Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2, åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av HLX-1502 hos pasienter med nevrofibromatose type 1 (INSPIRE-NF1)

28. juli 2026 oppdatert av: Healx Limited

En fase 2, åpen etikett, enkeltarms, ikke-kontrollert, enkelttrinnsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av HLX-1502 hos pasienter med plexiform nevrofibrom og nevrofibromatose type 1

Forsøket vil være en åpen, enkeltarms, fase 2-studie med 20 deltakere. Studien vil vurdere toleransen og effekten av HLX-1502 hos deltakere med NF1 16 år eller eldre med progressiv og/eller symptomatisk PN.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Karen Cole-Plourde
  • Telefonnummer: (205) 934-5140
  • E-post: kplourde@uab.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hovedetterforsker:
          • Girish Dhall
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Laura Katherine Metrock
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tena Rosser
        • Underetterforsker:
          • Nathan Robison
        • Underetterforsker:
          • Ashley Margol
        • Underetterforsker:
          • Tom Davidson
        • Underetterforsker:
          • Katrina O'Halloran
        • Underetterforsker:
          • Sara-Jane Oneyeama
        • Underetterforsker:
          • Anat Erdreich-Epstein
        • Underetterforsker:
          • Kaaren Waters
        • Underetterforsker:
          • Vless Trinidad
        • Underetterforsker:
          • Kasey Rangan
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Cynthia Campen
        • Underetterforsker:
          • Sonia Partap
        • Underetterforsker:
          • Paul Fisher
        • Underetterforsker:
          • Katherine Ryan
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas Foreman
        • Underetterforsker:
          • Holly Lindsay
        • Underetterforsker:
          • Shelby Winzent-Oonk
        • Underetterforsker:
          • Molly Hemenway
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
        • Underetterforsker:
          • Roger Packer
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Siegel
        • Underetterforsker:
          • Lindsay Kilburn
        • Underetterforsker:
          • AeRang Kim
        • Underetterforsker:
          • Amy Hont
        • Underetterforsker:
          • Liny John
        • Underetterforsker:
          • Brian Rood
        • Underetterforsker:
          • Eugene Hwang
        • Underetterforsker:
          • Holly Meany
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • James Tonsgard
        • Underetterforsker:
          • Shawn Damodharan
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Miriam Bornhorst
        • Underetterforsker:
          • Angela Waanders
        • Underetterforsker:
          • Ashley Plant
        • Underetterforsker:
          • Alicia Lenzen
        • Underetterforsker:
          • Maggie Seblani
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Steven Rhodes
        • Underetterforsker:
          • Scott Coven
        • Underetterforsker:
          • Jayne Vonbergen
        • Underetterforsker:
          • Brian Weiss
        • Underetterforsker:
          • Kathryn Nevel
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jaishri Blakeley
        • Underetterforsker:
          • Shannon Langmead
        • Underetterforsker:
          • Carlos Romo
        • Underetterforsker:
          • Kelly Wypych
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Armstrong
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Angela Hirbe
        • Underetterforsker:
          • Brian Van Tine
        • Underetterforsker:
          • Mia Weiss
        • Underetterforsker:
          • Mohamed Abdelbaki
        • Underetterforsker:
          • Nicole Brossier
        • Underetterforsker:
          • Andrew Cluster
        • Underetterforsker:
          • Frederick Huang
        • Underetterforsker:
          • Allison King
        • Underetterforsker:
          • Bryan Sisk
        • Underetterforsker:
          • Daniel Willis
        • Underetterforsker:
          • David Wilson
        • Underetterforsker:
          • Sanita Burgic
        • Underetterforsker:
          • Linda Goldenberg
        • Underetterforsker:
          • Loren Abernathy
        • Underetterforsker:
          • Christina Carey
        • Underetterforsker:
          • Leslie Glover
        • Underetterforsker:
          • Ashley Meyer
        • Underetterforsker:
          • Andrea Ogle
        • Underetterforsker:
          • Camille Skaer
        • Underetterforsker:
          • Molly Warner
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • New York University Langone Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kaleb Yohay
        • Underetterforsker:
          • Jessica Clymer
        • Underetterforsker:
          • Devorah Segal
        • Underetterforsker:
          • Jordie Blum
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter De Blank
        • Underetterforsker:
          • Erin Breese
        • Underetterforsker:
          • Karen Burns
        • Underetterforsker:
          • Ellen Chang
        • Underetterforsker:
          • Richard Graham
        • Underetterforsker:
          • Trent Hummel
        • Underetterforsker:
          • LaQuita Jones
        • Underetterforsker:
          • Lynn Lee
        • Underetterforsker:
          • Benjamin Mizukawa
        • Underetterforsker:
          • Aaron Mochizuki
        • Underetterforsker:
          • Robin Norris
        • Underetterforsker:
          • John Perentesis
        • Underetterforsker:
          • Christine Phillips
        • Underetterforsker:
          • Natasha Pillay-Smiley
        • Underetterforsker:
          • Jonathan Bender
        • Underetterforsker:
          • Thomas Galletta
        • Underetterforsker:
          • Joseph Pressey
        • Underetterforsker:
          • Lauren Pommert
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Fisher
        • Underetterforsker:
          • Jean Belasco
        • Underetterforsker:
          • Stephanie Brosius
        • Underetterforsker:
          • Kristina Cole
        • Underetterforsker:
          • Jessica Foster
        • Underetterforsker:
          • Cassie Kline
        • Underetterforsker:
          • Chelsea Kotch
        • Underetterforsker:
          • Jane Minturn
        • Underetterforsker:
          • Amish Shah
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laura Klesse
        • Underetterforsker:
          • Justin Jordan
        • Underetterforsker:
          • Michael Youssef
        • Underetterforsker:
          • Evan Noch
        • Underetterforsker:
          • Elizabeth Maher
        • Underetterforsker:
          • Daniel Bowers
        • Underetterforsker:
          • Jonathan Wickiser
        • Underetterforsker:
          • Alexis Kennedy
        • Underetterforsker:
          • Devon Knotts

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alle deltakere må ha en diagnose NF1 basert på 2021 reviderte konsensuskriterier.
  2. Deltakerne må ha PN(er) som er progressive ELLER forårsaker betydelig sykelighet, slik som (men ikke begrenset til) hode- og nakkelesjoner som kompromitterer luftveiene eller store kar, brachiale eller lumbale plexuslesjoner som forårsaker nervekompresjon og tap av funksjon, lesjoner som forårsaker betydelig vansiring (f.eks. orbitale lesjoner), lesjoner i ekstremiteten som forårsaker hypertrofi i ekstremitetene eller funksjonstap, og smertefulle lesjoner. Deltakere med paraspinal PN vil være kvalifisert for denne prøven. Histologisk bekreftelse av tumor er ikke nødvendig, men bør vurderes hvis det er kliniske eller radiografiske funn vedrørende malign transformasjon av en PN.
  3. Målbar sykdom: Deltakerne må ha målbare PN(er) som kan brukes til volumetrisk MR-analyse. For formålet med denne studien må mållesjonen sees på minst 3 påfølgende MR-skiver og synsfeltet må inneholde hele svulsten av interesse. Tumorer må være minst 3 ml i volum (de fleste PN 3 cm i lengste diameter vil oppfylle dette kriteriet). Hvis svulsten er < 3 cm i lengste diameter, kan deltakeren fortsatt være kvalifisert. Sentral gjennomgang av MR av mål-PN er nødvendig før registrering for å sikre at svulsten er målbar og mottagelig for volumetrisk analyse.
  4. Alder: Deltakerne må være ≥ 16 år på tidspunktet for studiestart. Merk: Pasienter < 18 år bør veiledes om tilgjengeligheten av MEKi-behandling, og kun meldes inn hvis pasienter har mislyktes med MEKi-behandling, måtte slutte med MEKi-behandling på grunn av toksisitet, eller har kontraindikasjoner for MEKi-behandling.
  5. Vekt ≥ 49 kg
  6. Ytelsesnivå: Deltakerne må ha Karnofsky større ≥ 50 %
  7. Organfunksjonskrav: Tilstrekkelig benmargsfunksjon, tilstrekkelig nyrefunksjon, tilstrekkelig leverfunksjon, normal bukspyttkjertelfunksjon og systolisk blodtrykk ≤ 130 mmHg og et diastolisk trykk på ≤ 80 mmHg i gjennomsnitt på 3 målinger, med 5 minutters mellomrom.
  8. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder og fertile mannlige deltakere og deres partnere må godta å bruke effektive prevensjonsmetoder, f.eks. hormonell oral prevensjon, injiserbare midler, intrauterin enhet, kirurgisk sterilisering inkludert vasektomi, eller hormonimplantat med barrieremetoder (mannkondom, kvinnelig kondom, eller diafragma med sæddrepende gel) i løpet av studien og i 4 måneder etter siste dose av studiebehandlingen. Barrieremetoder alene er utilstrekkelige. Ekte seksuell avholdenhet eller bevis på kirurgisk sterilitet (f.eks. vasektomisert partner, post-hysterektomi, menopause med siste menstruasjon >=12 måneder før screeningbesøk) er akseptable prevensjonsmetoder. Personer i fertil alder vil bli gitt en graviditetstest innen 14 dager før første dose av studiebehandlingen og må ha en negativ urin- eller serumgraviditetstest.
  9. Deltakeren planlegger ikke å gjennomgå kirurgi eller andre intervensjoner/behandlinger for mållesjonen, bortsett fra protokollspesifisert terapi, i løpet av studien.
  10. Deltakeren eller deltakerens juridiske autoriserte representant er i stand til å forstå skjemaet for informert samtykke som beskriver risikoene ved studien og signerer frivillig dokumentet med informert samtykke.
  11. Etter etterforskerens oppfatning er deltakeren villig og i stand til å delta på studiebesøk, overholde studieprosedyrene som spesifisert i protokollen, og overholde administrasjonen av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forhåndsbehandling med HLX-1502 for en PN.
  2. Deltakeren har brukt noen av følgende systemiske medisiner/terapier innenfor den angitte perioden før innmelding: MEK-hemmere, andre legemidler i TKI-klassen, HLX-1502, Myelosuppressiv kjemoterapi, Hematopoietiske vekstfaktorer, Biologisk (anti-neoplastisk middel), Undersøkelsesmedisiner, alle andre systemisk administrerte antineoplastiske midler og strålebehandling.
  3. Deltakere med høygradig gliom, ondartet svulst i perifer nerveskjede eller annen malignitet som har mottatt behandling de siste 12 månedene. Unntak inkluderer basalcellekarsinom i huden og plateepitelkarsinom i huden som har gjennomgått potensielt kurativ behandling. Hvis etterforskeren har noen kliniske bekymringer for ANNUBP/Atypisk nevrofibrom eller MPNST, må en biopsiprøve tas før studien bekrefter kvalifisering.
  4. Tannskinner eller proteser som forstyrrer volumetrisk analyse av nevrofibrom(ene).
  5. Kirurgi: Enhver større operasjon innen 12 uker før oppstart av behandlingsperioden eller planlagt under deltakelse i forsøket og eventuelle mindre operasjoner innen 1 måned før første dose av studiebehandlingen.
  6. Oftalmologiske tilstander
  7. Kardiovaskulære lidelser
  8. Andre klinisk signifikante lidelser som vil utelukke sikker studiedeltakelse, inkludert aktiv infeksjon, en kjent historie med HIV-seropositivitet eller kjent immunsvikt eller kjent historie med hepatitt B eller hepatitt C.
  9. Deltakere som trenger behandling med et legemiddel som er et substrat for CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3 med en smal terapeutisk indeks (vedlegg VII) under protokollbehandling.
  10. Kjent alvorlig følsomhet overfor HLX-1502 (aka nitroxolin, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) eller ethvert hjelpestoff av HLX-1502 eller historie med allergiske reaksjoner som tilskrives forbindelser av lignende kjemiske eller biologiske komposisjon til HLX-1502.
  11. Kjent alvorlig følsomhet overfor FD&C Yellow No. 5 (tartrazin).
  12. Deltakere som får terapeutisk antikoagulasjon med vitamin K-antagonist (VKA f.eks. warfarin, acenocoumarol, fenprokumon)
  13. Deltakere som for tiden har jernmangel og/eller som aktivt mottar jernerstatning eller trenger behandling med kobber eller sink for enhver indikasjon ved studiens baseline.
  14. Gravide eller ammende kvinner
  15. Kan ikke eller vil ikke svelge tabletter.
  16. Nedsatt gastrointestinal funksjon eller gastrointestinal sykdom som kan endre inntak og/eller absorpsjon av HLX-1502 betydelig
  17. Deltakere som har andre medisinske, sosiale eller samtidige utfordringer som sannsynligvis vil påvirke deres evne til å oppfylle alle prøveforpliktelsene negativt, og som derfor kan øke risikoen for sikker deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HLX-1502
Deltakerne vil ta en oral dose tre ganger om dagen (med eller uten mat) i 12 sykluser. En syklus er definert som 28 dager. Deltakere med delvis respons eller stabil sykdom med en tidligere progressiv svulst og/eller klinisk bedring kan fortsette behandlingen i ytterligere 12 sykluser i totalt 24 sykluser.
Legemiddel: HLX-1502
Deltakerne vil ta en oraldose tre ganger daglig (med eller uten mat) i opptil 24 sykluser (en syklus er definert som 28 dager).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PN svarprosent
Tidsramme: 12 måneder
Respons vil bli bestemt ved en blindet sentralisert gjennomgang av volumetrisk MR. En delvis respons (PR) er definert som ≥ 20 % reduksjon i volumet av mål-PN.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Varighet av respons (DOR) og Tid til respons (TOR)
Tidsramme: 12 måneder
Respons vil bli bestemt ved en blindet sentralisert gjennomgang av volumetrisk MR.
12 måneder
Sikkerhet og toleranse for HLX-1502
Tidsramme: 12 måneder
Bivirkninger (AE) vil bli vurdert i henhold til toksisiteter gradert av National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0.
12 måneder
PN svarprosent
Tidsramme: 24 måneder
Respons vil bli bestemt ved en blindet sentralisert gjennomgang av volumetrisk MR. En delvis respons (PR) er definert som ≥ 20 % reduksjon i volumet av mål-PN.
24 måneder
Farmakokinetikken til HLX-1502
Tidsramme: 12 måneder
Målt ved plasmakonsentrasjoner
12 måneder
Bekreftet PN-svarfrekvens
Tidsramme: 12 og 24 måneder
Bekreftet respons vil bli bestemt av en blindet sentralisert gjennomgang av volumetrisk MR
12 og 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Healx Limited

Etterforskere

  • Studiestol: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
  • Studiestol: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
  • Studiestol: Kathryn Nevel, Indiana University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

7. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HLX015-0201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere