Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité et les effets du HLX-1502 chez les patients atteints de neurofibromatose de type 1 (INSPIRE-NF1)
28 juillet 2026 mis à jour par: Healx Limited
Une étude de phase 2, ouverte, à un seul bras, non contrôlée, en une seule étape, pour évaluer l'innocuité et les effets du HLX-1502 chez les patients atteints de neurofibrome plexiforme et de neurofibromatose de type 1
L'essai sera une étude ouverte de phase 2, à un seul bras, menée auprès de 20 participants.
L'étude évaluera la tolérabilité et l'efficacité du HLX-1502 chez les participants atteints de NF1 âgés de 16 ans ou plus avec une NP progressive et/ou symptomatique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
25
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Lauren Baldwin
- E-mail: lahaynes@uabmc.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Karen Cole-Plourde
- Numéro de téléphone: (205) 934-5140
- E-mail: kplourde@uab.edu
Lieux d'étude
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-
Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- Recrutement
- University of Alabama at Birmingham
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Chercheur principal:
- Girish Dhall
-
Contact:
- Brian Roberts
- E-mail: brianroberts@uabmc.edu
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Sous-enquêteur:
- Laura Katherine Metrock
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Recrutement
- Children's Hospital Los Angeles
-
Contact:
- Sandy Gutierrez
- E-mail: sagutierrez@chla.usc.edu
-
Chercheur principal:
- Tena Rosser
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Sous-enquêteur:
- Nathan Robison
-
Sous-enquêteur:
- Ashley Margol
-
Sous-enquêteur:
- Tom Davidson
-
Sous-enquêteur:
- Katrina O'Halloran
-
Sous-enquêteur:
- Sara-Jane Oneyeama
-
Sous-enquêteur:
- Anat Erdreich-Epstein
-
Sous-enquêteur:
- Kaaren Waters
-
Sous-enquêteur:
- Vless Trinidad
-
Sous-enquêteur:
- Kasey Rangan
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Recrutement
- Stanford University
-
Contact:
- Jenika Maala
- E-mail: jmaala@stanford.edu
-
Chercheur principal:
- Cynthia Campen
-
Sous-enquêteur:
- Sonia Partap
-
Sous-enquêteur:
- Paul Fisher
-
Sous-enquêteur:
- Katherine Ryan
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Recrutement
- Children's Hospital Colorado
-
Contact:
- Sarah Dickens
- E-mail: sarah.dickens@childrenscolorado.org
-
Chercheur principal:
- Nicholas Foreman
-
Sous-enquêteur:
- Holly Lindsay
-
Sous-enquêteur:
- Shelby Winzent-Oonk
-
Sous-enquêteur:
- Molly Hemenway
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Recrutement
- Children's National Hospital
-
Sous-enquêteur:
- Roger Packer
-
Chercheur principal:
- Benjamin Siegel
-
Sous-enquêteur:
- Lindsay Kilburn
-
Sous-enquêteur:
- AeRang Kim
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Sous-enquêteur:
- Amy Hont
-
Sous-enquêteur:
- Liny John
-
Sous-enquêteur:
- Brian Rood
-
Sous-enquêteur:
- Eugene Hwang
-
Sous-enquêteur:
- Holly Meany
-
Contact:
- NeuroFibromatosis Team
- E-mail: NF@childrensnational.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Recrutement
- University of Chicago
-
Contact:
- Cynthia MacKenzie
- E-mail: cmackenzie@bsd.uchicago.edu
-
Chercheur principal:
- James Tonsgard
-
Sous-enquêteur:
- Shawn Damodharan
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Recrutement
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contact:
- Kelly Bruno
- E-mail: kbruno@luriechildrens.org
-
Chercheur principal:
- Miriam Bornhorst
-
Sous-enquêteur:
- Angela Waanders
-
Sous-enquêteur:
- Ashley Plant
-
Sous-enquêteur:
- Alicia Lenzen
-
Sous-enquêteur:
- Maggie Seblani
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Indiana University
-
Contact:
- Sara Quetant
- E-mail: squetant@iu.edu
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Chercheur principal:
- Steven Rhodes
-
Sous-enquêteur:
- Scott Coven
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Sous-enquêteur:
- Jayne Vonbergen
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Sous-enquêteur:
- Brian Weiss
-
Sous-enquêteur:
- Kathryn Nevel
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Recrutement
- Johns Hopkins Hospital
-
Contact:
- Joshua Roberts
- E-mail: jrobe112@jhmi.edu
-
Chercheur principal:
- Jaishri Blakeley
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Sous-enquêteur:
- Shannon Langmead
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Sous-enquêteur:
- Carlos Romo
-
Sous-enquêteur:
- Kelly Wypych
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University School of Medicine
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Chercheur principal:
- Amy Armstrong
-
Contact:
- Audrey Merz
- E-mail: amerz@wustl.edu
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Sous-enquêteur:
- Angela Hirbe
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Sous-enquêteur:
- Brian Van Tine
-
Sous-enquêteur:
- Mia Weiss
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Sous-enquêteur:
- Mohamed Abdelbaki
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Sous-enquêteur:
- Nicole Brossier
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Sous-enquêteur:
- Andrew Cluster
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Sous-enquêteur:
- Frederick Huang
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Sous-enquêteur:
- Allison King
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Sous-enquêteur:
- Bryan Sisk
-
Sous-enquêteur:
- Daniel Willis
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Sous-enquêteur:
- David Wilson
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Sous-enquêteur:
- Sanita Burgic
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Sous-enquêteur:
- Linda Goldenberg
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Sous-enquêteur:
- Loren Abernathy
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Sous-enquêteur:
- Christina Carey
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Sous-enquêteur:
- Leslie Glover
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Sous-enquêteur:
- Ashley Meyer
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Sous-enquêteur:
- Andrea Ogle
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Sous-enquêteur:
- Camille Skaer
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Sous-enquêteur:
- Molly Warner
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-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- Recrutement
- New York University Langone Health
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Contact:
- Anna Yaffe
- E-mail: Anna.Yaffe@nyulangone.org
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Chercheur principal:
- Kaleb Yohay
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Sous-enquêteur:
- Jessica Clymer
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Sous-enquêteur:
- Devorah Segal
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Sous-enquêteur:
- Jordie Blum
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Contact:
- Lori Backus
- E-mail: lori.backus@cchmc.org
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Chercheur principal:
- Peter De Blank
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Sous-enquêteur:
- Erin Breese
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Sous-enquêteur:
- Karen Burns
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Sous-enquêteur:
- Ellen Chang
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Sous-enquêteur:
- Richard Graham
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Sous-enquêteur:
- Trent Hummel
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Sous-enquêteur:
- LaQuita Jones
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Sous-enquêteur:
- Lynn Lee
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Sous-enquêteur:
- Benjamin Mizukawa
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Sous-enquêteur:
- Aaron Mochizuki
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Sous-enquêteur:
- Robin Norris
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Sous-enquêteur:
- John Perentesis
-
Sous-enquêteur:
- Christine Phillips
-
Sous-enquêteur:
- Natasha Pillay-Smiley
-
Sous-enquêteur:
- Jonathan Bender
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Sous-enquêteur:
- Thomas Galletta
-
Sous-enquêteur:
- Joseph Pressey
-
Sous-enquêteur:
- Lauren Pommert
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- Ratnakar Patti
- E-mail: pattir@chop.edu
-
Chercheur principal:
- Michael Fisher
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Sous-enquêteur:
- Jean Belasco
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Sous-enquêteur:
- Stephanie Brosius
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Sous-enquêteur:
- Kristina Cole
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Sous-enquêteur:
- Jessica Foster
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Sous-enquêteur:
- Cassie Kline
-
Sous-enquêteur:
- Chelsea Kotch
-
Sous-enquêteur:
- Jane Minturn
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Sous-enquêteur:
- Amish Shah
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Recrutement
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Contact:
- Omar Raslan
- E-mail: omar.raslan@utsouthwestern.edu
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Chercheur principal:
- Laura Klesse
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Sous-enquêteur:
- Justin Jordan
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Sous-enquêteur:
- Michael Youssef
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Sous-enquêteur:
- Evan Noch
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Sous-enquêteur:
- Elizabeth Maher
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Sous-enquêteur:
- Daniel Bowers
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Sous-enquêteur:
- Jonathan Wickiser
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Sous-enquêteur:
- Alexis Kennedy
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Sous-enquêteur:
- Devon Knotts
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Tous les participants doivent avoir un diagnostic de NF1 basé sur les critères consensuels révisés de 2021.
- Les participants doivent avoir des NP progressives OU entraînant une morbidité importante, telle que (mais sans s'y limiter) des lésions de la tête et du cou qui compromettent les voies respiratoires ou les gros vaisseaux, des lésions du plexus brachial ou lombaire qui provoquent une compression nerveuse et une perte de fonction, les lésions provoquant une défiguration importante (par exemple, les lésions orbitaires), les lésions des extrémités provoquant une hypertrophie ou une perte de fonction des membres et des lésions douloureuses. Les participants atteints de NP paraspinale seront éligibles pour cet essai. La confirmation histologique de la tumeur n'est pas nécessaire mais doit être envisagée en cas de constatations cliniques ou radiographiques concernant une transformation maligne d'une NP.
- Maladie mesurable : les participants doivent avoir des NP mesurables se prêtant à une analyse IRM volumétrique. Pour les besoins de cette étude, la lésion cible doit être vue sur au moins 3 coupes IRM consécutives et le champ de vision doit contenir la totalité de la tumeur d'intérêt. Les tumeurs doivent avoir un volume d'au moins 3 ml (la plupart des PN de 3 cm de diamètre le plus long répondront à ce critère). Si la tumeur mesure <3 cm de diamètre le plus long, le participant peut toujours être éligible. Un examen central de l'IRM du PN cible est nécessaire avant l'inscription pour garantir que la tumeur est mesurable et se prête à une analyse volumétrique.
- Âge : Les participants doivent être âgés de ≥ 16 ans au moment de l'entrée à l'étude. Remarque : Les patients de moins de 18 ans doivent être informés de la disponibilité du traitement MEKi et inscrits uniquement si les patients ont échoué au traitement MEKi, ont dû arrêter le traitement MEKi en raison d'une toxicité ou ont une contre-indication au traitement MEKi.
- Poids ≥ 49 kg
- Niveau de performance : les participants doivent avoir un Karnofsky supérieur ≥ 50 %
- Exigences fonctionnelles des organes : fonction adéquate de la moelle osseuse, fonction rénale adéquate, fonction hépatique adéquate, fonction pancréatique normale et pression artérielle systolique ≤ 130 mmHg et pression diastolique ≤ 80 mmHg en moyenne sur 3 mesures, à 5 minutes d'intervalle.
- Les femmes sexuellement actives en âge de procréer et les participants masculins fertiles et leurs partenaires doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception efficaces, par exemple la contraception orale hormonale, les injectables, le dispositif intra-utérin, la stérilisation chirurgicale incluant la vasectomie ou l'implant hormonal avec des méthodes de barrière (préservatif masculin, préservatif féminin, ou diaphragme avec gel spermicide) au cours de l'étude et pendant 4 mois après la dernière dose du traitement à l'étude. Les méthodes barrières seules ne suffisent pas. Abstinence sexuelle réelle ou preuve de stérilité chirurgicale (par ex. partenaire vasectomisé, post-hystérectomie, ménopause avec dernières règles >=12 mois avant la visite de dépistage) sont des méthodes de contrôle des naissances acceptables. Les personnes en âge de procréer recevront un test de grossesse dans les 14 jours précédant la première dose du traitement à l'étude et doivent avoir un test de grossesse urinaire ou sérique négatif.
- Le participant n'envisage pas de subir une intervention chirurgicale ou d'autres interventions/traitements pour la lésion cible, à l'exception de la thérapie spécifiée dans le protocole, pendant la durée de l'étude.
- Le participant ou le représentant légal autorisé du participant est capable de comprendre le formulaire de consentement éclairé décrivant les risques de l'étude et signe volontairement le document de consentement éclairé.
- De l'avis de l'investigateur, le participant est disposé et capable d'assister aux visites d'étude, de se conformer aux procédures d'étude spécifiées dans le protocole et se conformer à l'administration du médicament à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Traitement préalable avec HLX-1502 pour un PN.
- Le participant a utilisé l'un des médicaments/thérapies systémiques suivants au cours de la période spécifiée avant l'inscription : inhibiteurs de MEK, autres médicaments de la classe ITK, HLX-1502, chimiothérapie myélosuppressive, facteurs de croissance hématopoïétiques, produits biologiques (agent antinéoplasique), Médicaments expérimentaux, tout autre agent antinéoplasique administré par voie systémique et radiothérapie.
- Participants atteints d'un gliome de haut grade, d'une tumeur maligne de la gaine du nerf périphérique ou d'une autre tumeur maligne ayant reçu un traitement au cours des 12 derniers mois. Les exceptions incluent le carcinome basocellulaire de la peau et le carcinome épidermoïde de la peau qui ont subi un traitement potentiellement curatif. Si l'investigateur a des problèmes cliniques concernant l'ANNUBP/neurofibrome atypique ou MPNST, un échantillon de biopsie doit être prélevé avant l'étude confirmant l'éligibilité.
- Appareil dentaire ou prothèse qui interfère avec l’analyse volumétrique du ou des neurofibrome(s).
- Chirurgie : toute intervention chirurgicale majeure dans les 12 semaines précédant le début de la période de traitement ou prévue lors de la participation à l'essai et toute intervention chirurgicale mineure dans le mois précédant la première dose du traitement à l'étude.
- Conditions ophtalmologiques
- Troubles cardiovasculaires
- Autres troubles cliniquement significatifs qui empêcheraient une participation sûre à l'étude, y compris une infection active, des antécédents connus de séropositivité au VIH ou d'immunodéficience connue ou des antécédents connus d'hépatite B ou d'hépatite C.
- Les participants qui nécessitent un traitement avec un médicament qui est un substrat du CYP1A2, du CYP2C8, de l'UGT1A1, de l'UGT1A3 avec un index thérapeutique étroit (Annexe VII) pendant le protocole de thérapie.
- Sensibilité sévère connue au HLX-1502 (alias nitroxoline, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) ou à tout excipient du HLX-1502 ou antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés chimiques ou biologiques similaires. composition au HLX-1502.
- Sensibilité sévère connue au FD&C Yellow No. 5 (tartrazine).
- Les participants recevant une anticoagulation thérapeutique avec un antagoniste de la vitamine K (AVK, par ex. warfarine, acénocoumarol, phenprocoumone)
- Participants présentant actuellement une carence en fer et/ou recevant activement un remplacement du fer ou nécessitant un traitement au cuivre ou au zinc pour toute indication au départ de l'étude.
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Incapacité ou refus d’avaler des comprimés.
- Altération de la fonction gastro-intestinale ou maladie gastro-intestinale pouvant altérer de manière significative l'ingestion et/ou l'absorption du HLX-1502
- Les participants qui ont d'autres défis médicaux, sociaux ou concomitants susceptibles d'avoir un impact négatif sur leur capacité à remplir toutes les obligations de l'essai et peuvent donc augmenter le risque de participation en toute sécurité à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: HLX-1502
Les participants prendront une dose orale trois fois par jour (avec ou sans nourriture) pendant 12 cycles.
Un cycle est défini comme 28 jours.
Les participants présentant une réponse partielle ou une maladie stable avec une tumeur précédemment évolutive et/ou une amélioration clinique peuvent poursuivre le traitement pendant 12 cycles supplémentaires pour un total de 24 cycles.
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Les participants prendront une dose orale trois fois par jour (avec ou sans nourriture) pendant jusqu'à 24 cycles (un cycle est défini comme 28 jours).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de réponse PN
Délai: 12 mois
|
La réponse sera déterminée par un examen centralisé en aveugle de l'IRM volumétrique.
Une réponse partielle (RP) est définie comme une diminution ≥ 20 % du volume de la NP cible.
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Durée de réponse (DOR) et délai de réponse (TOR)
Délai: 12 mois
|
La réponse sera déterminée par un examen centralisé en aveugle de l'IRM volumétrique.
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12 mois
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Sécurité et tolérabilité du HLX-1502
Délai: 12 mois
|
Les événements indésirables (EI) seront évalués en fonction des toxicités classées par les critères de terminologie communs du National Cancer Institute (NCI) pour les événements indésirables (CTCAE) version 5.0.
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12 mois
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Taux de réponse PN
Délai: 24mois
|
La réponse sera déterminée par un examen centralisé en aveugle de l'IRM volumétrique.
Une réponse partielle (RP) est définie comme une diminution ≥ 20 % du volume de la NP cible.
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24mois
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Pharmacocinétique du HLX-1502
Délai: 12 mois
|
Mesuré par les concentrations plasmatiques
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12 mois
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Taux de réponse PN confirmée
Délai: 12 et 24 mois
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La réponse confirmée sera déterminée par un examen centralisé en aveugle de l'IRM volumétrique
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12 et 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
- Chaise d'étude: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
- Chaise d'étude: Kathryn Nevel, Indiana University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 février 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 janvier 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 juillet 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 août 2024
Première publication (Réel)
7 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système nerveux périphérique
- Tumeurs par type histologique
- Maladies neurodégénératives
- Tumeurs, tissu nerveux
- Tumeurs du système nerveux
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Tumeurs de la gaine nerveuse
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Syndromes neurocutanés
- Tumeurs du système nerveux périphérique
- Neurofibrome
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibrome, plexiforme
Autres numéros d'identification d'étude
- HLX015-0201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .