Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og virkningerne af HLX-1502 hos patienter med neurofibromatose type 1 (INSPIRE-NF1)

28. juli 2026 opdateret af: Healx Limited

Et fase 2, åbent, enkeltarms, ikke-kontrolleret, enkelttrinsstudie til evaluering af sikkerheden og virkningerne af HLX-1502 hos patienter med plexiform neurofibrom og neurofibromatose type 1

Forsøget vil være et åbent, enkeltarms, fase 2-studie med 20 deltagere. Studiet vil vurdere tolerabiliteten og effektiviteten af ​​HLX-1502 hos deltagere med NF1 16 år eller ældre med progressiv og/eller symptomatisk PN.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Karen Cole-Plourde
  • Telefonnummer: (205) 934-5140
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • Girish Dhall
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tena Rosser
        • Underforsker:
          • Nathan Robison
        • Underforsker:
          • Ashley Margol
        • Underforsker:
          • Tom Davidson
        • Underforsker:
          • Katrina O'Halloran
        • Underforsker:
          • Sara-Jane Oneyeama
        • Underforsker:
          • Anat Erdreich-Epstein
        • Underforsker:
          • Kaaren Waters
        • Underforsker:
          • Vless Trinidad
        • Underforsker:
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cynthia Campen
        • Underforsker:
          • Sonia Partap
        • Underforsker:
          • Paul Fisher
        • Underforsker:
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas Foreman
        • Underforsker:
          • Holly Lindsay
        • Underforsker:
          • Shelby Winzent-Oonk
        • Underforsker:
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
        • Underforsker:
          • Roger Packer
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Siegel
        • Underforsker:
          • Lindsay Kilburn
        • Underforsker:
          • AeRang Kim
        • Underforsker:
          • Amy Hont
        • Underforsker:
          • Liny John
        • Underforsker:
          • Brian Rood
        • Underforsker:
          • Eugene Hwang
        • Underforsker:
          • Holly Meany
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James Tonsgard
        • Underforsker:
          • Shawn Damodharan
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Miriam Bornhorst
        • Underforsker:
          • Angela Waanders
        • Underforsker:
          • Ashley Plant
        • Underforsker:
          • Alicia Lenzen
        • Underforsker:
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Steven Rhodes
        • Underforsker:
          • Scott Coven
        • Underforsker:
          • Jayne Vonbergen
        • Underforsker:
          • Brian Weiss
        • Underforsker:
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jaishri Blakeley
        • Underforsker:
          • Shannon Langmead
        • Underforsker:
          • Carlos Romo
        • Underforsker:
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Amy Armstrong
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Angela Hirbe
        • Underforsker:
          • Brian Van Tine
        • Underforsker:
          • Mia Weiss
        • Underforsker:
          • Mohamed Abdelbaki
        • Underforsker:
          • Nicole Brossier
        • Underforsker:
          • Andrew Cluster
        • Underforsker:
          • Frederick Huang
        • Underforsker:
          • Allison King
        • Underforsker:
          • Bryan Sisk
        • Underforsker:
          • Daniel Willis
        • Underforsker:
          • David Wilson
        • Underforsker:
          • Sanita Burgic
        • Underforsker:
          • Linda Goldenberg
        • Underforsker:
          • Loren Abernathy
        • Underforsker:
          • Christina Carey
        • Underforsker:
          • Leslie Glover
        • Underforsker:
          • Ashley Meyer
        • Underforsker:
          • Andrea Ogle
        • Underforsker:
          • Camille Skaer
        • Underforsker:
          • Molly Warner
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • New York University Langone Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kaleb Yohay
        • Underforsker:
          • Jessica Clymer
        • Underforsker:
          • Devorah Segal
        • Underforsker:
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter De Blank
        • Underforsker:
          • Erin Breese
        • Underforsker:
          • Karen Burns
        • Underforsker:
          • Ellen Chang
        • Underforsker:
          • Richard Graham
        • Underforsker:
          • Trent Hummel
        • Underforsker:
          • LaQuita Jones
        • Underforsker:
          • Lynn Lee
        • Underforsker:
          • Benjamin Mizukawa
        • Underforsker:
          • Aaron Mochizuki
        • Underforsker:
          • Robin Norris
        • Underforsker:
          • John Perentesis
        • Underforsker:
          • Christine Phillips
        • Underforsker:
          • Natasha Pillay-Smiley
        • Underforsker:
          • Jonathan Bender
        • Underforsker:
          • Thomas Galletta
        • Underforsker:
          • Joseph Pressey
        • Underforsker:
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Fisher
        • Underforsker:
          • Jean Belasco
        • Underforsker:
          • Stephanie Brosius
        • Underforsker:
          • Kristina Cole
        • Underforsker:
          • Jessica Foster
        • Underforsker:
          • Cassie Kline
        • Underforsker:
          • Chelsea Kotch
        • Underforsker:
          • Jane Minturn
        • Underforsker:
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Klesse
        • Underforsker:
          • Justin Jordan
        • Underforsker:
          • Michael Youssef
        • Underforsker:
          • Evan Noch
        • Underforsker:
          • Elizabeth Maher
        • Underforsker:
          • Daniel Bowers
        • Underforsker:
          • Jonathan Wickiser
        • Underforsker:
          • Alexis Kennedy
        • Underforsker:
          • Devon Knotts

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alle deltagere skal have en diagnose NF1 baseret på 2021 reviderede konsensuskriterier.
  2. Deltagerne skal have PN(er), der er progressive ELLER forårsager betydelig sygelighed, såsom (men ikke begrænset til) hoved- og nakkelæsioner, der kompromitterer luftvejene eller store kar, plexus brachiale eller lumbale plexuslæsioner, der forårsager nervekompression og tab af funktion, læsioner, der forårsager betydelig vansiring (f.eks. orbitale læsioner), læsioner i ekstremiteten, der forårsager ekstremitetshypertrofi eller funktionstab, og smertefulde læsioner. Deltagere med paraspinal PN vil være berettiget til dette forsøg. Histologisk bekræftelse af tumor er ikke nødvendig, men bør overvejes, hvis der er kliniske eller radiografiske fund vedrørende malign transformation af en PN.
  3. Målbar sygdom: Deltagerne skal have målbare PN(er), der er modtagelige for volumetrisk MR-analyse. Til formålet med denne undersøgelse skal mållæsionen ses på mindst 3 på hinanden følgende MR-skiver, og synsfeltet skal indeholde hele tumoren af ​​interesse. Tumorer skal være mindst 3 ml i volumen (de fleste PN 3 cm i længste diameter vil opfylde dette kriterium). Hvis tumoren er < 3 cm i længste diameter, kan deltageren stadig være berettiget. Central gennemgang af MRI af mål-PN er påkrævet før tilmelding for at sikre, at tumoren er målbar og modtagelig for volumetrisk analyse.
  4. Alder: Deltagerne skal være ≥ 16 år på tidspunktet for studiestart. Bemærk: Patienter < 18 år bør rådgives om tilgængeligheden af ​​MEKi-behandling og kun tilmeldes, hvis patienter har svigtet MEKi-behandling, måtte afbryde MEKi-behandling på grund af toksicitet eller har en kontraindikation til MEKi-behandling.
  5. Vægt ≥ 49 kg
  6. Præstationsniveau: Deltagerne skal have Karnofsky større ≥ 50 %
  7. Organfunktionskrav: Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion, tilstrækkelig nyrefunktion, tilstrækkelig leverfunktion, normal bugspytkirtelfunktion og systolisk blodtryk ≤ 130 mmHg og et diastolisk tryk på ≤ 80 mmHg i gennemsnit på 3 målinger med 5 minutters mellemrum.
  8. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder og fertile mandlige deltagere og deres partnere skal acceptere at bruge effektive præventionsmetoder, f.eks. hormonel oral prævention, injicerbare præventionsmidler, intrauterin anordning, kirurgisk sterilisering inklusive vasektomi eller hormonimplantat med barrieremetoder (mandligt kondom, kvindeligt kondom, eller mellemgulv med sæddræbende gel) i løbet af undersøgelsen og i 4 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen. Barrieremetoder alene er utilstrækkelige. Ægte seksuel afholdenhed eller tegn på kirurgisk sterilitet (f.eks. vasektomiseret partner, post-hysterektomi, overgangsalder med sidste menstruation >=12 måneder før screeningsbesøg) er acceptabel præventionsmetode. Personer i den fødedygtige alder vil blive givet en graviditetstest inden for 14 dage før første dosis af undersøgelsesbehandlingen og skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest.
  9. Deltageren planlægger ikke at gennemgå kirurgi eller andre indgreb/behandlinger for mållæsionen, undtagen protokolspecificeret terapi, i hele undersøgelsens varighed.
  10. Deltageren eller deltagerens juridiske autoriserede repræsentant er i stand til at forstå den informerede samtykkeformular, der beskriver risiciene ved undersøgelsen, og underskriver frivilligt dokumentet med informeret samtykke.
  11. Efter investigatorens opfattelse er deltageren villig og i stand til at deltage i undersøgelsesbesøg, overholde undersøgelsesprocedurerne som specificeret i protokollen og overholde administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forudgående behandling med HLX-1502 for en PN.
  2. Deltageren har brugt en eller flere af følgende systemiske lægemidler/terapier inden for den angivne periode før tilmelding: MEK-hæmmere, andre lægemidler i TKI-klassen, HLX-1502, Myelosuppressiv kemoterapi, Hæmatopoietiske vækstfaktorer, Biologisk (anti-neoplastisk middel), Undersøgelseslægemidler, ethvert andet systemisk administreret anti-neoplastisk middel og strålebehandling.
  3. Deltagere med højgradigt gliom, ondartet perifer nerveskedetumor eller anden malignitet, som har modtaget behandling inden for de sidste 12 måneder. Undtagelser omfatter basalcellekarcinom i huden og pladecellecarcinom i huden, der har gennemgået potentielt helbredende behandling. Hvis investigator har nogen kliniske bekymringer for ANNUBP/Atypisk neurofibrom eller MPNST, skal der tages en biopsiprøve før undersøgelsen, der bekræfter berettigelsen.
  4. Tandbøjler eller proteser, der forstyrrer volumetrisk analyse af neurofibrom(erne).
  5. Kirurgi: Enhver større operation inden for 12 uger før påbegyndelse af behandlingsperioden eller forudset under deltagelse i forsøget og alle mindre operationer inden for 1 måned før første dosis af undersøgelsesbehandling.
  6. Oftalmologiske tilstande
  7. Kardiovaskulære lidelser
  8. Andre klinisk signifikante lidelser, der ville udelukke sikker deltagelse i undersøgelsen, herunder aktiv infektion, en kendt historie med HIV-seropositivitet eller kendt immundefekt eller kendt historie med hepatitis B eller hepatitis C.
  9. Deltagere, der kræver behandling med et lægemiddel, der er et substrat for CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 med et snævert terapeutisk indeks (bilag VII) under protokolbehandling.
  10. Kendt alvorlig følsomhed over for HLX-1502 (alias nitroxolin, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) eller ethvert hjælpestof af HLX-1502 eller historie med allergiske reaktioner, der tilskrives forbindelser af lignende kemiske eller biologiske sammensætning til HLX-1502.
  11. Kendt svær følsomhed over for FD&C Yellow No. 5 (tartrazin).
  12. Deltagere, der modtager terapeutisk antikoagulering med vitamin K-antagonist (VKA f.eks. warfarin, acenocoumarol, phenprocoumon)
  13. Deltagere i øjeblikket med jernmangel og/eller aktivt modtager jernerstatning eller kræver behandling med kobber eller zink for enhver indikation ved undersøgelsens baseline.
  14. Gravide eller ammende kvinder
  15. Kan eller vil ikke sluge tabletter.
  16. Svækkelse af mave-tarmfunktionen eller mave-tarmsygdom, der væsentligt kan ændre indtagelse og/eller absorption af HLX-1502
  17. Deltagere, som har andre medicinske, sociale eller samtidige udfordringer, som sandsynligvis vil have en negativ indvirkning på deres evne til at opfylde alle forsøgsforpligtelserne og derfor kan øge risikoen for sikker deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HLX-1502
Deltagerne vil tage en oral dosis tre gange om dagen (med eller uden mad) i 12 cyklusser. En cyklus er defineret som 28 dage. Deltagere med delvis respons eller stabil sygdom med en tidligere progressiv tumor og/eller klinisk forbedring kan fortsætte behandlingen i yderligere 12 cyklusser i i alt 24 cyklusser.
Medicin: HLX-1502
Deltagerne vil indtage en oral dosis tre gange om dagen (med eller uden mad) i op til 24 cyklusser (en cyklus defineres som 28 dage).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PN svarprocent
Tidsramme: 12 måneder
Respons vil blive bestemt ved en blindet centraliseret gennemgang af volumetrisk MR. En delvis respons (PR) er defineret som ≥ 20 % reduktion i volumen af ​​mål-PN.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af svar (DOR) og Tid til svar (TOR)
Tidsramme: 12 måneder
Respons vil blive bestemt ved en blindet centraliseret gennemgang af volumetrisk MR.
12 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet af HLX-1502
Tidsramme: 12 måneder
Bivirkninger (AE'er) vil blive vurderet i henhold til toksiciteter klassificeret af National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
12 måneder
PN svarprocent
Tidsramme: 24 måneder
Respons vil blive bestemt ved en blindet centraliseret gennemgang af volumetrisk MR. En delvis respons (PR) er defineret som ≥ 20 % reduktion i volumen af ​​mål-PN.
24 måneder
Farmakokinetik af HLX-1502
Tidsramme: 12 måneder
Målt ved plasmakoncentrationer
12 måneder
Bekræftet PN-svarprocent
Tidsramme: 12 og 24 måneder
Bekræftet respons vil blive bestemt ved en blindet centraliseret gennemgang af volumetrisk MR
12 og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Healx Limited

Efterforskere

  • Studiestol: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
  • Studiestol: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
  • Studiestol: Kathryn Nevel, Indiana University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2024

Først opslået (Faktiske)

7. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HLX015-0201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner