신경섬유종증 1형 환자를 대상으로 HLX-1502의 안전성과 효과를 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구 (INSPIRE-NF1)
2026년 7월 28일 업데이트: Healx Limited
총상 신경섬유종 및 신경섬유종증 제1형 환자에서 HLX-1502의 안전성과 효과를 평가하기 위한 2상, 공개, 단일군, 비대조, 단일 단계 연구
이 시험은 20명의 참가자를 대상으로 하는 공개 라벨, 단일군, 2상 연구가 될 것입니다.
이 연구는 진행성 및/또는 증상성 PN을 앓고 있는 16세 이상의 NF1 참가자를 대상으로 HLX-1502의 내약성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lauren Baldwin
- 이메일: lahaynes@uabmc.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Karen Cole-Plourde
- 전화번호: (205) 934-5140
- 이메일: kplourde@uab.edu
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- 모병
- University of Alabama at Birmingham
-
수석 연구원:
- Girish Dhall
-
연락하다:
- Brian Roberts
- 이메일: brianroberts@uabmc.edu
-
부수사관:
- Laura Katherine Metrock
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles
-
연락하다:
- Sandy Gutierrez
- 이메일: sagutierrez@chla.usc.edu
-
수석 연구원:
- Tena Rosser
-
부수사관:
- Nathan Robison
-
부수사관:
- Ashley Margol
-
부수사관:
- Tom Davidson
-
부수사관:
- Katrina O'Halloran
-
부수사관:
- Sara-Jane Oneyeama
-
부수사관:
- Anat Erdreich-Epstein
-
부수사관:
- Kaaren Waters
-
부수사관:
- Vless Trinidad
-
부수사관:
- Kasey Rangan
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford University
-
연락하다:
- Jenika Maala
- 이메일: jmaala@stanford.edu
-
수석 연구원:
- Cynthia Campen
-
부수사관:
- Sonia Partap
-
부수사관:
- Paul Fisher
-
부수사관:
- Katherine Ryan
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
-
연락하다:
- Sarah Dickens
- 이메일: sarah.dickens@childrenscolorado.org
-
수석 연구원:
- Nicholas Foreman
-
부수사관:
- Holly Lindsay
-
부수사관:
- Shelby Winzent-Oonk
-
부수사관:
- Molly Hemenway
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Children's National Hospital
-
부수사관:
- Roger Packer
-
수석 연구원:
- Benjamin Siegel
-
부수사관:
- Lindsay Kilburn
-
부수사관:
- AeRang Kim
-
부수사관:
- Amy Hont
-
부수사관:
- Liny John
-
부수사관:
- Brian Rood
-
부수사관:
- Eugene Hwang
-
부수사관:
- Holly Meany
-
연락하다:
- NeuroFibromatosis Team
- 이메일: NF@childrensnational.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60637
- 모병
- University of Chicago
-
연락하다:
- Cynthia MacKenzie
- 이메일: cmackenzie@bsd.uchicago.edu
-
수석 연구원:
- James Tonsgard
-
부수사관:
- Shawn Damodharan
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
연락하다:
- Kelly Bruno
- 이메일: kbruno@luriechildrens.org
-
수석 연구원:
- Miriam Bornhorst
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부수사관:
- Angela Waanders
-
부수사관:
- Ashley Plant
-
부수사관:
- Alicia Lenzen
-
부수사관:
- Maggie Seblani
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University
-
연락하다:
- Sara Quetant
- 이메일: squetant@iu.edu
-
수석 연구원:
- Steven Rhodes
-
부수사관:
- Scott Coven
-
부수사관:
- Jayne Vonbergen
-
부수사관:
- Brian Weiss
-
부수사관:
- Kathryn Nevel
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins Hospital
-
연락하다:
- Joshua Roberts
- 이메일: jrobe112@jhmi.edu
-
수석 연구원:
- Jaishri Blakeley
-
부수사관:
- Shannon Langmead
-
부수사관:
- Carlos Romo
-
부수사관:
- Kelly Wypych
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
-
수석 연구원:
- Amy Armstrong
-
연락하다:
- Audrey Merz
- 이메일: amerz@wustl.edu
-
부수사관:
- Angela Hirbe
-
부수사관:
- Brian Van Tine
-
부수사관:
- Mia Weiss
-
부수사관:
- Mohamed Abdelbaki
-
부수사관:
- Nicole Brossier
-
부수사관:
- Andrew Cluster
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부수사관:
- Frederick Huang
-
부수사관:
- Allison King
-
부수사관:
- Bryan Sisk
-
부수사관:
- Daniel Willis
-
부수사관:
- David Wilson
-
부수사관:
- Sanita Burgic
-
부수사관:
- Linda Goldenberg
-
부수사관:
- Loren Abernathy
-
부수사관:
- Christina Carey
-
부수사관:
- Leslie Glover
-
부수사관:
- Ashley Meyer
-
부수사관:
- Andrea Ogle
-
부수사관:
- Camille Skaer
-
부수사관:
- Molly Warner
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10016
- 모병
- New York University Langone Health
-
연락하다:
- Anna Yaffe
- 이메일: Anna.Yaffe@nyulangone.org
-
수석 연구원:
- Kaleb Yohay
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부수사관:
- Jessica Clymer
-
부수사관:
- Devorah Segal
-
부수사관:
- Jordie Blum
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
연락하다:
- Lori Backus
- 이메일: lori.backus@cchmc.org
-
수석 연구원:
- Peter De Blank
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부수사관:
- Erin Breese
-
부수사관:
- Karen Burns
-
부수사관:
- Ellen Chang
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부수사관:
- Richard Graham
-
부수사관:
- Trent Hummel
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부수사관:
- LaQuita Jones
-
부수사관:
- Lynn Lee
-
부수사관:
- Benjamin Mizukawa
-
부수사관:
- Aaron Mochizuki
-
부수사관:
- Robin Norris
-
부수사관:
- John Perentesis
-
부수사관:
- Christine Phillips
-
부수사관:
- Natasha Pillay-Smiley
-
부수사관:
- Jonathan Bender
-
부수사관:
- Thomas Galletta
-
부수사관:
- Joseph Pressey
-
부수사관:
- Lauren Pommert
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
연락하다:
- Ratnakar Patti
- 이메일: pattir@chop.edu
-
수석 연구원:
- Michael Fisher
-
부수사관:
- Jean Belasco
-
부수사관:
- Stephanie Brosius
-
부수사관:
- Kristina Cole
-
부수사관:
- Jessica Foster
-
부수사관:
- Cassie Kline
-
부수사관:
- Chelsea Kotch
-
부수사관:
- Jane Minturn
-
부수사관:
- Amish Shah
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
연락하다:
- Omar Raslan
- 이메일: omar.raslan@utsouthwestern.edu
-
수석 연구원:
- Laura Klesse
-
부수사관:
- Justin Jordan
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부수사관:
- Michael Youssef
-
부수사관:
- Evan Noch
-
부수사관:
- Elizabeth Maher
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부수사관:
- Daniel Bowers
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부수사관:
- Jonathan Wickiser
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부수사관:
- Alexis Kennedy
-
부수사관:
- Devon Knotts
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 참가자는 2021년 개정된 합의 기준에 따라 NF1 진단을 받아야 합니다.
- 참가자는 진행성 PN이 있거나 기도나 대혈관을 손상시키는 두경부 병변, 신경 압박 및 신경 압박을 유발하는 상완 또는 요추 신경총 병변(이에 국한되지 않음)과 같은 심각한 질병을 유발하고 있어야 합니다. 기능, 심각한 손상을 유발하는 병변(예: 안와 병변), 사지 비대 또는 기능 상실을 유발하는 사지 병변, 통증이 있는 병변. 척추 주위 PN이 있는 참가자는 이 시험에 참여할 수 있습니다. 종양의 조직학적 확인은 필요하지 않지만 PN의 악성 전환과 관련된 임상적 또는 방사선학적 소견이 있는 경우 고려해야 합니다.
- 측정 가능한 질병: 참가자는 체적 MRI 분석이 가능한 측정 가능한 PN을 가지고 있어야 합니다. 이 연구의 목적을 위해, 표적 병변은 최소 3개의 연속 MRI 슬라이스에서 보여야 하며 시야에는 관심 종양 전체가 포함되어야 합니다. 종양의 부피는 최소 3mL여야 합니다(가장 긴 직경이 3cm인 대부분의 PN이 이 기준을 충족합니다). 종양의 가장 긴 직경이 3cm 미만인 경우 참가자는 여전히 자격이 있을 수 있습니다. 종양이 측정 가능하고 체적 분석이 가능한지 확인하기 위해 등록 전에 표적 PN의 MRI에 대한 중앙 검토가 필요합니다.
- 연령: 참가자는 연구 참가 당시 16세 이상이어야 합니다. 참고: 18세 미만의 환자는 MEKi 치료의 가용성에 관해 상담을 받아야 하며 환자가 MEKi 치료에 실패했거나 독성으로 인해 MEKi 치료를 중단해야 했거나 MEKi 치료에 금기 사항이 있는 경우에만 등록해야 합니다.
- 체중 ≥ 49kg
- 성과 수준: 참가자는 Karnofsky가 50% 이상이어야 합니다.
- 장기 기능 요건: 적절한 골수 기능, 적절한 신장 기능, 적절한 간 기능, 정상적인 췌장 기능 및 5분 간격으로 3회 측정 평균에서 수축기 혈압 130mmHg 이하, 확장기 혈압 80mmHg 이하.
- 성적으로 활동적인 가임 여성 및 가임 남성 참가자와 그 파트너는 호르몬 경구 피임법, 주사제, 자궁내 장치, 정관 절제술을 포함한 외과적 불임술 또는 장벽 방식의 호르몬 이식(남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 또는 살정제 젤이 포함된 격막) 연구 기간 동안 및 연구 치료제의 마지막 투여 후 4개월 동안. 차단 방법만으로는 충분하지 않습니다. 진정한 성적 금욕 또는 수술적 불임의 증거(예: 정관 절제술을 받은 파트너, 자궁 적출술 후, 마지막 월경 기간이 선별 검사 방문 전 12개월 이상인 폐경)은 허용되는 피임 방법입니다. 가임기 사람은 연구 치료제 첫 투여 전 14일 이내에 임신 테스트를 받아야 하며 소변 또는 혈청 임신 테스트가 음성이어야 합니다.
- 참가자는 연구 기간 동안 프로토콜에 지정된 치료법을 제외하고 표적 병변에 대한 수술이나 기타 개입/치료를 받을 계획이 없습니다.
- 참가자 또는 참가자의 법적 위임 대리인은 연구의 위험을 설명하는 사전 동의 양식을 이해하고 사전 동의 문서에 자발적으로 서명할 수 있습니다.
- 연구자의 의견에 따르면, 참가자는 연구 방문에 기꺼이 참석하고, 프로토콜에 명시된 연구 절차를 준수하며, 연구 약물의 투여를 준수할 의향과 능력이 있습니다.
제외 기준:
- PN에 대해 HLX-1502로 사전 치료.
- 참가자는 등록 전 지정된 기간 내에 다음 전신 약물/요법 중 하나를 사용했습니다: MEK 억제제, TKI 클래스의 기타 약물, HLX-1502, 골수억제 화학요법, 조혈 성장 인자, 생물학적 제제(항종양제), 연구용 약물, 기타 전신 투여되는 항종양제 및 방사선 요법.
- 지난 12개월 이내에 치료를 받은 고등급 신경교종, 악성 말초 신경초 종양 또는 기타 악성 종양이 있는 참가자. 예외로는 잠재적으로 치료 요법을 받은 피부의 기저 세포 암종과 피부의 편평 세포 암종이 있습니다. 연구자가 ANNUBP/비정형 신경섬유종 또는 MPNST에 대한 임상적 우려가 있는 경우, 적격성을 확인하는 연구에 앞서 생검 샘플을 채취해야 합니다.
- 신경섬유종의 체적 분석을 방해하는 치아 교정기 또는 보철물.
- 수술: 치료 기간 시작 전 12주 이내에 또는 임상시험 참여 중에 예상되는 모든 대수술 및 연구 치료 첫 투여 전 1개월 이내에 발생한 모든 경미한 수술.
- 안과적 상태
- 심혈관 질환
- 활동성 감염, 알려진 HIV 혈청양성 병력 또는 알려진 면역결핍 또는 알려진 B형 간염 또는 C형 간염 병력을 포함하여 안전한 연구 참여를 방해할 수 있는 기타 임상적으로 중요한 장애.
- 프로토콜 치료 중 좁은 치료 지수(부록 VII)를 갖는 CYP1A2, CYP2C8, UGT1A1, UGT1A3의 기질인 약물 치료가 필요한 참가자.
- HLX-1502(일명 nitroxoline, APL-1202, Nitroxolin Forte, Nilox Midi, Nilox Mini, 5-Lok, Lotal) 또는 HLX-1502의 부형제에 대한 심각한 민감성 또는 유사한 화학적 또는 생물학적 화합물로 인한 알레르기 반응의 병력이 있는 것으로 알려져 있음 HLX-1502로 구성됩니다.
- FD&C Yellow No. 5(타르트라진)에 심각한 민감성이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 비타민 K 길항제(VKA, 예: 와파린, 아세노쿠마롤, 펜프로쿠몬)
- 현재 철분 결핍이 있거나 철분 대체 요법을 적극적으로 받고 있거나 연구 기준에서 어떤 적응증에 대해 구리 또는 아연 치료가 필요한 참가자.
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 정제를 삼킬 수 없거나 삼킬 의사가 없습니다.
- HLX-1502의 섭취 및/또는 흡수를 크게 변화시킬 수 있는 위장 기능 손상 또는 위장 질환
- 모든 임상시험 의무를 이행하는 능력에 부정적인 영향을 미칠 가능성이 있어 연구에 안전하게 참여할 위험이 높아질 수 있는 기타 의학적, 사회적 또는 동시적 문제가 있는 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: HLX-1502
참가자는 12주기 동안 하루에 3번(음식 섭취 여부에 관계없이) 경구 복용량을 복용합니다.
주기는 28일로 정의됩니다.
이전에 진행성 종양 및/또는 임상적 개선이 있는 부분 반응 또는 안정 질환이 있는 참가자는 총 24주기 동안 추가로 12주기 동안 치료를 계속할 수 있습니다.
|
참가자는 최대 24주기 동안(1주기는 28일로 정의됨) 하루에 세 번 경구 투여합니다(음식과 함께 또는 음식 없이).
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PN 응답률
기간: 12 개월
|
반응은 체적 MRI의 맹검 중앙 집중식 검토에 의해 결정됩니다.
부분 반응(PR)은 목표 PN 용적의 ≥ 20% 감소로 정의됩니다.
|
12 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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응답 기간(DOR) 및 응답 시간(TOR)
기간: 12 개월
|
반응은 체적 MRI의 맹검 중앙 집중식 검토에 의해 결정됩니다.
|
12 개월
|
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HLX-1502의 안전성과 내약성
기간: 12 개월
|
부작용(AE)은 국립 암 연구소(NCI) 부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 버전 5.0에 의해 등급화된 독성에 따라 평가됩니다.
|
12 개월
|
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PN 응답률
기간: 24개월
|
반응은 체적 MRI의 맹검 중앙 집중식 검토에 의해 결정됩니다.
부분 반응(PR)은 목표 PN 용적의 ≥ 20% 감소로 정의됩니다.
|
24개월
|
|
HLX-1502의 약동학
기간: 12 개월
|
혈장 농도로 측정
|
12 개월
|
|
확인된 PN 응답률
기간: 12개월과 24개월
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확인된 반응은 체적 MRI의 맹검 중앙 집중식 검토를 통해 결정됩니다.
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12개월과 24개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Miriam Bornhorst, Lurie's Children's Hospital
- 연구 의자: Michael Fisher, Children's Hospital of Philadelphia
- 연구 의자: Kathryn Nevel, Indiana University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 10일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 2일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HLX015-0201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .