Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la seguridad y los efectos del HLX-1502 en pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (INSPIRE-NF1)
28 de julio de 2026 actualizado por: Healx Limited
Un estudio de fase 2, abierto, de un solo brazo, no controlado y de una sola etapa para evaluar la seguridad y los efectos de HLX-1502 en pacientes con neurofibroma plexiforme y neurofibromatosis tipo 1
El ensayo será un estudio de fase 2 abierto, de un solo brazo, en el que participarán 20 participantes.
El estudio evaluará la tolerabilidad y eficacia de HLX-1502 en participantes con NF1 de 16 años o más con NP progresiva y/o sintomática.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
25
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Lauren Baldwin
- Correo electrónico: lahaynes@uabmc.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Karen Cole-Plourde
- Número de teléfono: (205) 934-5140
- Correo electrónico: kplourde@uab.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Reclutamiento
- University of Alabama at Birmingham
-
Investigador principal:
- Girish Dhall
-
Contacto:
- Brian Roberts
- Correo electrónico: brianroberts@uabmc.edu
-
Sub-Investigador:
- Laura Katherine Metrock
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Reclutamiento
- Children's Hospital Los Angeles
-
Contacto:
- Sandy Gutierrez
- Correo electrónico: sagutierrez@chla.usc.edu
-
Investigador principal:
- Tena Rosser
-
Sub-Investigador:
- Nathan Robison
-
Sub-Investigador:
- Ashley Margol
-
Sub-Investigador:
- Tom Davidson
-
Sub-Investigador:
- Katrina O'Halloran
-
Sub-Investigador:
- Sara-Jane Oneyeama
-
Sub-Investigador:
- Anat Erdreich-Epstein
-
Sub-Investigador:
- Kaaren Waters
-
Sub-Investigador:
- Vless Trinidad
-
Sub-Investigador:
- Kasey Rangan
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Reclutamiento
- Stanford University
-
Contacto:
- Jenika Maala
- Correo electrónico: jmaala@stanford.edu
-
Investigador principal:
- Cynthia Campen
-
Sub-Investigador:
- Sonia Partap
-
Sub-Investigador:
- Paul Fisher
-
Sub-Investigador:
- Katherine Ryan
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Children's Hospital Colorado
-
Contacto:
- Sarah Dickens
- Correo electrónico: sarah.dickens@childrenscolorado.org
-
Investigador principal:
- Nicholas Foreman
-
Sub-Investigador:
- Holly Lindsay
-
Sub-Investigador:
- Shelby Winzent-Oonk
-
Sub-Investigador:
- Molly Hemenway
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- Children's National Hospital
-
Sub-Investigador:
- Roger Packer
-
Investigador principal:
- Benjamin Siegel
-
Sub-Investigador:
- Lindsay Kilburn
-
Sub-Investigador:
- AeRang Kim
-
Sub-Investigador:
- Amy Hont
-
Sub-Investigador:
- Liny John
-
Sub-Investigador:
- Brian Rood
-
Sub-Investigador:
- Eugene Hwang
-
Sub-Investigador:
- Holly Meany
-
Contacto:
- NeuroFibromatosis Team
- Correo electrónico: NF@childrensnational.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Reclutamiento
- University of Chicago
-
Contacto:
- Cynthia MacKenzie
- Correo electrónico: cmackenzie@bsd.uchicago.edu
-
Investigador principal:
- James Tonsgard
-
Sub-Investigador:
- Shawn Damodharan
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contacto:
- Kelly Bruno
- Correo electrónico: kbruno@luriechildrens.org
-
Investigador principal:
- Miriam Bornhorst
-
Sub-Investigador:
- Angela Waanders
-
Sub-Investigador:
- Ashley Plant
-
Sub-Investigador:
- Alicia Lenzen
-
Sub-Investigador:
- Maggie Seblani
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Indiana University
-
Contacto:
- Sara Quetant
- Correo electrónico: squetant@iu.edu
-
Investigador principal:
- Steven Rhodes
-
Sub-Investigador:
- Scott Coven
-
Sub-Investigador:
- Jayne Vonbergen
-
Sub-Investigador:
- Brian Weiss
-
Sub-Investigador:
- Kathryn Nevel
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- Johns Hopkins Hospital
-
Contacto:
- Joshua Roberts
- Correo electrónico: jrobe112@jhmi.edu
-
Investigador principal:
- Jaishri Blakeley
-
Sub-Investigador:
- Shannon Langmead
-
Sub-Investigador:
- Carlos Romo
-
Sub-Investigador:
- Kelly Wypych
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine
-
Investigador principal:
- Amy Armstrong
-
Contacto:
- Audrey Merz
- Correo electrónico: amerz@wustl.edu
-
Sub-Investigador:
- Angela Hirbe
-
Sub-Investigador:
- Brian Van Tine
-
Sub-Investigador:
- Mia Weiss
-
Sub-Investigador:
- Mohamed Abdelbaki
-
Sub-Investigador:
- Nicole Brossier
-
Sub-Investigador:
- Andrew Cluster
-
Sub-Investigador:
- Frederick Huang
-
Sub-Investigador:
- Allison King
-
Sub-Investigador:
- Bryan Sisk
-
Sub-Investigador:
- Daniel Willis
-
Sub-Investigador:
- David Wilson
-
Sub-Investigador:
- Sanita Burgic
-
Sub-Investigador:
- Linda Goldenberg
-
Sub-Investigador:
- Loren Abernathy
-
Sub-Investigador:
- Christina Carey
-
Sub-Investigador:
- Leslie Glover
-
Sub-Investigador:
- Ashley Meyer
-
Sub-Investigador:
- Andrea Ogle
-
Sub-Investigador:
- Camille Skaer
-
Sub-Investigador:
- Molly Warner
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Reclutamiento
- New York University Langone Health
-
Contacto:
- Anna Yaffe
- Correo electrónico: Anna.Yaffe@nyulangone.org
-
Investigador principal:
- Kaleb Yohay
-
Sub-Investigador:
- Jessica Clymer
-
Sub-Investigador:
- Devorah Segal
-
Sub-Investigador:
- Jordie Blum
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contacto:
- Lori Backus
- Correo electrónico: lori.backus@cchmc.org
-
Investigador principal:
- Peter De Blank
-
Sub-Investigador:
- Erin Breese
-
Sub-Investigador:
- Karen Burns
-
Sub-Investigador:
- Ellen Chang
-
Sub-Investigador:
- Richard Graham
-
Sub-Investigador:
- Trent Hummel
-
Sub-Investigador:
- LaQuita Jones
-
Sub-Investigador:
- Lynn Lee
-
Sub-Investigador:
- Benjamin Mizukawa
-
Sub-Investigador:
- Aaron Mochizuki
-
Sub-Investigador:
- Robin Norris
-
Sub-Investigador:
- John Perentesis
-
Sub-Investigador:
- Christine Phillips
-
Sub-Investigador:
- Natasha Pillay-Smiley
-
Sub-Investigador:
- Jonathan Bender
-
Sub-Investigador:
- Thomas Galletta
-
Sub-Investigador:
- Joseph Pressey
-
Sub-Investigador:
- Lauren Pommert
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Ratnakar Patti
- Correo electrónico: pattir@chop.edu
-
Investigador principal:
- Michael Fisher
-
Sub-Investigador:
- Jean Belasco
-
Sub-Investigador:
- Stephanie Brosius
-
Sub-Investigador:
- Kristina Cole
-
Sub-Investigador:
- Jessica Foster
-
Sub-Investigador:
- Cassie Kline
-
Sub-Investigador:
- Chelsea Kotch
-
Sub-Investigador:
- Jane Minturn
-
Sub-Investigador:
- Amish Shah
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Contacto:
- Omar Raslan
- Correo electrónico: omar.raslan@utsouthwestern.edu
-
Investigador principal:
- Laura Klesse
-
Sub-Investigador:
- Justin Jordan
-
Sub-Investigador:
- Michael Youssef
-
Sub-Investigador:
- Evan Noch
-
Sub-Investigador:
- Elizabeth Maher
-
Sub-Investigador:
- Daniel Bowers
-
Sub-Investigador:
- Jonathan Wickiser
-
Sub-Investigador:
- Alexis Kennedy
-
Sub-Investigador:
- Devon Knotts
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los participantes deben tener un diagnóstico de NF1 según los criterios de consenso revisados de 2021.
- Los participantes deben tener NP que sean progresivas O que causen una morbilidad significativa, como (pero no limitadas a) lesiones de cabeza y cuello que comprometan las vías respiratorias o los grandes vasos, lesiones del plexo braquial o lumbar que causen compresión nerviosa y pérdida de función, lesiones que causan desfiguración significativa (p. ej., lesiones orbitarias), lesiones de la extremidad que causan hipertrofia de la extremidad o pérdida de función y lesiones dolorosas. Los participantes con NP paraespinal serán elegibles para esta prueba. La confirmación histológica del tumor no es necesaria, pero debe considerarse si existen hallazgos clínicos o radiográficos que indiquen una transformación maligna de una NP.
- Enfermedad medible: los participantes deben tener NP mensurables susceptibles de análisis de resonancia magnética volumétrica. Para los fines de este estudio, la lesión objetivo debe verse en al menos 3 cortes de resonancia magnética consecutivos y el campo de visión debe contener todo el tumor de interés. Los tumores deben tener al menos 3 ml de volumen (la mayoría de las NP de 3 cm de diámetro más largo cumplirán este criterio). Si el tumor tiene <3 cm de diámetro más largo, el participante aún puede ser elegible. Se requiere una revisión central de la resonancia magnética de la NP objetivo antes de la inscripción para garantizar que el tumor sea mensurable y susceptible de análisis volumétrico.
- Edad: Los participantes deben tener ≥ 16 años de edad al momento de ingresar al estudio. Nota: Se debe asesorar a los pacientes < 18 años sobre la disponibilidad de la terapia con MEKi e inscribirlos solo si la terapia con MEKi ha fallado, tuvieron que suspender la terapia con MEKi debido a toxicidad o tienen una contraindicación para la terapia con MEKi.
- Peso ≥ 49 kg
- Nivel de desempeño: los participantes deben tener un Karnofsky mayor ≥ 50%
- Requisitos de función de los órganos: Función adecuada de la médula ósea, Función renal adecuada, Función hepática adecuada, Función pancreática normal y Presión arterial sistólica ≤ 130 mmHg y presión diastólica ≤ 80 mmHg en un promedio de 3 mediciones, con 5 minutos de diferencia.
- Las mujeres sexualmente activas en edad fértil y los participantes masculinos fértiles y sus parejas deben aceptar el uso de métodos anticonceptivos eficaces, por ejemplo, anticonceptivos orales hormonales, inyectables, dispositivos intrauterinos, esterilización quirúrgica, incluida la vasectomía, o implantes hormonales con métodos de barrera (condón masculino, condón femenino, o diafragma con gel espermicida) durante el curso del estudio y durante 4 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio. Los métodos de barrera por sí solos no son suficientes. Abstinencia sexual verdadera o evidencia de esterilidad quirúrgica (p. ej. pareja vasectomizada, poshisterectomía, menopausia con último período menstrual >= 12 meses antes de la visita de selección) son métodos anticonceptivos aceptables. A las personas en edad fértil se les realizará una prueba de embarazo dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio y deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa.
- El participante no planea someterse a cirugía u otras intervenciones/tratamientos para la lesión objetivo, excepto la terapia especificada en el protocolo, durante la duración del estudio.
- El participante o el representante legal autorizado del participante es capaz de comprender el formulario de consentimiento informado que describe los riesgos del estudio y firma voluntariamente el documento de consentimiento informado.
- En opinión del investigador, el participante desea y puede asistir a las visitas del estudio, cumplir con los procedimientos del estudio como se especifica en el protocolo y cumplir con la administración del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con HLX-1502 para NP.
- El participante ha utilizado cualquiera de los siguientes medicamentos/terapias sistémicas dentro del período especificado antes de la inscripción: inhibidores de MEK, otros medicamentos de la clase TKI, HLX-1502, quimioterapia mielosupresora, factores de crecimiento hematopoyético, biológico (agente antineoplásico), Medicamentos en investigación, cualquier otro agente antineoplásico administrado por vía sistémica y radioterapia.
- Participantes con glioma de alto grado, tumor maligno de la vaina del nervio periférico u otra neoplasia maligna que recibieron tratamiento en los últimos 12 meses. Las excepciones incluyen el carcinoma de células basales de la piel y el carcinoma de células escamosas de la piel que se han sometido a una terapia potencialmente curativa. Si el investigador tiene alguna inquietud clínica sobre ANNUBP/neurofibroma atípico o MPNST, se debe tomar una muestra de biopsia antes del estudio para confirmar la elegibilidad.
- Aparatos dentales o prótesis que interfieren con el análisis volumétrico del/los neurofibroma(s).
- Cirugía: cualquier cirugía mayor dentro de las 12 semanas anteriores al inicio del Período de tratamiento o prevista durante la participación en el ensayo y cualquier cirugía menor dentro de 1 mes antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.
- Condiciones oftalmológicas
- Desordenes cardiovasculares
- Otros trastornos clínicamente significativos que impedirían la participación segura en el estudio, incluida la infección activa, antecedentes conocidos de seropositividad al VIH o inmunodeficiencia conocida o antecedentes conocidos de hepatitis B o hepatitis C.
- Participantes que requieran tratamiento con un fármaco que sea sustrato de CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 con un índice terapéutico estrecho (Apéndice VII) durante la terapia del protocolo.
- Sensibilidad grave conocida al HLX-1502 (también conocido como nitroxolina, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) o cualquier excipiente de HLX-1502 o antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos químicos o biológicos similares. composición según HLX-1502.
- Sensibilidad severa conocida al amarillo FD&C No. 5 (tartrazina).
- Los participantes que recibieron anticoagulación terapéutica con antagonistas de la vitamina K (AVK, p. ej. warfarina, acenocumarol, fenprocumón)
- Participantes que actualmente tienen deficiencia de hierro y/o reciben activamente reemplazo de hierro o requieren tratamiento con cobre o zinc para cualquier indicación al inicio del estudio.
- Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia
- No puede o no quiere tragar tabletas.
- Deterioro de la función gastrointestinal o enfermedad gastrointestinal que puede alterar significativamente la ingestión y/o la absorción de HLX-1502
- Participantes que tengan otros desafíos médicos, sociales o concurrentes que probablemente afecten negativamente su capacidad para cumplir con todas las obligaciones del ensayo y, por lo tanto, puedan aumentar el riesgo de una participación segura en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: HLX-1502
Los participantes tomarán una dosis oral tres veces al día (con o sin alimentos) durante 12 ciclos.
Un ciclo se define como 28 días.
Los participantes con una respuesta parcial o una enfermedad estable con un tumor previamente progresivo y/o mejoría clínica pueden continuar la terapia durante 12 ciclos adicionales para un total de 24 ciclos.
|
Los participantes tomarán una dosis oral tres veces al día (con o sin alimentos) durante un máximo de 24 ciclos (un ciclo se define como 28 días).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de respuesta de NP
Periodo de tiempo: 12 meses
|
La respuesta se determinará mediante una revisión centralizada ciega de la resonancia magnética volumétrica.
Una respuesta parcial (RP) se define como una disminución ≥ 20% en el volumen de NP objetivo.
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12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Duración de la respuesta (DOR) y tiempo de respuesta (TOR)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
La respuesta se determinará mediante una revisión centralizada ciega de la resonancia magnética volumétrica.
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12 meses
|
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Seguridad y tolerabilidad de HLX-1502.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Los eventos adversos (EA) se evaluarán de acuerdo con las toxicidades clasificadas por los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) Versión 5.0.
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12 meses
|
|
Tasa de respuesta de NP
Periodo de tiempo: 24 meses
|
La respuesta se determinará mediante una revisión centralizada ciega de la resonancia magnética volumétrica.
Una respuesta parcial (RP) se define como una disminución ≥ 20% en el volumen de NP objetivo.
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24 meses
|
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Farmacocinética de HLX-1502
Periodo de tiempo: 12 meses
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Medido por concentraciones plasmáticas.
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12 meses
|
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Tasa de respuesta de NP confirmada
Periodo de tiempo: 12 y 24 meses
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La respuesta confirmada se determinará mediante una revisión centralizada ciega de la resonancia magnética volumétrica.
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12 y 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
- Silla de estudio: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
- Silla de estudio: Kathryn Nevel, Indiana University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de febrero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
7 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Síndromes neurocutáneos
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Neurofibroma
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Neurofibromatosis
- Neurofibromatosis 1
- Neurofibroma Plexiforme
Otros números de identificación del estudio
- HLX015-0201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .