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Étude d'extension ouverte de phase 2 de l'AOC 1020 chez des adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13 juillet 2026 mis à jour par: Avidity Biosciences, Inc.

Une étude d'extension ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité et la pharmacocinétique à long terme de l'AOC 1020 administré par voie intraveineuse à des participants adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)

Une étude d'extension ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité et la pharmacocinétique à long terme de l'AOC 1020 administré par voie intraveineuse à des participants adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude continuera à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'AOC 1020 chez les participants qui ont été traités dans le cadre de l'étude clinique randomisée et contrôlée par placebo de phase 1/2 AOC 1020-CS1.

Les participants de l'AOC 1020-CS1 sont éligibles pour s'inscrire à l'AOC 1020-CS2 s'ils ont terminé de manière satisfaisante l'AOC 1020-CS1. Tous les participants qui s'inscrivent à l'AOC 1020-CS2 recevront l'AOC 1020, qu'ils aient reçu l'AOC 1020 ou un placebo dans l'AOC 1020-CS1. L'administration aura lieu tous les trimestres (c'est-à-dire toutes les 13 semaines).

La durée totale du traitement actif dans l'AOC 1020-CS2 est d'environ 24 mois. Une fois que les participants ont terminé le traitement actif, ils seront suivis pendant une période de suivi de sécurité de 9 mois, qui comprend au minimum des visites trimestrielles (qui peuvent être des visites de télésanté) pour surveiller les événements indésirables (EI), les médicaments concomitants et état de grossesse (le cas échéant). La durée totale de l'étude peut aller jusqu'à environ 33 mois (2 ans 9 mois), à l'exclusion de la période de sélection potentielle de 3 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

84

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, États-Unis, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Capacité à fournir un consentement éclairé écrit (signé et daté) et toute autorisation requise par la loi locale et être disposé et capable de se conformer à toutes les exigences de l'étude.

  2. Achèvement de l'AOC 1020-CS1 avec les éléments suivants, jugés par l'enquêteur et le sponsor :

    1. Aucun problème de tolérance significatif
    2. Conformité satisfaisante aux exigences du protocole AOC 1020-CS1

Critères d'exclusion :

  1. Grossesse, intention de devenir enceinte pendant l'étude clinique ou allaitement actif.
  2. Ne veut pas ou ne peut pas continuer à se conformer aux exigences en matière de contraception pendant toute la durée de l'AOC 1020-CS2.
  3. Toute nouvelle condition ou aggravation d'une ou plusieurs conditions existantes qui, de l'avis de l'enquêteur ou du promoteur, rendraient le participant inapte à l'étude ou pourraient interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude. (Remarque : la progression de la FSHD n'est pas exclusive, même si le participant n'a plus la capacité de marcher 10 mètres sans déambulateur ni deux cannes.)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Médicament: AOC 1020
AOC 1020 sera administré par perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 729
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 729

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Avidity Biosciences, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2024

Première publication (Réel)

9 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AOC 1020-CS2

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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