi. Le eccezioni includono il carcinoma basocellulare della pelle e il carcinoma a cellule squamose della pelle che sono stati sottoposti a terapia potenzialmente curativa. Se lo sperimentatore ha dubbi clinici per ANNUBP/neurofibroma atipico o MPNST, è necessario prelevare un campione bioptico prima dello studio per confermare l'idoneità.
- Apparecchi dentali o protesi che interferiscono con l'analisi volumetrica del/i neurofibroma/i.
- Intervento chirurgico: qualsiasi intervento chirurgico maggiore entro 12 settimane prima dell'inizio del periodo di trattamento o previsto durante la partecipazione allo studio e qualsiasi intervento chirurgico minore entro 1 mese prima della prima dose del trattamento in studio.
- Condizioni oftalmologiche
- Disturbi cardiovascolari
- Altri disturbi clinicamente significativi che precluderebbero una partecipazione sicura allo studio, inclusa l'infezione attiva, una storia nota di sieropositività all'HIV o immunodeficienza nota o Storia nota di epatite B o epatite C.
- Partecipanti che richiedono un trattamento con un farmaco che è un substrato di CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 con un indice terapeutico ristretto (Appendice VII) durante la terapia del protocollo.
- Nota grave sensibilità a HLX-1502 (aka nitroxolina, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) o qualsiasi eccipiente di HLX-1502 o storia di reazioni allergiche attribuite a composti di chimica o biologica simile composizione a HLX-1502.
- Nota grave sensibilità a FD&C Yellow No. 5 (tartrazina).
- I partecipanti che ricevono terapia anticoagulante con antagonisti della vitamina K (AVK, ad es. warfarin, acenocumarolo, fenprocumone)
- Partecipanti attualmente con carenza di ferro e/o che ricevono attivamente una terapia sostitutiva del ferro o che necessitano di trattamento con rame o zinco per qualsiasi indicazione al basale dello studio.
- Donne incinte o che allattano
- Incapace o riluttante a deglutire le compresse.
- Compromissione della funzione gastrointestinale o malattia gastrointestinale che può alterare significativamente l'ingestione e/o l'assorbimento di HLX-1502
- Partecipanti che hanno altre sfide mediche, sociali o concomitanti che potrebbero avere un impatto negativo sulla loro capacità di soddisfare tutti gli obblighi dello studio e quindi potrebbero aumentare il rischio di una partecipazione sicura allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: HLX-1502
I partecipanti assumeranno una dose orale tre volte al giorno (con o senza cibo) per 12 cicli.
Un ciclo è definito come 28 giorni.
I partecipanti con una risposta parziale o una malattia stabile con un tumore precedentemente progressivo e/o un miglioramento clinico possono continuare la terapia per altri 12 cicli per un totale di 24 cicli.
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I partecipanti assumeranno una dose orale tre volte al giorno (con o senza cibo) per un massimo di 24 cicli (un ciclo è definito come 28 giorni).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta PN
Lasso di tempo: 12 mesi
|
La risposta sarà determinata da una revisione centralizzata in cieco della risonanza magnetica volumetrica.
Una risposta parziale (PR) è definita come una diminuzione ≥ 20% del volume della PN target.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Durata della risposta (DOR) e tempo alla risposta (TOR)
Lasso di tempo: 12 mesi
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La risposta sarà determinata da una revisione centralizzata in cieco della risonanza magnetica volumetrica.
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12 mesi
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Sicurezza e tollerabilità di HLX-1502
Lasso di tempo: 12 mesi
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Gli eventi avversi (EA) saranno valutati in base alla tossicità classificata dai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 5.0 del National Cancer Institute (NCI).
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12 mesi
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Tasso di risposta PN
Lasso di tempo: 24 mesi
|
La risposta sarà determinata da una revisione centralizzata in cieco della risonanza magnetica volumetrica.
Una risposta parziale (PR) è definita come una diminuzione ≥ 20% del volume della PN target.
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24 mesi
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Farmacocinetica di HLX-1502
Lasso di tempo: 12 mesi
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Misurato dalle concentrazioni plasmatiche
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12 mesi
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Tasso di risposta PN confermato
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi
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La risposta confermata sarà determinata da una revisione centralizzata in cieco della risonanza magnetica volumetrica
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12 e 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
- Cattedra di studio: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
- Cattedra di studio: Kathryn Nevel, Indiana University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 febbraio 2025
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 gennaio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 luglio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 agosto 2024
Primo Inserito (Effettivo)
7 agosto 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie
- Malattie neuromuscolari
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie Neurodegenerative
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Neoplasie del sistema nervoso
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Neoplasie della guaina nervosa
- Sindromi neoplastiche, ereditarie
- Sindromi neurocutanee
- Neoplasie del sistema nervoso periferico
- Neurofibroma
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Neurofibromatosi
- Neurofibromatosi 1
- Neurofibroma, plessiforme
Altri numeri di identificazione dello studio
- HLX015-0201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .