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顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）成人を対象としたAOC 1020の第2相非盲検延長試験 (FORTITUDE-OLE)

2026年7月13日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の成人参加者に静脈内投与されたAOC 1020の長期安全性、忍容性、有効性、および薬物動態を評価する第2相非盲検延長試験

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の成人参加者に静脈内投与されたAOC 1020の長期安全性、忍容性、有効性、および薬物動態を評価するための第2相非盲検延長試験

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究では、無作為化プラセボ対照第 1/2 相 AOC 1020-CS1 臨床研究で治療を受けた参加者を対象に、AOC 1020 の安全性、忍容性、PK、有効性を引き続き評価します。

AOC 1020-CS1 の参加者は、AOC 1020-CS1 を十分に完了していれば、AOC 1020-CS2 に登録する資格があります。 AOC 1020-CS2 に登録したすべての参加者は、AOC 1020 を投与されたか、AOC 1020-CS1 のプラセボを投与されたかに関係なく、AOC 1020 を投与されます。 投与は四半期ごと（つまり、13週間ごと）に行われます。

AOC 1020-CS2 における積極的な治療の総期間は約 24 か月です。 参加者が積極的な治療を完了すると、9 か月の安全性追跡期間が続きます。この期間は、有害事象 (AE)、併用薬、および有害事象 (AE) を監視するための最低 3 か月に 1 回の訪問 (遠隔医療訪問の場合もあります) で構成されます。妊娠状態（該当する場合）。 合計の研究期間は、潜在的な 3 か月のスクリーニング期間を除いて、最大約 33 か月 (2 年 9 か月) です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

84

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
      • San Diego、California、アメリカ、92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • University of Washington
  • イギリス
      • London、イギリス、WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield、イギリス、S10 2TN
        • University of Sheffield
  • カナダ
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
        • University of Ottawa

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 書面によるインフォームドコンセント（署名と日付付き）および現地法で要求される許可を提供する能力、およびすべての研究要件を喜んで遵守できること。

  2. 治験責任医師および治験依頼者によって次のように判断された AOC 1020-CS1 の完了:

    1. 重大な忍容性の問題はない
    2. AOC 1020-CS1 プロトコル要件への十分な準拠

除外基準:

  1. 妊娠、臨床研究中に妊娠を意図している、または積極的に授乳している。
  2. AOC 1020-CS2 の長さの避妊要件を遵守し続ける気がない、または遵守できない。
  3. 研究者またはスポンサーの判断で、参加者を研究に不適当にする、または研究の参加または完了を妨げる可能性があると判断した新たな症状または既存の症状の悪化。 (注: 参加者が歩行器または 2 本の杖なしで 10 メートル歩くことができなくなった場合でも、FSHD の進行は除外されません。)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
薬：AOC1020
AOC 1020は、静脈内（IV）注入によって投与されます
他の名前：
  • デルパシバート ブラクスロシラン
  • デル・ブラックス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：研究完了から729日目まで
研究完了から729日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Avidity Biosciences, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Amy Halseth, Ph.D.、Avidity Biosciences, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年7月25日

一次修了 (推定)

2030年4月1日

研究の完了 (推定)

2030年6月1日

試験登録日

最初に提出

2024年8月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月7日

最初の投稿 (実際)

2024年8月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月13日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AOC 1020-CS2

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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