Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 2, avoin tutkimus HLX-1502:n turvallisuuden ja vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (INSPIRE-NF1)

tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Healx Limited

Vaihe 2, avoin, yksihaarainen, kontrolloimaton, yksivaiheinen tutkimus HLX-1502:n turvallisuuden ja vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on pleksiforminen neurofibrooma ja tyypin 1 neurofibromatoosi

Kokeilu on avoin, yksihaarainen, vaiheen 2 tutkimus, jossa on 20 osallistujaa. Tutkimuksessa arvioidaan HLX-1502:n siedettävyyttä ja tehoa 16-vuotiaille tai sitä vanhemmille osallistujille, joilla on NF1-tauti ja joilla on progressiivinen ja/tai oireinen PN.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Karen Cole-Plourde
  • Puhelinnumero: (205) 934-5140
  • Sähköposti: kplourde@uab.edu

Opiskelupaikat

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Päätutkija:
          • Girish Dhall
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tena Rosser
        • Alatutkija:
          • Nathan Robison
        • Alatutkija:
          • Ashley Margol
        • Alatutkija:
          • Tom Davidson
        • Alatutkija:
          • Katrina O'Halloran
        • Alatutkija:
          • Sara-Jane Oneyeama
        • Alatutkija:
          • Anat Erdreich-Epstein
        • Alatutkija:
          • Kaaren Waters
        • Alatutkija:
          • Vless Trinidad
        • Alatutkija:
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cynthia Campen
        • Alatutkija:
          • Sonia Partap
        • Alatutkija:
          • Paul Fisher
        • Alatutkija:
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicholas Foreman
        • Alatutkija:
          • Holly Lindsay
        • Alatutkija:
          • Shelby Winzent-Oonk
        • Alatutkija:
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Hospital
        • Alatutkija:
          • Roger Packer
        • Päätutkija:
          • Benjamin Siegel
        • Alatutkija:
          • Lindsay Kilburn
        • Alatutkija:
          • AeRang Kim
        • Alatutkija:
          • Amy Hont
        • Alatutkija:
          • Liny John
        • Alatutkija:
          • Brian Rood
        • Alatutkija:
          • Eugene Hwang
        • Alatutkija:
          • Holly Meany
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Rekrytointi
        • University of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James Tonsgard
        • Alatutkija:
          • Shawn Damodharan
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Miriam Bornhorst
        • Alatutkija:
          • Angela Waanders
        • Alatutkija:
          • Ashley Plant
        • Alatutkija:
          • Alicia Lenzen
        • Alatutkija:
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indiana University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Steven Rhodes
        • Alatutkija:
          • Scott Coven
        • Alatutkija:
          • Jayne Vonbergen
        • Alatutkija:
          • Brian Weiss
        • Alatutkija:
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jaishri Blakeley
        • Alatutkija:
          • Shannon Langmead
        • Alatutkija:
          • Carlos Romo
        • Alatutkija:
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Amy Armstrong
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Angela Hirbe
        • Alatutkija:
          • Brian Van Tine
        • Alatutkija:
          • Mia Weiss
        • Alatutkija:
          • Mohamed Abdelbaki
        • Alatutkija:
          • Nicole Brossier
        • Alatutkija:
          • Andrew Cluster
        • Alatutkija:
          • Frederick Huang
        • Alatutkija:
          • Allison King
        • Alatutkija:
          • Bryan Sisk
        • Alatutkija:
          • Daniel Willis
        • Alatutkija:
          • David Wilson
        • Alatutkija:
          • Sanita Burgic
        • Alatutkija:
          • Linda Goldenberg
        • Alatutkija:
          • Loren Abernathy
        • Alatutkija:
          • Christina Carey
        • Alatutkija:
          • Leslie Glover
        • Alatutkija:
          • Ashley Meyer
        • Alatutkija:
          • Andrea Ogle
        • Alatutkija:
          • Camille Skaer
        • Alatutkija:
          • Molly Warner
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • New York University Langone Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kaleb Yohay
        • Alatutkija:
          • Jessica Clymer
        • Alatutkija:
          • Devorah Segal
        • Alatutkija:
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Peter De Blank
        • Alatutkija:
          • Erin Breese
        • Alatutkija:
          • Karen Burns
        • Alatutkija:
          • Ellen Chang
        • Alatutkija:
          • Richard Graham
        • Alatutkija:
          • Trent Hummel
        • Alatutkija:
          • LaQuita Jones
        • Alatutkija:
          • Lynn Lee
        • Alatutkija:
          • Benjamin Mizukawa
        • Alatutkija:
          • Aaron Mochizuki
        • Alatutkija:
          • Robin Norris
        • Alatutkija:
          • John Perentesis
        • Alatutkija:
          • Christine Phillips
        • Alatutkija:
          • Natasha Pillay-Smiley
        • Alatutkija:
          • Jonathan Bender
        • Alatutkija:
          • Thomas Galletta
        • Alatutkija:
          • Joseph Pressey
        • Alatutkija:
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Fisher
        • Alatutkija:
          • Jean Belasco
        • Alatutkija:
          • Stephanie Brosius
        • Alatutkija:
          • Kristina Cole
        • Alatutkija:
          • Jessica Foster
        • Alatutkija:
          • Cassie Kline
        • Alatutkija:
          • Chelsea Kotch
        • Alatutkija:
          • Jane Minturn
        • Alatutkija:
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Laura Klesse
        • Alatutkija:
          • Justin Jordan
        • Alatutkija:
          • Michael Youssef
        • Alatutkija:
          • Evan Noch
        • Alatutkija:
          • Elizabeth Maher
        • Alatutkija:
          • Daniel Bowers
        • Alatutkija:
          • Jonathan Wickiser
        • Alatutkija:
          • Alexis Kennedy
        • Alatutkija:
          • Devon Knotts

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kaikilla osallistujilla on oltava NF1-diagnoosi, joka perustuu vuoden 2021 tarkistettuihin konsensuskriteereihin.
  2. Osallistujilla on oltava PN:t, jotka ovat progressiivisia TAI aiheuttavat merkittävää sairastuvuutta, kuten (mutta ei rajoittuen) pään ja kaulan vaurioita, jotka vaarantavat hengitysteitä tai suuria verisuonia, olkavarren tai lannepunoksen vaurioita, jotka aiheuttavat hermokompressiota ja toiminta, vauriot, jotka aiheuttavat merkittäviä muodonmuutoksia (esim. silmäkuoppavaurioita), raajojen leesiot, jotka aiheuttavat raajan liikakasvua tai toiminnan menetystä, ja kivuliaita vaurioita. Osallistujat, joilla on paraspinaalinen PN, ovat oikeutettuja tähän tutkimukseen. Kasvaimen histologinen vahvistus ei ole välttämätön, mutta sitä tulee harkita, jos on kliinisiä tai radiologisia löydöksiä, jotka koskevat PN:n pahanlaatuista transformaatiota.
  3. Mitattavissa oleva sairaus: Osallistujilla on oltava mitattavissa olevat PN:t, jotka ovat soveltuvia volyymiin MRI-analyysiin. Tätä tutkimusta varten kohdeleesio on nähtävä vähintään kolmessa peräkkäisessä MRI-leikessä ja näkökentän tulee sisältää koko kiinnostava kasvain. Kasvainten on oltava tilavuudeltaan vähintään 3 ml (useimmat PN 3 cm:n pisimmän halkaisijan täyttävät nämä kriteerit). Jos kasvaimen halkaisija on < 3 cm, osallistuja voi silti olla kelvollinen. Kohde-PN:n magneettikuvaus on tarkastettava keskitetysti ennen rekisteröintiä sen varmistamiseksi, että kasvain on mitattavissa ja soveltuu tilavuusanalyysiin.
  4. Ikä: Osallistujien tulee olla ≥ 16-vuotiaita opiskeluhetkellä. Huomautus: Alle 18-vuotiaita potilaita tulee neuvoa MEKi-hoidon saatavuudesta ja ottaa mukaan vain, jos potilas on epäonnistunut MEKi-hoidossa, joutunut lopettamaan MEKi-hoidon toksisuuden vuoksi tai jos heillä on vasta-aihe MEKi-hoitoon.
  5. Paino ≥ 49 kg
  6. Suorituskykytaso: Osallistujilla on oltava Karnofsky suurempi ≥ 50 %
  7. Elintoiminnan vaatimukset: Riittävä luuytimen toiminta, riittävä munuaisten toiminta, riittävä maksan toiminta, normaali haiman toiminta ja systolinen verenpaine ≤ 130 mmHg ja diastolinen paine ≤ 80 mmHg keskimäärin 3 mittauksessa, 5 minuutin välein.
  8. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten ja hedelmällisten miespuolisten osallistujien ja heidän kumppaniensa on suostuttava käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä, kuten hormonaalista ehkäisyä, injektiota, kohdunsisäistä laitetta, kirurgista sterilointia, mukaan lukien vasektomia, tai hormonaalista implanttia estemenetelmillä (mieskondomi, naisten kondomi, tai pallea spermisidigeelillä) tutkimuksen aikana ja 4 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen. Estemenetelmät eivät yksin riitä. Todellinen seksuaalinen pidättyvyys tai todisteet kirurgisesta hedelmättömyydestä (esim. kumppani, jolle on tehty vasektomia, kohdunpoisto, vaihdevuodet, joissa viimeiset kuukautiset > = 12 kuukautta ennen seulontakäyntiä) ovat hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä. Hedelmällisessä iässä oleville henkilöille tehdään raskaustesti 14 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta, ja heillä tulee olla negatiivinen virtsa- tai seerumin raskaustesti.
  9. Osallistuja ei suunnittele leikkauksen tai muita interventioita/hoitoja kohdeleesion vuoksi, lukuun ottamatta protokollan mukaista hoitoa tutkimuksen aikana.
  10. Osallistuja tai osallistujan laillinen valtuutettu edustaja ymmärtää tutkimuksen riskejä kuvaavan tietoisen suostumuslomakkeen ja allekirjoittaa vapaaehtoisesti tietoisen suostumuksen asiakirjan.
  11. Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja on halukas ja kykenevä osallistumaan opintovierailuihin, noudattamaan pöytäkirjassa määriteltyjä tutkimusmenettelyjä ja noudattamaan tutkimuslääkkeen antamista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi hoito HLX-1502:lla PN:lle.
  2. Osallistuja on käyttänyt mitä tahansa seuraavista systeemisistä lääkkeistä/hoidoista määrätyn ajanjakson aikana ennen ilmoittautumista: MEK-inhibiittorit, muut TKI-luokan lääkkeet, HLX-1502, myelosuppressiivinen kemoterapia, hematopoieettiset kasvutekijät, biologinen (antineoplastinen aine), Tutkimuslääkkeet, muut systeemisesti annettavat antineoplastiset aineet ja sädehoito.
  3. Osallistujat, joilla on korkea-asteinen gliooma, pahanlaatuinen ääreishermon tuppikasvain tai muu pahanlaatuinen kasvain ja jotka ovat saaneet hoitoa viimeisten 12 kuukauden aikana. Poikkeuksia ovat ihon tyvisolusyöpä ja ihon okasolusyöpä, joille on tehty mahdollisesti parantavaa hoitoa. Jos tutkijalla on kliinisiä huolenaiheita ANNUBP:n/epätyypillisen neurofibrooman tai MPNST:n suhteen, biopsianäyte on otettava ennen tutkimusta kelpoisuuden vahvistamiseksi.
  4. Hammastuet tai proteesit, jotka häiritsevät neurofibrooman (-en) volyymianalyysiä.
  5. Leikkaus: Mikä tahansa suuri leikkaus 12 viikon sisällä ennen hoitojakson aloittamista tai suunniteltu tutkimukseen osallistumisen aikana ja kaikki pienet leikkaukset kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta.
  6. Oftalmologiset tilat
  7. Sydän- ja verisuonihäiriöt
  8. Muut kliinisesti merkittävät sairaudet, jotka estävät turvallisen osallistumisen tutkimukseen, mukaan lukien aktiivinen infektio, tunnettu HIV-seropositiivisuus tai tunnettu immuunipuutos tai tunnettu hepatiitti B tai C-hepatiitti.
  9. Osallistujat, jotka tarvitsevat hoitoa lääkkeellä, joka on CYP1A2-, CYP2C8-, UGT1A1- ja UGT1A3-substraatti, jolla on kapea terapeuttinen indeksi (liite VII) protokollahoidon aikana.
  10. Tunnettu vakava herkkyys HLX-1502:lle (alias nitroxoline, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) tai jollekin HLX-1502:n apuaineelle tai allergisia reaktioita, jotka johtuvat samankaltaisista kemiallisista tai biologisista yhdisteistä koostumus HLX-1502:een.
  11. Tunnettu vakava herkkyys FD&C Yellow No. 5:lle (tartratsiini).
  12. Osallistujat, jotka saavat terapeuttista antikoagulaatiota K-vitamiiniantagonistilla (VKA, esim. varfariini, asenokumaroli, fenprokumoni)
  13. Osallistujat, joilla on tällä hetkellä raudanpuute ja/tai jotka saavat aktiivisesti raudankorvaushoitoa tai jotka tarvitsevat hoitoa kuparilla tai sinkillä mihin tahansa indikaatioon tutkimuksen lähtötilanteessa.
  14. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  15. Ei pysty tai halua niellä tabletteja.
  16. Ruoansulatuskanavan toiminnan heikkeneminen tai maha-suolikanavan sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa HLX-1502:n nauttimista ja/tai imeytymistä
  17. Osallistujat, joilla on muita lääketieteellisiä, sosiaalisia tai samanaikaisia ​​haasteita, jotka todennäköisesti vaikuttavat kielteisesti heidän kykyynsä täyttää kaikki kokeeseen liittyvät velvoitteet ja voivat siksi lisätä turvallisen osallistumisen riskiä tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HLX-1502
Osallistujat ottavat oraalisen annoksen kolme kertaa päivässä (ruoan kanssa tai ilman) 12 syklin ajan. Kierto määritellään 28 päiväksi. Osallistujat, joilla on osittainen vaste tai stabiili sairaus, jolla on aiemmin progressiivinen kasvain ja/tai kliininen paraneminen, voivat jatkaa hoitoa vielä 12 sykliä yhteensä 24 syklin ajan.
Osallistujat ottavat suun kautta kolme annosta päivässä (ruuan kanssa tai ilman) enintään 24 jakson ajan (jakso määritellään 28 päiväksi).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PN-vastausprosentti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vaste määräytyy sokkoutetulla keskitetyllä volyymetrisen MRI:n tarkastelulla. Osittainen vaste (PR) määritellään ≥ 20 %:n pienenemiseksi kohde-PN:n tilavuudessa.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastauksen kesto (DOR) ja vastausaika (TOR)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vaste määräytyy sokkoutetulla keskitetyllä volyymetrisen MRI:n tarkastelulla.
12 kuukautta
HLX-1502:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Haittatapahtumat (AE) arvioidaan myrkyllisyyksien mukaan, jotka on luokiteltu National Cancer Instituten (NCI) haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) version 5.0 mukaan.
12 kuukautta
PN-vastausprosentti
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Vaste määräytyy sokkoutetulla keskitetyllä volyymetrisen MRI:n tarkastelulla. Osittainen vaste (PR) määritellään ≥ 20 %:n pienenemiseksi kohde-PN:n tilavuudessa.
24 kuukautta
HLX-1502:n farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Plasman pitoisuuksilla mitattuna
12 kuukautta
Vahvistettu PN-vastausprosentti
Aikaikkuna: 12 ja 24 kuukautta
Vahvistettu vaste määritetään sokeutetulla keskitetyllä volymetrisen MRI:n tarkastelulla
12 ja 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
  • Opintojen puheenjohtaja: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
  • Opintojen puheenjohtaja: Kathryn Nevel, Indiana University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. tammikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa